한미약품은 미국 식품의약품안전국(FDA)이 비알코올성 지방간염(NASH) 치료 혁신신약인 랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist·HM15211)를 패스트트랙(Fast Track)으로 지정했다고 16일 밝혔다.
FDA는 심각하거나 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약에 대해 면밀한 심사 후 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면, 해당 의약품을 패스트트랙으로 지정한다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 각 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 일반적 경우 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있다.
LAPSTriple Agonist는 단일 타겟 경구 치료제의 한계를 극복할 수 있는 삼중(Glucagon/GIP/GLP-1) 작용제로, 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 혁신신약(first-in-class)이다.
구성 성분 중 하나인 글루카곤은 직접적으로 지방간을 줄이고 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP를 동시에 활성화해 지방간과 염증, 섬유화를 동시에 타깃한다.
현재 미국과 유럽 등 허가 당국에서는 NASH가 ‘치료제가 없는 복합적 질환’ 성격을 갖고 있어 허가 요건을 까다롭게 설정해 두고 있다. 최근 다수 글로벌 제약회사들이 임상개발 단계에서 실패하고 있는 이유도 복합적 질환이 원인이 된 NASH에 대한 뚜렷한 치료 효과를 입증하지 못하고 있기 때문이다.
이와 달리 다양한 연구를 통해 LAPSTriple Agonist는 비만을 동반한 NAFLD(비알코올성지방간) 환자 대상의 혁신성을 입증하고 있다. 사진 = MRI-PDFF 검사로 확인한 지방간 감소 효과.
최근 한미약품은 비만이 동반된 NAFLD 환자에서 의미있는 지방 감소 효과를 MRI-PDFF(자기공명영상-양자밀도 지방비율) 검사에서 확인했다.
실제 LAPSTriple Agonist 투여 환자의 대부분에서 3개월 이내에 50% 이상의 지방간 감소 효과가 나타났으며, (간을 타겟으로 한) 지방산 생합성 및 베타 산화에서도 신속하고 강력한 효과를 확인했다.
지난달 16일에는 LAPSTriple Agonist의 연구 결과를 세계 최대 당뇨학회인 ADA(미국 당뇨병학회)에서 발표했다.
이 발표에서 한미약품 츤은 "NASH 모델에서 지방간과 간 염증, 섬유화 모두에서 직접적인 치료 및 개선 효능이 있음을 확인했다"면서 "수술요법을 통해 유도한 원발 담즙성 및 경화성 담관염 모델에 LAPSTriple Agonist를 투약한 결과, 강력한 항염증 작용과 항섬유화 효과도 나타났다"고 밝혔다.
현재 한미약품은 LAPSTriple Agonist의 지방간 감소 효과를 임상 1상에서 입증하고, 생검(biopsy)으로 질환이 확인된 환자를 대상으로 NASH 및 섬유화 개선 확인을 위한 임상 2상 시험을 진행 중이다.
한미약품 권세창 대표이사는 "치료 효과의 평가 기준이 되는 다양한 지표들을 동시에 개선할 수 있는 것이 다른 NASH 치료제와의 차별점"이라며 "이번 FDA의 패스트트랙 지정으로 개발과 상용화가 보다 빨라지게 된 만큼 이 분야의 게임 체인저가 될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.
권 대표이사는 "삼중 작용제 기반의 LAPSTriple Agonist가 최종 상용화될 경우, 수십조원에 달할 것으로 예측되는 NASH 치료제 시장을 선도할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
한편 LAPSTriple Agonist는 지난 3월 미국 FDA로부터 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 연속 지정된 바 있다.
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