[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 의약품 개발 및 규제 결정에 환자의 목소리를 담을 수 있는 방안을 마련하기 위해 꾸준히 노력하고 있다. 2012년 '환자 중심 의약품 개발(PFDD)' 이니셔티브를 수립했고, 현재 환자 경험 데이터를 수집하고 제출할 수 있는 방법을 단계별로 설명하는 환자 중심 의약품 개발(PFDD) 지침 시리즈 4개를 개발하고 있다. 이 중 2개 지침에 대해 최종 버전이 나왔다.

지난해 12월 PFDD 강화에 관한 공개 워크숍을 연 뒤 이해관계자들로부터 최근 의견 제출을 받았으며, 올해 말 환자 중심 신약 개발에 관한 또 다른 회의를 열 계획이다.

메디게이트뉴스는 FDA가 생각하는 PFDD는 무엇이고, 이를 어떻게 실현할 예정인지, 업계에서는 이에 대해 어떤 의견을 가지고 있는지 알아봤다.

FDA "환자 의견, 치료 맥락 이해에 도움"…4가지 목표에 따라 지침 개발 중

FDA는 PFDD가 환자의 경험과 관점, 필요, 우선순위를 파악하고 이를 의약품 개발 및 평가에 의미 있게 반영할 수 있도록 돕는 체계적인 접근 방식이라 설명하고 있다. 환자들은 자신이 질병을 앓고 있는 사람들의 삶을 잘 알고 있기 때문에, 의약품 개발 및 평가 시 치료 맥락을 이해하는 데 도움을 줄 수 있다는 것이다.

PFDD의 주요 목표는 4가지로 요약할 수 있다. 환자 및 간병인의 의견을 수집하고 활용하기 위한 체계적인 접근법을 발전시키는 것, 환자 등록을 촉진하고 임상시험에 참여하는 환자의 부담을 최소화하기 위한 모범 사례를 식별하고 장려하는 것이다. 또한 치료 혜택 및 위험 결과 사이의 잠재적 타협 수용 가능성과 환자 선호도에 대한 정보를 어떻게 수집할지, 시판 후 기간 동안 치료 혜택, 위험, 부담 관련 환자에게 가장 중요한 정보를 파악하고 이러한 정보를 전달해 환자의 의사 결정을 지원하는 데 효과적인 방법은 무엇인지 결정하는 것이다.

이를 위해 지침 1에서는 환자 의견을 수집할 때 사용할 수 있는 표본 추출 방법을 설명한다. 더불어 의견을 얻을 대상을 결정할 때 잠재적 연구 질문과 방법 간의 관계에 대한 일반적인 개요를 제공한다.

지침 2는 지침 1에서 확인된 개인으로부터 정보를 이끌어내는 방법과 증상, 질병의 영향, 기타 문제의 어떤 측면이 환자에게 중요한지에 대한 정보를 수집하는 방법을 설명한다.

지침 3에서는 임상시험에서 환자에게 중요한 결과를 측정하기 위한 임상 결과 평가의 선택, 수정, 개발 및 평가에 대한 접근 방식을 논의한다. 2022년 6월 초안이 발표됐고 아직 내용이 확정되지 않았다.

지침 4는 임상결과평가(COA) 데이터의 수집, 포착, 저장, 분석에 사용할 수 있는 방법론, 표준, 기술에 대해 다룬다. 여기에는 환자 경험, 특히 COA 데이터를 규제 제출에 통합하는 데 필요한 형식과 내용에 대한 정보가 포함돼 있다. 초안은 2023년 4월 공개됐다.

업계 "어떤 데이터가 의사 결정 영향을 줬는지 알아야"…모범사례 등 제시 필요

의약품 개발사들은 의약품 개발 및 규제 의사 결정 프로세스에 환자의 목소리가 들어가는 것이 필수라는 데 동의하면서도, 환자 경험 데이터(PED)를 사용하는 방법이나 시기에 대해 더 명확한 설명이 필요하다는 의견을 내놨다.

독일 머크(Merck KGaA)의 자회사인 EMD 세로노(EMD Serono)는 규제 의사 결정 프로세스에서 PED의 역할과 영향에 대한 투명성과 일관성을 높일 것을 제안했다. 검토 결정 서신에서 FDA의 의사 결정에 영향을 준 데이터를 명시하고 성공적인 사례 연구 및 모범 사례를 공유할 것과 제품 라벨에 PED를 포함시킬 것 등을 요청했다.

또한 FDA의 의사 결정을 돕기 위해 어떤 종류의 PED 또는 PFDD 데이터를 제출해야 하는지에 대한 명확한 지침이 필요하다고 지적했다. 특히 소규모 환자 집단 또는 극히 드문 질병에서는 정성적 방법의 가치를 인정해야 한다고 했다.

PED 또는 PFDD 데이터를 언제 제출하는 것이 가장 최적인지에 대한 지침도 제공해야 한다고 제안했다. 이 데이터는 임상 개발 과정의 초기 단계에서 통합되는 것이 좋으며, FDA가 초기 커뮤니케이션 단계에서 향후 PED 데이터 수집의 관련성에 대한 논의를 포함하는 것이 좋다고 했다.

미국 제약연구 및 제조사협회(PhRMA) 역시 심사관이 개발사가 제출한 PED를 고려하는 데 필요한 정보와 맥락을 확보할 수 있도록, 제출 서류에 어떤 내용을 포함해야 하는지 더 자세히 알려주기를 바란다고 했다.

FDA 의약품평가연구센터(CDER)와 바이오의약품평가연구센터(CBER) 검토 문서 내에서 PED에 대한 논의에 알관성과 세부 사항을 추가하고, 규제 의사 결정에 PED를 사용하는 것에 대한 명확한 설명과 근거를 포함할 것을 요구했다. 

PhRMA는 "FDA가 검토 문서의 PED 섹션에 PED 표 외에 제출된 PED에 대한 간략한 설명, FDA가 PED를 고려했는지 여부, 검토 및 결정의 어떤 측면을 고려했는지, PED를 고려하지 않은 이유를 포함하는 요약을 포함할 것을 권장한다"고 밝혔다.

미국 생명공학산업협회(BIO)는 신청서에 PED를 수집하고 제시하는 것에 대한 FDA의 기대치에 대해 폭넓게 소통할 수 있는 적절한 메커니즘과 접근 방식을 결정해야 한다고 했다. 심사관이 문서에서 어떤 핵심 정보가 유용하다고 생각하는지, 그러한 데이터가 어떻게 제시될 수 있는지, FDA가 데이터를 어떻게 사용하는지에 대한 정보가 필요하다는 것이다.

또한 BIO는 "FDA와의 조기 및 빈번한 협의가 중요하다는 데 동의하지만, 2상 시험을 완료한 후 또는 3상 시험을 시작하기 전 임상 결과 평가 툴에 대한 중대한 변경을 요청받은 사례가 여전히 존재한다. 이로 인해 프로그램이 지연되고 일반적으로 조사자가 수정된 툴을 사용하는 방법을 교육받아야 하기 때문에 자원 제약이 발생한다"면서 앞으로 임상 결과 평가가 의사 결정에 사용된다면 추가 정보를 제공할 것을 제안했다.

복합 평가변수에 대한 논의도 필요하다고 했다. 특히 위험-혜택 평가 포함에서 환자 선호 정보의 개발 및 사용에 대해 논의할 것을 요청했다.