[메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 몇 년간 글로벌 빅파마 기술수출 성사 등 국내 바이오 기업들의 약진이 두드러졌다. 올해도 여러 기업이 해외 승인 및 글로벌 임상 데이터 발표를 비롯해 다양한 성과 공개를 앞두고 있는 만큼 그에 따른 결실이 기대되고 있다.

에이비엘바이오는 지난해 빅파마 라이선스 계약 및 지분투자에 이어 올해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 담도암 신약 승인 등 모멘텀을 앞두고 있다. 리가켐 바이오사이언스와 디앤디파마텍 역시 글로벌 파트너사에 기술이전한 후보물질을 포함해 주요 파이프라인의 업데이트된 성과를 발표할 예정이다.
 
에이비엘바이오, 이중항체 임상은 물론 이중항체 ADC 임상에도 돌입

에이비엘바이오(ABL Bio)의 ABL001(성분명 토베시미그)은 글로벌 개발 및 상업화 권리를 가지고 있는 컴퍼스 테라퓨틱스(Compass Therapeutics)가 파클리탁셀과의 병용요법으로 담도암 2차 치료제로 미국에서 2/3상 임상시험 COMPANION-002을 진행하고 있다. 기존 표준 치료요법인 폴폭스(FOLFOX) 대비 높은 객관적 반응률(ORR)을 보였으며, 올해 상반기 무진행 생존율(PFS), 전체 생존율(OS) 등 핵심 지표에 대한 임상 데이터를 발표할 예정이다.

지난해 8월 컴퍼스 발표에 따르면 당초 예상보다 적은 수의 사망 사례가 발생해 전체 생존율에 긍정적인 영향을 미칠 수 있음을 시사했다. FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았고, 이르면 올해 말 가속 승인을 받을 가능성이 높을 것으로 기대하고 있다. 현재 담도암 환자 대상 1차 치료제 가능성을 평가하는 연구자 주도 임상시험을 진행하고 있으며, 위암, 난소암, 신장암, 간세포암, 대장암 등 DLL4 양성 암종 전반을 대상으로 하는 2상 바스켓 연구도 계획하고 있다.

노바브릿지(NovaBridge)와 공동 개발 중인 ABL111(성분명 기바스토미그)은 1b상 중간 데이터에서 니볼루맙(Nivolumab) 및 화학치료제 삼중 병용요법으로 긍정적인 결과를 보였다. 올해 하반기 1b상 전체 데이터를 글로벌 학회에서 발표하고, 1분기 내 2상을 개시할 예정이다.

이중항체 항체약물접합체(ADC) 후보물질인 ABL206(NEOK001)에 대한 1상 IND도 최근 FDA로부터 승인 받았다. ABL206은 ROR1 및 B7-H3 표적 이중항체에 토포이소머레이스 I 억제제(Topoisomerase I inhibitor)가 결합된 형태다. 1상은 네옥 바이오(NEOK Bio)를 통해 올해 진행하고, 내년 초기 임상 데이터를 공개할 계획이다.

리가켐바이오, HER2 표적 및 B7-H4 표적 ADC 초기 데이터 기대

리가켐바이오(LigaChem Biosciences)는 최근 열린 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 HER2 표적 ADC 후보물질인 IKS014(LCB14)의 1상 예비 분석 결과를 발표했다.

연구 결과 트라스트주맙(Trastuzumab)을 포함한 표준 치료를 받았던 식도암 환자에서 객관적 반응률(ORR) 50%와 임상적 이점률(CBR) 80%를 기록했다. 식도암 외 다양한 고형암 환자군 전반에서 고른 항종양 활성을 나타냈으며, 특히 HER2 양성 환자뿐 아니라 HER2 저발현(HER2-low) 환자군에서도 긍정적인 반응이 확인돼 폭넓은 확장성을 입증했다. 익수다는 이러한 결과를 바탕으로 현재 진행 중인 1상의 용량 확장 단계에서 HER2 발현 식도암 코호트를 추가할 계획이다.

넥스트큐어(NextCure)와 공동 개발 중인 LNCB74는 지난해 11월 FDA로부터 글로벌 1상 고용량군 코호트 추가 승인을 받았다.

NCB74는 넥스트큐어의 B7-H4 단백질을 표적하는 항체과 리가켐바이오의 차세대 ADC플랫폼과 MMAE 페이로드가 결합된 항암 치료제다. 유방암 및 부인과암종(난소암, 자궁내막암 등)을 포함한 다양한 고형암을 주 적응증으로 1상을 진행 중이며, 올해 상반기 중 초기 유효성 입증 데이터를 공개할 예정이다.

디앤디파마텍, MASH 치료제와 경구용 GLP-1 데이터 주목

디앤디파마텍(D&D Pharmatech)은 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 'DD01'의 2상 중간 데이터를 발표하며 글로벌 기술이전에 박차를 가하고 있다. 특히 상반기 중 간 조직생검을 통한 섬유화 개선 효과에 대한 데이터를 포함해 48주 2상 최종 결과 발표를 앞두고 있어 업계의 관심이 쏠린다.

DD01은 장기 지속형 GLP-1/글루카곤(glucagon) 이중 수용체 작용제다. GLP-1에 추가된 GCG를 통해 간에 저장된 글리코겐의 분해와 지방대사를 증가시켜 간내 지방증을 감소시키며, 체내 지방조직이 지방산과 글리세롤로 분해되는 과정을 촉진해 지방조직의 감소를 유도하고, 지방조직의 에너지 대사를 촉진함으로써 체중감소를 유도한다.

미국에서 당뇨병 및 MASH 동반 비만 또는 과체중 환자를 대상으로 진행한 1상에서 4주간의 짧은 투약만으로 지방간을 50% 이상 감소시키며 통계적 유의성을 확보했다. 2상은 MASH 동반 비만 또는 과체중 환자를 대상으로 투약을 완료했으며, 조직생검을 포함해 MASH 해소, 섬유증 개선, 지방간 감소, HbA1c감소, 체중 감소 등 MASH 치료제 FDA 승인과 관련한 각종 유효성 및 안전성 지표를 확인할 예정이다.

DD02S(MET-002)의 초기 임상 결과도 상반기 공개된다. 경구용 GLP-1 수용체 작용제로 최근 화이자에 인수된 멧세라(Metsera)와 2023년 4월 기술이전 계약을 체결했다. 당시 계약한 6개 품목 중 개발 단계가 가장 앞선 품목이다.

방사성의약품·줄기세포치료제·유전자치료제 임상 성과도 대기 중

퓨쳐켐(Futurechem)은 전립선암 치료제 'FC705(성분명 루도타다이펩)'을 개발하고 있다. 이 후보물질은 치료용 방사성 동위원소인 Lu-177을 결합한 화합물로, 암세포만을 정밀하게 타격하는 차세대 방사성의약품이다.

지난해 12월 국내 3상에 돌입했으며, 올해 중 탑라인 데이터 발표를 목표한다. 미국에서는 지난해 글로벌 2a상 마지막 환자 투여를 완료했으며, 2분기까지 임상 결과 보고서(CSR) 수령이 예상된다. 임상에 성공해 승인 받으면 국내에서 개발한 첫 방사성 항암제의 상용화라는 성과를 거둘 수 있다.

메디포스트(Medipost)는 줄기세포치료제 카티스템(CARTISTEM)의 글로벌 진출을 본격화한다. 일본 3상에서 지난해 11월 마지막 환자 방문을 완료하면서 임상을 마무리했다. 올해 상반기 최종 결과를 발표하고, 하반기 일본 의약품의료기기종합기구(PDMA)에 품목허가를 신청할 예정이다. 승인 시 일본 내 독점 판매 라이선스 계약을 체결한 테이코쿠 제약이 판매한다.

또한 지난해 12월 미국 FDA에 카티스템의 3상 임상시험계획(IND)를 제출했다. 무릎 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)로 구조적 개선 효과를 입증할 계획이며, 올해 상반기 첫 환자 투약을 개시할 예정이다.

엘리시젠(Elisigen, 구 뉴라클제네틱스)은 이연제약과 습성 노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제 'NG101'을 공동 개발 중이다. NG101은 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고효율 프로모터 기술이 적용된 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자전달체에 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재한 치료제다. 항체, 단백질 치료제가 반복적인 유리체강 내 주사를 필요로 하는 반면, NG101은 단 한 번의 투여만으로도 망막세포에서 장기간 VEGF 억제 단백질을 발현하도록 설계됐다.

지난해 12월 북미 1/2a상에서 중·고용량을 포함한 전체 코호트 투약을 완료했다. 고용량군 마지막 환자를 6개월간 추적 관찰한 후 중간 보고서가 발간될 예정이다. 이 후에도 모든 피험자들을 각각 최대 5년간 추적 관찰하고 이를 통해 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 중간 보고서 확보 시점은 올해 3분기로 전망하고 있으며, 이를 토대로 글로벌 2b상 진입과 기술이전 논의를 본격화할 예정이다.