MEDI:GATE NEWS 헬릭스미스, 엔젠시스 DPN 임상3-3상 프로토콜 FDA 제출

기사입력시간 20.09.16 12:06최종 업데이트 20.09.16 12:06

헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다. 이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스(VM202)의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다. 지난 3-2상과 거의 같은 내용이며, 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다. 주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과를 측정한다. 부평가 지표는 (1)6, 9, 12개월째에 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율, (2)첫 주사 후 9, 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과, (3)6, 9, 12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다. 대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다. 임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행될 예정이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 "기존의 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다. 반면 엔젠시스는 PDPN을 타깃으로 한다"면서 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"고 의지를 밝혔다. 한편 헬릭스미스는 현재 엔젠시스(VM202)의 DPN 미국 3-2상을 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 3-2상 시험계획을 등록 후 환자 모집 중에 있다. 오는 10월 첫 환자 주사를 앞두고 있다.

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헬릭스미스, 엔젠시스 DPN 임상3-3상 프로토콜 FDA 제출

3-2상과 내용 비슷, 안전성·유효성 데이터 수집 위해 1년 추적관찰

헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.

이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스(VM202)의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다.

지난 3-2상과 거의 같은 내용이며, 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.

주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과를 측정한다. 부평가 지표는 (1)6, 9, 12개월째에 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율, (2)첫 주사 후 9, 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과, (3)6, 9, 12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.

대상 환자는 3-2상과 마찬가지로 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다.

임상시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행될 예정이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 "기존의 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다. 반면 엔젠시스는 PDPN을 타깃으로 한다"면서 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"고 의지를 밝혔다.

한편 헬릭스미스는 현재 엔젠시스(VM202)의 DPN 미국 3-2상을 진행 중이다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 임상 3-2상 시험계획을 등록 후 환자 모집 중에 있다. 오는 10월 첫 환자 주사를 앞두고 있다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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