MEDI:GATE NEWS MASH 치료 실패 엘라피브라노, 원발성 담즙성 담관염 치료제로 美FDA 신속 승인

기사입력시간 24.06.13 07:17최종 업데이트 24.06.13 07:17

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제 3상 임상시험에서 실패했던 엘라피브라노(Elafibranor)가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 승인 받으며 재기에 성공했다. 프랑스 제약사 입센(Ipsen)과 젠피트(genfit)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아이커보(Iqirvo, 성분명 엘라피브라노)가 PBC 치료제로 신속 승인 받았다고 11일(현지시간) 밝혔다. 이번 허가로 젠피트는 처음으로 자체 개발한 약물에 대해 FDA 승인을 획득했다. 엘라피브라노는 젠피트가 발굴, 개발한 1일 1회 경구용 퍼록시좀 증식활성화 수용체(PPAR) 작용제다. 세포 대사에 중요한 역할을 하는 세포 내 단백질의 일종인 PPAR-α와 PPAR-δ를 표적하는 이중 메커니즘을 가지고 있다. 엘라피브라노가 유망한 MASH 치료 후보물질로 꼽히면서 젠피트는 파리 거래소에 이어 2019년 나스닥 시장에 상장했다. 그러나 2020년 3상 임상시험에서 통계적 유의성 도달에 실패하며, 또 다른 간 질환인 PBC 치료제로 계속 개발하기로 했다. 2021년 입센이 중화권을 제외한 전 세계 개발 및 상업화 권리를 5억800만 유로에 사들였다. FDA는 아이커보를 PBC 치료제로 우리소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 부적절한 환자에서 UDCA와의 병용요법 또는 UDCA에 내약성이 없는 환자에서 단독요법으로 허가 했다. 입센 R&D 책임자인 크리스텔 휴게(Christelle Huguet)는 "PBC 환자의 상당수는 현재 사용 가능한 치료법으로 질환을 조절하지 못하고 증상이 악화될 수 있다. 관리하지 않고 방치하면 질환이 진행돼 간부전으로 이어지고 경우에 따라 간 이식이 필요할 수 있다"고 말했다. 이어 그는 "아이커보는 UDCA 단독요법에 비해 생화학적 반응에서 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다"면서 "PBC 환자에게 절실하게 필요한 치료 옵션이자 거의 10년 만에 나온 PBC 치료 신약이다"고 덧붙였다. 이번 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행하고 있으며, 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다. ELATIVE 연구 책임자인 미국 노스웨스트간연구소 크리스 코들리(Kris Kowdley) 박사는 "ELATIVE 연구에서 아이커보가 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다"면서 "아이커보 승인으로 미국 내 의료진은 PBC 환자의 ALP 수치를 크게 낮출 수 있는 미충족 수요를 해결할 수 있게 될 것이다"고 말했다. 한편 입센과 젠피트는 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품의료제품규제청(MHRA)에 허가신청서를 제출했으며 올해 하반기 최종 규제 결정이 나올 것으로 예상한다.

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MASH 치료 실패 엘라피브라노, 원발성 담즙성 담관염 치료제로 美FDA 신속 승인

10년 만에 승인된 PBC 신약으로 ALP 감소 확인…확증 임상시험 ELFIDENCE 연구 진행 중

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제 3상 임상시험에서 실패했던 엘라피브라노(Elafibranor)가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 승인 받으며 재기에 성공했다.

프랑스 제약사 입센(Ipsen)과 젠피트(genfit)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아이커보(Iqirvo, 성분명 엘라피브라노)가 PBC 치료제로 신속 승인 받았다고 11일(현지시간) 밝혔다. 이번 허가로 젠피트는 처음으로 자체 개발한 약물에 대해 FDA 승인을 획득했다.

엘라피브라노는 젠피트가 발굴, 개발한 1일 1회 경구용 퍼록시좀 증식활성화 수용체(PPAR) 작용제다. 세포 대사에 중요한 역할을 하는 세포 내 단백질의 일종인 PPAR-α와 PPAR-δ를 표적하는 이중 메커니즘을 가지고 있다.

엘라피브라노가 유망한 MASH 치료 후보물질로 꼽히면서 젠피트는 파리 거래소에 이어 2019년 나스닥 시장에 상장했다. 그러나 2020년 3상 임상시험에서 통계적 유의성 도달에 실패하며, 또 다른 간 질환인 PBC 치료제로 계속 개발하기로 했다. 2021년 입센이 중화권을 제외한 전 세계 개발 및 상업화 권리를 5억800만 유로에 사들였다.

FDA는 아이커보를 PBC 치료제로 우리소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 부적절한 환자에서 UDCA와의 병용요법 또는 UDCA에 내약성이 없는 환자에서 단독요법으로 허가 했다.

입센 R&D 책임자인 크리스텔 휴게(Christelle Huguet)는 "PBC 환자의 상당수는 현재 사용 가능한 치료법으로 질환을 조절하지 못하고 증상이 악화될 수 있다. 관리하지 않고 방치하면 질환이 진행돼 간부전으로 이어지고 경우에 따라 간 이식이 필요할 수 있다"고 말했다.

이어 그는 "아이커보는 UDCA 단독요법에 비해 생화학적 반응에서 통계적으로 유의미한 개선 효과를 입증했다"면서 "PBC 환자에게 절실하게 필요한 치료 옵션이자 거의 10년 만에 나온 PBC 치료 신약이다"고 덧붙였다.

이번 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행하고 있으며, 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다.

ELATIVE 연구 책임자인 미국 노스웨스트간연구소 크리스 코들리(Kris Kowdley) 박사는 "ELATIVE 연구에서 아이커보가 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다"면서 "아이커보 승인으로 미국 내 의료진은 PBC 환자의 ALP 수치를 크게 낮출 수 있는 미충족 수요를 해결할 수 있게 될 것이다"고 말했다.

한편 입센과 젠피트는 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품의료제품규제청(MHRA)에 허가신청서를 제출했으며 올해 하반기 최종 규제 결정이 나올 것으로 예상한다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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