유니큐어, "B형 혈우병 유전자 치료제 간암 발생과 관련 없다"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 네덜란드 유전자치료제 회사 유니큐어(uniQure)가 개발 중인 B형 혈우병 유전자 요법 AMT-061(etranacogene dezaparvovec)이 간세포암을 일으켰을 가능성이 매우 낮다는 조사결과가 나왔다. 유니큐어는 29일(현지시간) 임상연구 HOPE-B에 참여한 한 환자에서 진단된 간세포암 사례에 대한 포괄적인 조사결과를 발표하고 이같이 밝혔다. 지난해 12월 HOPE-B 임상시험에서 AMT-061 치료를 받은 환자 1명이 간세포암 예비 진단을 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 이와 관련된 심각한 부작용에 대한 안전성 보고서를 제출받은 뒤 임상시험을 보류시키고 연구자들은 AMT-061과 간암 사례 사이의 잠재적인 연관성을 조사했다. 유니큐어 측은 "독립적인 실험실에서 수행하고 주요 외부 전문가가 검토한 여러 분석 결과 종양 샘플에 포함된 세포의 0.027%에서만 AAV 벡터 통합이 발견돼 극히 드물었다. 통합 이벤트는 유전체 전체에 무작위로 2021.03.30

고바이오랩, 비알코올성 지방간 연관 마이크로바이옴 대한내분비학회서 발표

마이크로바이옴 신약 개발 전문기업 고바이오랩이 한국인 비알코올성 지방간 인체 코호트 및 관련 동물모델 실험을 통해 비알코올성 지방관과 연관성을 갖춘 특정 장 마이크로바이옴을 확인해 4월 열리는 대한내분비학회 춘계학술대회에서 발표한다고 30일 밝혔다. 고바이오랩은 서울대학교 보건대학원 및 서울시 보라매병원 김원 교수등과 비알코올성 지방간 대상자 코호트 연구를 진행했다. 특히 한국인 및 아시아인에게서 많이 발생하는 비알코올성 지방간의 발생 및 간섬유화 등에 있어 베일로넬라시에(Veilonellaceae) 및 루미노코카시에(Ruminococcaceae) 등 장내 미생물이 주요한 역할을 하는 것을 확인했다. 더불어 비알코올성 지방간 유도 동물모델에서 루미노코쿠스 파에시스(Ruminococcus faecis)를 투여했을때 확연한 완화 효과도 검증했다. 고바이오랩 고광표 대표는 "특정 장내 마이크로바이옴이 비알코올성 지방간의 진행에 미치는 영향을 규명한 연구결과다"며, "향후 장-간 축(gut 2021.03.30

마크로젠, 파킨슨병 발병 가능성·위험도 예측 기술 구축

정밀의학 생명공학기업 마크로젠은 다중유전자위험점수(Polygenic Risk Scores, PRS)를 구축해 파킨슨병 예측 정확도가 높아졌다고 30일 밝혔다. 마크로젠은 서울아산병원 이종식 교수 연구팀과 함께 파킨슨병 환자의 혈액 샘플을 확보해 DNA를 분석하고 데이터를 바탕으로 파킨슨병 발병 가능성과 위험도를 예측할 수 있는 기술을 구축했다. 이를 통해 기존 방식보다 정확도가 향상됐으며 마크로젠은 소비자 직접 의뢰(Direct To Consumer, DTC) 유전자 검사 서비스에 도입해 파킨슨병 조기진단에 활용할 계획이다. 파킨슨병은 질병의 원인이 아직 명확하게 밝혀지지 않았지만 환경적 요인, 유전적 요인, 노화 등이 복합적으로 작용해 발생할 가능성이 높다고 알려져 있다. 특정 유전자의 변이가 주요 원인이 아니기 때문에 파킨슨병 환자에게 발견되는 고위험도 유전변이로는 질환을 정확하게 예측하기 어려웠다. 최근 복합적인 원인으로 발생하는 질병 예측의 정확도를 높이기 위해 더 많은 유전 2021.03.30

신테카바이오-지엘팜텍, 공동 연구개발 MOU 체결

AI 기반 신약개발 회사 신테카바이오는 개량신약 연구개발 전문업체 지엘팜텍과 코로나19 치료제 고함량 제제 및 안구건조증 치료제 신규 적응증 탐색 등의 공동 연구개발을 위한 상호양해각서(MOU)를 체결했다고 29일 밝혔다. 이번 MOU 체결에 따라 양사는 각 사에서 현재 진행 중인 신약개발 건의 공동연구개발과 관련해 업무 제휴를 맺고 상호 협력할 예정이다. 신테카바이오의 코로나19 치료제(STB-R011)의 고함량 제제 연구 및 공정 개발에 지엘팜텍이 참여하며 신테카바이오는 합성신약 후보물질 발굴 및 약물 재창출을 위한 AI 플랫폼 '딥매쳐(DeepMatcher)'를 활용해 지난해 12월 임상 2상 승인을 받은 지엘팜텍의 안구건조증 치료제(GLH8NDE)의 신규 적응증 탐색 및 연구개발에 협력한다. 특히 STB-R011는 환자들의 복약 편의성 증대를 위해 고함량 제제로의 연구개발의 필요성을 양사가 인식해 공동 연구개발에 나서게 됐다. 지엘팜텍 왕훈식 대표이사는 "이번 협약을 통해 예 2021.03.29

이수앱지스, 러시아 코로나19 백신 Sputnik V 기술이전 개시

이수앱지스는 러시아 가말레야 연구소에서 개발한 Sputnik V(스푸트니크 브이) 시생산을 위한 기술이전을 개시한다고 29일 밝혔다. 이는 컨소시엄 업체 중 가장 앞선 진행이다. 이수앱지스는 러시아 백신 생산을 위해 그동안 지엘라파 및 한국코러스와 긴밀한 협의를 계속 진행해왔으며, 2월에는 러시아 경영진이 이수앱지스의 공장을 방문하기도 했다. 이수앱지스는 코로나19의 확산세가 지속되는 상황이지만 전세계적으로 아직 충분한 백신 공급이 되지 않고 있음에 따라, 그 효능과 효율면에서 우수성을 가지고 있는 러시아 백신 Sputnik V의 시생산 시기를 앞당기자는 논의를 지엘라파측과 진행했고, 이에 따라 시생산 시기를 앞당기는 결정을 하게 됐다. 이에 지난 주부터 생산을 위한 제조문서 공유 및 이수앱지스 생산 책임자와 지엘라파 및 한국코러스 생산 책임자간 미팅도 진행했으며, 29일부터 한국코러스 춘천공장에서 실제 생산을 같이 진행하면서 본격적인 기술이전 및 시생산 준비가 시작된다. 한국코러스 2021.03.29

테라젠바이오, '국민건강영양조사 유전체 구축' 과제 주관기관 선정

테라젠바이오는 질병관리청 국립보건연구원이 주관하는 ‘국민건강영양조사 참여자 유전체 정보 구축’ 과제의 주관기관으로 선정됐다고 29일 밝혔다. 이 사업은 국민 건강∙영양 통계와 유전 정보를 융합해 질병 예방 및 치료를 위한 국가 표준 빅데이터를 구축하는 것으로, 2019년부터 매년 실시되고 있다. 테라젠바이오는 지난해에 이어 2년 연속 이 사업의 단독 주관기관으로 선정됐다. 이로써 테라젠바이오는 앞으로 약 10개월간 정부로부터 7억여 원을 지원받아, ‘한국인칩’ 기반의 유전체 분석 및 차세대염기서열분석법(NGS)을 활용한 전장염기서열(WGS) 분석 등을 통해 총 4천800명의 유전체 데이터를 생산하게 된다. 이번 사업에 사용되는 한국인칩은 한국인에게서 주로 발견되는 80만 종의 유전 변이 정보를 반영해 질병관리청에서 제작한 질병 유전체 분석 플랫폼이다. 테라젠바이오 관계자는 "이번 사업이 만성질환 예방을 위한 보건 정책 수립 및 희귀질환 치료 연구 등 국가 헬스케어 인프라 확충과 정밀 2021.03.29

에이비엘바이오, ABL111 미국 임상 1상 IND 승인

이중항체 전문기업 에이비엘바이오는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이중항체 면역항암제 ABL111(TJ-CD4B)의 임상 1상 계획(IND)을 승인받았다고 29일 발표했다. 이로써 에이비엘바이오는 올 해 면역항암 후보물질 두 개에 대한 임상 시험을 미국에서 진행하게 된다. ABL111은 클라우딘18.2(Claudin18.2)와 면역세포를 활성화하는 4-1BB를 동시에 타깃하는 이중면역항체로, 중국 바이오 기업 아이맵(I-Mab Biopharma)와 공동개발 중이다. 암세포를 기억하는 기억 T세포(memory T cell) 형성 작용을 통해 환자에게 약물 투여를 중단하더라도 지속적인 장기 항암효과를 기대할 수 있다. 또한, 에이비엘바이오의 이중항체 면역항암 플랫폼인 Grabody-T를 접목해 종양미세환경에서만 4-1BB가 활성화되도록 설계돼 기존 4-1BB 항암제의 심각한 간독성 부작용을 극복했다. 에이비엘바이오 관계자는 "ABL111은 치료가 어려운 췌장암과 사망률이 높은 위암을 포 2021.03.29

새로운 기전의 골관절염 통증 치료제 타네주맙, 허가문턱 못넘나…美FDA 자문위 "이익보다 위험 높아"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer)와 릴리(Eli Lilly and Company)의 골관절염 통증 치료제 타네주맙(tanezumab)이 안전성 문제에서 발목을 잡혔다. 타네주맙은 신경성장인자(NGF)를 억제하는 단클론항체로, 중등도~중증 골관절염으로 인한 만성 통증 환자를 위한 퍼스트인클래스(first-in-class) 약물 후보로 기대를 모아왔다. 화이자와 릴리는 25일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA) 관절염 자문위원회와 약물 안전 및 위험 관리 자문위원회 투표 결과 19대 1로 회사가 제안한 약물 안전 전략은 테나주맙의 혜택이 위험을 능가하는 것을 보장하지 않을 것이라 결론내렸다고 밝혔다. FDA는 위원회 권고를 따를 의무는 없지만 일반적으로 권고에 따라 결정을 내린다. 앞서 두 위원회는 합동 미팅 브리핑 문서를 통해 테나주맙에 대한 중대한 안전 문제를 언급했다. 자문위원회 논의는 현재 FDA에서 검토 중인 바이오의약품 승인신청서(BLA)를 기반으로 한다. 2021.03.27

아반토, 2021 아시아-태평양 바이오프로세싱 어워드서 싱글 유즈 부문 최우수 기업 선정

아반토는 16일 IMAPAC이 주최한 아시아-태평양 바이오프로세싱 어워드 2021(Asia-Pacific Bioprocessing Excellence Awards 2021)에서 싱글 유즈 부문 최우수 기업으로 선정됐다고 26일 밝혔다. 2017년부터 시작돼 올해 5주년을 맞이한 아시아-태평양 바이오프로세싱 어워드는 바이오 의약품 제조의 발전에 기여한 전문가, 기업들을 대상으로 한 국제 시상식이다. 아반토는 이번 행사에서 바이오 의약품 생산 프로세스 개선을 통한 비용 절감, 순도 및 생산 속도 향상을 실현해 바이오 의약품 제조 혁신에 기여한 공로를 인정받아 올해 싱글 유즈 부문 최우수 기업으로 선정됐다. 아반토 나라야나(Narayana Rao Rapolu) 부사장은 "아반토는 개방형 아키텍처의 싱글 유즈 공급 업체로서 바이오 제조 프로세스의 모든 단계를 지원하는 완벽한 설계, 제조 및 물류를 제공한다"며 "바이오 의약품 분야에서 우리의 일은 그 어느 때보다 중요해 졌다. 소규모 벤치에 2021.03.26

큐라클, 당뇨병성 신증 신약 임상 2a상서 유효성·안전성 확인

큐라클은 당뇨병성 신증 치료제 CU01-1001 임상 2a상 탑라인 결과 유효성, 안전성을 확인했으며 당뇨병성 신증과 관련된 복수의 평가지표에서 위약군 대비 우수한 치료효과를 확인했다고 26일 밝혔다. 이번 임상시험은 영남대병원을 포함해 5개 병원에서 실시했다. 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성 신증 환자 42명을 모집해 기존의 당뇨병 치료제(ACE 억제제 또는 ARB)를 유지하면서, 시험약 CU01-1001 또는 위약을 12주 동안 하루 2회 경구 투약해 약동학적 분석 및 유효성, 안전성 평가를 진행했다. 통계 분석 결과, CU01-1001 투여군에서 사구체 여과율(eGFR, estimated Glomerular Filtration Rate)의 유의한 증가가 관찰됐다(60.60mL/min/1.73㎡에서 64.40 mL/min/1.73㎡, 변화량 3.80 mL/min/1.73㎡). 가장 빈번히 발생한 이상반응으로는 홍조(안면홍조 포함), 오심이 각각 18.18%, 13.64%의 비 2021.03.26