MEDI:GATE NEWS 파마에센시아, 진성적혈구증가증 치료제 베스레미 美FDA 승인

기사입력시간 21.11.15 11:26최종 업데이트 21.11.15 11:26

베스레미 제품 이미지. 파마에센시아는 베스레미(성분명 로페그인터페론 알파-2b)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 15일 밝혔다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다. 골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다. 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다. 미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 "베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다"며 "차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다"고 말했다. 이번 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다. PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다. PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성했다. 베스레미의 가장 흔한 약물이상반응(≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다. 파마에센시아 최고경영자(CEO) 고청 린 박사는 "환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속 반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다"며 "앞으로 의료 현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다"고 말했다.

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파마에센시아, 진성적혈구증가증 치료제 베스레미 美FDA 승인

7.5년 넘게 지속된 깊은 완전혈액학적 및 분자유전학적 반응 효과 입증

파마에센시아는 베스레미(성분명 로페그인터페론 알파-2b)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 15일 밝혔다.

베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다. 골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다. 대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다.

미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 "베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다"며 "차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다"고 말했다.

이번 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다. PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다. PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성했다.

베스레미의 가장 흔한 약물이상반응(≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다.

파마에센시아 최고경영자(CEO) 고청 린 박사는 "환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속 반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다"며 "앞으로 의료 현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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