미국 FDA 파일럿 프로그램에 선정된 유망한 희귀질환 치료제 7가지는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 치료제 개발을 가속화 하기 위한 임상시험 지원(START) 파일럿 프로그램에 참가할 신약 개발사 7곳을 발표했다. 1일 관련업계에 따르면 FDA 약물평가연구센터(CDER)는 ▲라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics) ▲칼리코 라이프사이언스(Calico Life Sciences) ▲디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics) 3개사를, 바이오의약품평가연구센터(CBER)는 ▲그레이스 사이언스(Grace Science) ▲모더나(Moderna) ▲미르텔(Myrtelle) ▲뉴로진(Neurogene) 4개사를 참가자로 선정했다. 이번 선정에서 CBER는 희귀 신경 퇴행성 질환(희귀 유전 대사성 질환 포함)을 치료하기 위한 신약 개발 프로그램을, CBER는 생후 10년 이내 심각한 장애 또는 사망으로 이어질 가능성이 있는 중증 희귀질환의 치료제로 미충족 요구를 해결하기 위한 유전자 또는 세포 치료제 2024.07.02

한국얀센, GPRC5D 표적 이중 특이성 항체 치료제 '탈베이' 식약처 허가 획득

한국얀센이 다발골수종 치료제 '탈베이주(탈쿠에타맙)'가 식품의약품안전처로부터 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 적어도 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인환자에 대한 단독요법으로 허가를 받았다고 1일 밝혔다. 탈베이는 국내에서 허가받은 다발골수종 치료제 중 CD3 수용체와 GPRC5D(G protein-coupled receptor class C group 5 member D)를 표적하는 첫 이중 특이성 항체이다. 환자에게 바로 투약 가능한 완제품 형태의 편의성과 투약 용량과 주기의 다양성을 겸비했다. 이번 허가는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 0.4mg/kg을 매주 투여하거나 0.8mg/kg을 격주로 투여한 MonumenTAL-1 연구를 기반으로 이뤄졌다. 이전에 T세포 재유도 치료 경험이 없는 총 143명의 환자가 0.4 mg/kg을 매주 2024.07.01

CSL 베링코리아, B형 혈우병 치료제 '아이델비온' 건강보험 급여 적용

CSL베링코리아가 B형 혈우병 치료제 '아이델비온'(Idelvion, 성분명 알부트레페노나코그알파(혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)이 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 성인 및 소아 B형 혈우병 환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다. 아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의하여 보험급여를 적용받을 수 있다. 고시에 따르면, 1회 투여 용량은 23IU/kg(소아는 30IU/kg)이고 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 최대 39IU/kg(소아는 최대 50IU/kg)까지 인정된다. 그러나 입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우, 임상증상 및 검사 결과 등에 따라 용량 증대가 반드시 필요한 경우에는 의사소견서 첨부 시 인정받을 수 있다. 투여 횟수 기준은 환 2024.07.01

넥스트젠바이오사이언스, '특발성폐섬유증치료제' 임상1상 IND 승인

넥스트젠바이오사이언스가 식품의약품안전처로부터 특발성폐섬유증치료제로 개발 중인 오토탁신 저해제 NXC680의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 1일 밝혔다. 특발성폐섬유증은 알 수 없는 원인으로 폐가 섬유화돼 폐 기능이 감소해 결국 호흡 곤란으로 사망에 이르는 질환이다. 주로 50~70세에 발병하는 것으로 알려져 있으나 코로나19와 같은 감염병 및 미세먼지 등 환경오염으로 인해 환자수가 지속적으로 늘어나고 있다. 진단 후 5년 생존율이 40% 수준으로 예후가 좋지 않은 치명적 질환이지만 기존 치료제는 폐기능 감소를 지연시킬 뿐 근본적으로 폐기능을 개선시켜주지 못하고, 부작용이 심한 한계가 있다. NXC680은 다양한 섬유화 질환에 관여하는 것으로 알려진 오토탁신을 선택적으로 저해하는 항섬유화 물질로, 폐섬유화의 원인인 콜라겐의 과도한 생성을 억제하고 염증 반응을 차단하는 저분자 합성신약이다. 오토탁신은 세포의 생존, 증식, 이동, 종양세포의 침습, 신생혈관 생성 및 사이토카인 2024.07.01

한국오츠카제약, 혁신형제약기업 5회 연속 인증

한국오츠카제약이 6월 20일 보건복지부가 인증하는 혁신형제약기업 재인증에 성공해 다국적제약사로서는 유일하게 5회 연속으로 혁신형제약기업에 선정됐다고 1일 밝혔다. 이번 연장으로 2027년까지 3년간 혁신형제약기업의 지위를 유지하게 된다. 혁신형제약기업은 보건복지부가 ‘제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법’에 따라 2012년부터 신약개발 R&D 역량과 해외 진출 역량이 우수한 기업들을 인증하는 제도로, 선정된 기업은 보건복지부로부터 연구개발(R&D) 사업 우선 참여, 세제 지원, 약가 우대 등의 혜택을 제공받으며, 인증 효력은 3년간 유지된다. 한국오츠카제약는 혁신형제약기업 5회 연속 인증의 성공요인으로 지속적인 R&D 투자를 꼽았다. 독자적인 연구개발 활동을 통한 신규 적응증 취득, 신제형 개발과 같은 성과를 이뤄내며 국내 연구진의 우수한 개발 능력을 글로벌에 입증해 대외 수출 증가, 글로벌 허가 확대를 이끌어냈다. 그 결과 세계 최초로 아빌리파이정의 뚜렛적응증을 취득했고, 프레탈 2024.07.01

한국아스트라제네카 '파센라', 중증 호산구성 천식 치료 유지요법에 보험급여 적용

한국아스트라제네카가 중증 호산구성 천식 유지요법 치료제 '파센라(성분명 벤라리주맙)'가 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 건강보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다. 고시에 따르면 파센라는 성인 중증 호산구성 천식 환자 중 고용량 흡입용 코르티코스테로이드-장기지속형 흡입용 베타2 작용제(ICS/LABA)와 장기 지속형 무스카린 길항제(LAMA) 투여에도 적절히 조절되지 않는 경우에서 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 300 cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 1년 이내 전신 경구용 코르티코스테로이드(OCS)가 요구되는 급성악화가 4번 이상 발생했거나 치료 시작 6개월 전부터 경구용 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 경우, 또는 ▲치료 시작 전 1년 이내 혈중 호산구 수치가 400cells/㎕ 이상이면서 동시에 치료 시작 전 1년 이내 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 급성악화가 3번 이상 발생한 경우 건강보험 급여가 적용된다. 중증 천식의 약 84%를 차지하는 2024.07.01

로피바이오, '아일리아 바이오시밀러' 한국 식약처 임상3상 계획 승인

로피바이오가 미국과 유럽에 이어 한국에서도 아일리아 바이오시밀러 'RBS-001'의 3상 임상시험계획(IND)을 최종 승인받았다고 1일 밝혔다. 2025년 12월 완료를 목표로 신생혈관성(습성) 연령 관련 황반변성이 있는 환자를 대상으로 RBS-001과 아일리아 간의 유효성, 안전성, 내약성 및 면역원성을 비교할 계획이다. 로피바이오는 라이선스 아웃 로열티 외 바이오시밀러 상업화에 따른 매출은 미국 품목허가신청(BLA) 이후 2026~2027년부터 본격화될 것으로 예상하며 이를 바탕으로 2026년 코스닥 상장을 목표하고 있다. 현재 RBS-001 외에도 키트루다 바이오시밀러의 공정 개발을 진행 중이며 뒤이어 다양한 바이오시밀러 후보군의 세포주 개발을 오는 3분기 초에 마무리할 계획이다. 로피바이오 홍승서 대표이사는 "글로벌 임상 3상 계획 승인이 품목허가로 가기 위한 시작에 불과하지만 바이오시밀러 품목허가 성공율과 그동안 준비해 온 회사역량을 고려할 때 무난한 성공을 기대하고 있다. 2024.07.01

알토스바이오로직스, 아일리아 바이오시밀러 ALT-L9 유럽판매허가 신청

알토스바이오로직스는 알테오젠이 개발하고 알토스바이로직스가 임상을 진행하고 있는 아일리아 바이오시밀러 후보물질 'ALT-L9'의 글로벌 임상 3상 시험을 마치고 유럽의약품청(EMA)에 판매허가신청(MAA)자료를 제출했다고 1일 밝혔다. ALT-L9의 3상 시험은 12개국가 400여명을 대상으로 진행됐으며, 아일리아의 치료 동등성을 입증한 결과를 얻었다. 아일리아는 리제네론이 개발한 연령관련 습성황반변성 치료제로 지난해 매출 약 12조 원에 달한다. 알토스바이로직스는 ALT-L9을 2025년 특허 만료를 기점으로 판매할 수 있도록 일정에 맞춰 품목허가를 받는다는 방침이다. 또 권역별로 가장 판매할 수 있는 업체와 판권계약을 진행할 계획이다. 알테오젠 박순재 대표는 "알테오젠이 개발하고 알토스바이오로직스가 임상을 진행한 ALT-L9의 임상 완료 및 판매허가신청은 자체 개발 품목의 상용화와 글로벌 임상 경험을 갖춘 인력 개발이라는 두가지 측면에서 큰 의미를 가진다"며 "향후 알테오젠이 글로 2024.07.01

셀트리온, 자가면역질환 치료제 '스테키마' 유럽 승인 권고 획득

셀트리온이 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 자가면역질환 치료제 스텔라라(STELARA, 성분명 우스테키누맙) 바이오시밀러 '스테키마(STEQEYMA, 개발명 CT-P43)'에 대해 유럽 품목 허가 승인 권고 의견을 받았다고 1일 밝혔다. 스테키마는 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병 등의 적응증으로 허가 승인을 권고 받았다. CHMP의 승인 권고는 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 승인에 결정적인 역할을 하기 때문에 사실상 승인이 기대된다. 의약품 시장조사 기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 지난해 글로벌 우스테키누맙의 시장 규모는 약 203억2300만 달러(약 26조4200억원)에 달한다. 셀트리온은 지난달 12일 국내에서 오리지널 의약품이 보유한 전체 적응증에 대해 식품의약품안전처로부터 스테키마의 허가를 획득, 국내 판매를 위한 세부 절차 준비에 돌입했다. 그 밖에 글로벌 주요국 허가 절차도 순조롭게 진행해 시장 공략에 최선을 다한다는 방침이다. 2024.07.01

미국 FDA, 임상시험 참가자 다양성 강화 나선다…소외집단 참가자 등록 늘릴 계획

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국에서 신약을 허가 받기 위해 임상시험을 시행하는 기업은 이제 연구 참가자의 다양성을 고려해 계획을 제출해야 한다. 미국 식품의약국(FDA)이 '임상시험에서 소외된 인구집단 참여자 등록을 개선하기 위한 실행 계획' 지침 초안을 27일(현지시간) 발표했다. 다양성 실행 계획은 역사적으로 소외된 인구 집단의 임상시험 참가자 등록을 늘려 해당 의료 제품을 사용할 수 있는 환자에 대한 데이터를 개선하는 것을 목표한다. FDA는 "임상 연구의 다양성을 강화하면 광범위한 환자 집단에 걸쳐 결과를 폭넓게 적용할 수 있고, 연구 중인 질병이나 의료 제품에 대한 이해도를 높여 환자들에게 안전하고 효과적으로 사용할 수 있는 인사이트를 제공할 수 있다"고 밝혔다. 지침 초안에는 다양성 실행 계획의 형식과 내용, 계획이 필요한 의료 제품과 임상시험, 계획을 FDA에 제출하는 시기 및 절차가 담겼다. 또한 계획 면제 요청을 평가하기 위해 FDA가 사용할 기준과 절차도 설명하 2024.07.01