로슈, '에브리스디' 제 1형 SMA 소아 환자 대상 5년 장기 데이터 발표

한국로슈가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디(EVRYSDI, 성분명 리스디플람’)가 5년 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 14일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구 결과에서 도출된 것으로, 5~7일 미국 오스틴에서 열린 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. 발표된 데이터에 따르면 에브리스디로 치료를 5년 간 지속한 결과 환아의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 에브리스디 치료 5년 시점에, 환아의 91%가 생존했고 81%는 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했으며 대다수(59%)가 별다른 도움 없이 30초 이상 앉아 있는 상태를 유지할 수 있었다. 서기가 가능한 환자 7명 중, 3명은 도움을 받아 서기 2024.06.14

지노믹트리, 방광암 진단 제품 '얼리텍-B' 확증임상 성능시험에서 유효성 입증

지노믹트리가 방광암 조기진단을 위한 '얼리텍-B' 체외 분자진단 제품이 식품의약품안전처 제조 허가 획득을 위한 확증 임상적 성능시험(NEXT-BC)에서 유효성을 입증했다고 14일 밝혔다. 이번 임상시험은 혈뇨 환자들을 대상으로 방광암 진단에 대한 얼리텍-B 진단법 효력을 평가하기 위해 설계됐다. 임상시험은 얼리텍-B 검사를 통해 예후가 나쁜 방광암 환자 식별 성능에 대한 통계적 유효성을 평가하는 것을 주요 목적으로 진행됐다. 부가적인 목적으로는 기존에 상용적으로 사용하고 있는 다른 진단법들과의 비교분석과 전체 방광암에 대한 진단적 민감도 및 특이도를 유효성 평가변수로 설정했다. 이번 확증임상시험 데이터를 분석한 결과, 예상한 성능이 통계적으로 유효성이 입증됐다. 얼리텍-B는 방광암 조기진단용 바이오마커로, 자체 발굴하고 검증한 PENK 메틸화 유전자를 대상으로 검출 민감도를 최적화시킨 독창적인 측정 기술인 LTE-qMSP를 사용해 방광암을 진단한다. 소변 속 바이오마커를 민감하게 측 2024.06.14

셀트리온, EULAR서 악템라 바이오시밀러 임상 결과 발표

셀트리온이 유럽류마티스학회(EULAR 2024)에서 류마티스 관절염(RA) 치료제 악템라(ACTEMRA, 성분명 토실리주맙) 바이오시밀러 ‘CT-P47’의 임상 결과에 대한 포스터를 2건 발표했다고 14일 밝혔다. EULAR는 전 세계 전문가들이 모여 최신 임상 결과와 치료제 개발 동향 등 연구 정보를 공유하는 세계 최고 권위의 류마티스 질환 학회 중 하나다. 올해는 오스트리아 빈에서 15일까지 진행된다. 셀트리온은 이번 학회에서 RA 환자 471명을 대상으로 52주간 진행한 CT-P47 정맥주사(IV) 제형 글로벌 임상 3상 중 32주까지의 결과를 포스터로 발표했다. 임상 결과 1차 유효성 평가 지표에서 오리지널 의약품과 CT-P47 투여군간 차이가 사전에 정의한 동등성 기준을 충족해 오리지널 의약품 대비 동등한 유효성을 확인했고 안전성, 약동학적 특성에서도 유사성을 확인했다. 또한, 오리지널 제품에서 CT-P47로 교체 투여한 집단에서도 8주간 각 제품의 유지군들 대비 유사한 유 2024.06.14

살아있는 기증 간 이용 英 스타트업, 베링거 이어 GSK와도 연구 협력

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 만성 간질환 치료를 위한 RNA 의약품을 개발하는 영국 스타트업이 4월 베링거 인겔하임(Boehringer Ingelheim)과 10억 달러 계약을 체결한데 이어 이번에는 GSK와 손을 잡았다. 오커 바이오(Ochre Bio)는 GSK와 다년간의 데이터 라이선스 계약을 시작한다고 12일(현지시간) 밝혔다. 이번 협력으로 오커와 GSK는 간 질환 해결을 위한 의약품 개발 우선 순위를 정하고 가속화하는데 힘쓴다. 오커는 장기 기증에는 적합하지 않지만 약물 연구에는 사용할 수 있는 간을 기증 받아 기계에서 한동안 살아있는 상태로 유지해 연구에 활용한다. 여기에 머신러닝과 대규모 인간 데이터 세트, 자체 RNA 화학을 결합한 독점적인 발굴 플랫폼을 가지고 있다. 이번 파트너십으로 GSK는 독점적인 간 데이터 세트를 생성하기 위해 오커의 컴퓨터 생물학, 세포 및 관류 인간 장기 플랫폼을 사용할 수 있으며, 비독점적으로 광범위한 과거 간 데이터 라이브러리에 접근할 2024.06.14

뉴라클사이언스, 항체신약 NS101 국가신약개발사업단 2024년 1차 임상과제에 선정

뉴라클사이언스가 자체 개발 중인 난청 항체치료제 후보물질인 NS101의 '시냅스 복원 기전의 감각신경성 난청 항체 치료제의 임상개발 및 사업화 추진' 연구개발 프로젝트가 국가신약개발사업단의 2024년 1차 국가신약개발사업 임상1상 단계 연구과제에 선정됐다고 13일 밝혔다. 이번 국가신약개발사업 선정으로 뉴라클사이언스는 안전성 및 탐색적 유효성 확인을 위한 임상 1b상시험 연구개발비를 지원받게 된다. NS101은 퍼스트인클래스(first-in-class) 항체신약 후보물질로, 시냅스의 구조와 기능을 복원하는 독창적인 작용 기전에 의해 알츠하이머 치매, 난청, 급성척수손상, 망막병증 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발될 수 있다. 올해 1월 식품의약품안전처로부터 돌발성 감각신경성 난청을 적응증으로 하는 임상 1b/2a상 진입을 승인받고 현재 고대안암병원에서 정상인 참가자를 대상으로 한 임상 1b상을 진행하고 있다. 뉴라클사이언스 성재영 대표는 "이번 국가신약개발사업 과제 선정은 국 2024.06.13

랩지노믹스, OTD 폐암 동반진단 서비스 본격화

랩지노믹스가 차세대 염기서열분석(NGS) 기반 오티디-렁(OTD-Lung) 서비스를 통해 비소세포폐암 환자들의 유전자 변이에 맞춰 표적 치료제 처방 가능성을 높일 수 있는 진단 데이터를 제공하고 환자의 치료 확률을 높이겠다고 13일 밝혔다. OTD 폐암 동반진단 비용은 다른 암종 대비 본인부담 비율이 낮아 가파른 매출 성장이 기대된다. OTD-Lung 서비스는 비소세포폐암 환자에게 특화된 검사다. 타 암종에 비해 조직 획득이 어려운 폐암 환자로부터 적은 조직만으로도 2주 이내 정확한 결과를 제공한다. 기존의 모든 암종에 진행되는 검사(고형암 레벨2)에 비해 약 43% 의료비 절감 효과도 있어 환자 접근성과 검사 선택 빈도가 높아지는 추세다. 랩지노믹스 측은 "선별급여 기준에 따라 환자 부담도 낮아지고 개인 맞춤형 정밀 의료의 중요성이 높아지고 있어 상급 종합병원과 암 전문 병원에서 OTD-Lung에 대한 관심이 급격히 늘어나는 중이다"면서 "이미 국내 유수의 대학병원들이 도입했으며 2024.06.13

그래디언트 바이오컨버전스, HLB바이오스텝과 암환자 유래 오가노이드 이식 동물 모델 공동 사업화 추진

그래디언트 바이오컨버전스가 비임상 임상시험수탁기관(CRO)인 HLB바이오스텝과 암환자 유래 오가노이드 마우스 이식 모델(PDOX) 공동사업을 위한 업무협약을 체결했다고 13일 밝혔다. 이번 업무협약을 바탕으로 양사는 암환자 유래 오가노이드(PDO)를 마우스에 이식하는 주문형 PDOX 생산라인을 구축하고, 환자 조직 마우스 이식 모델(PDX)의 한계를 극복한 약물동역학(Pharmacodynamics) 평가 모델을 전 세계 신약 개발사에 제공할 계획이다. PDX 모델은 제작 성공률이 30% 미만에 불과하고 단회 사용만 가능한 반면 PDOX는 암종에 따라 최대 90% 수준의 수립 성공률을 보인다. 그래디언트 바이오컨버전스는 PDO가 수 세대의 계대 배양 후에도 유전적 다양성이 유지돼 면역결핍 마우스에 이식 시 대량 및 반복 생산이 용이한 표준화된 약물동역학 동물 모델을 제작할 수 있다고 설명했다. 그래디언트 바이오컨버전스 이진근 대표는 "이번 업무협약을 바탕으로 자사가 구축한 세계 최대 2024.06.13

셀트리온, 스텔라라 바이오시밀러 '스테키마' 국내 허가 획득

셀트리온이 자가면역질환 치료제 스텔라라(STELARA, 성분명 우스테키누맙) 바이오시밀러 '스테키마(STEQEYMA, 개발명 CT-P43)'가 식품의약품안전처로부터 품목허가 승인을 받았다고 13일 밝혔다. 이번 허가로 스테키마는 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병(CD), 궤양성 대장염(UC) 등 오리지널 의약품이 보유한 전체 적응증에 대해 국내에서 판매할 수 있다. 셀트리온은 기존에 국내에서 판매하고 있던 램시마, 램시마SC(미국 판매명 짐펜트라), 유플라이마 등 기존 종양괴사인자(TNF-α) 억제제 제품군에 인터루킨(IL) 억제제 제품까지 탄탄한 포트폴리오를 구축, 자가면역질환 치료제 시장 점유율을 확대할 것으로 기대하고 있다. 스테키마의 국내 판매허가를 시작으로 이미 허가 신청을 완료한 미국, 유럽 등 글로벌 주요국에서도 허가를 획득해 본격적인 글로벌 우스테키누맙 시장 공략에 나선다는 방침이다. 의약품 시장조사 기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 지난해 글로벌 우스테키누맙 2024.06.13

리슨투페이션츠, 암 생존자 대상 '일상복귀의 어려움' 주제로 설문조사 진행

리슨투페이션츠가 6월 첫째 주 암생존자 주간을 맞아 '암 생존자가 일상생활 복귀 시 겪는 어려움'이라는 주제로 5월 29일~6월11일 설문조사를 진행하고 그 결과를 발표했다. 암 생존자를 대상으로 진행한 이번 조사는 리슨투페이션츠의 세 번째 설문조사로 '암 생존자가 일상생활 복귀 시 겪는 어려움'에 대해 알아보고 이를 통해 암 생존자들의 더 나은 투병환경을 조명하고자 진행했다. 설문조사에서는 암 생존자로서 일상생활에서 겪는 어려움 중 신체적, 정서적, 대인관계 및 사회생활의 어려움이 무엇이며 어느 정도인지, 대인관계 및 사회생활의 어려움은 어디에서 비롯된다고 생각하는지 등을 물었다. 설문조사에는 암 생존자 111명이 참여했다. 그 결과 암 생존자로서 일상생활에서 겪는 신체적 어려움(피로, 통증, 부종 등)의 정도는 ▲매우 많다(16%) ▲많다(42%) ▲보통(27%) ▲적다(10%) ▲매우 적다(5%)로 응답자의 58%가 신체적 어려움을 많이 경험하는 것으로 나타났다. 신체적 어려움 2024.06.13

MASH 치료 실패 엘라피브라노, 원발성 담즙성 담관염 치료제로 美FDA 신속 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 대사 기능 장애 관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제 3상 임상시험에서 실패했던 엘라피브라노(Elafibranor)가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 승인 받으며 재기에 성공했다. 프랑스 제약사 입센(Ipsen)과 젠피트(genfit)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아이커보(Iqirvo, 성분명 엘라피브라노)가 PBC 치료제로 신속 승인 받았다고 11일(현지시간) 밝혔다. 이번 허가로 젠피트는 처음으로 자체 개발한 약물에 대해 FDA 승인을 획득했다. 엘라피브라노는 젠피트가 발굴, 개발한 1일 1회 경구용 퍼록시좀 증식활성화 수용체(PPAR) 작용제다. 세포 대사에 중요한 역할을 하는 세포 내 단백질의 일종인 PPAR-α와 PPAR-δ를 표적하는 이중 메커니즘을 가지고 있다. 엘라피브라노가 유망한 MASH 치료 후보물질로 꼽히면서 젠피트는 파리 거래소에 이어 2019년 나스닥 시장에 상장했다. 그러나 2020년 3상 임 2024.06.13