신약 개발부터 허가 후 환자 안전성 데이터까지…RWE, 어떻게 활용되고 있을까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 무작위대조군임상시험(RCT)은 현재까지 치료제의 유효성과 안전성을 판단할 수 있는 최선의 방법으로 꼽히며, 표준 연구로 약물 개발의 근거자료가 된다. 그러나 의료 정보가 디지털 형태로 수집 가능해지면서, 전문가들은 의료 관련 데이터의 99.9%가 RCT 외 다른 곳에서 나온다는 점에 주목한다. 이렇게 방대한 양의 정보를 기반으로 보다 정확한 결정을 한다면 환자에게 더 좋은 결과를 가져다줄 수 있다는 것이다. 이에 미국 식품의약국(FDA) 등 허가기관에서도 리얼월드데이터(Real World Data, RWD)에 대한 중요도를 높게 평가하고 있다. 암젠코리아는 최근 약 300여명의 국내외 의료 전문가들과 함께 RWE의 생성 및 활용에 대해 논의하는 자리인 제3회 '암젠 사이언스 아카데미 – RWE 심포지엄(Amgen Science Academy – Real World Evidence symposium)'을 열었다. 메디게이트뉴스는 세부 강연 내용을 통해 R 2020.07.30

압타바이오, 호주 뉴캐슬 대학교와 차세대 항암 혁신신약 공동연구 MOU 체결

압타바이오가 28일 호주 뉴캐슬 대학교(The University of Newcastle Australia) 암연구센터와 차세대 항암제 개발을 위한 공동 연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 29일 밝혔다. 호주 뉴캐슬대학 암연구센터(Priority Research Centre for CANCER RESEARCH, INNOVATION AND TRANSLATION)는 암세포 성장과 전이에 관련된 단백질 인산화의 혁신적인 프로파일링 기술을 보유하고 있다. 유전적 특성으로 인해 조정되지 않는 암세포 신호 전달 경로를 특성화해 표적 치료를 통한 개인별 맞춤형 치료제 개발로 특히 유명하다. 압타바이오는 이번에 체결한 MOU를 통해 항암 포트폴리오를 강화하고 동시에 차세대항암제 연구개발에 집중할 계획이다. 회사 관계자는 "자사 플랫폼에 호주 뉴캐슬대학 연구센터의 암유전체 프로파일링 기술을 접목해 차세대 항암제 개발에 더욱 속도를 낼 것이다"고 밝혔다. 뉴캐슬대학 측은 "이번 MOU를 통해 팬데믹 2020.07.29

한국릴리 '사이람자', 비소세포폐암 1차 치료∙간세포암 2개 적응증 확대

한국릴리는 표적치료제 '사이람자(성분명 라무시루맙)'가 27일 식품의약품안전처로부터 전이성 비소세포폐암 1차 치료와 간세포암 2차 치료에 대한 새로운 적응증을 승인 받았다고 28일 밝혔다. 식약처 허가사항에 따르면 사이람자는 엘로티닙(Erlotinib)과 병용해 EGFR(Epidermal Growth Factor Receptor) 활성 변이가 있는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 1차 치료에 사용할 수 있게 됐다. 혈청 알파 태아단백(AFP; Alpha Fetoprotein)가 400 ng/mL 이상이며 이전에 소라페닙 투여 후 진행이 되거나 내약성이 없는 진행성 또는 절제 불가능 간세포암 환자의 단독요법으로 승인됐다. 비소세포폐암에 대한 이번 적응증 허가는 글로벌, 무작위, 이중맹검 3상 임상 RELAY 연구결과에 기반하고 있다. 뇌전이가 없는 전이성 EGFR 변이 비소세포폐암 4기 환자(n=449)를 대상으로 한 RELAY 연구에서 사이람자와 엘로티닙 병용요법은 위약과 엘로티닙 2020.07.28

툴젠, 엔세이지에 크리스퍼 유전자가위 기술이전

툴젠은 차세대 줄기세포 제작 기술 기업인 ㈜엔세이지(에 CRISPR/Cas9 유전자가위 원천 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 28일 밝혔다. 툴젠은 이번 기술이전 계약을 통해 크리스퍼 유전자가위 기술의 생태계를 넓히게 되었으며 향후 엔세이지 매출에 따른 기술료를 받게 되었다. 엔세이지는 CRISPR 기반 세포교정 서비스, gRNA 디자인 및 합성 그리고 고품질의 Cas9 단백질 생산을 진행할 예정이다. 또한 엔세이지는 NYSCF가 보유한 1000여종의 환자유래 역분화 줄기세포를 도입해 글로벌 수준의 유전자 교정 세포 생산을 계획하고 있으며 이번에 도입하는 CRISPR/Cas9 유전자가위 기술을 적용하여 유전자교정 줄기세포 용역개발생산(CDMO) 사업을 진행할 예정이다. 특히 엔세이지는 인천 송도신도시에 본사와 자동화 공장을 갖추고 있으며 향후 계획 중인 GMP 시설에서 CAR-T 세포 등의 유전자교정 줄기세포를 생산할 예정이다. 툴젠은 2018년 미국 뉴욕에서 세계 최대 비영리 줄 2020.07.28

美골다공증 치료 가이드라인 개정에 따른 약물치료 전략 주요 변화는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국임상내분비학회∙내분비학회(AACE∙ACE)는 최신 임상연구 내용과 문헌을 바탕으로 새로 개정한 폐경기 골다공증 진단 및 치료 가이드라인(Guidelines for the diagnosis and treatment of postmenopausal osteoporosis) 2020년판을 최근 발표했다. 다수의 임상연구를 근거로 총 52개의 권고안을 도출하고, 권고 등급에 따라 21개의 A등급(높음), 24개의 B등급(보통), 7개의 C등급(낮음)을 나눠 제시했다. 가이드라인은 AACE 공식 저널인 'Endocrine Practice'에도 게재됐다. 이번 개정 가이드라인에서 가장 눈길을 끄는 내용은 골절의 특징에 따라 골절 초고위험군과 고위험군을 새롭게 정의한 것이다. 초고위험군은 초기 치료부터 강력한 약물 치료를 적극 고려해야 한다고 권고해 보다 정교해진 골다공증 치료 전략을 제시하고 있다. 골절 초고위험군 권고 약물에는 골다공증 치료 신약인 로모소주맙 2020.07.28

아스트라제네카, 다이이찌산쿄와 60억달러 규모 ADC 항암제 개발 계약 체결

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아스트라제네카(AstraZeneca)가 엔허투(Enhertu, 성분명 Trastuzumab Deruxtecan)에 이어 새로운 항체 약물 접합체(ADC) 개발을 위해 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)와 60억 달러 규모의 계약을 체결했다. 아스트라제네카는 TROP2(trophoblast cell-surface antigen 2) 항체약물접합체 DS-1062에 대한 새로운 글로벌 및 상용화 계약을 체결했다고 27일 밝혔다. DS-1062는 세포 표면 당 단백질 TROP2를 일반적으로 발현하는 여러 종양 치료를 위해 개발 중인 신약 후보물질로, TROP2는 주로 비소세포폐암 및 유방암에서 과발현된다. 다이이찌산쿄의 독점적 DXd ADC 기술을 사용해 화학요법을 암세포에 선택적으로 전달하고, 전신 노출을 줄이도록 설계됐다. 개발에 성공할 시 여러 암 치료의 표준을 재정의할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 아스트라제네카는 다이이찌산쿄가 독점권을 유지하고 2020.07.27

세레스에프엔디, 경구용 항암제 에버로리무스 개발 착수

알테오젠 자회사인 세레스에프엔디는 한국보건산업진흥원으로부터 면역억제제 및 경구용 항암제로 사용하는 에버로리무스(Everolimus)의 개발 착수 및 정부 과제로 선정되었다고 27일 밝혔다. 이번 바이오헬스 투자인프라 연계형 R&D사업의 선정으로 세레스에프엔디는 면역억제제 및 경구용 항암제인 에버로리무스의 미생물 발효, 제조공정 개발 및 정제 공정 개발 등 사업화를 위한 연구를 진행할 예정이며 지원규모는 3년 6개월간 전체 연구사업 규모 22억 8000만원의 75%인 17억 1000만원으로 이달 부터 지원받게 됐다. 과제로 선정된 에버로리무스는 미생물의 대량 발효로 얻어지는 복잡한 화학구조를 가지는 천연물인 실로리무스를 정제, 화학변환 공정을 거쳐 제조된다. 현재 이 제품은 글로벌 제약사인 노바티스가 유방암 및 신장암의 치료제로 사용하고 있는 고부가가치 의약품으로써 2019년 기준으로 전세계시장은 15억 4000만달러(약 1조 9000억원) 규모이며 연평균 6%이상 성장율을 보이는 블 2020.07.27

[슬립테크] 넷플릭스 보느라 늦게자면 다음날 긍정적 기분 감소

대한민국 꿀잠 프로젝트, 꿀잠 자야 건강하다 ① 수면시간 5시간 이하, 적정수면 대비 복부비만 1.96배·대사증후군 1.69배 ②잠못드는 노인들...노인 절반은 불면증, 고령일수록 수면장애 증가 ③잠 못잔 노동자, 술 취한 사람과 비슷...18시간 못자면 혈중 알코올 농도 0.05% ④학업 스트레스 등으로 청소년들 4명 중 3명은 수면부족 상태 ⑤교대근무 간호사들 수면장애 심각...3일 연속 야간근무하면 불면증 6.5배 ⑥넷플릭스 보느라 늦게 자면 다음날 아침 긍정적 감정 감소 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 평소보다 잠을 덜 자면 다음날 아침 기분에 영향을 미친다는 연구결과가 나왔다. 수면 부족이 우울증이나 우울감과 같은 부정적인 감정을 가지게 되는 것은 아니지만, 기쁨이나 열정, 만족감 등 긍정적인 감정이 감소했고, 반응 정확도를 낮췄다. 노르웨이 과학기술대학교(Norges teknisk-naturvitenskaplige universitet) 연구팀은 이같은 결과를 미국수면연구학 2020.07.18

"진단 후 근거 기반의 치료 가능한 희귀질환자 3명 중 1명뿐"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 희귀질환 관리 수준을 개선하기 위해 ▲적기에 정확한 진단 ▲재정적 지원 수준 향상 ▲비의학적 지원에 대한 충분한 고려가 선행돼야 한다는 지적이 나왔다. 이러한 우선순위 외에도, 희귀질환 치료환경 개선을 위해 정부가 단기적으로 달성해야 할 목표로 ▲데이터의 수집 및 활용 방식 개선 ▲의료진 교육 강화 ▲이용 가능한 지식의 광범위한 보급 ▲환자단체 파트너십 기반의 통합적 사회복지 등이 제시됐다. 이코노미스트 인텔리전스 유닛(Economist Intelligence Unit, EIU)은 16일 ‘침묵 속의 고통: 아시아 태평양 지역 내 희귀질환 인식 및 관리 수준 평가’ 보고서를 발표했다. 이번 보고서는 씨에스엘 베링(CSL Behring)의 후원으로 아시아 태평양 지역 내 다섯 국가(호주, 중국, 일본, 한국, 대만)를 대상으로 희귀질환에 대한 인식 및 관리를 위한 과제들을 분석한 것이다. 500명 이상의 임상가와 17명의 학계, 의료계, 정부, 환자 전문 2020.07.16

차바이오텍, CDMO 사업 가속화…엑소코바이오와 계약 체결

차바이오텍이 최근 글로벌 4대 엑소좀 기업 가운데 하나인 엑소코바이오와 지방 유래 중간엽줄기세포은행 구축에 대한 CDMO(Contract Development and Manufacturing Organization, 위탁개발생산) 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이번 계약으로 차바이오텍은 엑소코바이오에 지방 유래 중간엽줄기세포를 생산·공급하고 엑소코바이오는 이를 활용해 아토피 피부염 등 염증성 질환을 치료하는 엑소좀 치료제(EXO101)의 개발을 가속화한다는 계획이다. 엑소코바이오는 이번 차바이오텍과의 협업으로 임상원료 생산에 소요되는 비용과 시간을 절약하며 신약개발에 더욱 집중할 수 있게 됐다. 엑소코바이오는 줄기세포에서 추출한 엑소좀을 활용해 바이오 신약 및 재생 에스테틱을 개발하는 전문 기업이다. 차바이오텍은 줄기세포 치료제 개발 노하우 및 GMP 생산시설 구축·운영 역량을 바탕으로 세포 제조공정 구축, 보관관리, 품질평가 등 개발 전 과정에 걸친 기술기반 서비스를 비롯해 품 2020.07.16