노바티스 창립 파트너 보톤드 록사 박사 "유전자 치료제 연구 과학자들 대담해지라"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유전자 치료 개발에 대한 관심이 높아지고, 국내 바이오 기업들도 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 노바티스 창립 파트너이자 스위스 바젤 분자 및 임상 안과 연구소 소장인 보톤드 록사 박사(Dr. Botond Roska)는 과학자들에게 유전자 치료 관련 "대담해지라"고 조언했다. 한국노바티스는 4일 이노베이티브 뉴스레터(Innovative Newsletter)를 통해 20년 동안 망막 연구를 해온 록사 박사와 유전자 치료에 대해 소개했다. 유전자 치료제는 최근 각광받고 있는 치료요법으로, 2017년 8월 미국 식품의약국이(FDA) 노바티스(Novartis) 킴리아(Kymriah)를 처음으로 승인하면서 그 관심이 높아졌다. 이후 길리어드(Gilead)의 예스카타(Yescarta), 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 럭스터나(Luxturna), 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma) 등을 FDA가 승인하면서 점점 더 주목받고 있다. 2019.12.05

아스트라제네카 린파자, 난소암·유방암에서 적응증 확대 의미는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국아스트라제네카가 4일 기자간담회를 통해 최초의 PARP 저해제인 린파자(성분명 올라파립)가 새로운 제형으로 난소암과 유방암에서 추가한 적응증의 근거가 된 주요 임상 연구 결과와 임상적 가치에 대해 소개했다. 린파자는 지난 10월 29일 기존 캡슐형에 정제형을 추가하면서, PARP 저해제로는 최초로 유방암 영역에서 적응증을 획득하는 동시에, 기존 2차 유지요법만으로 사용돼 온 난소암 치료 적응증을 1차 유지요법으로 확대했다. 이날 행사에서는 각 적응증 획득의 배경이 된 주요 임상 연구에 참여한 국내 의료진 2인을 초청, 주요 연구 결과와 함께 PARP 저해제를 통한 정밀 의료(Precision Medicine)의 의미와 가능성에 대해 논의하는 자리를 가졌다. gBRCA 변이가 있는 전이성 유방암 적응증 획득의 근거가 된 OlympiAD 연구의 책임연구자로 발표를 맡은 서울의대 혈액종양내과 임석아 교수는 'BRCA 변이를 지표로 하는 전이성 유방암 치료 2019.12.04

GC녹십자웰빙, 'NK세포 배양액' 피부노화 방지 효과 연구 논문 국제학술지 게재

GC녹십자웰빙은 자연살해(Natural Killer, 이하 NK)세포 배양액의 피부 노화 방지 효과를 확인한 연구 논문이 SCI(과학기술논문 인용색인)급 국제 학술지인 '국제분자의학 저널(International Journal of Molecular Medicine)' 최신호에 게재됐다고 4일 밝혔다. NK세포는 우리 몸에서 암세포나 비정상 세포를 파괴하는 선천면역세포다. NK세포 배양액은 이 NK세포가 증식되며 발현된 피부성장인자 등이 포함된 고농축액으로 피부 탄력성을 유지해주는 콜라겐 및 탄력섬유(Elastin)의 발현량이 높다. 회사 측은 세포실험 결과 NK세포 배양액을 적용시킨 시험군의 피부세포에서 자외선에 노출되면 발생하는 '단백질 분해효소(MMPs)'의 발현이 대조군 대비 최대 4배까지 억제되는 것을 확인했다고 설명했다. MMPs는 콜라겐, 탄력섬유 등을 분해시켜 피부 노화를 촉진하는 것으로 알려져 있다. 특히 시험군에서 피부 탄력을 높여주는 탄력섬유의 발현이 대조군 대비 2019.12.04

한미약품, 세계 최초 CCR4 경구용 면역항암제 도입

한미약품은 미국 바이오기업 랩트 테라퓨틱스(RAPT Therapeutics)와 임상 개발 단계 면역항암제(FLX475)에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 한미약품은 랩트에 초기 계약금 400만 달러와 향후 개발 단계별 마일스톤 5400만 달러를 지급하며 상용화에 따른 이익을 분배하기로 합의했다. 이번 계약으로 랩트와 협력해 FLX475을 개발하고 향후 상용화시 한국과 중국(대만, 홍콩 포함)에서의 독점적 권리를 확보하게 됐다. 랩트는 2015년 미국 샌프란시스코에 설립된 면역항암제 전문 바이오텍으로 현재 다수의 경구용 면역항암제 및 염증성 질환 치료제를 개발하고 있는 나스닥 상장(NASDAQ: RAPT) 기업이다. 랩트는 제약바이오 분야 글로벌 미디어인 피어스바이오텍이 매년 전세계 유망 바이오기업 15곳을 선별해 발표하는 'Fierce15'에 2018년 선정됐다. 한미약품이 도입한 FLX475는 면역세포의 암세포 공격력을 활성화하는 혁신적 경구용 면역항암제로, 랩트는 2019.12.04

베링거인겔하임-일라이 릴리, 자디앙 'EMPRISE Asia' 연구 중간 분석 결과 발표

베링거인겔하임과 일라이 릴리는 자디앙의 EMPRISE (EMPagliflozin compaRative effectIveness and SafEty) Asia 연구의 첫 번째 유효성 분석 결과가 지난 3일 부산에서 개최된 세계당뇨병연맹(International Diabetes Federation, IDF) 총회 현장에서 발표됐다고 4일 밝혔다. EMPRISE Asia 연구에는 심혈관계 질환 보유 여부에 관계없이 약 5만7000명의 일본, 한국 및 대만의 성인 제2형 당뇨병 환자들이 포함됐으며 연구의 첫 번째 유효성 분석 결과 자디앙®이 실제 임상 환경에서 DPP-4 억제제 대비 더 낮은 심부전에 의한 입원, 말기 신부전 및 모든 원인에 의한 사망 위험과 관련이 있는 것으로 나타났다. 이번 분석 결과 자디앙은 성인 제2형 당뇨병 환자에서 심부전에 의한 입원 위험을 18%, 말기 신부전 발생 위험을 63%, 모든 원인에 의한 사망 위험을 36% 감소시키는 것과 연관이 있는 것으로 나타났다 2019.12.04

이수앱지스, 애브서틴 유럽 시장 진출 위한 호주 임상 1상 돌입

이수앱지스가 유럽 시장 진출을 위해 애브서틴의 호주 임상 1상에 돌입했다고 4일 밝혔다. 애브서틴은 사노피 젠자임의 세레자임(Cerezyme, 성분명: 이미글루세라제, imiglucerase)과 동일한 성분명을 가진 고셔병 효소대체요법(ERT) 치료제다. 2012년 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 승인받은 이후 이란, 멕시코 등에서도 판매 승인을 받아 국내를 포함한 해외 고셔병 환자들도 애브서틴을 투약받고 있다. 이수앱지스는 애브서틴의 유럽 시장 진출 확대를 위한 전략으로 이번 임상 시험을 결정했으며 향후 유럽에서 애브서틴의 판매 허가를 획득하기 위해 희귀의약품이 아닌 바이오시밀러에 준하는 임상 시험으로 진행된다. 호주에서 진행되는 이번 시험은 40명의 건강한 성인을 대상으로 애브서틴과 세레자임의 약물동태학 비교를 바탕으로 안전성, 내약성, 면역원성을 비교 평가한다. 내년까지 임상 1상을 완료하는 것이 목표이며, 2021년 글로벌 임상 3상에 진입할 계획이다. 이수앱지스 관계자는 2019.12.04

애브비 스카이리치, 중등도∙중증 판상 건선 인터루킨-23 억제제로 국내 허가

한국애브비는 자사의 인터루킨-23(IL-23) 억제제인 스카이리치프리필드시린지주(Skyrizi, 성분명 리산키주맙, Risankizumab)가 광선요법 또는 전신치료요법(생물학적 요법 포함)을 필요로 하는 성인에서 중등도에서 중증의 판상 건선치료제로 3일 식품의약품안전처의 허가 승인을 받았다고 4일 밝혔다. 이번 허가의 근거가 된 UltIMMa-1 및 UltIMMa-2 임상연구에서 16주차에 높은 피부개선도를 보였으며 환자 대부분(82%, 81%)이 1년(52주) 후에도 건선 피부가 90% 깨끗하게 개선됐고(PASI 90), 다수(56%, 60%) 환자가 건선 피부가 완전하게 깨끗해졌다(PASI 100). 분당서울대병원 피부과 윤상웅 교수는 "중증 건선은 신체적, 정신적, 사회적인 어려움과 고통으로 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있는 질환으로 환자에 따라 치료 반응 차이가 심하고 장기간 치료함에 따라 다양한 부작용을 경험하게 된다"며 "스카이리치는 제3상 임상 연구에서 16주차에 2019.12.04

암젠코리아, 최초의 이중작용 골다공증 치료제 '이베니티' 국내 출시

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 암젠코리아가 골형성 촉진과 골흡수 억제의 이중효과를 가진 골형성제제 '이베니티주 프리필드시린지'(EVENITY, 성분명 로모소주맙)의 국내 출시를 기념해 4일 서울웨스틴조선호텔에서 기자간담회를 개최했다. 이베니티는 골형성을 저해하는 단백질인 스클레로스틴(Sclerostin)을 표적으로 하는 인간화 단클론항체 치료제로, 해당 단백질을 억제해 골형성에 관여하는 조골세포의 활동을 활성화시키는 동시에 골흡수를 촉진하는 파골세포의 활동을 감소시킨다. 최초이자 유일하게 골형성 촉진과 골흡수 억제의 이중효과를 가진 이베니티는 올해 5월 31일 골절 위험이 높은 폐경 후 여성 골다공증 환자의 치료 및 골절 위험이 높은 남성 골다공증 환자의 골밀도 증가를 위한 치료제로 국내 허가를 받았다. 간담회 연자로 나선 강동경희대병원 내분비내과 정호연 교수(대한골대사학회 이사장)는 국내 골다공증 재골절 현황에 대해 "골다공증 골절은 일상생활에 지장을 줄 뿐만 아니라 영구적 장애 2019.12.04

텔로머라제, 알츠하이머병 치료제로서의 가능성 확인…사이언티픽 리포트지 게재

네이처의 자매지인 사이언티픽 리포트(Nature Scientific Reports) 지에 2일 “Telomerase increasing compound protects hippocampal neurons from amyloid beta toxicity by enhancing the expression of neurotrophins and plasticity related genes(텔로머라제 증가 화합물이 뉴로트로핀과 가소성(可塑性)과 연관된 유전자의 발현을 증가시켜 해마 신경세포를 아밀로이드 베타에 의한 독성으로부터 보호함)이라는 제하의 논문이 발표됐다. 이스라엘 벤구리온 대학의 Natalie Baruch-Eliyahu 교수 등에 의해 발표된 이번 논문에서 저자들은 이전의 다른 퇴행성뇌질환 연구들에서 사용된 텔로머라제를 증가시키는 화합물(AGS)을 이용헤 TERT 유전자 및 TERT 단백질 발현을 증가시켰다. 이들은 증가된 TERT가 신경세포의 성장, 분화 및 생존에 중요한 neu 2019.12.04

정부 R&D 과제 지원하려는 중견·중소 제약바이오사를 위한 조언은

[메디게이트뉴스 박도영 기자] "정부과제 R&D 과제에 따라 평가위원을 구성할 때 상피제도때문에 해당 분야에 대한 비전문가들이 다수 포함될 수 있다. 따라서 업계에서는 다 아는 사안임에도 비전문가 입장에서는 이해가 되지 않아 생각지 못한 질문을 받을 수도 있다. 전문성 있는 사람만 위원으로 참석할 것이라는 생각을 버려야 하고, '잘 몰라서 하는 말이다'와 같은 말 대신 설득력 있게 표현할 수 있도록 준비해야한다." 어시스트바이오 정희종 대표는 3일 한국제약바이오협회가 개최한 '중견·중소 제약기업 R&D up-grade 지원 세미나'에서 이같이 밝혔다. 이번 세미나는 중견·중소기업의 제품개발 경쟁력을 강화하기 위한 방안으로 정부의 연구과제 사업 획득을 위한 계획서 작성 등 실무적인 방법을 소개하고 정부와 지자체 연구기관에서 운영 중인 의약품 개발 지원 프로그램 및 사용 가능한 연구시설·장비 등을 알려 기업에서 활용할 수 있도록 연계한다는 취지로 마련했다. 정 대표는 주제발표를 통해 정 2019.12.04