젬퍼리·임핀지, 광범위한 자궁내막암서 PARP 억제제 병용 가능성 보여줘

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국부인종양학회 여성암 연례 학술대회에서 자궁내막암에 대한 면역관문억제제 병용요법 데이터가 연이어 발표되면서 적응증 확대 가능성이 제시됐다. 대상 약물은 GSK의 젬퍼리(Jemperli, 성분명 도스탈리맙), 임핀지(Imfinzi, 성분명 더발루맙)와 PARP 억제제다. 젬퍼리는 불일치 복구결함(dMMR) 자궁내막암에서 효과가 있는 것으로 입증돼 1차 및 2차 치료제로 승인을 받았다. 이번에 발표된 임상 연구에는 dMMR 환자뿐 아니라 불일치 복구 능숙(pMMR) 환자도 등록돼 광범위한 자궁내막암 환자에서 더 나은 결과를 보여줬다. 연구팀은 면역관문억제제+화학요법 후 유지요법으로 면역관문억제제 단독 또는 면역관문억제제+PARP 억제제 병용요법을 평가했다. 젬퍼리, pMMR 환자 유지요법에 제줄라 병용시 질병 진행 또는 사망 위험이 37% 줄어 GSK는 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자를 대상으로 한 RUBY 프로그램의 파트1 전체 생존기간(OS 2024.03.20

日쿄와기린 인수 유전자치료제 기업, 첫 소아 희귀 유전질환 치료제 美FDA 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 일본 쿄와기린(Kyowa Kirin)이 인수한 기업의 유전자 치료제가 이염성백질이영양증(Metachromatic Leukodystrophy, MLD) 소아를 위한 첫 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. FDA는 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)의 렌멜디(Lenmeldy, 성분명 아티다사진 오토템셀)을 증상이 나타나기 전 영아기 말기, 증상이 나타나기 전 소이기 또는 증상이 나타난 소아기 초기에 해당하는 소아 MLD 치료제로 승인했다고 18일(현지시간) 밝혔다. MLD는 뇌와 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환이다. 아릴설파타아제 A(ARSA)라는 효소의 결핍으로 세포에 설파타이드(지방 물질)가 축적돼 시간이 지나면서 중추신경계에 손상을 입히고 신경학적 손상과 발달 퇴행을 일으킨다. 가장 심한 형태의 경우, 아기는 정상적으로 발달하지만 유아기 후반에 걷고, 말하고, 주변 세계와 상호작용하는 능력을 빠르게 상실하기 2024.03.19

한국산텐제약, 1일 3회 점안 디쿠아포솔 '디쿠아스 LX' 품목허가 취득

한국산텐제약이 15일 식품안전의약처로부터 안구건조증 치료제 ‘디쿠아스 LX 점안액 3%(성분명 디쿠아포솔나트륨)’에 대한 국내 품목허가를 받았다고 19일 밝혔다. 11월 국내 시장에 출시 예정인 ‘디쿠아스 LX 점안액 3%’는 1회 1방울, 1일 3회 점안하는 안구건조증 치료제다. 1일 6회 점안하는 기존 디쿠아포솔 치료제의 농도는 그대로 유지하면서 투여 횟수를 절반으로 줄였다. 이로써 산텐제약은 한국인 안구건조증 환자에서 가장 오래 사용된 오리지널 디쿠아포솔인 ‘디쿠아스-에스’에 이어 ‘디쿠아스 LX’로 디쿠아포솔 치료제 라인업을 확대 구축하면서 보다 다양한 안구건조증 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 디쿠아포솔은 안구 내 눈물, 뮤신, 지질 분비를 모두 촉진해 눈물막을 안정화시키는 치료용 기능성 눈물약으로 인공눈물의 대체 치료제로도 평가받고 있다. 눈물층 불안정이 원인인 경우에 처방되고 있으며 대표적인 인공눈물 성분인 히알루론산보다 안구건조증의 증상과 징후를 개선하는데 더 효과 2024.03.19

삼성 라이프 사이언스 펀드, 인공 아미노산 기반 접합 기술 가진 브릭바이오 투자

삼성이 생명과학 분야 신기술 및 사업 개발을 위해 조성한 '라이프 사이언스 펀드(Life Science Fund)를 통해, 바이오의약품을 개발 중인 미국 브릭바이오(BrickBio)에 투자한다고 19일 밝혔다. 이번 투자로 삼성은 바이오 신사업 기회 탐색은 물론, 브릭바이오의 독자적인 인공 아미노산 기반 접합 기술을 활용한 항체약물접합체(ADC), 아데노연관바이러스(AAV) 등 다양한 분야의 치료제 개발 및 생산 관련 사업 기회를 모색할 계획이다. 브릭바이오는 변형 tRNA를 활용해 인공 아미노산을 단백질의 특정 위치에 결합시킬 수 있는 기술을 보유하고 있는 바이오 기업이다. 이러한 인공 아미노산은 항체 구조 변경을 통해 특정 위치의 아미노산을 대체해 ADC 링커에 접합할 뿐 아니라, 독자적으로 발굴한 다양한 변형 tRNA 들을 활용해 특정 유전자의 발현을 조절하는 등 광범위한 분야에 적용돼 첨단 바이오의약품 개발을 가능하게 한다. 삼성바이오에피스 선행개발본부장 조호성 부사장은 "브 2024.03.19

미국 FDA, 'AI와 의료 제품' 백서 발행…AI 개발 사용 관련 4가지 중점분야 공개

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 인공지능(AI) 사용을 발전시키기 위해 ▲공중 보건 보호를 위한 협업 ▲조화로운 표준, 가이드라인, 모범사례, 도구 개발 ▲혁신을 지원하는 규제 접근법 개발 ▲AI 성능 평가 및 모니터링 관련 연구 지원 등 네가지 분야에 초점을 둔다. 18일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 의료 제품 수명 주기 전반에 걸쳐 AI 개발 및 사용과 관련된 구체적인 중점 분야를 설명하는 '인공지능과 의료 제품: CBER, CDER, CDRH 및 OCP가 협력하는 방법' 백서를 발표했다. FDA 로버트 칼리프(Robert M. Califf) 국장은 "AI는 더 효과적이고 덜 위험한 의료 제품과 더 영양가 높은 식품을 개발하는 데 큰 발전을 이룰 잠재력을 가지고 있다"면서 "1995년 이후 AI가 포함된 의약품 및 생물학적 제제에 대해 300건 이상 AI 지원 기기에 대해 700건 이상 규제신청서가 FDA에 제출됐다"고 설명했다. 제출된 내용에는 약물 2024.03.19

셀트리온 첫 미국 신약 ‘짐펜트라’ 출시…2분기 내 대형 PBM 등재 목표

셀트리온이 15일(현지시간) 인플릭시맙 피하주사(SC) 제형인 '짐펜트라(ZYMFENTRA, 램시마SC 미국 제품명)'를 미국 전역에 출시했다고 18일 밝혔다. 짐펜트라는 셀트리온이 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 허가를 받은 첫 제품이다. 중등도~중증 성인 활성 궤양성 대장염 및 크론병 환자 대상으로 허가를 받았으며, 권장 용량은 2주 간격으로 회당 120mg이다. 짐펜트라의 도매가격(WAC)은 6,181.08달러(2회 투여분, 4주 기준)로 책정됐다. 셀트리온은 짐펜트라의 신약 지위 및 염증성 장질환(IBD) 경쟁 의약품 가격, 미국 제약바이오 시장 특성 등을 종합적으로 고려해 효과적인 판매 전략을 운영할 수 있는 최적의 가격 정책을 수립했다고 설명했다. 짐펜트라는 현재 출원된 SC제형과 투여법에 대한 특허가 등록되면 최대 2040년까지 특허 보호를 받을 수 있다. 의약품 시장조사기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 인플릭시맙을 포함한 미국 TNF-α 억제제 2024.03.18

美FDA, 첫 NASH 치료제로 마드리갈의 레즈디프라 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 첫 대사이상관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제를 허가했다. FDA는 중등도에서 진행성 간 흉터(섬유증)가 있는 MASH 성인 치료제로 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)의 레즈디프라(Rezdiffra, 성분명 레스메티롬)을 승인했다고 14일(현지시간) 밝혔다. MASH는 과도한 지방 세포로 간에 염증이 생길 때 발생한다. 간 염증이 시간이 지남에 따라 간 흉터와 간 기능 장애로 이어질 수 있다. 고혈압이나 제2형 당뇨병과 같은 다른 건강 문제와 관련 있다. 미국에서 약 600만~800만 명이 중등도에서 진행성 간 흉터를 동반한 MASH를 앓고 있으며, 그 수는 점점 더 늘어날 것으로 예상된다. 레즈디프라는 갑상선 호르몬 수용체의 부분 활성화제로, 레즈디프라가 간에서 이 수용체를 활성화하면 간 지방 축적이 감소된다. 레즈디프라의 안전성과 효능은 54개월 무작위 이중 맹검 2024.03.17

아스트라제네카, 희귀질환 사업 강화 위해 아몰리트 인수…희귀 내분비학 분야로 확장

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아스트라제네카(AstraZeneca)가 희귀질환 사업을 강화하기 위해 아몰리트 파마(Amolyt Pharma)를 인수한다. 계약 규모는 총 10억5000만 달러다. 인수가 완료된 뒤 아몰리트는 아스트라제네카의 희귀질환 사업부인 알렉시온(Alexion)에 합류하게 된다. 15일 관련업계에 따르면 아스트라제네카가 최근 아몰리트를 선급금 8억 달러와 잠재적 마일스톤 2억5000만 달러를 지급하는 조건으로 인수하는 최종 계약을 체결했다. 아몰리트는 희귀 내분비 질환 치료용 펩타이드 개발 전문 바이오텍으로, 이번 인수의 핵심은 부갑상선 기능 저하증 치료제다. 혈중 부갑상선 호르몬 수치가 낮은 희귀 질환으로, 이 질환을 앓고 있는 환자는 칼슘과 인 수치가 비정상적으로 높아져 신장 문제와 심부전 같은 합병증을 겪을 수 있다. 후보물질인 에네보파라타이드(eneboparatide, 개발명 AZP-3601)는 매일 피하 주사하는 지속성 부갑상선 호르몬 수용체 1(PTH1 2024.03.16

네오이뮨텍, 폴란드 법인 설립…유럽 시장 공략 준비

네오이뮨텍이 유럽 시장에서 본격적인 임상을 시작하기 위한 준비작업으로 이사회에서 폴란드 법인 설립을 결의했다고 15일 밝혔다. 이를 통해 유럽의약품청(EMA)에서 바이오의약품 등의 개발 지원 프로그램을 적극 활용할 것으로 기대하고 있다. 네오이뮨텍 폴란드 법인이 유럽 중소기업(SME)으로 지정된다면 EMA로부터 개발 프로그램 전반에 걸친 혜택을 제공받을 수 있다. 혜택에는 의약품 승인을 위한 규제 지침 제공, 행정 및 절차적 지원, 희귀 의약품에 대한 프로토콜 개발 지원은 물론, 수수료 감면 및 면제 등의 직접적인 재정적 지원도 포함된다. 유럽에서 SME로 지정되면 EMA가 운영하는 우선 심사대상 의약품(PRIME) 자격을 획득하는데 유리한 조건을 가진다. PRIME은 미충족 의료 수요가 있는 영역 또는 기존 치료법에 비해 효과가 뛰어날 것으로 기대되는 의약품에 부여되며 조기부터 강화된 과학 및 규제 지원을 제공하고 판매 승인까지 걸리는 시간을 단축시켜 주기도 한다. 네오이뮨텍 관계 2024.03.15

"케렌디아, 새로운 기전으로 제2형 당뇨병 동반 만성 신장병 치료 패러다임 바꿀 것"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 신장의 염증과 섬유화 억제하는 새로운 기전을 가진 케렌디아(성분명 피네레논)가 2월부터 급여 적용을 받으면서 표준요법에도 잔여 위험 있었던 제2형 당뇨병 동반 만성 신장병 환자 치료의 패러다임이 바뀔 것으로 기대된다. 바이엘 코리아가 2형 당뇨병 동반 만성 신장병 치료제 케렌디아의 급여 출시를 기념하는 기자간담회를 15일 열었다. 케렌디아는 2월 1일부터 2형 당뇨병이 있는 만성 신장병 성인 환자로, 안지오텐신전환효소(ACE) 억제제 또는 안지오텐신(Angiotensin) II 수용체 차단제를 최대허용(내약) 용량으로 4주 이상 안정적으로 투여하고 있음에도 ▲uACR(소변 알부민 대 크레아티닌 비율) > 300mg/g 또는 요 시험지봉 검사 양성(1+ 이상)이며 ▲추정 사구체 여과율(eGFR)이 25≤eGFR<75mL/min/1.73㎡인 경우 표준요법(안지오텐신전환효소 억제제 또는 안지오텐신 II 수용체 차단제)과의 병용 투여에 대해 건강보험급여가 적용 2024.03.15