C3 억제제 엠파벨리, PNH 환자의 헤모글로빈 농도 정상화와 피로 등 삶의 질 개선 기대

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 발작야간혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료를 위한 첫 C3 단백질 표적 치료제인 엠파벨리(성분명 페그세타코플란)가 장기간 연구 데이터에서 유의미한 치료 결과와 양호한 안전성을 입증했다. 특히 엠파벨리 치료는 기존 치료제인 C5 억제제와 다른 기전을 통해 헤모글로빈 수치를 개선하고 피로를 포함한 삶의 질 개선도 이뤄내며 PNH 치료의 미충족 수요(unmet needs)를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 최근 부산 벡스코에서 열린 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT)에서 엠파벨리 런천 심포지엄이 진행됐다. 심포지엄에서는 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 좌장을 맡고, 호주 멜버른대(University of Melbourne) 로열 멜버른 병원(Royal Melbourne Hospital) 제프 저(Jeff Szer) 교수가 연자로 참여했다. 저 교수는 '현재 치료의 미충족 수요와 PNH의 새로운 치료 옵션 - C3 억제에 대한 리얼월드 근거(R 2024.10.16

룬드벡, 3조5000억원에 롱보드 인수…신경 희귀질환 프랜차이즈 구축에 박차

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 덴마크 제약사 룬드벡(Lundbeck)이 신경과학 파이프라인을 강화하기 위해 발달 및 간질성 뇌병증(DEE)을 위한 후기 단계 자산을 가진 미국 바이오텍을 인수한다. 룬드벡은 신경학 및 희귀질환 전문 기업 롱보드 파마슈티컬스(Longboard Pharmaceuticals)를 26억 달러(약 3조5000억원)에 인수하는 계약을 체결했다고 14일(현지시간) 밝혔다. 계약 조건에 따라 룬드벡은 롱보드의 모든 발행 주식에 대한 공개매수를 시작하고, 롱보드 주주들은 주당 60.00달러를 현금으로 지급받는다. 이는 9월 30일 기준 30일 거래량 가중 평균 가격에 77% 프리미엄을 더한 금액이다. 거래는 올해 4분기 완료될 예정이다. 룬드벡은 롱보드 인수가 자사의 중후반 파이프라인을 보완하고 신경 희귀질환 프랜차이즈 구축이라는 목표를 앞당기는 계기가 될 것으로 기대한다. 롱보드의 주요 자산인 벡시카세린(bexicaserin)은 5-HT2C 수용체를 특이적으로 표적 2024.10.16

주1회 비만치료제 위고비 국내 출시…쥴릭파마코리아, 공급가 37만원에 주문 접수 시작

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 개발한 주 1회 투여하는 GLP-1 비만 치료제 위고비(Wegovy, 성분명 세마글루티드)가 국내 출시됐다. 15일 관련 업계에 따르면 위고비 국내 유통사 쥴릭파마코리아가 이날 위고비 주문 접수를 시작했다. 제품 공급 가격은 한 펜(4주 분량) 당 37만2025원으로 책정됐다. 건강 보험 급여 적용을 받지 않는 제품이기 때문에 실제 환자가 지불해야 하는 금액은 의료기관마다 다를 수 있으며, 한 펜 당 70만원에서 100만원 정도가 될 것으로 전망된다. 위고비는 주 1회 투여하는 비만 치료제로 2023년 4월 식품의약품안전처로부터 초기 체질량지수(BMI)가 30㎏/㎡ 이상인 비만 환자 또는 초기 BMI가 27㎏/㎡ 이상 30㎏/㎡ 미만인 과체중이며 한 가지 이상의 체중 관련 동반 질환을 가진 환자의 체중 관리를 위한 보조제로 승인받았다. 올해 7월에는 확증된 심혈관계 질환이 있으면서 초기 BMI가 27㎏/㎡ 이상인 2024.10.15

셀트리온, 자체 세포주 개발 플랫폼 'HI-CHO CLD' 공개…개발기간 줄이고 생산성 높여

셀트리온이 15일 열린 써모 피셔 사이언티픽 컨퍼런스에서 바이오 의약품 개발 및 생산의 효율을 높일 수 있는 세포주(Cell Line) 개발 플랫폼 'HI-CHO CLD(Cell Line Development)'를 처음 공개했다. 셀트리온은 이번 행사에서 '고성능 세포주 개발(High-Performance Cell Line Development using HI-CHO)'를 주제로 독자적으로 개발한 신규 세포주 개발 플랫폼 HI-CHO가 가진 특장점과 해당 플랫폼의 향후 활용 계획을 발표했다. 세포주는 세포의 지속적 증식이 가능하도록 만들어진 세포 집합체를 뜻하며, 치료제의 원료인 재조합 항체 단백질을 만들어내는 중요한 역할을 한다. HI-CHO CLD는 셀트리온이 독자적으로 개발한 세포주 개발 플랫폼으로, 새로운 CHO(Chinese Hamster Ovary) 숙주 세포주(Host Cell Line)와 자체 발현 벡터(Expression Vector)로 구성됐다. 셀트리온이 그동안 2024.10.15

다임바이오, 2024년 국가신약개발사업 임상1상 지원 대상 선정

다임바이오가 2024년도 제2차 국가신약개발사업(KDDF)에서 임상1상 지원 기업으로 선정됐다고 14일 밝혔다. 다임바이오는 2세대 Parp-1 선택적 저해제(DM5167)의 임상 연구 개발비를 지원 받아 약물의 안전성과 내약성을 평가하고 최대 내약 용량(MTD) 등을 확인한다는 계획이다. DM5167은 PARP-1을 선택적으로 저해하는 2세대 PARP-1 저해제다. 기존 1세대 PARP 저해제의 한계였던 혈액독성을 극복했고, 탁월한 뇌전이 투과성을 보유하고 있어 기존 치료법으로 접근이 어려웠던 BRCA 전이성 뇌종양 환자에게도 효과가 있을 것으로 회사측은 기대하고 있다. 이번 정부지원 임상 1상은 2개의 파트로 나뉘어 진행된다. 파트 1에서는 BRCA 변이를 포함한 HRD 변이 환자를 주 대상으로 약물의 안전성과 내약성을 평가하고, 파트 2에서는 HRD 변이 전이성 뇌종양 환자군을 추가해 DM5167의 효과와 안전성에 대한 확장된 평가를 진행할 계획이다. 임상 연구는 서울대병원, 2024.10.14

업데이트된 모더나 코로나19 백신, 독감 백신과 동시 접종 본격 시작

모더나코리아가 정부의 코로나19 예방접종 추진계획에 맞춰 11일부터 고위험군을 대상으로 업데이트된 코로나19 백신인 ‘스파이크박스제이엔주’ 접종이 본격적으로 시작됐다고 14일 밝혔다. 질병관리청은 독감과 함께 코로나19를 매년 접종이 필요한 감염병으로 보고 있다. 이에 따라 지난해에 이어 올해도 코로나19와 독감에 대한 위험도가 높은 65세 이상 어르신을 대상으로 두 백신의 동시 접종을 적극 권고하고 있다. 닥터유내과 유성수 원장은 "코로나19 백신 접종 또는 감염 후 3개월이 경과하면 중화항체를 통한 보호 효과가 감소해 신규 백신 접종이 필요하다"며 "특히 코로나19와 독감 백신의 동시 접종은 한 번의 방문으로 두 가지 주요 호흡기 질환의 면역력을 높일 수 있는 장점이 있다"고 설명했다. 65세 이상 고령층을 대상으로 모더나 코로나19 백신과 고용량 4가 독감 백신 동시 접종을 평가한 임상 연구 결과에 따르면 동시 접종과 단독 접종 모두 코로나19에 대한 유사한 항체 반응을 보였으 2024.10.14

엑솔런스, 세포외소포 기반 유전자 치료제 상용화의 새로운 가능성 제시

엑소좀산업협의회(EVIA)는 회원사인 엑솔런스(Exollence)가 최근 세포외소포(EV)를 활용한 유전자 치료제 전달 플랫폼 기술을 국제 학술지 Journal of Extracellular Vesicles에 발표하며 유전자 치료제 상용화의 새로운 가능성을 제시했다고 14일 밝혔다.. 이번 연구는 치료가 어려웠던 KRAS G12C 변이 암 유전자를 타깃하는 siRNA를 EV에 효율적으로 탑재해 비소세포 폐암 모델에서 기존 블록버스터 약물인 루마크라스(Lumakras, 성분명 소토라십)와 동등한 치료 효과를 입증했다. 이번 연구에서는 우유 유래 세포외소포(sBMEV)를 사용해 siRNA를 고효율로 탑재하는 데 성공했다. 이를 통해 변이된 KRAS 유전자만을 선택적으로 억제해 암세포의 성장을 효과적으로 저해했다. SWEET 플랫폼은 EV의 대량 생산을 저비용으로 가능하게 해 유전자 치료제의 생산성과 접근성을 획기적으로 개선했다. siRNA와 같은 RNA 치료제를 활용하면 다양한 변이 유 2024.10.14

셀트리온, 코센틱스 바이오시밀러 'CT-P55' 3상 IND 유럽 신청

셀트리온이 코센틱스(COSENTYX, 성분명 세쿠키누맙) 바이오시밀러 ‘CT-P55’의 글로벌 임상 3상 진행을 위한 임상시험계획서(IND)를 유럽의약품청이 관리하는 임상시험정보시스템(CTIS)에 제출했다고 14일 밝혔다. 이번 글로벌 임상은 판상형 건선 환자 총 375명을 대상으로, 오리지널 의약품과 CT-P55 간의 유효성 및 안전성 동등성 입증을 위한 비교연구를 진행할 예정이다. 코센틱스는 인터루킨(IL)-17A 억제제로 강직성 척추염, 건선성 관절염, 중등증-중증 판상 건선 등 자가면역질환에 사용되는 치료제다. 지난해 기준 글로벌 시장 매출은 약 49억8000만 달러(6조4740억원)에 달하며, 미국과 유럽에서 각각 2029년 1월, 2030년 7월 물질특허가 만료될 예정이다. CT-P55는 셀트리온의 신규 자가면역질환 바이오시밀러 파이프라인으로, 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 글로벌 임상 3상 IND 승인을 받았다. 지난해 12월에는 일본 의약품의료기기종합기구(PMD 2024.10.14

국내 바이오기업들 "2024년 업계 최대 이슈는 바이오 투자심리 위축"

한국바이오협회가 회원사를 대상으로 바이오산업 2024년도 평가 및 2025년도 전망에 대한 의견수렴을 진행하고 그 결과를 14일 발표했다. 이번 조사는 협회 회원사를 대상으로 지난달 진행했으며 총 59개사가 응답했다. 조사 내용은 2024년 바이오산업 생산 및 수출 실적, 투자 현황 등 주요 이슈와 2025년도 바이오산업 전망 및 산업계 애로사항, 정부 지원요청사항 등이 포함됐다. 2024년 바이오산업 국내·외 주요 이슈는 바이오 투자 심리 위축이 71.2%로 가장 높게 나타났으며, 생물보안법 등 미-중 지정학적 갈등(28.8%), 바이오제약 기업 상장 위축(32.2%)이 그 다음으로 높게 나타났다. 2024년 국내 바이오산업 생산 및 수출 실적에 대해서는 전년 대비 증가할 것이라는 응답이 44.1%에 달했으며, 감소는 32.2%, 전년과 비슷할 것이라는 응답이 23.7% 였다. 2024년 국내 바이오산업 투자가 전년 대비 증가할 것으로 예상하는 지에 대한 항목에서는 감소할 것이라는 2024.10.14

박셀바이오, 에스에이치팜 인수…의약품 유통 내재화 등 시너지 효과 기대

박셀바이오가 의약품 유통업체 에스에이치팜을 인수했다고 14일 공시했다. 박셀바이오는 이번 인수로 사업 영역을 의약품 유통으로 다각화하고 재무적 안정성도 확보할 수 있게 됐다. 2010년 기술특례로 코스닥에 상장한 박셀바이오는 NK세포 치료제와 CAR 치료제, 동물용 항암면역치료제 등을 개발하는 회사다. 에스에이치팜은 병원과 약국 등에 의약품을 유통 및 판매하는 의약품 유통회사로 지난해 매출 31억5000만 원, 당기순이익 5억4000만 원을 기록했으며, 매년 매출과 이익이 증가 추세다. 연구개발 중심의 박셀바이오는 이번 인수로 안정적인 매출 기반을 조기에 확보한 것으로 보인다. 박셀바이오는 매출 기반을 단계적으로 강화해 왔다. 지난해 말 반려동물 면역기능보조제 ‘골드뮨’을 출시해 시판에 들어간 데 이어 박스루킨-15에 대해 최근 농림축산검역본부로부터 국내 최초의 반려동물 면역항암제로 품목허가를 받아 출시를 앞두고 있다. 박셀바이오는 에스에이치팜의 의약품 유통 사업을 내재화함으로써 사 2024.10.14