연구결과의 해석: 임상적으로 의미있는 효과인지 어떻게 판단할 수 있을까

[칼럼] 정형진 바이엘코리아 메디컬 디렉터·가정의학과 전문의 사진=게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 약물이 사용될 전체집단(모집단)에서 약물의 치료효과(모수·참값)를 확인할 수 없으므로 일부 환자를 대상(표본)으로 임상시험을 실시해 추정치(estimate)를 얻는다. 약물 효과의 실제 참값과 임상시험을 통한 추정치는 정확하게 일치하기 어려우므로 차이가 생길 수 밖에 없다. 따라서 ‘ICH E9 임상시험을 위한 통계원칙’은 비뚤림(편향)을 최소화하고 정밀도를 최대화하는 것을 기본 원칙으로 했다.(참고문헌 1) 비뚤림(bias)이란 임상시험의 설계, 수행, 분석 및 결과 해석 과정에서 치료효과의 추정치를 참값에서 벗어나게 만드는 체계적인 경향성을 말한다.(1) 지금까지 여러호에 걸쳐 임상시험의 설계, 수행, 통계분석에 대해 설명했고, 연구결과의 해석을 마지막으로 임상연구편을 종료하고자 한다. 연구결과 해석 이전에 결과값을 나타내는 주요 지표를 먼저 설명한다. 어떤 집단에서 결과변수(사건) 발생 빈도를 비율로 표시하는데 비율에 2가지 종류가 있다.

뇌가 아프면 장내미생물도 아프다…뇌-장-미생물 축(Brain-Gut-Microbiota axis) 이론

[칼럼] 김용성 원광의대 소화기질환연구소 교수·DCN바이오 부사장 그림1. Almy 교수의 실험. American Journal of Medicine 1951. 블로그 GI Doc. Kim의 장내세균과 프로바이오틱스 이야기 https://blog.naver.com/wms899/221471810279 [메디게이트뉴스] 1951년 미국 코넬대학 뉴욕병원의 내시경실에서는 직장경 검사를 받던 한 젊은 남성이 걱정스러운 표정으로 앨미(Almy) 교수에게 물었다. “수술이 가능할까요?” 직장경으로 관찰된 이 남성의 대장은 심하게 수축하고 있었고 점막은 충혈돼 있었다. 그는 건강한 22세의 의과대학 4학년 남학생으로 직장경 선별 검사가 필요한 임상연구에 참여하기로 하고 선별검사를 받고 있는 중이었다. 직장경 검사를 시작하고 처음 10분간 관찰하는 동안에는 대장의 움직임은 매우 이완돼 있었고 혈관 충혈도 없었다. 그런데 10분이 지나자 누군가가 놀란 목소리로 말했다. "앗! 교수님. 저게 뭘까요?" "음, 모양이 좀 수상하군. 조직검사를 해봐야겠네. 생검겸자를

민족주의 정신으로 백신을 빨리 만들어 빠르게 접종해야 코로나 종식, 경제 회복이 일어난다

[칼럼] 배진건 이노큐어 테라퓨틱스 수석부사장·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 코로나19와 심각한 전쟁 중 사람에게 꼭 필요한 방어 무기는 백신이다. 백신을 맞지 않으면 봉쇄조치와 일상생활의 제약이 풀릴 수 없다. 지구는 코로나와 함께 조용히 다른 전쟁을 시작했다. 백신 개발과 공급이 민족주의의 새로운 전쟁터가 되며 '백신 민족주의(Vaccine Nationalism)'까지 만들어냈다. 필자는 1월 29일자 칼럼에서 ‘백신 민족주의’가 개발된 백신 수출을 금지하거나 자국 백신 산업을 국유화하는 극단으로 갈수도 있다고 의견을 폈다. 지금은 이 백신 민족주의가 현실로 더 다가왔다. 백신 접종을 위한 의료 인프라는 세계 최고인 한국이 왜 느릴까? 왜 백신 접종률이 낮을까? 백신 접종률이 낮은 이유는 전 세계 모든 국가가 백신이 필요로 하는데 백신은 턱없이 부족해서다. 백신 선계약도 없었기에 백신을 만든 개발국과 수출하는 공급 국가들의 ‘백신 민족주의’ 때문이다. 그런 이유를 드는 것은 남을 탓하는 것이다. 자

분변이식술, 똥을 약으로 쓴다고? 이미 인류는 오래전부터 똥을 약으로 써 왔다.

[칼럼] 김용성 원광의대 소화기질환연구소 교수·DCN바이오 부사장 분변이식술 과정.Wang 등.Journal of the Formosan Medical Association 2019 [메디게이트뉴스] '개똥도 약에 쓰려면 없다'라는 속담을 들을 때마다 "아니 무슨 개똥을 약에 썼다는 말인가"하고 의문을 가지곤 했다. 그런데 지금 21세기에 들어와서 건강인의 똥을 환자에게 이식하는 분변이식술(fecal microbiota transplanation, FMT)이란 치료법이 임상 현장에서 실제로 C. difficile장염의 치료로 사용되고 있다. 처음 'microbiota transplanation'이란 영어 용어를 들었을 때는 분변에 있는 균을 분리해 주는 것이라고 생각했는데, 알고 보니 진짜 '똥'을 이식해주는 것이었다. 국내에서는 서울성모병원이 처음으로 분변이식술을 시작했는데, "냄새 때문에 퇴근 직전 아무도 없는 내시경실에서 주방용 블렌더로 똥을 갈았다"는 서울성모병원 권태근 교수의 전언에 경악을 금치 못했던 기억이 난다. 분변이식술을 시행하는

릴리의 '도나네맙'이 세계 최초 알츠하이머 치료제로 가능할까?

[칼럼] 배진건 이노큐어 테라퓨틱스 수석부사장·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머는 그동안 여러 대형제약사의 많은 개발 노력에도 불구하고 효과적인 치료제가 아직 없는 질병이다. 지금까지 개발된 알츠하이머 치료제는 치매의 진행을 막을 수는 없지만 진행을 늦추는 데 중점을 두고 고안됐다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치매 치료제는 도네페질, 리바스티그민, 갈란타민, 메만틴 등 단 4개에 불과하다. 이 중 가장 최근에 FDA로부터 허가받은 알츠하이머 치료제는 2003년 엘러간에서 개발한 '나멘다(성분 메만틴)'가 마지막이다. 알츠하이머 치매의 원인분석에 가장 많이 거론되는 이론은 신경세포 겉과 안의 2개의 비정상적인 단백질 축적이다. 신경세포 겉에 베타 아밀로이드가 축적하면 신경이 접촉하고 연결하는 것을 어렵게 만든다. 신경세포 내에 타우 단백질 과인산화로 불필요한 것들이 없어지지 않고 신경세포에 축적되면 신경섬유 엉김이 일어난다. 이로 인

간호법에 '간호진료행위'를 업으로 하는 요양기관 개설 가능, 무면허 의료행위 위험성

[칼럼] 박재영 법률사무소 정우 대표변호사 정신건강의학과 전문의 사진=게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 최근 2개의 간호법안(김민석, 서정숙 대표발의)과 1개의 간호조산법안(최연숙 대표발의)이 국회에서 발의됐다. 간호법안은 '간호진료행위를 업'으로 하는 요양기관 개설이 가능하다는 점에서 현행 보건의료법 체계에 부합하지 않는다. 간호법안은 간호사가 '환자 진료에 필요한 업무'를 할 수 있도록 해 간호사가 독자적으로 '진료행위'를 수행할 수 있는 업무영역을 정하고 있다. 즉, 간호사가 아닌 사람의 간호행위를 전면적으로 금지하고 있어 '간호진료행위를 업'으로 하는 의료기관이 아닌 요양기관을 간호사가 개설할 수 있도록 한 것이다. 의료법 제27조 제1항은 의료인이 아니면 누구든지 의료행위를 할 수 없으며 의료인도 면허된 것 이외의 의료행위를 할 수 없도록 하고, 의료인이 '의료업'을 하기 위해서는 반드시 의료기관을 개설해야 하는데(의료법 제33조 제1항, 제90조), 개설된 의료기관은 법률상 당연히 요양기관에 편입돼 요양급여를 거절할 수 없다(국민건강보험

연구자료의 통계분석: 통계분석계획으로부터 얻어진 결과만 해당 임상시험결과로 인정

[칼럼] 정형진 바이엘코리아 메디컬 디렉터·가정의학과 전문의 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 임상시험자료란 임상시험계획서에 따라 임상시험 수행 동안 발생되는 모든 정보를 말한다.(참고문헌1) 임상시험 자료관리(data management)는 연구결과 분석을 위한 질(quality) 높은 자료를 효과적으로 생성하기 위해 자료관리계획을 세우는 단계부터 데이터베이스 구축 및 자료를 수집해 데이터베이스에 자료를 입력하고, 입력된 자료의 오류를 확인, 수정한 후 데이터베이스 잠금(data base lock: DBL)까지의 과정이다.(2) 자료관리의 목적은 질 높은 자료를 제공하여 통계분석과 보고서 작성시 임상시험 결과의 신뢰성과 정확성을 높이기 위함이다.(2) (자료가 엉터리면 결과도 엉터리일 수 밖에 없다: garbage in, garbage out) 이번 시간에는 자료관리가 잘 수행되었다는 가정하에 DBL 이후 통계분석에 대해 설명한다. 임상시험을 설계할 때 자료의 통계분석 방법은 시험계획서의 통계 부분에 사전에 명확히 기술해야 한다. 통계

​터미네이터는 어떻게 자랐을까?

[칼럼] 배진건 이노큐어 테라퓨틱스 수석부사장·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 독일에는 터미네이터가 자라고 있다. 다섯 살 밖에 안 된 어린아이가 3킬로그램짜리 역기 두 개를 거뜬히 든다. 이 아이는 태어날 때부터 다른 아이들과 남달랐다. 갓 태어난 아기의 부드럽고 물렁물렁한 살 대신 울뚝불뚝한 팔과 다리는, 이 소년을 처음 보았던 마커스 쉴케(Markus Schuelke) 박사의 눈을 단번에 사로잡았다. 처음 두 달은 계속해서 가끔씩 경련을 일으켜 의사는 이 아이가 간질을 가지고 태어났다고 생각했다. 그 후 쉴케 박사는 우연히 존스 홉킨스 의대 이세진 박사의 논문을 접하게 됐다. 근육생성을 조절하는 마이오스타틴(myostatin)이란 단백질이 결핍된 쥐(knock out mice)를 만들었더니 보통 쥐보다 근육이 2배 이상 많고 몸집이 큰 '마이티 마우스(mighty mouse)'라 불리는 쥐가 됐다는 논문이다. 논문을 읽은 쉴케 박사는 이세진 박사에게 연락해 공동으로 터미네이터 아이의 유전자를 조사해

전공의는 엄연한 근로자...전공의에 대한 국가 권력의 업무개시명령, 위법한 공권력 행사다

[칼럼] 박재영 법률사무소 정우 대표변호사 정신건강의학과 전문의 사진=게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 2020년 8월 ‘전공의 파업’ 사태가 있었다. 보건복지부는 국민 보건에 중대한 위해가 있다는 이유로 8월 26일 수도권 소재 수련병원에 근무 중인 모든 전공의·전임의에게 집단행동을 중지하고 진료 업무에 복귀하는 업무개시 명령을 발동했다. 복지부는 28월 27일 전공의·전임의 358명에게 개별적 업무개시 명령을 했다. 다음날인 8월 28일 10명의 전공의를 업무개시명령 미이행으로 서울지방경찰청에 고발했다. 전공의 파업의 정당성 전공의 파업에 대한 복지부 공권력 행사는 위법하고 업무개시 명령의 근거조항인 의료법 제59조 제1항 내지 3항은 헌법에 위반된다. 사회나 타인에게 직접·간접적으로 일정한 ‘피해’를 주지 않는 파업은 없다. 먼저 사용자인 수련병원에 경제적 피해를 줄 수 있고, 전공의·전임의들의 집단행동과 파업이 환자들의 생명·건강을 위협할 수도 있다. 그러나 그 때문에 파업해서는 안 된다고 하는 것은 헌법상 보장된 근로자의 단체행동권을 침해

봄이 가신 길 따라 AACR(미국암연구학회)이 오신다

[칼럼] 배진건 이노큐어 테라퓨틱스 수석부사장·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 3월이 되니 봄의 기운이 완연하다. 중순이 오니 더 봄을 만끽할 수 있다. 3월을 즐기면서 봄이 가신 길을 따라 미국암연구학회(American Association of Cancer Research, AACR)가 항상 이어진다. 필자가 AACR과 관계를 맺게 된 것은 1982년 위스콘신대학교(University of Wisconsin) 약학대학에서 Ph. D.를 받고 같은 매디슨 캠퍼스(Madison campus)의 맥아들암연구소(McArdle Laboratory for Cancer Research)로 옮겼을 당시로 거슬러 올라간다. 맥아들 암연구소는 당시 AACR을 주도한 연구소였다. 1950년 맥아들 7명의 창립 교수 중 짐 & 엘리자베스 밀러(Jim & Elizabeth Miller) 교수 부부, 바우트웰(Boutwell) 교수와 필자의 포스트닥(Post Doc) 지도교수인 뮬러(Mueller) 박사가 내가 포닥을 시작한