MEDI:GATE NEWS 복지부 킴리아·졸겐스마·빈다맥스·코셀루고 등 희귀질환치료제 급여 검토

기사입력시간 21.11.02 06:37최종 업데이트 21.11.02 06:37

사진 = 킴리아 치료제·치료 모식도(식품의약품안전처 제공). [메디게이트뉴스 서민지 기자] 보건복지부가 고가의 희귀질환치료제 급여확대를 긍정적으로 검토할 방침이다. 2일 보건복지부가 최근 국회 보건복지위원회 국정감사 서면질의 답변을 확인한 결과에 따르면 복지부는 이 같은 계획을 밝혔다. 복지부 보험약제과에 따르면, 중증질환 환자에 대한 치료접근성 확대가 필요하다는 판단에 따라 급여 적정성 여부를 검토 중이다. 현재 신약의 신속한 보험 적용을 위해 ▲허가-평가연계 제도를 비롯해 ▲경제성평가 면제, ▲약가협상 생략 제도 등을 운영 중이며, 지속적으로 제도를 개선·보완해 나갈 예정이다. 또한 킴리아, 졸겐스마, 빈다맥스 등에 대한 급여 적정성 여부를 평가 중이며, 제약사와 적극적으로 협의해 합리적인 재정분담 방안을 도출할 계획이다. 노바티스 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)는 국내에 처음 도입된 CAR-T(Chimeric antigen receptor-T) 치료제로, 재발 또는 불응성 성인 미만성거대B세포림프종(DLBCL)에 적응증이 있는 제품이다. 다만 세포가 한 번 미국까지 갔다와야 하는 것은 물론 세포가 준비되기 위해 4~5주의 시간이 걸리며 무엇보다도 1인 맞춤형 치료제인만큼 약제비만 5억원에 달한다. 졸겐스마(Zolgensma, 성분명 오나셈노진아베파르보벡) 역시 노바티스 제품으로, 올해 5월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 국내 최초 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy) 유전자 치료제다. 1회 투여만으로도 근본 질환 원인으로 알려진 결함 유전자 기능을 대체해 질환 진행을 막을 수 있으나, 이 역시 표시가격만 17억~49억원(최저 일본)으로 알려져 있다. 화이자 빈다맥스는 희귀 심장병인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제로, 미국 식품의약국(FDA) 허가 당시 표시가격인 연 2억5000만원 가량으로 고가약에 속한다. 복지부는 "킴리아, 졸겐스마, 빈다맥스 등 고가 약제에 대한 보험 적용을 검토하고 있다. 위험분담제 적용방안을 비롯해 합리적 약가 설정에 대해 면밀한 검토가 필요하다"고 밝혔다. 현재 희귀질환치료제인 코셀루고에 대해서도 급여적정성 평가를 진행 중이다. 식약처 신속심사제도를 통해 올해 5월 품목허가를 받은 아스트라제네카의 신경섬유종증 1형 치료제로, ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 소아 환자 치료에 적응증이 있다. 복지부는 "임상적으로 유용하고 가격대비 효과성이 입증된 약제를 선별적으로 급여하는 건강보험 기본원칙을 유지하면서, 환자들의 치료기회가 보장될 수 있도록 보험급여 적용 여부를 검토하겠다"고 강조했다. 이 같은 약제를 비롯해 희귀질환치료제에 대한 접근성 강화를 긍정적으로 추진해나가겠다고 약속했다. 복지부는 "희귀질환치료제에 대한 신약 접근성을 강화해야 한다는 의견에 공감한다"면서 "희귀질환치료제에 대한 환자의 치료접근성 제고를 위해서 위험분담제와 경제성 평가 면제 제도 적용 대상을 지속적으로 확대하고 있다"고 밝혔다. 이어 "특히 신약의 효능․효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 제약회사가 일부 분담하는 위험분담제도 대상을 생존을 위협하지 않는 질환까지 확대했다"면서 중증아토피 피료제, 신약 이후 후발약제 등을 거론했다. 경제성평가 면제 대상 역시 항암제, 희귀질환치료제 외에도 결핵치료제, 향균제 등까지 확대했으며, 앞으로도 환자의 치료접근성이 보장될 수 있도록 제약계, 환자 및 유관기관 등의 의견을 수렴해 제도를 지속적으로 보완하겠다고 약속했다. 한편 복지부는 신포괄수가제 개편에 따라 일부 항암제 급여가 폐지되는 문제도 지적받았다. 이에 대해 복지부 보험급여과는 "제도 개선 과정에서 기존 환자들의 치료 연속성을 보장하는 방안을 검토하겠다"며 "이를 통해 선의의 피해자가 발생하지 않도록 할 것"이라고 답변했다.

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복지부 "킴리아·졸겐스마·빈다맥스·코셀루고 등 희귀질환치료제 급여 검토"

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[메디게이트뉴스 서민지 기자] 보건복지부가 고가의 희귀질환치료제 급여확대를 긍정적으로 검토할 방침이다.

2일 보건복지부가 최근 국회 보건복지위원회 국정감사 서면질의 답변을 확인한 결과에 따르면 복지부는 이 같은 계획을 밝혔다.

복지부 보험약제과에 따르면, 중증질환 환자에 대한 치료접근성 확대가 필요하다는 판단에 따라 급여 적정성 여부를 검토 중이다.

현재 신약의 신속한 보험 적용을 위해 ▲허가-평가연계 제도를 비롯해 ▲경제성평가 면제, ▲약가협상 생략 제도 등을 운영 중이며, 지속적으로 제도를 개선·보완해 나갈 예정이다.

또한 킴리아, 졸겐스마, 빈다맥스 등에 대한 급여 적정성 여부를 평가 중이며, 제약사와 적극적으로 협의해 합리적인 재정분담 방안을 도출할 계획이다.

노바티스 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)는 국내에 처음 도입된 CAR-T(Chimeric antigen receptor-T) 치료제로, 재발 또는 불응성 성인 미만성거대B세포림프종(DLBCL)에 적응증이 있는 제품이다. 다만 세포가 한 번 미국까지 갔다와야 하는 것은 물론 세포가 준비되기 위해 4~5주의 시간이 걸리며 무엇보다도 1인 맞춤형 치료제인만큼 약제비만 5억원에 달한다.

졸겐스마(Zolgensma, 성분명 오나셈노진아베파르보벡) 역시 노바티스 제품으로, 올해 5월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 국내 최초 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy) 유전자 치료제다. 1회 투여만으로도 근본 질환 원인으로 알려진 결함 유전자 기능을 대체해 질환 진행을 막을 수 있으나, 이 역시 표시가격만 17억~49억원(최저 일본)으로 알려져 있다.

화이자 빈다맥스는 희귀 심장병인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제로, 미국 식품의약국(FDA) 허가 당시 표시가격인 연 2억5000만원 가량으로 고가약에 속한다.

복지부는 "킴리아, 졸겐스마, 빈다맥스 등 고가 약제에 대한 보험 적용을 검토하고 있다. 위험분담제 적용방안을 비롯해 합리적 약가 설정에 대해 면밀한 검토가 필요하다"고 밝혔다.

현재 희귀질환치료제인 코셀루고에 대해서도 급여적정성 평가를 진행 중이다. 식약처 신속심사제도를 통해 올해 5월 품목허가를 받은 아스트라제네카의 신경섬유종증 1형 치료제로, ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1, NF1) 소아 환자 치료에 적응증이 있다.

복지부는 "임상적으로 유용하고 가격대비 효과성이 입증된 약제를 선별적으로 급여하는 건강보험 기본원칙을 유지하면서, 환자들의 치료기회가 보장될 수 있도록 보험급여 적용 여부를 검토하겠다"고 강조했다.

이 같은 약제를 비롯해 희귀질환치료제에 대한 접근성 강화를 긍정적으로 추진해나가겠다고 약속했다.

복지부는 "희귀질환치료제에 대한 신약 접근성을 강화해야 한다는 의견에 공감한다"면서 "희귀질환치료제에 대한 환자의 치료접근성 제고를 위해서 위험분담제와 경제성 평가 면제 제도 적용 대상을 지속적으로 확대하고 있다"고 밝혔다.

이어 "특히 신약의 효능․효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 제약회사가 일부 분담하는 위험분담제도 대상을 생존을 위협하지 않는 질환까지 확대했다"면서 중증아토피 피료제, 신약 이후 후발약제 등을 거론했다.

경제성평가 면제 대상 역시 항암제, 희귀질환치료제 외에도 결핵치료제, 향균제 등까지 확대했으며, 앞으로도 환자의 치료접근성이 보장될 수 있도록 제약계, 환자 및 유관기관 등의 의견을 수렴해 제도를 지속적으로 보완하겠다고 약속했다.

한편 복지부는 신포괄수가제 개편에 따라 일부 항암제 급여가 폐지되는 문제도 지적받았다.

이에 대해 복지부 보험급여과는 "제도 개선 과정에서 기존 환자들의 치료 연속성을 보장하는 방안을 검토하겠다"며 "이를 통해 선의의 피해자가 발생하지 않도록 할 것"이라고 답변했다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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