MEDI:GATE NEWS 펩트론, PT320 발병 진행 차단 효과 동물 모델서 확인

기사입력시간 21.05.03 17:24최종 업데이트 21.05.03 17:24

펩트론 CI. 펩트론이 파킨슨병 환자의 발병 양상을 반영하도록 고안된 진행성 동물 모델에서도 후보물질 PT320의 치료 효과가 뛰어남을 확인하고 해당 연구 논문을 ACS 약리학 & 중개과학(ACS Pharmacology & Translational Science) 저널에 발표했다고 3일 밝혔다. 기존에 널리 사용되는 파킨슨병 동물 모델들은 대부분 파킨슨병 발생 부위에 신경독성 물질을 주입해 뇌세포를 파괴시킨 후 치료 효과를 관찰하는 급성 모델이기 때문에 발병이 서서히 진행되며 장기적인 치료 효능을 검증해야 하는 퇴행성 뇌질환 환자들의 특성을 반영하지 못한다는 한계가 지적돼왔다. 이에 펩트론은 미국 국립보건원(NIH)와 메이요클리닉 병원, 대만 국방의료원과 함께 도파민 신경세포의 미토콘드리아 기능을 손상시킨 MitoPark 형질전환동물 모델을 사용해 파킨슨병의 진행을 유도시키고 PT320을 투여한 후 행동 패턴, 뇌조직의 PET scan(양전자방출단층촬영) 및 도파민 분비 회복 능력 등 다양한 매개변수로 분석해 치료 효과를 확인했다. 펩트론 관계자는 "기존의 신경독성 물질 유래 동물모델에서 PT320의 뇌세포 재생 효능을 확인한 데 이어 이번 형질전환동물 모델을 통해서도 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단시키는 치료 효능을 확인함으로써 발병이 진행 중인 초기 파킨슨 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것이다"고 말했다. 이어 그는 "세포 형광 사진과 같은 간접적인 방법이 아닌 뇌척수액의 함량 분석으로 PT320의 BBB 통과를 직접 확인했으며 기존의 증상완화제인 레보도파의 부작용을 차단하는 효과도 우수하기 때문에 난치성 질환인 파킨슨병의 실질적인 치료제 개발에 대한 성공 가능성을 더욱 높였다"고 덧붙였다. 펩트론은 현재 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 국내 5개 의료기관과 임상 2상을 진행하고 있다. 임상환자 100명을 모집 완료하고 모든 환자를 대상으로 약물 투여를 시작했다. 아직까지 심각한 부작용은 보이지 않았으며 일부 환자들에 대해서는 이미 성공적으로 투여를 모두 마친 것으로 보고됐다. 올해 말까지 모든 임상환자들에게 48주간의 투여를 완료하고 질병 진행을 억제하는 질병변경효과(disease-modifying effect)를 확인하기 위한 12주간의 휴약기를 거친 뒤 내년 4월 내 종료될 예정이다.

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펩트론, 'PT320' 발병 진행 차단 효과 동물 모델서 확인

국내 5개 기관서 2상 임상 진행 중…올해 말까지 모든 환자 투약 완료하고 내년 4월 내 종료 예정

펩트론이 파킨슨병 환자의 발병 양상을 반영하도록 고안된 진행성 동물 모델에서도 후보물질 PT320의 치료 효과가 뛰어남을 확인하고 해당 연구 논문을 ACS 약리학 & 중개과학(ACS Pharmacology & Translational Science) 저널에 발표했다고 3일 밝혔다.

기존에 널리 사용되는 파킨슨병 동물 모델들은 대부분 파킨슨병 발생 부위에 신경독성 물질을 주입해 뇌세포를 파괴시킨 후 치료 효과를 관찰하는 급성 모델이기 때문에 발병이 서서히 진행되며 장기적인 치료 효능을 검증해야 하는 퇴행성 뇌질환 환자들의 특성을 반영하지 못한다는 한계가 지적돼왔다.

이에 펩트론은 미국 국립보건원(NIH)와 메이요클리닉 병원, 대만 국방의료원과 함께 도파민 신경세포의 미토콘드리아 기능을 손상시킨 MitoPark 형질전환동물 모델을 사용해 파킨슨병의 진행을 유도시키고 PT320을 투여한 후 행동 패턴, 뇌조직의 PET scan(양전자방출단층촬영) 및 도파민 분비 회복 능력 등 다양한 매개변수로 분석해 치료 효과를 확인했다.

펩트론 관계자는 "기존의 신경독성 물질 유래 동물모델에서 PT320의 뇌세포 재생 효능을 확인한 데 이어 이번 형질전환동물 모델을 통해서도 파킨슨병의 진행을 효과적으로 차단시키는 치료 효능을 확인함으로써 발병이 진행 중인 초기 파킨슨 환자들에게 중요한 치료 전략을 제공할 수 있을 것이다"고 말했다.

이어 그는 "세포 형광 사진과 같은 간접적인 방법이 아닌 뇌척수액의 함량 분석으로 PT320의 BBB 통과를 직접 확인했으며 기존의 증상완화제인 레보도파의 부작용을 차단하는 효과도 우수하기 때문에 난치성 질환인 파킨슨병의 실질적인 치료제 개발에 대한 성공 가능성을 더욱 높였다"고 덧붙였다.

펩트론은 현재 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 국내 5개 의료기관과 임상 2상을 진행하고 있다. 임상환자 100명을 모집 완료하고 모든 환자를 대상으로 약물 투여를 시작했다. 아직까지 심각한 부작용은 보이지 않았으며 일부 환자들에 대해서는 이미 성공적으로 투여를 모두 마친 것으로 보고됐다.

올해 말까지 모든 임상환자들에게 48주간의 투여를 완료하고 질병 진행을 억제하는 질병변경효과(disease-modifying effect)를 확인하기 위한 12주간의 휴약기를 거친 뒤 내년 4월 내 종료될 예정이다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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