[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자와 사노피에 이어 바이엘과 암젠이 유전자 치료제 회사 리코드 테라퓨틱스(ReCode Therapeutics)의 투자자로 합류했다. 리코드는 미국 텍사스대학교 사우스웨스턴 메디컬센터(University of Texas Southwestern Medical Center) 다니엘 지그와트(Daniel J. Siegwart), 필립 토마스(Philip Thomas) 박사가 공동 설립한 회사로, 선택적 장기 표적(selective organ targeting, SORT) 지질나노입자(LNP) 플랫폼을 기반으로 간을 넘어 표적 장기와 세포까지 치료 물질을 전달할 수 있는 차세대 유전자 치료제를 개발하고 있다.

디코드는 6월 29일(현지시간) 신규 투자자인 바이엘(Bayer AG)의 임팩트 투자(impact investment) 부문 자회사 립스 바이 바이엘(Leaps by Bayer)과 매트릭스 캐피탈 매니지먼트(Matrix Capital Management)의 계열사인 아유르마야(AyurMaya)가 공동 주도하고 암젠 벤처스(Amgen Ventures)가 참여한 시리즈 B 확장 라운드를 마감했다고 발표했다. 이번 신규 자금 조달로 1억2000만 달러를 추가 투자받으면서 시리즈 B 자금으로 총 2억 달러를 확보했다.

2021년 10월 발표된 초기 시리즈 B 라운드는 화이자 벤처스(Pfizer Ventures)와 EcoR1 캐피탈(EcoR1 Capital)이 공동 주도했고, 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 오비메드(Orbimed), 비다 벤처스(Vida Ventures), MPM 캐피탈(MPM Capital), 콜트 벤처스(Colt Ventures), 헌트 테크놀로지 벤처스(Hunt Technology Ventures L.P.), 오세이지 유니버시티 파트너스(Osage University Partners), 테클라 캐피탈 매니지먼트(Tekla Capital Management LLC), 슈퍼스트링 캐피탈(Superstring Capital), NS 인베스트먼트(NS Investment)가 참여했다.

확보된 자금은 중추신경계(CNS)와 간, 종양 적응증으로 디코드 파이프라인을 다양화하고, 리드 mRNA 프로그램인 원발성섬모운동이상증(PCD)과 낭포성섬유증(CF) 후보물질을 임상에서 계속 발전시키는데 사용된다. 또한 예측 가능하고 프로그래밍 가능한 방식으로 더 넓은 범위의 표적 세포 유형에 작은 간섭 RNA(siRNA) 요법을 포함한 광범위한 유전자 치료제를 전달할 수 있도록 리코드의 플랫폼을 개발하는데도 사용된다.

LNP는 mRNA와 같이 유전자 치료물질(genetic cargo)을 포장하고 전달하는데 사용된다. 혈액으로 전달하는 1세대는 주로 간에 흡수돼 광범위한 치료 적용에 대한 유용성을 제한했다. 리코드의 SORT LNP는 원하는 경우 간을 우회할 수 있는 능력으로 신체가 '분류(sort)'하고 LNP를 폐나 비장과 같은 다른 표적 기관으로 안내하는데 도움 되도록 생화학적으로 구별되는 다섯번재 지질로 설계됏다.

리코드의 SORT LNP 플랫폼은 고도로 선택적인 표적화 기능 외에도 투여 모드(IV, 흡입, 피하, 근육 내 및 척추강 내 포함)와 전달될 수 있는 유전자 화물(mRNA, siRNA, DNA, 유전자 보정 성분, 혼합물)의 다양성 측면에서도 차별화된다. 최적의 투여 방식을 사용해 올바른 기관과 세포에 올바른 의약품을 전달하는 정밀의학 접근 방식을 통해 광범위한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 기회를 제공할 것으로 기대된다.

리코드 측은 "특정 장기와 세포 유형을 정확하게 표적화하는 능력은 유전자 치료제의 효능을 최대화하고 잠재적은 부작용을 제한하는데 중요하다"면서 "mRNA 코로나19 백신과 새로운 RNA 및 유전자 교정 치료제에서 입증된 것과 같이 LNP 패키징은 재투여를 가능하게 한다"고 설명했다.

이어 "이는 잠재적으로 평생 치료가 필요한 낭포성섬유증과 같은 유전 질환이 있는 사람들에게 LNP 전달 치료제가 상당한 면역원성 없이 시간이 지나면 반복적으로 투여할 수 있다는 것을 의미한다"고 덧붙였다.

리코드 셰나즈 설리먼(Shehnaaz Suliman) 최고경영자(CEO)는 "mRNA 코로나19 백신 수십억 회분이 성공적으로 투여되고 새로운 RNA 및 유전자 교정 치료제가 지속해서 발전하면서 유전자 치료제의 새로운 가능성의 시대가 왔다. 우리는 새로운 선택적 장기 표적 지질 나노입자 전달 플랫폼을 통해 이러한 잠재력을 활용하고 있다"면서 "이 플랫폼은 질병에 가장 영향을 받는 장기와 세포에 유전자 치료제를 직접 전달할 수 있도록 설계돼 개선된 효능과 잠재력을 제공한다"고 말했다.

이어 그는 "이 정밀의학 기술은 잠재적으로 판도를 바꿀 수 있으며, 현재 기술에 의해 제한됐던 유전자 치료에 엄청난 가능성을 가져올 것이다"면서 "신규 자본 투입과 아유르마야 및 립스 바이 바이엘의 이사회 합류로 리코드의 미션을 성공적으로 추진할 것이라 확신한다"고 밝혔다.

립스 바이 바이엘 위르겐 에카하르트(Juerg Eckhardt) 대표는 "간을 넘어 특정 장기와 세포를 직접 표적하는 능력은 유전자 치료제의 핵심 과제다"면서 "립스 바이 바이엘은 희귀 유전 질환이 있는 사람들에게 의미 있는 변화를 가져올 수 있는 획기적인 솔루션을 찾는데 집중하고 있으며, 리코드는 유전의학 분야 전체를 근본적으로 변화시킬 수 있는 혁신 가능성을 가진 회사라 생각한다"고 밝혔다.

한편 리코드는 올해 5월 미국흉부학회(ATS) 연례학술대회에서 원발성섬모운동이상증과 낭포성섬유증 프로그램의 전임상 데이터를 발표했다. 그 결과 두 질환에 대한 SORT LNP-제형화된 치료 후보가 다른 조직에 유의한 노출 없이 질병 관련 세포에 직접 정확하게 전달되고, 캡슐화된 치료물질을 효과적으로 방출하며, 정확한 단백질을 적절한 수준으로 발현시킬 수 있음을 보여줬다.

이를 바탕으로 올해 말과 2023년 중반 각각 원발성섬모운동이상증과 낭포성섬유증 후보물질에 대한 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다.