MEDI:GATE NEWS 큐리언트 텔라세벡, 브룰리 궤양치료제로 美FDA 희귀의약품 지정

기사입력시간 21.01.14 15:53최종 업데이트 21.01.14 15:53

사진: 게티이미지뱅크 큐리언트는 퍼스트인클래스(First in class) 신약후보물질인 텔라세벡(Telacebec, Q203)이 브룰리 궤양(Buruli ulcer)치료제로 또다시 미국 식품의약품(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 14일 밝혔다. 텔라세벡은 2015년 다제내성결핵치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다. 부룰리 궤양은 호주, 아프리카에서 주로 발병하는 피부 괴사 질병으로 수술을 통해 감염 부위 전체를 제거하거나 세계보건기구(WHO)가 권장하는 항생제를 복합 처방한다. 하지만 귀독성(ototoxicity) 및 신장독성이 빈번하게 발생해 지속적 처치가 어려우며 항생제 내성이 발생하면 가능한 치료법이 없다. 그러나 지난 2018년 12월 국제학술지 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)를 통해 텔레세벡이 브룰리 궤양에 탁월한 효과가 있다는 논문이 발표됐고 이후 후속 논문들이 잇따라 게재되면서 적응증 확장에 대한 가능성이 확인됐다. 텔라세벡은 현재 다제내성결핵치료제로 미국 임상 2a상을 마쳤으며 최근 남아프리카공화국에서 코로나19 치료제로 임상2상을 진행하고 있다. 따라서 브룰리 궤양 치료제로 개발되면 3가지의 적응증에 효과가 있는 신약후보물질이 된다. 브룰리 궤양은 희귀의약품 지정 대상 질환일뿐만 아니라 미국 FDA의 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV) 부여 대상 질환이기도 하다. 우선심사권제도는 2007년 미국 FDA에서 소외질병 치료제 개발을 독려하고자 도입한 제도로 시판허가를 받으면 신약허가 심사 기간을 6개월로 단축하는 쿠폰을 발급하며 이를 제 3자에게 양도할 수 있도록 했다. 큐리언트 관계자는 "PRV의 최근 평균 거래가액은 1000억원에서 1200억원 정도로 알려져 있어 경제적인 가치기 매우 높다. 이미 다제내성결핵으로 PRV 부여 대상 프로그램인 텔라세벡은 브룰리 궤양으로 적응증이 확장되면서 PRV 부여 가능성 또한 더욱 높아졌다"고 밝혔다.

제보 공유

큐리언트 텔라세벡, 브룰리 궤양치료제로 美FDA 희귀의약품 지정

다제내성결핵·코로나19 치료제에 이어 브룰리궤양 치료제로 적응증 확장

큐리언트는 퍼스트인클래스(First in class) 신약후보물질인 텔라세벡(Telacebec, Q203)이 브룰리 궤양(Buruli ulcer)치료제로 또다시 미국 식품의약품(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 14일 밝혔다.

텔라세벡은 2015년 다제내성결핵치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정된 후보물질은 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

부룰리 궤양은 호주, 아프리카에서 주로 발병하는 피부 괴사 질병으로 수술을 통해 감염 부위 전체를 제거하거나 세계보건기구(WHO)가 권장하는 항생제를 복합 처방한다. 하지만 귀독성(ototoxicity) 및 신장독성이 빈번하게 발생해 지속적 처치가 어려우며 항생제 내성이 발생하면 가능한 치료법이 없다.

그러나 지난 2018년 12월 국제학술지 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)를 통해 텔레세벡이 브룰리 궤양에 탁월한 효과가 있다는 논문이 발표됐고 이후 후속 논문들이 잇따라 게재되면서 적응증 확장에 대한 가능성이 확인됐다.

텔라세벡은 현재 다제내성결핵치료제로 미국 임상 2a상을 마쳤으며 최근 남아프리카공화국에서 코로나19 치료제로 임상2상을 진행하고 있다. 따라서 브룰리 궤양 치료제로 개발되면 3가지의 적응증에 효과가 있는 신약후보물질이 된다.

브룰리 궤양은 희귀의약품 지정 대상 질환일뿐만 아니라 미국 FDA의 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV) 부여 대상 질환이기도 하다.

우선심사권제도는 2007년 미국 FDA에서 소외질병 치료제 개발을 독려하고자 도입한 제도로 시판허가를 받으면 신약허가 심사 기간을 6개월로 단축하는 쿠폰을 발급하며 이를 제 3자에게 양도할 수 있도록 했다.

큐리언트 관계자는 "PRV의 최근 평균 거래가액은 1000억원에서 1200억원 정도로 알려져 있어 경제적인 가치기 매우 높다. 이미 다제내성결핵으로 PRV 부여 대상 프로그램인 텔라세벡은 브룰리 궤양으로 적응증이 확장되면서 PRV 부여 가능성 또한 더욱 높아졌다"고 밝혔다.

오탈자 신고 스크랩 인쇄 제보 공유

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

이 기자의 다른 기사 보기

댓글보기(0)