MEDI:GATE NEWS 로슈, 중국 바이오 스타트업과 헌팅턴병 유전자 치료제 개발 나선다

기사입력시간 21.09.07 20:53최종 업데이트 21.09.07 20:53

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 뉴엑셀 테라퓨틱스(NeuExcell Therapeutics)와 로슈 그룹 멤버사인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 헌팅턴병 유전자 치료제 개발에 나선다. 뉴엑셀과 스파크는 헌팅턴병 유전자 치료제 개발을 위해 최대 1억 9000만 달러에 달하는 연구 협력 계약을 체결했다고 7일 밝혔다. 계약 조건에 따라 스파크는 뉴엑셀의 독점적인 신경 재생 유전자 치료 플랫폼을 사용할 수 있고, 뉴엑셀 연구팀은 프로그램 진행을 위해 스파크와 긴밀하게 협력할 예정이다. 뉴엑셀은 선급금과 라이선스 비용, 연구개발(R&D) 및 판매 마일스톤에 따라 최대 1억 9000만 달러를 받을 수 있으며, 여기에 추가로 제품 로열티도 받을 수 있다. 계약에 따라 스파크는 뉴엑셀의 헌팅턴병 프로그램에 대한 독점적인 전세계 권리를 라이선스할 수 있는 옵션을 가지게 된다. 뉴엑셀은 2016년 설립된 신경퇴행성 질환에 포커스를 둔 초기 단계 유전자 치료제 개발 회사로, 미국 펜실베니아주와 중국 상하이에 본사를 두고 있다. 중국 광저우 지난대학교(Jinan University) 공 첸(Gong Chen) 교수의 과학적 연구를 기반으로 아데노관련바이러스(AAV) 유전자 치료를 통해 신경을 복구하는 기술을 개발했다. 지금까지 포유동물 성체의 뉴런은 대체될 수 없기 때문에 뇌 질환에 대한 치료 접근은 질병을 늦추는데 초점을 맞추는 경향이 있다. 그러나 뉴엑셀은 이러한 기존의 접근방식을 뒤바꿨다. 뉴엑셀이 보유한 신경 재생 유전자 치료 플랫폼은 전사 인자 기반 전환 분화 기술을 기반으로 구축됐다. 이 플랫폼은 뉴런을 둘러싸고 있으며 뉴런이 손상되거나 죽은 뒤 종종 반응하는 성상교세표와 같은 내인성 신경아교세포를 기능적으로 새로운 뉴런으로 재프로그래밍한다. 뉴런은 스스로 재생하기 위해 분열할 수 없지만, 신경아교세포는 손상 분위에서 의미 있는 치료 효과를 갖는데 필요한 정도로 새로운 뉴런을 생성할 수 있는 재생 가능한 소스다. 뉴엑셀은 신경변성 부위에 기능적으로 새로운 뉴런을 재생하기 위해 AAV 기반 신경재생 유전자 치료제를 개발하고 있다. 8월 코윈 벤처스(Co-Win Ventures) 주도로 유안바이오(YuanBio), 오리자 시드(Oriza Seed), 칭완(Tsingyuan), 이노엔젤(InnoAngel) 등이 참여해 1000만 달러 이상의 시리즈 Pre-A 자금 조달을 받았다. 뉴엑셀 로날드 로리즌(Ronald HW Lorijn) 최고경영자(CEO)는 "스파크와 협력하게 된 것을 기쁘게 생각한다. 스파크는 신경질환 진행을 늦추거나 중단시키거나 치유할 가능성이 있는 유전자 치료법 R&D 분야에서의 우수성과 독점적인 AAV 벡터 유전자 치료 플랫폼을 가지고 있어 우리의 헌팅턴병 프로그램을 가속화하는데 이상적인 파트너다"고 말했다. 스파크 페데리코 밍고지(Federico Mingozzi) 최고과학책임자(CSO)는 "스파크는 유전질환의 불가피성에 도전하기 위해 헌팅턴병 환자를 포함해 잠재적으로 획기적인 치료법을 제공하는 방법을 항상 찾고 있다. 뉴엑셀과이 가진 고유한 신경재생 유전자 치료 플랫폼을 함께 탐색하기를 기대하고 있다"고 밝혔다.

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로슈, 중국 바이오 스타트업과 헌팅턴병 유전자 치료제 개발 나선다

뉴엑셀-스파크 최대 1억 9000만달러 규모 계약 체결…기능적으로 새로운 뉴런 재생하는 치료제 개발

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 뉴엑셀 테라퓨틱스(NeuExcell Therapeutics)와 로슈 그룹 멤버사인 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 헌팅턴병 유전자 치료제 개발에 나선다.

뉴엑셀과 스파크는 헌팅턴병 유전자 치료제 개발을 위해 최대 1억 9000만 달러에 달하는 연구 협력 계약을 체결했다고 7일 밝혔다.

계약 조건에 따라 스파크는 뉴엑셀의 독점적인 신경 재생 유전자 치료 플랫폼을 사용할 수 있고, 뉴엑셀 연구팀은 프로그램 진행을 위해 스파크와 긴밀하게 협력할 예정이다.

뉴엑셀은 선급금과 라이선스 비용, 연구개발(R&D) 및 판매 마일스톤에 따라 최대 1억 9000만 달러를 받을 수 있으며, 여기에 추가로 제품 로열티도 받을 수 있다. 계약에 따라 스파크는 뉴엑셀의 헌팅턴병 프로그램에 대한 독점적인 전세계 권리를 라이선스할 수 있는 옵션을 가지게 된다.

뉴엑셀은 2016년 설립된 신경퇴행성 질환에 포커스를 둔 초기 단계 유전자 치료제 개발 회사로, 미국 펜실베니아주와 중국 상하이에 본사를 두고 있다. 중국 광저우 지난대학교(Jinan University) 공 첸(Gong Chen) 교수의 과학적 연구를 기반으로 아데노관련바이러스(AAV) 유전자 치료를 통해 신경을 복구하는 기술을 개발했다.

지금까지 포유동물 성체의 뉴런은 대체될 수 없기 때문에 뇌 질환에 대한 치료 접근은 질병을 늦추는데 초점을 맞추는 경향이 있다. 그러나 뉴엑셀은 이러한 기존의 접근방식을 뒤바꿨다.

뉴엑셀이 보유한 신경 재생 유전자 치료 플랫폼은 전사 인자 기반 전환 분화 기술을 기반으로 구축됐다. 이 플랫폼은 뉴런을 둘러싸고 있으며 뉴런이 손상되거나 죽은 뒤 종종 반응하는 성상교세표와 같은 내인성 신경아교세포를 기능적으로 새로운 뉴런으로 재프로그래밍한다.

뉴런은 스스로 재생하기 위해 분열할 수 없지만, 신경아교세포는 손상 분위에서 의미 있는 치료 효과를 갖는데 필요한 정도로 새로운 뉴런을 생성할 수 있는 재생 가능한 소스다. 뉴엑셀은 신경변성 부위에 기능적으로 새로운 뉴런을 재생하기 위해 AAV 기반 신경재생 유전자 치료제를 개발하고 있다.

8월 코윈 벤처스(Co-Win Ventures) 주도로 유안바이오(YuanBio), 오리자 시드(Oriza Seed), 칭완(Tsingyuan), 이노엔젤(InnoAngel) 등이 참여해 1000만 달러 이상의 시리즈 Pre-A 자금 조달을 받았다.

뉴엑셀 로날드 로리즌(Ronald HW Lorijn) 최고경영자(CEO)는 "스파크와 협력하게 된 것을 기쁘게 생각한다. 스파크는 신경질환 진행을 늦추거나 중단시키거나 치유할 가능성이 있는 유전자 치료법 R&D 분야에서의 우수성과 독점적인 AAV 벡터 유전자 치료 플랫폼을 가지고 있어 우리의 헌팅턴병 프로그램을 가속화하는데 이상적인 파트너다"고 말했다.

스파크 페데리코 밍고지(Federico Mingozzi) 최고과학책임자(CSO)는 "스파크는 유전질환의 불가피성에 도전하기 위해 헌팅턴병 환자를 포함해 잠재적으로 획기적인 치료법을 제공하는 방법을 항상 찾고 있다. 뉴엑셀과이 가진 고유한 신경재생 유전자 치료 플랫폼을 함께 탐색하기를 기대하고 있다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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