CSL베링코리아, B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스 식약처 승인

CSL베링의 한국지사 CSL베링코리아는 자사의 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘헴제닉스(Hemgenix, 성분명 에트라나코진 데자파르보벡, etranacogene dezaparvovec) 가 지난 13일 식품의약품안전처로부터 성인 B형 혈우병 치료제로 승인받았다고 20일 밝혔다. 승인받은 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료이다. B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈 질환으로 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 헴제닉스는 혈액응고 9인자 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달해 환자가 스스로 9인자를 생성할 수 있도록 하는 기전으로, 단 1회만 주입해도 장기간 지속적으로 출혈을 감소시킬 수 있다. 이번 식약처 승인은 현재까지 B형 혈우병에 대해 시행된 최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구 결과에 근거 2024.09.21

단백질 하나로 간섬유화 진단·추적…M2BPGi 혈액검사, 초기 섬유화 감별에 유용

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 간 섬유화 검사의 골드 스탠다드는 생검이지만 생체 조직을 떼어내는 침습적 검사라는 점에서 의료진과 환자 부담이 크고 반복적으로 하기 어렵다는 한계가 있다. 그 대안으로 최근 초음파 원리를 이용한 간스캔(FibroScan)과 자기공명영상(MRI) 기법을 이용한 MRE와 같은 비침습적인 영상검사가 많이 활용되고 있다. 그러나 여전히 장비와 검사 공간이 필요하다는 점, 특히 MRE는 고가라는 점에서 보편적으로 사용하기에 어려움이 있다. 이러한 가운데 바이오마커 하나로 간편하게 간 섬유화를 측정할 수 있는 혈액검사가 국내에서도 보험 급여가 적용돼 섬유증 초기 진단에 도움을 주고 있다. 시스멕스코리아의 M2BPGi 검사다. 시스멕스는 스페셜 바이오마커를 기반으로 혈액과 응고, 뇨과학, 면역학 진단 제품과 솔루션을 제공하는 기업으로, 간질환 분야에서 국내 연구진과 협업해 다양한 연구를 진행하고 있다. 메디게이트뉴스는 시스멕스코리아 마케팅그룹에서 면역제품을 담당하고 2024.09.19

유럽당뇨병학회 데이터로 본 노보·릴리의 GLP-1 비만 치료제 다음 주자는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유럽당뇨병학회 연례학술대회(EASD 2024)가 9월 10~13일(현지시간) 스페인 마드리드에서 열린 가운데, 경구용 GLP-1 비만 치료제는 물론 현재 개발 단계인 GLP-1 계열 비만 치료제에 대한 여러 임상 결과가 업데이트돼 관련 업계의 주목을 받았다. 릴리, 경구제 오포글리프론과 마운자로 후속 주사제 마즈두타이드로 무장 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 오포글리프론(orforglipron)은경구용 GLP-1 수용체 작용제 계열로는 비만 시장에 가장 먼저 진입할가능성이 높다. 이번 학회에서는 제2형 당뇨병이 없는 비만 환자를 대상으로 한 2상 임상시험(NCT05051579)의 사후 분석으로 심혈관 위험 예방 관련 데이터 등을 발표했다. 지난해 공개된 2상 결과에 따르면 오포글리프론은 36주차에 비만 환자의 체중과 허리둘레, 체질량지수(BMI)를 각각 최대 14.7%, 13.6㎝, 5.5㎏/㎡까지 줄일 수 있는 것으로 나타났다. 2024.09.15

모더나, 2027년까지 10개 제품 승인에 집중…R&D 비용 줄이고 상업화 역량 강화

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 모더나(Moderna)가 상업화에 집중하기 위해 전략적 우선순위를 재조정했다. 보다 선별적이고 속도감 있는 접근 방식을 통해 연간 R&D 비용은 11억 달러 줄이는 대신 향후 3년 간 10개 제품 승인에 중점을 둘 방침이다. 모더나가 12일(현지시간) 연례 R&D의 날 행사에서 상업적 역량을 강화하기 위해 mRNA 파이프라인의 전략적 우선순위를 재조정하는 재무 및 개발 계획을 발표했다. 모더나 스테판 방셀(Stéphane Bancel) 최고경영자(CEO)는 "모더나는 현재 긍정적인 3상 결과를 얻은 5개 호흡기 백신을 보유하고 있으며 올해 3개를 승인 신청할 예정이다. 또한 2027년까지 승인 가능성이 있는 암, 희귀질환 및 잠복기 백신에 대한 중추적 연구를 진행하고 있는 제품 5개를 보유하고 있다"면서 이 10개 제품을 환자들에게 제공하는 데 집중하고 새로운 R&D 속도를 늦추며 상업적 비즈니스를 구축하겠다고 밝혔다. 모더나 측은 "지난 3년 동안 모 2024.09.14

오가노이드사이언스, 그라스메디와 동물 실험 없는 반려동물 헬스케어 MOU 체결

오가노이드사이언스(ORGANOIDSCIENCES)가 12일 그라스메디(GRASSMEDI)와 MOU를 체결했다고 13일 밝혔다. 그라스메디는 신약 개발은 물론, 유전자 분석 및 장내 마이크로바이옴 분석을 통한 진단 및 맞춤형 의약외품 및 영양제를 통한 관리 등 토털 헬스케어 서비스를 전개하는 기업으로 현재 '자유펫' '수플담' 유비벳' 브랜드를 운영 중이다. 오가노이드사이언스는 그라스메디에 동물 시험을 대체하는 오가노이드 기술 기반 사업을 협력한다. 이번 협약으로 동물 실험 없는 반려동물 헬스케어 시대를 앞당기는데 뜻을 함께할 예정이다. 오가노이드사이언스 유종만 대표는 "반려동물 의약품, 의약외품, 기능성 식품 등 다양한 분야에서 동물실험을 대체하고 있다"며 "그라스메디의 반려동물에 대한 이해도와 우수한 제품, 당사의 첨단 기술이 결합해 시너지 효과를 낼 것으로 기대한다"고 말했다. 오가노이드사이언스는 이번 전략적 파트너십을 계기로 공동 연구 프로젝트를 추진, 기술 교류 및 인재 양성 2024.09.14

한국GSK 남성형 탈모 치료제 아보다트, 국내 허가 15주년 기념 ‘LEAD 심포지엄’ 개최

한국GSK가 서울, 부산, 대구 등 주요 도시를 중심으로 자사의 남성형 탈모 치료제 아보다트(성분명 두타스테리드)의 국내 허가 15주년을 기념하는 'LEAD 심포지엄'을 진행한다. LEAD는 'Long-term Effectiveness And safety of Dutasteride'의 앞글자를 딴 것으로, 한국인에서 확인된 아보다트의 장기간 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 기반으로 국내 탈모 치료 시장을 이끌어가겠다는 한국GSK의 포부를 담고 있다. 이번 심포지엄은 서울에서 9월 2일과 9일 두 차례 진행되었으며, 이어 부산과 대구 등 주요 도시에서 10월까지 진행될 예정이다. LEAD 심포지엄은 5알파환원효소 1, 2형을 모두 억제해 M자, 정수리 등 다양한 유형의 남성 탈모를 치료하는 유일한 오리지널 듀얼 억제제(Dual inhibitor) 아보다트의 국내 남성형 탈모 치료 적응증 허가 15주년을 기념하고,아보다트의 주요 임상 및 한국인 장기 리얼월드데이터 분석 결과를 공유해 2024.09.13

노보 노디스크 삭센다, 12세 미만 어린이에서도 비만 치료 효과 확인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 비만 치료제 삭센다(Saxenda, 성분명 리라글루티드)가 12세 미만 어린이에게 안전하고 효과적이라는 3상 임상시험 결과가 나왔다. 6~12세 어린이의 체질량지수(BMI)는 위약과 비교했을 때 1년 만에 7.4% 줄었고 혈압과 혈당 조절도 개선된 것으로 나타났다. 미국 미네소타의대(University of Minnesota Medical School) 소아비만센터 클라우디아 폭스(Claudia Fox) 교수가 소아 인구에서 리라글루티드의 안전성과 효능을 조사한 첫 연구인 SCALE Kids 데이터를 9~13일(현지시간) 스페인 마드리드에서 열린 유럽당뇨병학회(EASD) 연례 학술대회에서 발표했다. 이 결과는 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 동시 게재됐다. 폭스 교수는 "비만은 소아기에 가장 흔한 만성 질환이다. 소아 비만을 치료하지 않고 방치하면 거의 보편적으로 성인기까지 지속되며, 당뇨병과 심혈관 질환을 비롯한 심각한 건강 문제와 일부 2024.09.12

젠큐릭스, ESMO 2024에서 간암 조기 진단 검사 ‘HEPA eDX’ 성능 입증 연구 결과 발표

젠큐릭스가 13~17일 스페인 바르셀로나에서 열리는 2024 유럽종양학회(ESMO 2024)에서 간암 조기 진단을 위한 새로운 분자유전학적 검사법인 ‘HEPA eDX’의 유효성 입증 연구 결과를 발표한다고 11일 밝혔다. HEPA eDX는 간암 환자의 혈액 속에 존재하는 순환 종양 DNA(ctDNA)에서 메틸화된 바이오마커를 검출하여 간암을 진단하는 디지털 PCR 기반 유전자 검사법이다. 이 검사법은 1만례 이상의 조직 및 혈액 검체에서 암 특이적 메틸화 패턴을 분석해 간암 진단에 적합한 유전자 바이오마커를 선별하여 개발했다. 간암은 전 세계적으로 암 사망 원인 중 세 번째로 높은 비율을 차지하며, 국내를 비롯해 동아시아에서 발병률이 높은 것으로 알려져 있다. 그러나 기존의 혈청 알파태아단백(AFP) 검사와 초음파 검사 방식은 정확도가 낮아 한계가 있다. 이에 젠큐릭스는 해운대백병원 왕희정 교수 연구팀과 협력해 HEPA eDX의 간암 조기 진단 성능을 입증하는 연구를 진행했다. 이번 2024.09.11

테라펙스, WCLC 2024서 EGFR 비소세포폐암 4세대 표적항암제 ‘TRX-221’ 포스터 발표

테라펙스가 7~10일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열린 2024 세계폐암학회(WCLC 2024)에 참가했다고 11일 밝혔다. 국제폐암연구협회(IASLC)가 주최하는 WCLC는 폐암 및 기타 흉부 악성 종양 분야에 특화된 글로벌 학술대회로, 매년 100여 개국에서 8000명 이상의 전문가들이 참가한다. 테라펙스는 이번 WCLC에서 EGFR 비소세포폐암 4세대 표적항암제 'TRX-221'의 임상 디자인과 첫 번째 코호트 중간 결과를 포스터 발표하며 첫 투약 결과 및 후속 임상 진행 상황을 공유했다. 또한 발표자인 세브란스병원 종양내과 임선민 교수와 TRX-221의 투약에 대한 심도 있는 설명을 이어갔으며, 현장에서는 미국, 싱가포르, 대만을 비롯한 세계 각국의 임상연구자들이 많은 관심을 보였다고 전했다. TRX-221은 EGFR 변이 비소세포폐암 치료제 타그리소의 내성으로 인해 발생하는 주요 변이인 EGFR C797S뿐만 아니라 EGFR 활성변이 및 T790M 변이를 선택적으로 저 2024.09.11

턴스, 1일 1회 경구용 GLP-1 개발 대열 합류…긍정적인 1상 데이터 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 턴스 파마슈티컬스(Terns Pharmaceuticals)가 개발 중인 경구용 GLP-1 수용체 작용제가 초기 단계 임상시험에서 긍정적인 결과를 확인하며 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 화이자(Pfizer), 로슈(Roche)의 뒤를 바짝 따르고 있다. 턴스가 비만 또는 과체중 성인 환자를 대상으로 1일 1회 복용(QD) TERN-601을 평가하는 1상 임상시험에 대한 긍정적인 탑라인 데이터를 9일(현지시간) 발표했다. 이를 바탕으로 내년 2상 임상시험을 개시할 계획이다. 임상시험 결과 TERN-601은 내약성이 우수했고, 28일간의 다중상승용량(MAD) 연구에서 평가된 세 가지 용량 모두에서 용량 의존적으로 통계적으로 유의미한 위약 조정 평균 체중 감소를 보였다. 최고 용량인 740㎎ QD에서 최대 위약 조정 평균 체중 감소율은 4.9%였다. 또한 참가자의 67%는 최고 용량에서 베이스라인 체중의 5% 이상을 감량했다. 치료 중 2024.09.11