바이오마커 기반 유전자치료제 가속승인, 바이오젠은 되고 사렙타는 어려운 이유

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 바이오마커 기반 유전자치료제 가속 승인 시도에 제동이 걸렸다. 자문위원회 회의를 앞두고 미국 식품의약국(FDA)이 효능과 안전성에 우려를 제기한 탓이다. 11일 관련업계에 따르면 FDA는 12일 예정된 세포, 조직 및 유전자 치료제 자문위원회에 앞서 사렙타의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자 치료제 SRP-9001에 대한 브리핑 문서를 발표했다. DMD는 디스트로핀(dystrophin) 유전자 변이로 발생하는 희귀 신경근육질환이다. SRP-9001은 디스트로핀 유전자의 기능적 사본을 근육 조직에 전달하는 방식으로 작용하는 유전자 치료제다. SRP-9001의 치료 목표는 DMD의 질병 경로를 더 경증인 베커근이영양증(BMD)과 유사한 표현형으로 변화시키는 것이다. 승인 시 세계 최초 근이영양증 유전자 치료제가 될 것으로 기대된다. 사렙타는 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험 1건을 포함해 임상시험 2023.05.12

툴젠, 유전자교정 CAR-T 세포치료제 중국에 기술이전 및 임상시험 추가 진행

툴젠이 호주 CARtherics가 툴젠으로부터 기술이전 받은 CTH-004 개발을 위해 중화권(중국, 홍콩, 마카오 및 대만) 권리를 중국 Shunxi Holding Group Co Ltd에 부여했다고 11일 밝혔다. Shunxi는 중국 상하이에 본사를 둔 의료산업 그룹으로 의료 서비스 및 혁신적인 의약품 개발에 중점을 두고 있으며 이번 계약을 통해 중화권에서 CTH-004에 대한 권리를 갖고 난소암을 포함한 고형암 대상 임상 개발 및 사업화를 진행할 예정이다. 양사의 비공개 계약조건에 따라 구체적인 계약내용은 밝히지 않았으나 툴젠의 유전자 교정 기술을 다양한 CAR-T, CAR-NK 등에 적용할 수 있는 툴젠 기반기술의 확장성을 더욱 강화 할 수 있는 계기가 될 수 있을 것으로 기대 된다. 2023년 3월 CARtherics는 CTH-004(유전자 교정된 TAG-72 CAR-T)의 호주 내 임상시험을 위해 Peter MacCallum Cancer Centre와 협력 개발 프로그램 2023.05.11

에이비온, 美 ASCO 참가…'ABN401' 파일럿 확장 코호트 연구 초록 공개

에이비온이 비소세포폐암 치료제 ‘ABN401’ 파일럿 확장 임상 연구 초록이 6월 2~6일 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)에 채택됐다고 11일 밝혔다. 에이비온은 지난해 ASCO에서 ABN401 임상1상 용량 증량 코호트의 최종 결과를 발표했다. 올해는 파일럿 코호트에서 ABN401의 유효성과 안전성 결과를 공개한다. 파일럿 확장 코호트는 2상의 경향성을 예측하기 위해 설계된 임상이다. 안전성을 검증하고 용량을 설정하는 1상 용량 증량 코호트에서 ABN401은 우수한 안전성과 2건의 부분 관해(PR)가 확인돼 유효성을 확인했다. 이어 2상의 경향성을 예측하기 위해 c-MET돌연변이 비소세포폐암 환자를 선별해 2상과 동일한 용량의 ABN401을 투약하는 파일럿 확장 코호트를 진행했다. 그 결과 2상과 동일한 환자군으로부터 뛰어난 유효성과 안전성, 내약성을 확인하는 데이터를 도출했다. 현재 에이비온은 ABN401을 c-MET 돌연변이 중 Exon1 2023.05.11

브릿지바이오테라퓨틱스, 혁신 진단 기술 및 임상 사업화 모델 통한 중장기 성장 비전 공개

브릿지바이오테라퓨틱스가 10일 온라인 IR 기업설명회를 개최해 혁신 진단 기술의 도입과 자체 임상 조직을 활용한 사업화 모델을 소개하며 중장기 사업 성장 비전을 제시했다고 11일 밝혔다. 3월 열린 제8기 정기주주총회에서 신규 사업 목적을 추가한 정관 변경 안건을 가결했으며 이번 기업설명회를 통해 ▲신규 진단 사업 및 ▲임상개발 사업화 모델에 대한 구체적인 윤곽을 공개했다. 특히 전략적으로 집중하고 있는 암 질환 및 섬유화 질환의 신약 파이프라인 임상 개발 단계가 무르익음에 따라 가속화하는 자금 집행 속도를 고려해, 임상 개발에 필요한 자금을 자체적으로 조달 가능한 사업 선순환 구조를 구축하는 데 중점을 뒀다. 먼저 브릿지바이오는 지난달 전기화학 기반 혁신 진단 기업인 엘립스진단의 50% 이상에 해당하는 지분 인수 절차를 마무리했다. 기존 진단 시장에서 블루오션으로 꼽히는 ‘전기화학발광(ElectroChemiLuminescence, ECL)’ 기반의 혁신 기술을 보유한 엘립스진단을 2023.05.11

셀트리온헬스케어, 유럽 주요국서 '베그젤마'입찰 수주 성공

셀트리온헬스케어가 유럽 주요 5개국 가운데 하나인 이탈리아에서 올 1분기 열린 롬바르디아(Lombardia), 에밀리아 로마냐(Emilia Romagna) 및 토스카나(Toscana) 주정부 입찰에서 아바스틴 바이오시밀러 베그젤마(Vegzelma, 성분명 베바시주맙) 낙찰에 성공했다고 11일 밝혔다. 3개 주정부는 이탈리아 베바시주맙 공립 시장의 약 40% 규모를 차지하고 있으며, 상호 합의에 따라 주별로 2~3년 동안 베그젤마 공급이 이뤄질 예정이다. 이와 함께 벨기에에서는 브뤼헤(Brugge) 지역 병원 그룹 및 O.L.V(Onze Lieve Vrouw) 종합병원에서 개최한 베바시주맙 입찰에서 각각 수주에 성공하면서 이들 병원에도 2년간 베그젤마를 공급하게 됐다. 셀트리온헬스케어는 이번 수주는 현지 법인에서 개별 입찰 시장의 특성을 고려한 맞춤형 전략을 수립하고 이를 커머셜 전문 인력들이 성공적으로 추진한 결과라고 설명했다. 실제 베그젤마는 베바시주맙 바이오시밀러 중 후발주자임에 2023.05.11

와이브레인, 우울증 전자약 마인드스팀 코로나19 확진 후 우울감 개선 효과 도출

와이브레인이 자사가 개발한 우울증 전자약 마인드스팀을 코로나19 확진 후 브레인포그 환자에 적용한 연구에서 유의미한 개선 효과가 나타났다고 11일 밝혔다. 브레인포그는 머리에 안개가 낀 것처럼 멍한 느낌이 지속돼 우울감, 피로감 및 사고력, 기억력 등의 인지 저하를 느끼는 현상이다. 이번 연구는 코로나19 감염 후 우울감을 동반한 주관적 인지 저하에서 tDCS(경두개직류자극치료, transcranial Direct Current Stimulation)의 적용이라는 주제로 진행됐다. 국민건강보험일산병원 정신건강의학과 안재은 교수 및 신의료기술 연구팀이 지난해 9월부터 12월까지 4개월 간 진행했다. 대상자는 19세에서 65세 사이의 코로나19 확진 이후 경미한 우울감, 주관적 인지 저하 및 주의력 저하를 호소하는 환자 25명이었다. 코로나 확진 전 우울증 및 인지 저하가 있었던 환자는 제외했다. 연구는 2주간 매일 1회 30분씩 마인드스팀을 적용하여 진행됐다. 첫 회에만 원내 치료를 2023.05.11

에자이, 할라벤 탑재 HER2 ADC 개발에 최대 20억달러 투자한다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 에자이(Eisai)가 화학요법 약물 할라벤(Halaven, 성분명 에리불린)을 탑재한 항체약물접합체(ADC) 개발에 최대 20억 달러(약 2조6500억 원)를 투자한다. 10일 관련업계에 따르면 에자이는 최근 중국 블리스 바이오파마슈티컬(Bliss Biopharmaceutical)과 전략적 협업 옵션권을 포함해 ADC BB-1701을 공동 개발하는 계약을 체결했다. BB-1701은 에자이가 자체 개발한 항암제 할라벤과 링커를 이용한 HER2 표적 항체로 구성된 ADC다. HER2가 발현되는 유방암과 폐암, 기타 고형암에 항암 효과를 가지는 것으로 기대하고 있다. 할라벤을 페이로드로 사용하는 링커-페이로드는 에자이의 미국 연구거점 엑스톤사이트(Exton Site)가 개발한 독자 기술 플랫폼으로, 에자이는 이 플랫폼을 활용해 다양한 항체와의 결합 가능성을 연구하고 있다. 에자이는 2018년 블리스바이오와 라이선스 계약을 체결해 할라벤을 페이로드로 사용할 수 2023.05.11

베링거 GLP-1 이중 작용제, 비만 2상서 체중 최대 14.9% 줄였다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 개발하고 있는 GLP-1 계열 약물이 비만 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 체중을 최대 14.9% 줄이는 것으로 나타났다. 베링거는 10일 용량 탐색 2상 임상시험(NCT04667377)에서 BI 456906이 계획된 유지 용량을 사용해 46주 치료한 결과 최대 14.9% 체중 감소를 달성하며 1차 평가변수를 충족시켰다고 발표했다. 베링거 측은 "더 큰 체중 감소를 나타내는 실제 유지 용량에 대한 분석을 포함한 이번 결과 데이터는 6월 미국 샌디에이고에서 열리는 미국당뇨병학회 학술대회에서 발표될 예정이며, 그 전까지 데이터는 엠바고 상태다"고 밝혔다. 베링거는 덴마크 바이오텍 질랜드 파마(Zealand Pharma)와 함께 글루카곤(GCG) 수용체와 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 이중 작용제인 BI 456906을 개발하고 있다. 4월 진행된 연간실적발표에서 이 프로젝트를 가능한 빠르게 2023.05.11

마크로젠, 10x지노믹스와 세계 첫 공식 싱글셀 비즈니스 파트너십

마크로젠이 유전체 시퀀싱 기업 10x지노믹스와 싱글셀 시장 확대를 위해 세계 최초로 10x지노믹스 최신 싱글셀 분석 기기 ‘제니움(Xenium)’ 카탈리스트(Catalyst) 제휴 프로그램 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다. 제니움은 가시적 분자 결합화 기술을 기반으로 한 10x지노믹스의 플랫폼으로 단일 세포보다 더욱 세분화된 RNA 및 단백질 정보를 즉시 이미지화해 빠르게 통합 분석한다. 제니움을 통해 수백에서 수천 개 유전자의 발현 위치를 파악할 수 있고 약물반응과 관련된 약 400개 유전자 발현 분석으로 신약개발을 위한 임상 연구에 적합하다. 제니움 카탈리스트 프로그램은 연구자들이 10x지노믹스에 샘플을 보내 처리할 수 있는 기술 액세스 서비스다. 이를 통해 특정 샘플에 대한 개념 증명 데이터가 필요한 연구자들은 결정에 도움이 되는 제니움 데이터를 받을 수 있다. 이번 협약 체결에 따라 마크로젠은 싱글셀 대량 분석 플랫폼 크로미움(Chromium)과 공간전사체 분석 플랫폼 비 2023.05.10

백스다임, 글로벌백신기술선도사업단 국책과제 주관연구기관으로 선정

백스다임(VAXDIGM)이 2023년도 1차 글로벌백신기술선도사업단(GVL Center)의 '미래 팬데믹 대응 백신 개발' 분야 지원 과제로 국책과제 주관연구기관으로 최종 선정됐다고 10일 밝혔다. 연구 주제는 '미래 웨스트 나일 바이러스 팬데믹 대응을 위한 백신 개발 비임상 연구다. 글로벌백신기술선도사업단은 보건복지부 산하 사업단으로, 코로나19 상황에서 국내 백신 기술 주권을 확보하기 위해 2022년 1월 출범했다. 신변종 감염병 팬데믹 신속대응 및 실용화 촉진을 위한 차세대 백신기술 개발을 목표하며, 이를 위해 신속·범용백신기술개발, 미래성장 고부가가치 백신개발, 백신기반기술개발 3가지 분야를 추진 과제로 하고 있다. 백스다임 김성재 대표는 “백스다임은 최근 선정된 2023년도 제1차 백신실용화기술개발사업단의 '미래대응·미해결분야 범용인플루엔자' 분야에 이어, 미래 팬데믹 대응 백신 개발 분야에 최종 선정돼 매우 기쁘다. 2023년도 제1차 신규지원 대상과제 공고에서 각각의 사 2023.05.10