한국노바티스, 유전성 망막변성질환 유전자 검사 지원 프로그램 '얼리버드' 론칭

한국노바티스가 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 '얼리버드(Early Bird)' 프로그램을 시작했다고 23일 밝혔다. 얼리버드는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다. 참여 조건은 ▲시력 (VA) ≤ 20/60 (양안) ▲충분한 생존 망막 세포의 존재 ▲과거 유전자 검사 경험이 없는 IRD 환자(단, 불확실성변이형(VUS), 단일 대립유전자성 RPE65 유전자 변형의 결과(monoallelic RPE65m)인 경우는 참여 가능) ▲50세 미만 ▲ 야맹증(night blindness)에 모두 부합하는 경우다. 유전자 검사를 희망하거나 필요한 환자가 있을 시 의료진이 전화 또는 이메일을 통해 신청할 수 있고, 신청자의 접근성을 높이기 위해 신청 및 결과 전달은 모두 온라인으로 진행된다. 얼리버드 프로 2023.05.23

샤페론, 아토피치료제 작용기전 논문 유럽면역학저널 5월호 표지 장식

샤페론이 개발중인 아토피 치료제의 작용기전이 유럽면역학저널(European Journal of Immunology) 5월호 표지를 장식했다고 23일 밝혔다. 유럽면역학저널은 유럽면역학회(European Federation of Immunological Societies)의 공식 학술지로 과학기술논문 인용색인(SCI)급 국제학술지다. 이번에 5월호 표지를 장식한 이미지는 2월호에 발표된 논문인 ‘Balb/c 마우스에서의 아토피피부염을 개선하는 GPCR19 작용제인 타우로디옥시콜레이트(Taurodeoxycholate, a GPCR19 agonist, ameliorates atopic dermatitis in Balb/c mice)’의 핵심결과다. 해당 논문은 샤페론의 성승용 대표이사와 서울대 시스템면역의학연구소(Wide River Institute of Immunology)와 서울대 의과학 대학원, 서울의대 미생물 및 면역학 교실 연구진이 공동으로 저술해 발표했다. 이 논문에서 연구진은 2023.05.23

파멥신, 새로운 기전의 '황반변성 항체 치료제' 임상1상 추진

파멥신이 새로운 기전을 통해 난치 질환으로 알려진 황반변성 항체 치료제의 임상1상을 추진한다고 23일 밝혔다. 파멥신은 22일 식품의약품안전처로부터 황반변성 환자를 대상으로 하는 TIE2 활성 항체(PMC-403) 임상1상을 승인받았다. 이 임상은 황반변성(nAMD) 환자 최대 36명을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하며, 최대내약용량(MTD)을 확인해 제2상 임상시험의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울대병원 외 3개 의료기관이다. 황반변성은 망막의 노화로 인한 실명질환이다. 시신경 조직인 황반의 비정상적인 혈관이 원인으로, 전세계 인구 고령화로 인해 환자가 빠르게 증가하고 있지만 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제로는 한계가 있어왔다. 이에 기존 치료제들을 보완할 수 있는 새로운 기전의 치료제에 대한 기대 수요가 높다. 파멥신의 'PMC-403'은 TIE-2 표적 혈관정상화를 기전으로 하는 혁신(First-in-Class) 신약이다. 파멥신은 2023.05.23

피노바이오, ADC 개발 산업통상자원부 국책과제 수주…5년간 총 50억원

피노바이오가 산업통상자원부가 지원하는 바이오산업기술개발사업의 국책과제 주관연구개발기관으로 선정됐다고 23일 밝혔다. 향후 5년간 정부출연금 약 50억원을 지원받아 ADC GMP 생산 제조공정 개발을 진행한다. 수행과제는 맞춤형진단치료제품 중, 융합기술기반 고품질 항체-약물접합체(ADC) 맞춤형 제조공정 기술개발이다. 피노바이오는 해당 사업을 통해 자체개발 중인 Trop2 ADC의 GMP 생산 공정을 개발할 예정이며, KBIOHealth(오송첨단의료산업진흥재단)와 협력한다. KBIOHealth는 보건복지부 산하 공공기관으로 국산 모세포은행 KBIO-K1을 보유하고 있다. 양측은 해당 세포를 적용한 생산세포주 개발을 포함, GMP 등급의 ADC 생산 제조공정 개발 전반에 걸쳐 협력할 계획이다. 피노바이오는 이번 과제 선정을 통해 Trop2 ADC 후보물질 선정, 핵심재료(표적 항체, 페이로드, 링커) 및 제조공정 기술 확보, ADC 스케일업 공정 개발 및 표준품 생산, ADC 동결건조 2023.05.23

툴젠, 美 ASGCT에서 CRISPR-Cas9기반 회사로 유일하게 구두발표 선정

툴젠이 16~20일 열린 제26회 미국유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의에서 구두 발표 1건과 포스터 발표 2건에 선정돼 발표를 완료했다고 22일 밝혔다. ASGCT는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 유전자 치료와 세포 치료에 관련해 최고의 권위를 인정받는 학회다. 이번 행사에서 툴젠은 3월 Nature Chemical Biology에 발표한 Sniper2L기술을 구두 발표했으며 지난해 12월 Nature Communications에 발표한 TAPE-seq기술과 올해 1월 Genome Biology에 발표한 Extru-seq기술을 포스터 발표했다. 툴젠 플랫폼연구소 이정준 소장은 "이번 학회에서 Zinc Finger 기술 기반 상가모(Sangamo), TALEN 기술 기반 셀레틱스(Cellectis), 베이스 에디터(Base editor) 기술 빔테라퓨틱스(Beam therapeutics), 프라임 에디터(Prime editor) 기술 기반 프라임 메디슨(Pr 2023.05.22

클리노믹스, 조기 암진단 상품 출시 위해 유·무상증자 실시

클리노믹스는 하반기 대대적으로 암 조기진단 상품을 출시하기 위해 446억 원 규모 유상·무상 증자를 실시한다고 22일 밝혔다. 미래의 정밀 맞춤의료의 핵심인, 암조기진단 시장을 선점하기 위한 클리노믹스의 전략적 대형 투자의 일환이다. 미국 싱글레라(Singlera Genomics)의 기술을 독점적으로 공급받아 세계 최초로 대장암, 췌장암 조기진단 상품을 출시한다. 이번 증자를 위해 보통주 780만주 발행을 이사회에서 결의했고, 증자방식은 주주배정 후 실권주 일반공모다. 1주당 신주배정주식은 0.569주이며, 신주상장일예정일은 8월 24일이다. 유상증자 신주 상장 직후 주당 0.5주의 무상증자도 실시한다. 클리노믹스는 4월 28일 암 조기진단 기술특허와 연구역량을 가진 싱글레라와 액체생검 기반 암 조기진단을 상품판매를 전세계적으로 개시하는 협약을 맺었다. 이에 미국 시장에서 미국 지사 Clinomics USA를 통해 싱글레라의 ColonES(대장암), PDACatch(췌장암) 및 Pa 2023.05.22

큐라티스, 결핵백신 신약 2a상 임상결과 국제학술지 게재

큐라티스가 성인 및 청소년용 결핵백신 신약 ‘QTP101’의 성인 대상 2a상 임상시험 결과가 SCIE급 국제 학술지인 ‘감염질환 및 치료(Infectious Diseases and Therapy)’ 저널에 게재됐다고 22일 밝혔다. 저널에 따르면 QTP101 결핵백신은 BCG 접종이력이 있는 건강한 성인 107명이 참여한 국내 2a상 신약 임상시험에서 대조군 대비 뛰어난 안전성과 면역원성 결과를 보여줬다. 해당 임상시험은 세브란스병원, 중앙대병원, 아주대병원에서 실시됐다. QTP101 결핵백신을 투여한 시험군은 대조군과 비교해 항원 특이적 항체 수준과 Type1 T-helper 세포 면역반응 등이 임상 통계적으로 유의하게 높았으며 해당 면역반응은 12개월 동안 유지되는 것으로 확인됐다. 안전성 분석 결과에서도 약물과 관련된 중대한 이상사례 또는 특별관심대상 이상사례는 보고되지 않았으며 치료중단으로 이어질 수 있는 이상사례 또는 사망도 관찰되지 않았다. 그 밖에도 임상적으로 매우 안 2023.05.22

쓰리빌리언, 신경과 전문의 위한 유전자 검사 웨비나 개최

쓰리빌리언이 24일 신경과 전문의를 위한 웨비나를 개최한다고 22일 밝혔다. 쓰리빌리언 임상 유전학팀의 현성인 박사가 연사로 설 예정이며 질의 문답 세션에서는 쓰리빌리언 CMO(Chief Medical Officer) 서고훈 이사가 같이 참여할 예정이다. ‘알쓸Gene잡’이라는 이름으로 열리는 이번 웨비나 시리즈는 유전자 검사에 대해 알아보고 싶거나 현재 활용을 고려하고 있는 임상의를 대상으로 분과 별로 진행된다. 4월 심장내과 임상의를 대상으로 웨비나를 한 차례 진행했고, 세 번째 시리즈인 신장내과 임상의를 위한 웨비나는 6월 28일 수요일에 열릴 예정이다. 현 박사는 "본 웨비나를 통해 신경질환에서 유전자 검사가 어떻게 활용되는지 소개해 드릴 계획이다. 환자의 진단과 치료에 조금이나마 도움이 되었으면 좋겠다"고 말했다. 2023.05.22

모더나, 프로피온산혈증 치료제 mRNA-3927 1/2상 중간 결과 발표

모더나가 프로피온산혈증(Propionic acidemia, PA) mRNA 치료제 후보물질 mRNA-3927의 임상 1/2상 중간 결과를 2023 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene + Cell Therapy(ASGCT) Annual Meeting))에서 발표했다고 22일 밝혔다. 진행 중인 글로벌 임상 1/2상은 프로피온산혈증이 유전자적으로 확인된 1세 이상의 참가자를 대상으로 mRNA-3927의 안전성과 약리 및 약동성을 평가하기 위한 오픈 라벨, 다기관 용량 최적화 연구(NCT04159103)다. 초기 투여 요법으로 0.3mg/kg을 3주마다 정맥 내 투여했으며 후속 용량은 2주마다 투여했다. 용량 최적화 시험(10회 용량)을 완료한 참가자는 오픈 라벨 연구(NCT05130437)에서 치료를 계속할 수 있다. 1차 평가 변수는 안전성과 내약성이며 2차 및 탐색적 평가 변수는 약리, 잠재적 혈장 바이오마커 평가, 대사성 대상부전(metabolic 2023.05.22

알지노믹스, 미국 유전자세포치료학회에서 RZ-004 연구결과 구두발표

알지노믹스가 미국 로스엔젤레스에서 열린 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다. 지난달 미국안과학회(ARVO)에서 신규 치료제로서의 가능성을 소개했고, 이번 미국 유전자세포치료학회에서는 물질최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구결과를 집대성해 발표했다. 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인 김지현 박사가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계로, 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성시험, 독성시험 결과 등 임상단계로 진입 가능한 수준의 비임상 결과들이 축적돼 있다. 특히 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 유효성을 입증했고 설치류 밎 돼지모델과 영장류를 활용해 안전성도 입증했다. 2023.05.22