다케다 탁자이로, 2세이상 소아 유전성 혈관부종 발작 예방제로 美FDA 적응증 확대 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 다케다(Takeda)의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제 탁자이로(Takhzyro, 성분명 라나델루맙)의 적응증이 확대되면서 기존에 승인된 치료 옵션이 없던 소아 환자에서도 일상적인 발작 예방이 가능해졌다. 6일 관련업계에 따르면 다케다는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2세에서 12세 미만 소아 환자의 유전성 혈관부종 발작 예방용으로 사용하도록 적응증을 확대 승인받았다. 이번 승인 전까지 6세에서 12세 미만 어린이에게 유일하게 승인된 일상적인 예방 치료 옵션은 3~4일마다 투여해야 했고, 2세에서 6세 미만 어린이에게는 승인된 예방 치료가 없었다. 권장 용량은 2세에서 6세 미만 환자는 4주마다, 6세에서 12세 미만 환자는 2주마다 150mg/1mL 단일용량 프리필드시린지 용액을 투여하는 것이다. 유전성 혈관부종은 상염색체 변이로 체내 면역계의 C1 에스터레이즈 억제제(C1 esterase inhibitor)가 부족해 반복해서 혈관부종을 2023.02.07

에스씨엠생명과학 美 관계사 코이뮨, 새로운 CAR-T 세포치료제 연구 결과 논문 발표

에스씨엠생명과학(SCM생명과학)의 미국 관계사 코이뮨(CoImmune, Inc.)이 암 질환 단백질 CD47과 대식세포 SIRPα 간의 체크포인트 차단제를 분비하는 OrexiCAR 기술로 기존 CAR-T의 면역세포에 의한 항종양 활성을 개선하는 연구 결과를 Blood 저널에 게재했다고 6일 밝혔다. CD47은 다양한 암의 발병 및 진행에 큰 영향을 미치는 종양 항원으로, CD47과 SIRPα의 상호작용은 암세포를 분해하는 대식세포에 'do not eat me(날 먹지마)' 신호를 유발해 식균작용을 회피한다. OrexiCAR 기술의 핵심은 SIRPα와 높은 친화도를 갖는 CV1 단백질을 발현하는 CAR-T 세포를 통해 CD47-SIRPα의 상호작용을 막음으로써 종양의 면역회피를 억제하고 항종양 능력을 활성화하는 것이다. 이번 연구는 미국 메모리얼슬로언케터링암센터(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)의 슬로언케터링연구소 실험 치료 센터 데이비드 셰인버그 2023.02.06

알지노믹스, 연세의료원과 난치성 질환 치료제 개발 협력

알지노믹스가 연세의료원과 RNA 기반 기술을 활용한 난치성 질환 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다고 6일 밝혔다. 이번 협약에 따라 양기관은 전임상 및 임상연구를 포함한 치료제 개발 전반에 대해 상호 협력하며 학술적·인적·물적 자원의 상호 교류, 기술 개발 등을 추진하기로 했다. 특히 희귀난치성암 중 하나인 안구암(Eye cancer) 치료제 개발을 위해 개념 입증 동물시험(Proof of Concept study)을 바로 착수할 예정이다. 최재영 연세의료원 산학협력단장은 "새로운 기전의 RNA 기반 유전자치료제 공동 연구개발로 의학적 미충족 수요가 높은 난치성질환 환자에 첨단 바이오 의약품으로 치료기회를 제공하게 되길 기대한다"고 말했다. 이성욱 알지노믹스 대표이사는 "이번 협약을 통해 알지노믹스가 보유한 차세대 RNA 기반 플랫폼기술과 연세의료원이 보유한 최신 의료 기술 및 임상연구 분야 노하우를 접목해 신약개발 가속화와 시너지 효과 창출이 기대된다"고 밝혔다. 2023.02.06

말기 간질환 주요 원인은 만성 B형간염, 그레이존 환자라도 섬유화 진행시 적극 치료해야

메디게이트뉴스-시스멕스코리아 공동 간질환 인식 캠페인 현재 지구상에는 약 6000~8000개의 희귀질환이 있는 것으로 알려져 있으며, 새로운 희귀질환이 의학계에 계속 소개되고 있습니다. 그러나 치료제가 개발된 질환은 전체 질환의 약 6% 남짓에 불과합니다. 게다가 치료제가 있음에도 질환이 잘 알려지지 않아 유병률에 따른 예측 환자 수보다 치료받는 환자 수가 현저히 적거나, 진단이 어려워 정확한 유병률조차 파악되지 않는 질환도 있습니다. 메디게이트뉴스는 환자들이 보다 빠르게 진단·치료를 받고 건강한 사회생활을 이어갈 수 있도록 일선 진료현장에서 마주치기 드물고 환자가 내원했을 때 반드시 의심해야 하는 질환은 아니지만, 환자가 치료에 적절한 반응을 보이지 않거나 호전이 없는 등 처음과는 다른 질환이 의심될 때 떠올릴 수 있는 질환을 알 수 있도록 전문가 인터뷰를 진행하고 있습니다. ①한양대병원 소화기내과 전대원 교수 "비알콜성 지방간, 10년 뒤 가장 중요한 만성질환 될 것" ②서울성모 2023.02.06

큐리언트, TB얼라이언스와 결핵치료제 텔라세벡 독점 라이선스 계약 체결

큐리언트가 결핵치료제 개발 전문 국제기구인 TB얼라이언스(TB Alliance)와 결핵 및 기타 비결핵 마이코박테리아 감염 치료를 위한 퍼스트인클래스(first-in-class) 경구용 시토크롬(cytochrome) bc1 억제제인 텔라세벡(telacebec)의 개발 및 상용화에 대한 라이선스 계약을 3일 체결했다. TB얼라이언스는 결핵치료제를 연구, 개발 및 공급하기 위해 2000년, 뉴욕에 설립된 세계 최대의 결핵 치료제 개발 글로벌 파트너십으로, 빌&멜린다 게이츠 재단을 비롯 미국, 영국, 독일, 호주, 네덜란드, 대한민국 등 선진국 정부의 지원을 기반으로 운영되고 있다. 내성결핵치료제 '프레토마니드(pretomanid)'를 직접 개발해 베다퀼린(bedaquiline)과 리네졸리드(linezolid)의 병용요법으로 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약허가를 받았으며, 지난해 10월 국내에서도 식품의약품안전처 판매허가를 받았다. 라이선스 계약 조건에 따라 TB얼라이언스 2023.02.03

美FDA, 투석 환자 대상 첫 먹는 CKD 빈혈 치료제 다프로두스타트 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] GSK(GlaxoSmithKline)의 만성 신부전(CKD) 관련 빈혈 치료제 제스두브록(Jesduvroq, 성분명 다프로두스타트)이 미국에서 허가를 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 1일(현지시간) 최소 4개월 동안 투석을 받은 성인의 만성 신장 질환으로 인한 빈혈(적혈구 수 감소)에 대한 첫 경구 치료제로 제스두브록을 승인했다고 밝혔다. 단 투석을 받지 않는 환자에서는 쓸 수 없다. FDA 약물평가연구센터 앤 패렐(Ann Farrell) 박사는 "이번 승인으로 주사 옵션 외 경구 옵션이 추가됨으로써 투석 환자에서 빈혈을 치료할 수 있는 다양한 방법을 갖게 됐다"면서 "환자는 의사와 상담해 가장 적절한 옵션을 선택할 수 있다"고 말했다. 신장은 에리스로포이에틴(erythropoietin)이라는 호르몬을 생산하는데, 이 호르몬은 적혈구를 만들도록 몸에 신호를 보낸다. 투석 중인 만성 신부전 환자는 신장에서 에리스로포이에틴을 충분하게 생성할 수 없어 적 2023.02.03

클리노믹스, 암 탐지용 액체생검 자동화 기기 발표

클리노믹스가 암 환자의 혈액속에 떠돌아 다니는 암 DNA와 암세포를 쉽게, 편리하게, 자동으로 분리해주는 기기인 CD-PRIME의 특성과 활용법을 동영상과 논문으로 발표했다고 2일 밝혔다. 암에 걸리면 암에서 나온 암지표들이 혈액으로 떠돌아 다니는데, 크게 두가지 종류가 있다. 하나는 암세포 자체이고, 또 다른 것은 암세포에서 터져 나온 암 DNA 지표다. 전세계 많은 암세포 탐지 기계나 키트는 이중에서 하나만 찾을 수 있다. 클리노믹스는 하나의 기기에서 두가지 물질을 동시에 편하게 분리하는 자동화된 기기를 수년간 개발해왔고, 관련 논문을 JoVE에 발표했다. CD-PRIME은 원심분리를 이용해 모터를 빨리 돌린 후 유체역학을 활용해 연구자가 원하는 암관련 유전자와 암세포를 선별해서 분리하는 기기다. 가장 큰 장점은 실험자의 숙련도와 관계없이 일정한 시간 또는 손으로 직접 추출하는 것보다 짧은 시간이 소요되며, 불필요한 오염을 방지할 수 있다는 것이다. 이는 암 진단을 위해 액체생검 2023.02.02

엔젠바이오, 태국 유방암 정밀진단 검사 서비스 개시

엔젠바이오가 지난달 30일 태국 대형 수탁검사기관 MP그룹의 신규 확장 오픈하는 수탁검사실과 NGS 기반 정밀진단 서비스를 시작했다고 2일 밝혔다. 태국의 MP그룹은 30일 그랜드 오프닝 행사를 열고 태국 내 주요 의료 관계자 100여 명을 초청해 첫 NGS 서비스를 개시했다. 엔젠바이오는 NGS검사 파트너로 참석해 NGS 정밀진단의 필요성에 대한 발표와 엔젠바이오 제품소개도 진행했으며, 새로운 검사법에 대한 현지 의료진의 높은 관심을 이끌어 냈다. 엔젠바이오는 MP그룹 신규 수탁검사실을 통해 중대형 병원 및 정부 산하 의료기관, 건강센터와 일반인을 대상으로 NGS 기반 정밀진단 서비스를 제공할 예정이다. MP그룹은 태국을 대표하는 대형 수탁검사기관이자 의료기기 전문 유통 업체다. MP그룹 실험실에서 개시하는 서비스는 유방암, 난소암 관련 유전자인 BRCA 검사로 검사 시에 엔젠바이오 제품인 BRCAccuTest PLUS가 사용된다. 해당 BRCA 검사 서비스는 ▲BRCA1/2 유전 2023.02.02

"엔허투, 10년만에 등장한 전이성 위암 HER2 표적치료제로 큰 전환점 제시"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국다이이찌산쿄와 한국아스트라제네카가 2일 더플라자 호텔 메이플룸에서 기자간담회를 열고 진행성∙전이성 위암 치료 환경을 개선한 최초이자 유일한 HER2 표적 ADC 엔허투(성분명 트라스투주맙데룩스테칸)에 대해 설명하는 자리를 가졌다. 이날 기자간담회에서는 연세암병원 종양내과 라선영 교수(대한항암요법연구회 위암분과 위원장)가 참석해 'HER2 양성 진행성∙전이성 위암의 치료제 개발 현황 및 10여 년 만에 새롭게 등장한 HER2 표적 치료제 엔허투의 임상적 의의'에 대해 발표했다. 위암은 우리나라에서 가장 흔한 암 중 하나이며, 암 사망 원인 중 네 번째로 흔하다. 우리나라는 전세계적으로 위암 발병률이 가장 높은 지역 중 하나로, 인구 10만명당 위암 발병률이 미국의 약 10배에 달한다. 암이 국한된(Localized) 조기 상태에서 진단됐을 때 위암의 5년 생존율은 97%에 달하지만, 국소(Regional) 진행성은 62.1%, 원격(Distant) 전 2023.02.02

메드팩토, 남성 불임 예방·치료 연관 단백질 작용기전 규명

국내 연구진이 남성 불임 치료에 핵심적인 역할을 하는 정원줄기세포를 조절하는 단백질의 작용기전을 규명했다. 향후 남성 불임의 예방과 해당 단백질 기전을 활용한 치료제 개발 가능성이 열렸다. 메드팩토는 연세대학교(정한성 교수), 재단법인 길로와 공동연구를 통해 MAST4 단백질이 정원줄기세포의 '자가재생'의 특성을 유지하는데 필수적인 역할을 한다는 사실을 밝혀냈다고 2일 밝혔다. 이번 연구결과는 국제 학술지 세포증식(Cell proliferation)에 게재됐다. 정소에는 정원줄기세포와 세르톨리세포가 존재한다. 이중 정원줄기세포는 정상 상태에서 '자가재생'과 '정자로의 분화'가 균형적으로 진행된다. 하지만 세르톨리세포에 있는 MAST4 단백질이 결핍되면 정원줄기세포의 자가재생의 감소해서 세르톨리세포단독증후군이 나타나 남성 불임의 원인이 된다. 이번 연구에서 정자 형성에 핵심적인 세르톨리세포와 정원줄기세포 사이의 상호작용을 MAST4 단백질의 관점에서 구체적으로 밝힌 만큼 향후 남성 불 2023.02.02