GSK 젬퍼리, dMMR/MSI-H 자궁내막암 1차 치료로 건강보험 급여 기준 확대

한국GSK의 PD-1 저해제 젬퍼리(성분명 도스탈리맙)가 ‘새로 진단된 진행성 또는 재발성 불일치 복구결함(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암 성인 환자의 치료로서 카보플라틴 및 파클리탁셀과의 병용요법’으로 건강보험 급여를 획득했다. 건강보험심사평가원은 25일 ‘암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 개정(공고 제2025-210호)을 통해 10월 1일자로 젬퍼리에 적용될 건강보험 급여 확대를 공고했다. 이는 2024년 3월 식품의약품안전처로부터 해당 적응증으로 1차 치료 허가1를 받은 지 1년 6개월 만의 결과다. 젬퍼리는 2022년 12월 ‘이전 백금기반 전신 화학요법 치료 중이거나 치료 후 진행을 나타낸 dMMR/MSI-H 자궁내막암 성인 환자’에 대해 2차 이상 치료로 단독요법 허가를 받고, 이듬해인 2023년 12월 해당 적응증으로 보험 급여를 획득했다. 이번 급여 확대에 따라 젬퍼리는 자궁내막암 1차 치료와 2025.09.29

"Avantor Commits to Supporting Next-Generation Bio Ecosystem Across Asia"

South Korea Leads Evolution of Bio Industry…Seeking Active Opportunities for Technological Cooperation in Cell & Gene Therapies and Next-Generation Biopharmaceuticals [관련기사="한국, 바이오 산업의 진화 선도…아반토, 아시아 전역의 차세대 바이오 생태계 지원에 전념할 것"] [MedigateNews] Founded in 1904, Avantor is a global life sciences company supplying essential products and services to customers in the life sciences and advanced technology industries. Recently, Avantor established an Innovation Center in Korea and is collaborating with 2025.09.29

美FDA, 희귀질환 치료제 개발 촉진에 계속 박차…세포유전자치료제 지침 3개 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 이달 초 초희귀질환 치료제 승인을 가속화하기 위한 희귀질환 근거 원칙(RDEP) 프레임워크를 발표한데 이어 희귀질환 세포·유전자 치료제(CGT) 개발을 촉진하기 위한 지침 3개 초안을 발표했다. 소수 집단에 영향을 미치는 중증 질환을 해결하기 위한 안전하고 효과적인 의약품이 시급하게 필요하다는 판단이다. 27일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 희귀질환 치료를 위한 CGT 개발과 CGT에 대한 시판후 연구, 재생의학 첨단치료제(RMAT)를 위한 신속 심사 프로그램 활용에 대한 지침 초안을 각각 발표했다. 첫 번째 지침에서는 소규모 환자군 대상 CGT 개발을 위한 혁신적 임상시험 설계에 대해 다루고 있다. FDA는 "희귀질환을 위한 의약품 및 생물학적 제제 개발에는 규제 의사결정을 뒷받침할 데이터가 부족한 소규모 환자 집단, 자연사 지식 부족, 완전히 이해되지 않은 분자 병리 기전, 분자적·표현형적 이질성 등 상당한 어려움이 있음 2025.09.27

모더나코리아, '샷케어' 프로그램으로 의료진 백신 접종 관리 지원

모더나코리아가 국내 의료진의 백신 관리와 접종 현장을 지원하기 위한 백신 관리 알림 서비스 ‘샷케어(ShotCare)’ 프로그램을 본격 운영한다고 26일 밝혔다. 지난해에 이어 올해도 독감과 코로나19 백신이 동시에 접종되는 시기가 다가오면서 의료 현장에서는 어느 때보다 세심한 관리와 원활한 운영이 필수적이다. 이에 샷케어는 의료진의 효율적인 접종 수행을 돕고, 안정적이고 신뢰할 수 있는 백신 접종 환경을 지원하기 위해 마련됐다. 모더나는 샷케어 프로그램의 주요 서비스로 의료진에게 ▲카카오톡 알림 ▲백신 통합 관리 화면 ▲환자 상담 가이드를 제공한다. 유효 기간 내 백신을 사용할 수 있도록 유효기간 만료 3주, 2주, 1주 전 카카오톡 알림을 전송하고, 백신별 유효 기간을 한눈에 확인할 수 있는 통합 관리 화면을 제공한다. 또한 환자의 백신 관련 질문 응대 시 참고할 수 있도록 자주 묻는 질문 답변을 포함한 환자 상담 가이드를 제공해, 의료 현장에서 효율적이고 정확한 정보 전달을 돕 2025.09.26

온코크로스, 캐나다 라발대와 희귀질환 치료제 개발 공동연구 과제 선정

온코크로스가 캐나다 퀘백의 라발대 의과대학과 공동으로 신청한 연구 과제가 희귀 신경질환인 샤를부아-사그네이형 유전성 운동실조증(ARSACS) 환자 및 치료에 대한 학술연구를 지원하는 ARSACS재단의 2025년 연구 지원 과제로 최종 선정됐다고 25일 밝혔다. 이번 과제는 '전사체 기반 ARSACS 치료제 후보물질 발굴 연구'를 주제로, 현재 근본적인 치료법이 존재하지 않는 ARSACS의 치료제 개발을 목표로 한다. ARSACS는 1978년 캐나다 퀘벡주 사그네이-라크생장(Saguenay–Lac-Saint-Jean) 지역에서 처음 보고된 유전성 신경질환이다. 대부분 유년기 또는 청소년기에 발병해 보행 장애, 근육 경직, 균형 감각 상실로 이어지며, 보통 20~30년 내에 보행이 불가능해지고 휠체어에 의존하게 된다. 이번 과제는 환자 유래 iPSC(유도만능줄기세포), CRISPR 기반 유전자 교정 세포, 그리고 혈액 유전자 발현 패턴 데이터를 통합 분석해 ARSACS의 공통 분자 패턴 2025.09.25

오가노이드사이언스-코스맥스, 오가노이드 플랫폼 통한 백모 모델 공동연구 성과

오가노이드사이언스가 코스맥스와 공동으로 수행한 탈모모델 연구 성과가 최근 프랑스 칸에서 열린 IFSCC(International Federation of Societies of Cosmetic Chemists) 2025에서 베이직 리서치 어워드(Basic Research Award)를 수상했다고 25일 밝혔다. IFSCC는 세계 80여 개국 화장품학회가 참여하는 국제연맹으로, 매년 세계적 화장품 과학자들의 연구 성과를 발표하는 자리다. 이번 수상은 한국 연구진이 모발 관련 기초 연구 분야에서 세계 최초 성과를 인정받았다는 점에서 큰 의미가 있다. 연구의 핵심은 인간 배아세포 유래 오가노이드에서 실제 모발이 발생하는 플랫폼을 활용해 백모(白毛) 메커니즘을 규명했다는 점이다. 기존의 3D 스킨 모델이나 피부 익스플랜트는 모발 생성 능력이 없어 탈모·백모 연구에 본질적인 한계가 있었으나, 오가노이드 플랫폼 적용으로 실제 인체와 유사한 환경에서 연구가 가능해졌다. 이번 연구에서는 색소세포의 2025.09.25

KRPIA, 창립 25주년 맞아 'Partnering the Future' 주제로 포럼 개최

한국글로벌의약산업협회(KRPIA)가 서울 반포한강공원 채빛섬에서 24일 오전 '환자를 위한 정책 포럼–신속한 치료 접근을 위한 건강기술평가(HTA) 및 보건의료 정책 변화'를, 이어 오후에는 '환자와 함께 만드는 건강한 내일 포럼'을 개최했다고 25일 밝혔다. 창립 25주년 행사 이틀째 ‘Partnering the Future’를 주제로 열린 두 포럼은 환자 중심의 생태계 구축과 신약 접근성 개선 노력 속에서 향후 보건의료 정책의 방향을 조망하고 실질적인 개선 방안을 모색하기 위해 마련됐다. 이날 오전 국제 심포지엄 형식으로 진행된 환자를 위한 정책 포럼에는 영국·독일 교수와 일본 정부관계자 등이 참석해 신약 접근성을 높이고 신약 개발 인센티브를 제공하기 위해 자국에서 시행하고 있는 제도들을 소개했다. 전문가들은 재정 지출 감소에 치중한 현행 한국 건강보험 제도가 혁신적 의약품 도입에 걸림돌이 될 수 있음을 지적하면서, 의약품의 비용효과성 평가 시 혁신성과 사회적 가치, 질병의 중증 2025.09.25

담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC 증상 치료제 '빌베이', 10월부터 건강보험 적용

입센코리아가 담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상 치료제 '빌베이(성분명 오데빅시바트)'가 10월부터 건강보험에 등재된다고 25일 밝혔다. 이는 국내에서 처음으로 PFIC 환자들이 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열린 것으로, 국내에서 희귀질환 치료의 획기적인 전환점이 될 것으로 보인다. 이번 건강보험 적용은 정부와 학계, 환자단체, 그리고 입센코리아가 극희귀질환인 PFIC 분야에서 새로운 치료제를 국내에 도입하기 위해 협력한 결실이기도 하다. PFIC는 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적돼 간 손상을 유발하는 희귀 질환으로, 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다. 치료하지 않으면 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이었으며, 환자와 가족 모두에게 심리적·경제적 고통을 안겨왔다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정되며 극희귀질환으로 분류된 2025.09.25

존슨앤드존슨, 9월 혈액암 인식의 달 맞아 사내 캠페인 '적심동행' 진행

존슨앤드존슨의 제약부문 국내법인인 한국얀센은 9월 ‘혈액암 인식의 달(Blood Cancer Awareness Month)’을 맞아 사내 캠페인 ‘적심동행(赤心同行)’을 진행했다고 24일 밝혔다. ‘적심동행’은 따뜻한 마음(‘적심’, 赤心)으로, 혈액암 환자의 치료 여정에 ‘동행’하고 응원한다는 의미와 함께 혈액암에 대한 사회적 인식 제고를 위해 기획됐다. 이번 캠페인은 다양한 참여형 프로그램으로 구성되었다. 존슨앤드존슨 임직원들은 혈액암을 상징하는 ‘붉은 색’의 소품 등을 착용하고, 대형 포토월 앞에서 혈액암 환자를 위한 회사의 노력과 의지를 다시 한번 새겼으며, 혈액암 환자를 위한 응원과 격려 메시지를 작성했다. 임직원들이 작성한 응원 메시지는 하나의 큰 하트로 완성되어 ‘적심동행’ 캠페인의 의미를 더했다. 이와 함께 임직원들은 혈액암 환자의 투병 스토리를 담은 동영상을 함께 시청하며 혈액암 환자의 어려움을 공감하는 자리도 가졌다. 혈액암은 혈액을 생성하는 골수와 림프계에서 발생 2025.09.25

사노피, 65세 이상 고용량 독감 백신 '에플루엘다프리필드시린지' 전국 공급

사노피 한국법인이 독감 예방접종 시즌을 맞아 18일부터 고용량 독감 백신 ‘에플루엘다프리필드시린지 (인플루엔자분할백신)’의 전국 공급을 개시했다고 24일 밝혔다. 에플루엘다프리필드시린지는 기존(표준) 용량 독감 백신 대비 4배 많은 항원을 포함한 국내 최초이자 유일한 고용량 독감 백신으로 고령자의 면역 반응을 보완하고 독감 예방 효능을 강화하기 위해 개발됐다. 2024-2025 절기 독감 유행 규모는 2016년 이후 가장 높은 수준에 달했으며, 특히 장년층과 65세 이상 고령층에서 전년 대비 약 20% 증가 추세를 보여 고령자에서의 독감 유행이 컸다. 65세 이상의 고령자는 젊은 성인에 비해 독감 감염에 더 취약하고 독감으로 인한 합병증 및 입원 위험도 높다. 하지만 면역 노화로 백신 접종에 대한 면역 반응은 감소해 더 높은 예방 효과와 독감으로 인한 합병증 및 입원율 감소에 도움이 되는 시니어 전용 백신의 필요성이 제기돼 왔다. 실제로 최근 국내에서 발표된 독감 백신 효과성 평가 2025.09.24