리얼월드데이터 사용한 관찰연구 어떻게 설계하나…美FDA, 규제제출 위한 지침 초안 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 리얼월드데이터(RWD) 사용에 대한 새로운 지침을 발표했다. 주요 내용은 FDA의 임상시험신청(IND) 규정을 RWD를 활용하는 다양한 임상 연구 설계에 적용할 수 있는지 여부와 약물의 유효성 및 안전성에 대한 규제 결정을 지원하기 위해 FDA에 제출된 RWD를 사용한 임상 연구에 대한 기대치가 어느 정도인지다. 10일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 RWD를 사용한 연구 설계 지침 초안을 공개했다. 이 지침은 주로 비중재적(non-interventional) 임상 연구 설계에 중점을 두고 있으며, 규제 검토를 위해 비중재 연구를 제출하는 의뢰자는 연구 설계, 수행 및 감독과 관련된 모든 활동에 책임져야 한다고 명시했다. 이 지침은 FDA가 RWD 및 리얼월드근거(RWE)에 대한 규제 고려 사항을 설명하는 문서 중 하나다. FDA는 21세기 치료법(21st Century Cures Act)에 따라 규제 의사 결정에 RWE를 사 2021.12.11

툴젠, 동물모델 실험서 고형암 '완전관해'한 차세대 CAR-T 기술 관련 한국 특허 등록

툴젠은 CRISPR 유전자가위 기술을 이용한 차세대 CAR-T에 대한 한국특허를 추가로 등록했다고 10일 밝혔다. 툴젠은 이 기술을 이용해 호주 CARtherics과 약 1500억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 양사는 2022년 미국에서 난소암(고형암)을 대상으로 임상 1상을 수행할 계획이다. 기존 등록된 한국 특허는 DGK 유전자 발현을 억제하면 면역세포의 면역효능이 향상되는 것을 확인한 것에 대한 청구항이며, 이번에는 CAR와 같은 인공수용체를 발현하면서 CRISPR로 DGK가 조작된 면역세포를 제조하는 방법에 관해 특허 등록됐다. 툴젠은 T세포의 기능억제에 관련된 유전자를 제거(knock-out)해 T세포의 높은 활성을 유지함으로서 우수한 항암효과를 유도하는 기술을 개발해 2018년 'Cancer research'에 논문을 게재했다. 이는 고형암에서 잘 작동하지않는 기존 CAR-T 치료제의 문제점을 극복하는 것을 목표로 한다. CAR-T의 치료 효능은 직접적인 암 세포 제 2021.12.10

고바이오랩, 마이크로바이옴 건선 치료제 임상2상 투약 개시

마이크로바이옴 신약 개발 전문기업 고바이오랩이 마이크로바이옴 신약 파이프라인 KBLP-001(후보물질 KBL697)에 대한 임상 2상 시험 투약을 개시했다고 10일 밝혔다. 2상(연구명 PRIME KBL)에서는 총 80명 참여자를 대상으로 KBL697의 중등도 판상형건선 치료 효과를 검증한다. 미국 및 호주 내 10개 병원에서 진행하며 건선의 치료 효능을 관찰하기 위해 개발된 건선 중증도 평가지수(PASI)를 활용하여 경구 투약 전과 12주 투약을 진행한 시점에서의 건선 증상 변화를 평가한다. 고용량 군과 저용량 군을 별도로 나눠 치료 효과를 극대화할 수 있는 최적 투약 용량을 확인하는 한편, 투여 전후 및 종료 4주 시점까지 이화학적 검사 및 활력 징후, 혈액 검사 등을 수행하여 KBL697의 안전성까지 확증할 계획이다. 또한 혈액 및 건선 병변이 발생한 피부에서의 주요 바이오마커 변화를 관찰하고, 투약에 의한 분변 균총 변화를 확인하여 KBL697의 건선 개선 기전을 다각도로 검 2021.12.10

에이투젠, 한화투자증권과 주관사 계약으로 IPO 본격화

토니모리의 자회사인 마이크로바이옴 신약개발 전문 바이오 벤처기업 에이투젠이 기업공개(IPO)를 위한 대표 주관사로 한화투자증권을 선정했다고 10일 밝혔다. 한화투자증권은 이번 계약을 통해 에이투젠의 IPO 주관사로서 회사의 상장을 위한 체계적인 솔루션을 제공하고 상장요건에 관한 자문 서비스를 제공하게 된다. 에이투젠은 살아있는 미생물 기반의 휴먼 마이크로바이옴 치료제 및 헬스케어 소재를 연구 개발하고 있는 바이오 기업이다. 고기능성 미생물 소재의 스크리닝, 마이크로바이옴 데이터뱅크, 오믹스 분석 기술을 활용한 작용기전 연구 등을 통합한 독자적인 플랫폼 기술을 보유하고 있다. 마이크로바이옴은 사람에 서식하는 미생물 유전체를 통해 다양한 질병을 치료하는 분야다. 전 세계적으로 마이크로바이옴 치료제 개발이 활발히 진행됨에 따라 식품의약품안전처도 국내 기업들의 치료제 개발을 지원하기 위해 2020년 ‘마이크로바이옴 치료제 제품화 지원팀’을 발족했다. 에이투젠은 현재 여성생식기질환, 대사질환 2021.12.10

한국베링거인겔하임-한국릴리, 자디앙 심박출률 감소 심부전 적응증 확대 기자간담회 개최

한국베링거인겔하임과 한국릴리가 10일 자디앙(성분명 엠파글리플로진)의 만성 심부전 적응증 확대를 기념해 자디앙의 임상적 가치와 치료 혜택을 소개하는 기자간담회를 개최했다. 자디앙은 EMPA-REG OUTCOME 임상연구 결과를 바탕으로 SGLT2 억제제가 당뇨병에서 심부전으로 치료영역을 넓히는데 핵심적 역할을 했다. 11월 23일 식품의약품안전처로부터 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자에 사용할 수 있도록 적응증을 추가로 승인받으며, 국내 심박출률 감소 심부전 환자의 새로운 치료옵션으로 자리잡았다. 이번 기자간담회는 대한심부전학회 회장 최동주 교수(분당서울대병원 순환기내과)가 좌장을 맡고, 김응주 교수(고대구로병원 심혈관센터)와 최성훈 교수(강남성심병원 순환기내과)가 연자로 나서 EMPEROR-Reduced 임상연구 결과를 토대로 심박출률 감소 심부전 환자에서 자디앙의 임상적 유용성과 안전성에 대해 공유했다. 오프닝 세션을 맡은 최동주 교수는 전세계적으로 심부전 유병률과 이로 2021.12.10

오가노이드사이언스, 바이오 기업인의 날 시상식서 산업통상자원부 장관상 수상

오가노이드사이언스는 8일 서울 포시즌스 호텔 그랜드볼룸에서 열린 '2021 바이오 기업인의 날' 시상식에서 산업통상자원부 장관상을 수상했다고 10일 밝혔다. 이번 시상식은 산업통상자원부 주최, 한국바이오협회와 한국산업기술평가관리원의 주관으로 바이오 산업 발전에 기여한 우수기업 및 연구자의 공로를 치하하기 위해 마련됐다. 오가노이드사이언스는 바이오분야 고용 증대를 통해 국가 바이오 산업발전에 기여한 공로를 인정받아 2021 바이오기업인 고용창출부문 표창을 수여받았다. 창립 3년만에 무려 고용 증가율 900%를 달성한 오가노이드사이언스는 신규 고용을 적극 확대고 타 산업분야의 전문 경력자들을 영입해 바이오 전문 인력으로 양성하거나 석·박사 진입을 장려해 더욱 전문화 된 구성원으로 강화하는 등의 지원을 아끼지 않았다. 오가노이드 사이언스 유종만 대표는 "인류의 건강을 위하는 기업인 만큼 미래 국내 바이오 산업을 이끌어 갈 졸업생 및 취업준비생들에게도 건강하고 혁신적인 기업에 근무할 수 있 2021.12.10

셀트리온, 해외 학회서 졸레어 바이오시밀러 CT-P39 1상 결과 최초 발표

셀트리온이 9일 유럽알레르기학회(GA²LEN) 산하 UCARE(Urticaria Centers of Reference and Excellence, 유케어) 2021 컨퍼런스에서 알러지성 천식, 만성 두드러기 및 만성 비부비동염 치료제 졸레어(Xolair, 성분명 오말리주맙)의 바이오시밀러 CT-P39의 임상 1상 결과를 발표했다. 유케어는 두드러기 진료 및 연구, 교육 등에서 회원 기관 사이의 교류를 통해 글로벌 수준의 역량 유지 및 질적 개선을 추구하는 단체다. 올해 학회는 9일부터 11일까지 일본 히로시마에서 온·오프라인 동시 개최된다. 셀트리온은 이번에 처음으로 결과를 공개한 임상 1상에서 18세에서 55세 사이 건강한 피험자 176명을 등재해 세 개 군으로 나눈 뒤, 각각 유럽 시판 졸레어, 미국 시판 졸레어, 그리고 CT-P39를 단회 투약했다. 투약 후 결과 비교 분석에서 CT-P39는 오리지널 의약품과 약동학적(Pharmacokinetics) 동등성이 확인됐으며, 전반적 2021.12.10

프레스티지바이오파마 허셉틴 바이오시밀러, 남미·동남아 시장 독점 라이선스 계약 체결

항체 바이오의약품 전문 제약사 프레스티지바이오파마가 글로벌 제약사 닥터 레디스(Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.)와 허셉틴 바이오시밀러 HD201(TUZNUE)에 대해 브라질과 태국을 포함한 남미 주요 5개국 및 동남아 주요 3개국의 독점 판매 및 공급계약을 체결했다고 9일 밝혔다. HD201은 로슈에서 개발한 허셉틴의 바이오시밀러로 유방암과 전이성 위암 등에 처방되는 제품이다. HD201의 성분인 트라스트주맙(Trastuzumab)은 HER2(human epidermal growth factor receptor 2)를 표적으로 하는 항체치료제로 HER2 수용체가 과발현된 암세포에 효과적으로 작용한다. 이번 계약을 통해 프레스티지바이오파마는 HD201에 대한 남미 5개국 및 동남아 3개국에서의 독점적 상업화 권리를 닥터 레디스에 일임하게 된다. 프레스티지바이오파마는 충북 오송의 제조시설에서 HD201을 제조해 닥터 레디스에 공급하게 되며, 닥터 레디스는 계약된 현 2021.12.09

셀트리온헬스케어 코로나19 항체치료체 '렉키로나', 수출 본궤도

셀트리온헬스케어가 코로나19 항체치료제 렉키로나(성분명 레그단비맙) 공급 계약을 체결한 9개국의 초도물량 15만바이알 선적을 완료했다고 9일 밝혔다. 셀트리온헬스케어는 그 동안 70여 개국과 렉키로나 수출 협의를 진행해 왔다. 이번에 초도물량을 공급한 9개국을 포함해 최근까지 18개국과 렉키로나 공급 계약을 체결했으며 기존 공급 물량 및 추가 발주를 포함해 12월에 공급하는 물량만 1500억원 규모에 이를 것으로 전망했다. 렉키로나가 유럽에서 처방 실적이 확대되면서 제품에 대한 신뢰도가 더 높아질 것으로 보고 있으며 이에 따라 글로벌 시장에서도 수요 확대가 연달아 이루어질 것이라 기대하고 있다. 특히 초도물량 출하가 완료된 국가들을 중심으로 추가 발주가 지속되고 있으며, 이와 별도로 유럽, 아시아, 중동, 중남미, 오세아니아 지역의 국가들로부터 신규 계약 논의도 꾸준히 확대되고 있다. 이에 따라 내년에는 올해보다 더 많은 공급이 이뤄질 것으로 예상된다. 또한 각국의 코로나19 대응에 2021.12.09

美AI 신약개발사 리커젼, 로슈와 변혁적 협력 체결…신경과학·종양학 분야서 최대 40개 신약 발굴

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 인공지능(AI) 신약개발 기업 리커젼(Recursion)이 로슈(Roche)와 신경과학 및 종양학 분야에서 최대 40개 신약을 발굴하고 개발하는 대규모 계약을 체결했다. 리커젼은 로슈와 '변혁적 협력(transformational collaboration)'을 체결했다고 7일(현지시간) 밝혔다. 계약 조건에 따라 리커젼은 선급금으로 1억5000만 달러를 받으며, 추가 성과 기반 연구 이정표에 따라 추가금을 받을 수 있다. 양사 협력으로 로슈와 제넨텍(Genentech)은 최대 40개 프로그램을 시작할 수 있고, 각 프로그램이 성공적으로 상용화되면 매출에 대한 단계별 로열티뿐 아니라 프로그램 당 3억 달러 이상의 개발, 상용화, 매출에 따른 마일스톤을 받을 수 있다. 이번 협력에는 방대한 독점적 생물학적 및 화학적 데이터 세트에서 인사이트를 생성, 분석, 도출하기 위해 만든 통합 다면 시스템인 리커젼 OS를 활용한다. 액체나 화학물질, 생체 시료 등 2021.12.09