클립스, 난치성 희귀질환-윤부줄기세포치료제 임상 2상 승인

클립스는 최근 식품의약품안전처로부터 자사의 첫번째 신약개발 사업인 윤부줄기세포 결핍증 치료제의 임상 2상 시험 승인을 받았다고 9일 밝혔다. 윤부줄기세포 결핍증이란 유전적 또는 외상, 감염, 수술적 손상, 콘택트 렌즈 착용 합병증 및 전신질환 등의 후천적 요인으로 윤부에 광범위한 손상이 야기되는 질환이며 난치성 질환으로 분류된다. 클립스의 윤부줄기세포 결핍증 치료 기술은 LSCD101(자가 윤부유래상피세포판)을 체외 증식하여 이식하는 방법이다. 이 과정에서 인체 유래 물질만을 사용해 효과적이며 안전하게 이식해 그 성공률을 극대화하는 치료방법이다. 클립스 지준환 대표는 "이번 연구개발의 가장 큰 목적은 희귀질환으로 고통받은 환자들의 치료 및 삶의 질을 개선하는 것이다. 나아가 미충족 의료 수요 개선을 통해 사회·경제적 부분에 기여 할 수 있다는 가치가 있다"고 밝혔다. 2021.06.09

지뉴브, 미국 '키스톤 심포지아' 학회서 포스터 발표

혁신신약 개발 기업 지뉴브는 7일(현지시간)부터 열린 미국 '키스톤 심포지아(Keystone Symposia)' 학회에서 근위축성측삭경화증(루게릭병)으로 국내 임상 진행 중인 신약 후보물질 SNR1611(성분명 트라메티닙)에 대한 3건의 포스터 발표를 진행했다고 9일 밝혔다. 지뉴브는 신경세포 신생 및 항상성 강화 효능의 신약 후보물질을 발굴해내는 ATRIVIEW 플랫폼을 자체 개발했고 이를 통해 기존 미국 식품의약국(FDA) 승인 항암제인 트라메티닙이 주요 신경퇴행성 질환에서 탁월한 신경세포 신생 및 항상성 강화 효능이 있음을 확인했다. 이번 학회에서 발표한 내용은 지뉴브 연구진이 트라메티닙을 주요 신경퇴행성 질환인 근위축성측삭경화증과 알츠하이머병의 질환 마우스 모델에 투여한 비임상 연구결과를 정리한 것이다. 근위축성측삭경화증 질환 마우스 모델에 투여된 트라메티닙은 손상된 신경 세포 안의 자가포식 활성을 회복시킴을 통해 비정상적인 단백질의 응집을 감소시켜 척수 운동신경 세포를 보호 2021.06.09

메타파인즈, 저독성 대사항암제 'ASCA101' 임상 1상 승인 획득

대사 항암제 전문 개발기업 메타파인즈는 9일 식품의약품안전처로부터 저독성 대사 항암제 'ASCA101'의 임상 1상에 대한 시험계획서(IND)를 승인받았다고 밝혔다. 메타파인즈는 이를 기반으로 올해 9월부터 ASCA101에 대한 임상 1상을 개시할 예정이다. ASCA101은 서로 다른 기전의 저독성 세포증식 억제형 대사 항암 화합물들이 서로 시너지를 낼 수 있도록 설계된 암 치료용 대사항암제다. 다양한 화합물이 암세포에 동시에 작용하며 서로 다른 기전을 통해 암세포의 대사과정을 복합적으로 교란해 암 성장을 억제하는 효과가 있다. 또 암세포의 미토콘드리아 기능을 바꿔 종양미세환경을 변화시켜 암 전이를 억제하고 약물 순응도를 개선할 것이라는 기대를 모으고 있다. 1상은 진행성 고형암 환자 30명을 대상으로 진행된다. ASCA101의 내약성과 안전성, 약동학성, 약력학적 특성 및 항암 활성을 중심으로 평가할 예정이다. 임상시험은 분당서울대병원과 서울성모병원, 분당차병원 등 3개 기관에서 2021.06.09

제줄라, BRCA 변이 난소암 1차 유지요법부터 처방 용량 관계없이 질병 진행 지연 재확인

한국다케다제약은 난소암 치료제 제줄라(성분명 니라파립)가 그동안 진행한 임상연구 3건의 결과를 분석한 결과 BRCA 변이 환자에서 유의미한 유지요법 효과에 대한 가능성을 재확인했다고 9일 밝혔다. 이 결과는 4~8일(현지시간) 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2021)에서 공개됐다. 이번에 발표된 분석 데이터는 PRIMA, NOVA 등 제줄라가 그동안 진행해 온 임상 연구 중 주요한 3건에서 BRCA 변이 환자를 대상으로 진행한 하위그룹 분석 결과다. 이중 PRIMA 임상 연구는 새롭게 난소암 진단을 받은 난소암 성인 환자 733명을 대상으로 제줄라의 효능을 평가한 이중맹검 무작위 3상 임상 연구로 BRCA, HRd와 같은 바이오마커와 관계없이 모든 환자군에서 우수한 생존기간 개선 효과를 확인했다. 연구 결과 제줄라는 3건의 임상연구에서 BRCA 변이 난소암 환자의 질병 진행을 지연시킨 것으로 나타났다. 특히 1차 유지요법의 유효성을 확인한 PRIMA 임상 연구에서는 BR 2021.06.09

옵디보 기반 병용요법, 식도 편평세포암 1차 치료서 화학요법 대비 전체생존기간 개선 효과 확인

한국오노약품공업과 한국BMS 제약은 4~8일(현지시간) 온라인으로 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2021)에서 식도암 환자를 대상으로 두 개의 옵디보 기반 병용요법(옵디보-화학요법 병용 및 옵디보-여보이 병용요법)과 화학요법을 평가한 3상 임상 CheckMate-648의 연구 결과를 구두 발표했다고 9일 밝혔다. 이에 따르면 두 개의 옵디보 기반 병용요법(옵디보-화학요법 병용 및 옵디보-여보이 병용요법)은 절제 불가능한 진행성 또는 전이성 식도 편평세포암 환자 중 PD-L1 발현율 1% 이상인 절제 불가능한 환자군 및 전체 무작위 환자군에서 화학요법 대비 통계적, 임상적으로 유의한 전체 생존기간 개선 효과를 보인 것으로 나타났다. CheckMate-648은 진행성 식도 편평세포암에서 면역항암제와 화학요법 병용과 이중 면역항암제 병용요법을 함께 평가한 최초의 글로벌 3상 임상 연구다. 이러한 환경에서 옵디보-여보이 병용요법은 이중 면역항암제 병용요법으로는 처음으로 화학요법 2021.06.09

한국노바티스 키스칼리, 전이성 유방암 환자서 가장 긴 전체생존기간 확인

한국노바티스는 전이성 유방암 치료제 키스칼리(성분명 리보시클립)가 MONALEESA-3 의 장기 추적 관찰 결과 폐경 후 전이성 유방암 환자를 대상으로 한 연구 중 가장 긴 전체생존기간을 입증했다고 9일 밝혔다. 이번 연구결과는 4~8일(현지시간) 온라인으로 진행된 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2021)에서 발표됐다. 폐경 후 HR+/HER2- 전이성 유방암 환자에서 키스칼리와 풀베스트란트 병용요법을 평가한 MONALEESA-3 임상 연구의 56.3개월 장기 추적 관찰 결과 키스칼리 병용요법군의 전체생존기간 중앙값(median Overall Survival, median OS)은 53.7개월로 대조군인 풀베스트란트 단독요법군의 41.5개월 대비 12.2개월의 생존기간 연장 혜택을 확인했다(HR=0.73; 95% CI: 0.59-0.90). 또한 키스칼리는 CDK4/6억제제 중 최초이자 유일하게 폐경 후 환자의 1차 치료에서도 전체생존기간 연장을 입증했다. 하위분석 결과 키스 2021.06.09

"뇌척수액의 ctDNA 검출, 삼중음성 유방암 환자의 뇌전이 예측할 수 있다"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 뇌척수액(CSF)에 순환 종양 DNA(ctDNA)이 존재하면 항암화학요법과 수술을 받은 뒤 병리학적 완전 관해에 도달한 비전이성 삼중음성유방암(TNBC) 환자의 뇌 전이 발생을 예측할 수 있다는 연구결과가 나왔다. 이탈리아 사피엔차로마대학교(Sapienza University of Rome) 루크레치아 라이몬디(Lucrezia Raimondi) 박사팀은 삼중음성유방암에서 뇌전이 위험을 조기에 식별하기 위한 CSF-ctDNA 평가의 유용성을 연구한 결과를 4~8일(현지시간) 온라인으로 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2021)에서 발표했다(Abstract 507). 연구팀은 "치료법이 개선됐음에도 삼중음성유방암 환자는 뇌전이 발병 경향이 더 높아 예후가 좋지 않다. 뇌전이 위험이 높은 환자를 식별, 적절한 추가 치료로 누가 혜택을 받을지 예측할 수 있는 것은 여전히 중요한 문제다"면서 "ctDNA는 유방암의 예후와 공격성 관련 가치있는 툴이지만 2021.06.09

바이오젠 알츠하이머 치료제 아두카누맙, 美FDA 허가관문 통과…가격은 연간 5만 6000달러

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 알츠하이머 치료제 아두카누맙이 진통 끝에 미국 식품의약국(FDA) 허가 관문을 넘었다. 미국에서 판매될 약값은 연간 5만 6000달러에 이를 것으로 예상되고 있다. FDA는 바이오젠(Biogen)이 개발한 알츠하이머 치료제 아두헴(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)을 승인했다고 7일(현지시간) 밝혔다. FDA가 알츠하이머병 치료제로 승인한 것은 이번이 처음이다. 단 아두헴은 가속 승인 경로로 승인됐으며, FDA는 약물의 임상적 혜택을 확인하기 위한 새로운 무작위 대조군 임상시험(RCT)을 수행하도록 요구했다. 새 임상에서 임상적 혜택을 확인하지 못하면 FDA는 승인을 철회할 수 있다. 이번 승인은 알츠하이머 환자 3482명을 대상으로 한 3가지 연구를 바탕으로 이뤄졌다. 연구 결과 아두헴 치료를 받은 환자는 아밀로이드 베타 플라크가 상당한 용량 및 시간 의존적 감소를 보인 반면 연구의 대조군 환자에서는 아밀로이드 벹 플라크 감소가 없었다. 아두헴의 처방 2021.06.08

레고켐바이오, 우시 XDC와 ADC임상시료생산 위한 MOU 체결

레고켐 바이오사이언스(레고켐바이오)는 8일 우시XDC(WuXi XDC)와 ADC임상시료 및 향후 상업용 제품의 생산에 관련한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 먼저 레고켐바이오에서 내년 IND(임상시험계획승인)제출을 목표로 진행하고 있는 신규 과제에 대한 시료생산을 시작으로 협력을 확대해 갈 예정이다. 양사는 이미 지난해 기술이전된 ADC후보물질들의 비임상 및 임상시료생산을 위해 그 동안 협력해오고 있었다. 우시XDC는 올해 5월 글로벌 CDMO기업인 우시바이오로직스(WuXi Biologics, 이하 우시바이오)와 우시STA(WuXi STA)가 ADC를 포함한 바이오결합약물을 원스톱으로 생산 및 공급하기 위해 설립된 합작회사다. 레고켐바이오는 기존 우시STA로부터 링커-톡신을, 우시바이오로부터 ADC용 항체와 이렇게 생산된 항체와 링커-톡신이 결합된 ADC시료를 각각 제공받아 왔으나 우시XDC의 설립과 이번 협약으로 임상시료를 원스톱으로 신속하게 제공받게 된다. 레고켐바이오 김 2021.06.08

팬젠, 바이오시밀러 EPO 제품 터키 시장 진출

바이오의약품 전문기업 팬젠은 자체 개발한 세계 두번째 바이오시밀러 EPO 제품의 생산기술을 터키 VEM사와 계약금과 마일스톤을 포함해 300만불을 지급받는 기술이전 계약을 체결했다고 8일 밝혔다. 향후 VEM사가 자체 제품 출시에 성공할 경우 로열티를 추가로 받게 되는 조건이다. 터키 VEM사는 계약과 동시에 바이오시밀러 EPO 제품인 팬포틴의 허가 서류들을 검토해 올해 중에 규제기관에 GMP실사 신청을 마무리하고 내년에 제품 등록을 성공적으로 마치는 목표를 세우고 있다. 또한 이와 동시에 빠르면 내년부터 팬포틴의 제조공정에 대해 기술이전을 시작할 계획이다. VEM사는 팬젠으로부터 팬포틴 원액을 수입해 자체 보유한 완제시설에서 최종 완제품을 생산하여 판매하는 것이 1단계 추진 목표이며 기술이전 이후 원액 생산 사이트 변경 신청을 통해 자국 제품을 출시하는 것이 2단계 목표이다. 팬젠은 2단계 기술 이전 기간 동안 팬포틴 원액을 수출해 수익을 창출할 수 있으며 VEM사의 자체 생산 제 2021.06.08