린파자, BRCA 변이 진행성 난소암 재발 환자서도 효과입증

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아스트라제네카(AstraZeneca)와 MSD가 20일(현지시간) BRCA 유전자 변이(gBRCAm) 진행성 난소암 재발 환자를 대상으로 한 3상 임상시험인 SOLO-3에서 린파자(Lynparza, 성분명 올라파닙)가 1차평가변수를 달성했다고 밝혔다. 린파자는 PARP 억제제이자 BRCA 유전자 변이와 같은 DNA 손상 복구(DNA Damage Repair, DDR) 작용 결함을 잠재적으로 이용해 선별적으로 암세포를 사멸시키는 표적치료제다. 다양한 종류의 DDR 결합 암종에서의 시험이 진행되고 있으며, 진행성 난소암 및 전이성 유방암을 대상으로 승인돼 사용되고 있다. SOLO-3은 린파자에 대한 4번째 3상 임상연구로, 이전에 최소 2개 라인의 백금 기반 항암화학요법을 받은 백금 감수성(platinum-sensitive) 재발 gBRCAm 난소암 환자 266명을 대상으로 진행됐다. 대상자들은 무작위로 2:1로 배정돼 린파자 300㎎ 1일 2회 또는 의사 2018.12.24

"유전자치료 영역에서 어떻게 약물을 개발할지 시각을 바꿔야"

[기획] 2018년 미국 FDA 규제이슈 ① 소비자직접의뢰 유전자 검사: 미국에서는 DTC 유전자 검사 어떻게 관리하고 있을까 ② 유전자치료 "유전자치료 영역에서 어떻게 약물을 개발할지 시각을 바꿔야" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 혈액암 유전자 치료제로 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아와 길리어드의 예스카타를 승인한데 이어 특정 유전자 변이로 발생한 질환을 타깃으로 한 첫 유전자 치료제로 유전성 망막질환 치료제인 스파크 테리퓨틱스의 럭스터나를 허가했다. FDA 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 유전자 치료제 관련 성명서를 발표해 "유전자 치료제는 향후 몇 년 안에 파괴적이고 다루기 힘든 많은 질환을 치료, 치유할 수 있는 주류가 될 것이고, FDA는 이러한 과학적 개방을 활용하기 위한 올바른 정책 프레임워크를 구축하는 데 초점을 맞추고 있다"고 밝혔다. [관련기사="몇년안에 유전자치료가 난치질환 치료의 주류될 것"] 미국 식품의약 2018.12.22

美정부 햄프 합법화…농업법 따라 규제약물법 적용대상서 제외

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 도널드 트럼프 대통령이 20일(현지시간) 농업개선법(Agriculture Improvement Act of 2018)에 서명하면서 연방법에 따라 미국에서 햄프(hemp)가 합법화됐다. 지금까지 미국에서 햄프를 해외에서 수입하는 것은 합법이지만, 미국 내에서 판매하거나 재배하는 것은 불법이었다. 하지만 새 농업법에따라 앞으로 햄프는 규제약물법(Controlled Substances Act) 적용 대상에서 제외된다. 미국 식품의약국(FDA) 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 대통령의 농업법 서명에 맞춰 대마(cannabis) 및 대마 유래 화합물을 함유한 제품에 대한 정부 기관 규제에 대한 성명서를 발표하고, 효율적인 규제 프레임워크를 추구하기 위해 노력할 것이라 밝혔다. 고틀립 국장은 "의회는 연방 식품 의약품 화장품법(Food, Drug, and Cosmetic Act)과 공중보건서비스법(Public Health Service Act 2018.12.21

GC녹십자지놈, 국내 최초 NGS 분야 2회 연속 CAP 인증 획득

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유전체 분석기업 GC녹십자지놈이 차세대 염기서열분석(NGS) 기술을 이용한 유전자검사 분야에서 미국병리학회(College of American Pathologists, CAP)인증을 갱신했다고 21일 밝혔다. GC녹십자지놈은 2017년 국내 최초로 산전 기형아 검사(Non-invasive prenatal test, NIPT)와 차세대 염기서열분석기(NGS)를 이용한 유전성 유방암 검사(BRCA1, BRCA2), 기타 유전성 암 검사와 유전성 희귀질환 검사인 DES(Diagnostic Exome Sequencing)등과 같은 차세대염기서열분석 분야에서 CAP 인증을 획득했다. CAP인증은 미국 임상병리검사 품질인증기관인 CAP에서 시행하는 것으로, 환자에게 임상검사를 제공하는 모든 과정에서 최고 수준의 품질 관리가 이루어지고 있는지 심사 및 평가하는 제도이다. 인증을 위해서는 검사의 정확도 테스트와 심사위원단의 철저한 현장점검을 통과해야 한다. CAP인증 2018.12.21

스펙트럼 '포지오티닙', FDA 혁신치료제 지정 못 받아

한미약품 파트너사 스펙트럼은 EGFR 엑손20 변이 전이성 비소세포폐암 환자 30명을 대상으로 MD앤더슨이 진행한 연구자 임상 2상 중간결과를 토대로 포지오티닙에 대한 BTD(혁신치료제 지정)를 FDA에 신청했으나 지정받지 못했다고 20일 밝혔다. 스펙트럼 조 터전 대표는 "현재 진행 중인 스펙트럼 2상(ZENITH20)을 토대로 가장 빠른 허가승인 절차를 FDA와 지속적으로 논의해 나갈 계획"이라며 "포지오티닙에 관한 우리의 개발 일정과 프로그램에는 변화가 없다"고 말했다. 스펙트럼 관계자는 "임상2상 결과를 토대로 곧바로 시판허가를 신청할 계획"이라며 "미국도 한국과 마찬가지로 항암신약 등 치료제가 절실한 분야에서는 임상 2상 결과만으로도 시판허가를 신청할 수 있다. 이 연구를 위한 환자 등록은 내년 1분기에 완료하고 중간 결과는 내년 하반기 중 발표할 예정"이라고 전했다. 2018.12.20

툴젠, 美 세포치료제 개발기업에 전략적 투자 진행

툴젠은 미국 세포치료제 개발기업 'Ngene Therapeutics'의 전략적 파트너로서 지분투자를 진행했다고 20일 밝혔다. 툴젠은 지난 7월31일 미국 뉴욕에서 세계 최대 비영리 줄기세포 관련 연구기관인 뉴욕줄기세포재단(NYSCF) 연구소, 줄기세포치료제 기업 'nSAGE'와 줄기세포치료제 개발협력을 위한 상호양해각서(MOU)를 체결한 바 있다. 이번 투자는 뉴욕줄기세포재단, nSAGE, 툴젠 3자 상호협력에서 한발 더 나아가 상호간 전략적 파트너로서 줄기세포치료제 개발 시너지를 극대화하기 위한 전략적 행보다. 또한 'Ngene Therapeutics'를 통해 미국 시장에서 비즈니스 기회를 창출할 예정이다. 설립 예정인 'Ngene Therapeutics'는 ▲nSAGE가 1대 주주로 유전자교정 기술을 이용한 줄기세포 치료제를 개발 ▲뉴욕줄기세포재단 연구소는 줄기세포 자원 및 연구개발 네트워크 지원 ▲툴젠은 주요 주주로서 유전자교정 기술을 적용한 차세대 줄기세포 치료제 개발을 지 2018.12.20

대웅제약 '나보타', 뉴질랜드·이스라엘 등 수출계약 체결

대웅제약은 자체 개발 보툴리눔 톡신 제제 '나보타'의 뉴질랜드·이스라엘(팔레스타인 포함) 및 우크라이나 수출계약을 완료했다고 20일 밝혔다. 이번 수출 계약 규모는 5년간 총 1200만 달러 가량으로 현지 허가절차를 거쳐 2020년 발매를 목표로 하고 있다. 계약을 통해 대웅제약은 나보타의 생산 및 공급을 담당하고, 현지 파트너사가 해당 국가에서의 허가 및 판매를 맡게 된다. 대웅제약은 견고한 판매 및 유통 네트워크를 보유하고 있는 현지 파트너사와의 협력을 통해 해당 국가에서의 나보타 발매를 가속화하고 현지 시장에 빠르게 자리잡는다는 계획이다. 대웅제약 박성수 나보타 사업본부장은 "이번 나보타 수출계약을 통해 선진국뿐만 아닌 미용 신흥국에서도 수출 교두보를 확보해 글로벌 시장에서 나보타의 입지를 더욱 강화하게 됐다"며 "나보타의 우수한 제품력을 기반으로 지속적으로 해외사업 기회를 모색하고, 2020년까지 전세계 100개국 이상에서 나보타 발매를 목표로 할 것"이라고 밝혔다. 한편 나 2018.12.20

테라젠이텍스, 제주도 '맞춤형화장품 개발사업' 참여기관 선정

테라젠이텍스 바이오연구소는 산업통상자원부가 주관하는 '빅데이터를 활용한 개인 맞춤형 화장품 기반 기술 개발 사업' 참여기관으로 선정됐다고 20일 밝혔다. 이 사업은 국가균형발전위원회에서 의결한 '국가혁신클러스터사업(R&D)'의 일환으로 제주도의 생물자원 및 관광자원을 활용한 개인 맞춤형 화장품 제공 기술을 개발하는 것이다. 이번 사업은 제주테크노파크가 총괄하며 테라젠이텍스 외에도 서울대병원, 중앙대병원, 제주대, 아모레퍼시픽 등 15개 기관이 컨소시엄으로 참여한다. 이달부터 시작해 약 2년3개월간 국비 70억 원을 포함한 총 100억 원의 개발비가 투입된다. 테라젠이텍스는 이번 사업에서 유전자 분석 및 피부의 유전적 특성 예측 기술 개발 등을 담당하게 된다. 테라젠이텍스는 1천 명 이상의 유전자 샘플을 분석해 피부 특성에 영향을 미치는 유전적 요인을 찾아내고, 이를 기반으로 하는 빅데이터 플랫폼 시스템을 개발할 계획이다. 이 시스템을 기반으로 개개인에게 적합한 성분들을 제주도 특화 2018.12.20

신기능 이상 및 골 대사 질환자, 베믈리디로 전환 고려해야

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 대한간학회가 11월 24일 새롭게 발표한 '2018 만성 B형간염 진료 가이드라인'에서 길리어드 사이언스의 만성 B형간염 치료제 베믈리디(성분명 테노포비르 알라페나마이드)가 1차 치료 약제로 권고됐다. 개정된 가이드라인은 만성 B형간염 환자의 치료 옵션으로 내성발현의 유전자 장벽이 높은 경구용 항바이러스제 단독요법 또는 페그인터페론 알파 단독 치료를 우선 권고한다. 베믈리디는 경구용 항바이러스제 중 내성발현에 대해 유전자 장벽이 높은 약제로서, 1차 치료 약제 중 하나로 권고됐다. 베믈리디는 비리어드 대비 1/10 용량으로 유사한 바이러스 억제 효과를 나타내면서 전신 노출을 감소시켜 신장과 골 대사에 대한 독성은 89% 감소시킨 가장 개선된 테노포비르 약물이다. 전세계 대규모 3상 임상연구(108 & 110 임상연구)의 96주 치료 종료 시점까지 비리어드 대비 비열등한 항 바이러스 효능, 더 높은 ALT 수치 정상화 도달율, 개선된 신장 및 골 안전성, 2018.12.20

미국에서는 DTC 유전자 검사 어떻게 관리하고 있을까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2013년 11월 미국 식품의약국(FDA)이 유전자 정보 분석 기업 23앤드미(23andMe)의 유전자 검사 장비 판매 중지 명령을 내리면서 미국 내 소비자 직접 의뢰(direct to consumer, DTC) 유전자 검사 시장은 꽁꽁 얼어붙었다. 하지만 2015년 미국 정부가 정밀의료계획(Precision Medicine Initiative)을 발표하면서 서서히 물꼬가 트이기 시작했다. FDA는 약 4년 만인 2017년 4월 10개 질환에 대한 유전자 검사를 승인한데 이어 같은해 11월 질병 위험도 유전자 검사(GHR)에 대해 사전 승인(Pre-Cert) 제도안을 발표하며 본격적으로 규제 빗장을 열었다. [관련기사=유전자 검사 시장의 새로운 문을 열었다] 올해는 암과 약물 유전학 관련 DTC 검사를 새롭게 승인하면서 유전자검사 사용 가능 범위를 더욱 확대했다. 미국에서는 2018년 어떤 DTC 검사가 승인을 받았고, FDA는 어떤 입장을 취하고 있는 2018.12.20