일양약품, 美ASH학회서 '슈펙트' 임상결과 구연발표

일양약품이 1일부터 미국 샌디애고에서 개최된 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2018)에서 백혈병 신약 '슈펙트(성분명 라도티닙)'의 1차 치료제 48개월 장기 유효성 및 안전성을 발표했다고 4일 밝혔다. 1일(현지시각) 제60차 미국혈액학회에서 계명대학교 혈액종양내과 도영록 교수는 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 '슈펙트'의 3상 임상시험의 48개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 발표했다. 발표된 48개월 임상결과를 보면 최소 48개월까지 라도티닙 300㎎ 1일 2회 요법으로 치료를 받은 환자들의 주요유전자반응(MMR, BCR-ABL1 ≤ 0.1%)을 달성한 환자가 76%로, 이매티닙 400㎎ 1일 1회 요법으로 치료 받은 환자들(56%, P = 0.0070)보다 통계학적으로 유의하게 더 많은 주요유전자반응을 획득한 것으로 확인됐다. 또한 48개월까지의 장기간의 투여에서도 새로운 심각한 이상반응이 발견되지 않았으며, 다른 2세대 약물들에서 장기간의 안전성에서 2018.12.04

정밀의료 기술의 발전, 혈액질환 치료 미래 어떻게 바꿀까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 빅데이터를 사용할 수 있게 되면서 최근 의사의 진료를 도울 수 있는 방법 가운데 하나로 인공지능(AI)과 기계학습(machine learning) 기술을 적용하는 방안이 여러 질환에서 시도되고 있다. 유전체 분석 기술도 빠르게 발전, 이전보다 훨씬 저렴한 비용으로 대량으로 검사할 수 있게 되면서, 이를 활용한 정밀의료의 가능성이 높아지고 있다. 이러한 최신 기술들이 미래에는 치료가 어려운 혈액 질환 치료 결과를 어떻게 개선시킬 수 있을까. 3일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2018)에서는 최신 기술 발전이 어떻게 치료가 어려운 혈액질환을 임상적으로 진전시킬 수 있을지에 대한 다양한 연구결과들이 소개됐다. 이번 학술대회에서 발표된 정밀의료에 대한 연구결과 가운데 ASH가 주목한 주요 연구 3건을 살펴봤다. 한 연구팀은 기계학습 기술을 적용해 예후를 정확하게 평가하고 적절한 치료법을 찾을 수 있는 모델을 실험했고, 또 2018.12.04

툴젠, 유전자가위 제품 'Sniper Cas9' 신규 론칭

툴젠이 3일부터 제3세대 유전자가위의 'Cas9 protein' 성능을 획기적으로 개선한 'Sniper Cas9'을 판매한다고 밝혔다. Sniper Cas9에 대한 논문은 8월 6일 네이처 커뮤니케이션(Nature Communication)에 게재됐으며, 이후 자체적인 테스트를 거치고 판매를 결정하게 됐다. 'CRISPR/Cas9' 시스템에서 'Cas9'은 표적(target site)을 정확히 자르는 역할을 담당한다. 'Sniper Cas9'은 'CRISPR/Cas9'의 문제점으로 제기돼왔던 잘못된 표적(off-target) 절단 가능성을 획기적으로 줄였다. 'Sniper Cas9'의 가장 큰 장점은 표적타겟효율성(on-target efficiency)이 자연상태(Wild type) 'Cas9'에 비해 떨어지지 않는다는 점이다. 타사의 제품들은 표적타겟효율성을 상당히 희생하면서 잘못된 표적을 줄이는 것으로 나타난 반면, 'Sniper Cas9'은 표적타겟효율성을 줄이지 않으면서 잘못 2018.12.03

美심장학회, 성인 2형 당뇨병 SGLT-2 억제제로 자디앙 권고

베링거인겔하임과 일라이 릴리는 미국심장학회(American College of Cardiology, ACC)가 전문가 합의 의사결정 지침(Expert Consensus Decision Pathway)을 통해 심혈관계 질환을 동반한 성인 제2형 당뇨병 환자의 심혈관계 사망 위험 감소에 있어 선호되는 SGLT-2 억제제로 엠파글리플로진(제품명 자디앙)을 권고했다고 3일 밝혔다. 이는 성인 제2형 당뇨병 환자의 심혈관계 위험 감소를 위한 신규 치료제에 대한 미국심장학회의 첫번째 전문가 합의 의사결정 지침으로, 권고사항은 지난달 26일 미국심장학회지(Journal of the American College of Cardiology, JACC) 온라인에 발표됐다. 엠파글리플로진에 대한 이번 권고는 심혈관계 질환을 동반한 성인 제2형 당뇨병 환자에서 표준 치료요법에 추가 병용투여한 엠파글리플리플로진의 위약 대비 효과를 조사한 'EMPA-REG OUTCOME' 임상연구의 결과를 기반으로 하고 있 2018.12.03

릴리 편두통치료제 라스미디탄 美FDA 승인 신청

일동제약은 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)가 개발 중인 편두통치료제 라스미디탄(lasmiditan)이 최근 미국 식품의약국(FDA)에 NDA(New Drug Application)를 제출, 승인 절차에 들어갔다고 3일 밝혔다. 라스미디탄은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 성인의 급성편두통치료제로 개발 중인 약물이다. 라스미디탄의 개발이 완료되면 한국 및 아세안 8개국에서의 판매는 일동제약이 담당한다. 기존 편두통치료제를 대표하는 트립탄계열의 약물은 심혈관 질환이 있는 환자에게 사용이 제한적이지만 라스미디탄은 새로운 계열인 디탄계열로서 '5-HT1F' 수용체에 선택적으로 효과를 발현해 혈관 수축작용에 의한 심혈관계 부작용이 없다는 장점이 있다. 라스미디탄 NDA에는 급성편두통의 치료를 위해 해당 약물의 안전성과 유효성을 평가한 두 건의 3상임상 결과 데이터가 포함됐다. 이 연구에서 급성 편두통 치료를 위해 라스미디탄 최초 용량을 투여한 뒤 2시간이 지난 시점에 2018.12.03

메드팩토, 미 ASH서 '백토서팁' 다발성골수종 임상 결과 발표

테라젠이텍스 관계사 메드팩토는 1일 미국 샌디에이고서 열린 미국혈액학회(ASH) 정기학술대회에 참가해 개발 중인 항암신약 '백토서팁(Vactosertib, TEW-7197)'의 다발성골수종 임상시험 결과를 발표했다고 3일 밝혔다. 메드팩토는 지난해 8월부터 환자 5명을 대상으로 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve Univ.) 통합암센터에서 기존 다발성골수종 치료제 '포말리도마이드(Pomalidomide, 세엘진)'와 '백토서팁'을 병용 투여하는 연구자임상 1b상을 실시한 결과 6개월 무진행 생존률(PFS) 100%를 기록했다. 무진행 생존이란 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존했다는 것을 의미한다. 메드팩토 관계자는 "기존 치료법인 '포말리도마이드'와 '덱사메타손' 병용 시의 무진행 생존 기간 중앙값이 3.6개월이었음을 고려하면 비록 피험자 수가 적지만 전원 무진행 생존이 1차 관찰 기간인 6개월 경과 시점 2018.12.03

항암신약개발사업단-ABL바이오, 美바이오기업에 기술수출

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 국립암센터 국가항암신약개발사업단과 에이비엘바이오는 보건복지부 국가연구개발사업 지원을 통해 공동 개발 중인 이중항체 신약 후보물질, NOV-1501(ABL001)을 미국의 바이오기업에 기술 수출했다고 3일 밝혔다. 11월 30일 에이비엘바이오는 이중항체 신약 후보물질, NOV-1501(ABL001)에 대해 미국의 바이오기업인 트리거 테라퓨틱스(TRIGR Therapeutics)와 기술 수출 계약을 체결하기로 했다. 이번 계약에 따라 항암치료제에 대한 한국을 제외한 전 세계, 안구치료제에 대한 한국과 일본을 제외한 전세계에서의 한국과 일본에서의 전용 실시권을 트리거 테라퓨틱스 사에 부여하게 되며, 계약의 규모는 계약금 500만 달러를 포함해 총 5억 9500만 달러이다. 정부지원을 통해 개발한 이중항체 신약 후보물질이 해외시장에서의 가치를 인정받은 첫 사례다. NOV-1501은 에이비엘바이오의 독자적인 이중항체 기반 기술을 바탕으로 개발된 이중항체 신약 후 2018.12.03

셀트리온 램시마SC, EMA 허가신청…내년 하반기 유럽 허가 기대

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 셀트리온은 유럽 현지시간 11월 29일, 자가면역질환 치료용 항체 바이오시밀러 램시마(성분명 인플릭시맙)의 피하주사 제형인 '램시마 SC(CT-P13 SC)'의 허가 서류가 유럽의약품청(EMA)에 공식 접수됐다고 3일 밝혔다. EMA의 허가 서류 심사 기간은 통상 1년 내외가 소요되며 빠르면 2019년 하반기 허가가 예상된다. 셀트리온은 TNF-α억제제(자가면역질환 치료제) 시장에서 기존 정맥주사 제형인 램시마와 투트랙(Two Track)시장 전략을 통한 경쟁력 확보 일환으로 피하주사 제형인 램시마 SC를 개발했다. 또 2016년 5월부터 램시마 SC의 피하 투여에 대한 안전성과 약동학 평가, 유효성 평가를 위한 임상 1상과 3상(파트1, 파트2)을 진행해 왔다. 셀트리온은 최근 12개국 류마티스관절염(RA) 환자 362명을 대상으로 수행한 임상 3상 시험에서 램시마 SC제형이 기존 IV제형 램시마와 동등한 효력과 안전성을 가지고 있음을 최종적으로 확인 2018.12.03

한국에서도 킴리아같은 CAR-T 성공사례 나오려면

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)가 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 세계 최초 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)-T 세포유전자치료제로 승인받은데 이어, 2개월 후인 10월 길리어드(Gilead)의 예스카타(Yescarta, 성분명 악시캅타진 실로류셀)가 FDA로부터 시판허가를 받았다. 첫 CAR-T가 승인받은지 1년 이상 지난 지금, 우리나라에서도 여러 기업들이 CAR-T 세포유전자치료제를 개발하고 있지만, 현행 제도로는 CAR-T가 조건부 승인이 어렵고, 현행법 체계상 CAR-T의 특성을 반영하기에는 한계가 있다는 지적이 나왔다. 그린국제특허법률사무소와 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(GoGIB)은 29일 '킴리아 성공요인 분석 보고서'를 발표하고 이같이 밝혔다. 보고서는 "CAR-T 세포유전자치료제는 면역세포인 T 세포를 '키메라'로 만든 것으로 환자 2018.11.30

유전자 검사로 미진단 질병의 35% 진단하다

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 진단되지 않은 질병을 가진 환자 600여 명의 유전체를 분석한(Genome sequencing) 결과 35%가 진단을 받았다는 연구결과가 나왔다. 미국 미진단 질환 네트워크(Undiagnosed Diseases Network, UDN) 연구팀은 29일 국제학술지인 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 '이전에 진단되지 않은 질병이 있는 환자에서 유전자진단의 효과'라는 제목의 논문을 발표했다. UDN은 미국 국립보건원(NIH)가 주관하는 다기관 프로젝트로, 진단이 가장 어려운 케이스를 평가하기 위해 종합적인 모델을 적용하고, 새로 발견된 질병의 생물학적 특성을 확인하기 위해 만들어졌다. 연구팀은 20개월동안 UDN에 전원된 환자를 대상으로 진단율과 진단 효과를 평가했다. 대상자들은 의료진의 철저한 평가에도 질병 진단을 받지 못했던 환자였다. 총 1519명이 UDN에 전원됐고, 이 가운데 601명(40%)이 평가를 받았다. 평가된 환자 가운데 192명(32% 2018.11.30