툴젠, 세계 최초로 프라임 에디터의 유전체 내 비표적 서열 예측 성공
연구성과 Nature Communications 게재…향후 안전성 평가 분야에서 확대 적용 가능
툴젠이 지난해 12월 29일 'TAPE-seq(TAgmentation of Prime Editor sequencing)' 관련 연구성과가 Nature Communications에 게재됐다고 5일 밝혔다. 이 연구에서 세계 최초로 프라임 에디터(Prime editor) 유전자 가위의 '유전체 내 비표적 서열(Genome-wide off-target)'을 예측할 수 있는 방법을 개발했다.
유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 외 비표적 서열(off-target)에도 교정될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내 비표적 서열들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다. 현재 Cas9 유전자 가위의 유전체 내 비표적 서열을 예측하기 위한 방법은 GUIDE-seq(세포실험), Digneome-seq(시험관 실험), Cas-OFFinder(컴퓨터를 이용한 예측) 등이 사용되고 있다. Cas9 유전자가위에 역전사 효소(Reverse transcriptase)를 연결한 프라임 에디터는 유전체 내 비표적 서열을 예측하는 방법이 아직 개발되지 않은 상황이었다.
툴젠 플랫폼 연구소 이정준 소장은 "유전체 내 비표적 서열 예측 기술은 유전자 가위 고도화 기술과 함께 유전자 가위 플랫폼 기술에서 가장 경쟁이 치열한 분야다"면서 "특히 프라임 에디터를 직접 사용한 비표적 서열 예측은 여러 연구실에서 시도됐으나 툴젠이 이를 예측할 수 있는 방법을 세계 최초로 개발했다"고 말했다.
툴젠 김영호 대표이사는 "2021년 12월 코스닥 상장 이후 치료제 및 종자사업관련 파이프라인이 보다 강화되고 있으며 플랫폼 테크놀로지의 확장을 위해 심혈을 기울이고 있다"며 "이번 TAPE-seq 기술개발로 비표적 서열 예측 플랫폼 기술의 새로운 장을 열어가게 됐다. 향후 프라임 에디터를 이용한 유전자 교정 치료제의 안전성 평가 분야에서 확대 적용이 가능할 것으로 판단한다"고 밝혔다.
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