MEDI:GATE NEWS 에스바이오메딕스, 줄기세포치료제 과제 2019년 국가 연구개발 우수성과 100선에 들어

기사입력시간 19.10.28 15:12최종 업데이트 19.10.28 15:12

에스바이오메딕스와 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중인 줄기세포치료제 개발 연구가 '2019년 국가 연구개발 우수성과 100선'에 선정됐다. 국가지원 연구과제 총 6만 3000여개 중 부처별 추천 과제들을 대상으로 심사를 진행해 결정됐다. 우수성과 100선 중 생명 및 해양 분야에는 총 23개 과제가 체택됐다. 선정된 성과명은 '배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발'이다. 연구내용은 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법 개발을 바탕으로 한다. 표준화가 매우 쉬우며 신경세포로의 제작 기간을 단축할 수 있다. 국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택됐던 기술로 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록돼 있다. 이후 후속 연구를 통해 발암성이 근본적으로 제거된 안전한 신경세포인 PSA-NCAM 양성 세포로 분화시키고 분리하는 기술 및 이 세포와 분비체 활용기술도 개발돼 일본과 한국 등에 특허로 등록됐다. 도파민 세포 분화 기술도 특허 출원 중이다. 해당 성과는 현재 에스바이오메딕스에서 척수손상, 파킨슨병 등 난치성질환의 세포치료제 개발에 활용되고 있다. 현재 배아줄기세포유래 PSA-NCAM 양성 신경전구세포는 척수손상 세포치료제로 개발돼 비임상 시험을 마치고 임상시험 승인 심사 중이며 배아줄기세포유래 도파민 신경세포는 파킨슨병 세포치료제로 개발 중인 바 동물 모델에서 유효성 확인 후 비임상시험을 통해 안전성을 검증받고 있다. 신경계 세포들의 경우 자가나 성체줄기세포로부터 확보가 어려워 안정적인 공급원의 확보가 치료제 개발에 중요하다. 해당 기술의 경우 전분화능 줄기세포로부터 신경계 세포들을 원하는 시기와 양에 맞추어 공급할 수 있도록 해주는 기술로 경제적, 사회적으로 파급효과가 매우 크다. 에스바이오메딕스 관계자는 "본 기술을 토대로 기존 척수손상, 파킨슨병세포치료제 외에도 뇌졸중 등 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 하고 있다"며 "3D구현이 가능한 플랫폼기술을 접목해 다양한 적응증에서 더욱 우수한 기능성을 갖춘 치료제를 공급하기 위한 연구를 함께 진행 중이며 곧 가시적인 성과를 보여줄 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

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에스바이오메딕스, 줄기세포치료제 과제 '2019년 국가 연구개발 우수성과 100선'에 들어

연세대학교와 공동연구 진행…신경계 질환 전반 아우르는 치료제 개발 목표

에스바이오메딕스와 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중인 줄기세포치료제 개발 연구가 '2019년 국가 연구개발 우수성과 100선'에 선정됐다.

국가지원 연구과제 총 6만 3000여개 중 부처별 추천 과제들을 대상으로 심사를 진행해 결정됐다. 우수성과 100선 중 생명 및 해양 분야에는 총 23개 과제가 체택됐다. 선정된 성과명은 '배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발'이다.

연구내용은 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법 개발을 바탕으로 한다. 표준화가 매우 쉬우며 신경세포로의 제작 기간을 단축할 수 있다.

국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택됐던 기술로 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록돼 있다. 이후 후속 연구를 통해 발암성이 근본적으로 제거된 안전한 신경세포인 PSA-NCAM 양성 세포로 분화시키고 분리하는 기술 및 이 세포와 분비체 활용기술도 개발돼 일본과 한국 등에 특허로 등록됐다. 도파민 세포 분화 기술도 특허 출원 중이다.

해당 성과는 현재 에스바이오메딕스에서 척수손상, 파킨슨병 등 난치성질환의 세포치료제 개발에 활용되고 있다. 현재 배아줄기세포유래 PSA-NCAM 양성 신경전구세포는 척수손상 세포치료제로 개발돼 비임상 시험을 마치고 임상시험 승인 심사 중이며 배아줄기세포유래 도파민 신경세포는 파킨슨병 세포치료제로 개발 중인 바 동물 모델에서 유효성 확인 후 비임상시험을 통해 안전성을 검증받고 있다.

신경계 세포들의 경우 자가나 성체줄기세포로부터 확보가 어려워 안정적인 공급원의 확보가 치료제 개발에 중요하다. 해당 기술의 경우 전분화능 줄기세포로부터 신경계 세포들을 원하는 시기와 양에 맞추어 공급할 수 있도록 해주는 기술로 경제적, 사회적으로 파급효과가 매우 크다.

에스바이오메딕스 관계자는 "본 기술을 토대로 기존 척수손상, 파킨슨병세포치료제 외에도 뇌졸중 등 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 하고 있다"며 "3D구현이 가능한 플랫폼기술을 접목해 다양한 적응증에서 더욱 우수한 기능성을 갖춘 치료제를 공급하기 위한 연구를 함께 진행 중이며 곧 가시적인 성과를 보여줄 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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