MEDI:GATE NEWS 젠사이트, LHON 유전자치료제 GS010 3상 환자등록 조기 완료

기사입력시간 19.07.13 06:14최종 업데이트 19.07.13 06:14

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 치료후보 물질인 GS010의 임상3상 환자 등록이 예정보다 몇 개월 이르게 완료됐다. 탑라인(topline) 52주 연구 결과는 2020년 3분기 나올 것으로 전망되고 있다. 프랑스 유전자 치료제 개발사 젠사이트 바이오로직스(GenSight Biologics)는 GS010에 대한 임상3상 연구 REFLECT에 환자 총 90명이 등록됐다고 11일(현지시간) 밝혔다. REFLECT는 NADH 탈수소효소 4(ND4) 변이로 인해 LHON이 발생한 환자를 대상으로 GS010 양측 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상연구다. 목표 등록 인원인 90명 등록이 완료되는 것은 2019년 9월로 예상됐지만 이보다 빠르게 진행돼 7월 2일 98번째 피험자가 치료를 받았다. 미국 에모리의대(Emory University School of Medicine) 안과학 및 신경과학 교수이자 REFLECT 연구 책임자인 낸시 뉴먼(Nancy J. Newman) 박사는 "2년이 되지 않은 기간 동안 거의 100명에 가까운 환자를 모집한 것은 실명에 대한 새로운 치료법과 희망을 찾기 위한 연구자와 임상의사, 환자 간의 파트너십에서 LHON 커뮤니티의 지원이 있었던 덕분이다"고 말했다. 이 임상시험은 시력 손실 기간이 최대 1년인 환자를 대상으로 하며, 미국과 유럽 및 대만의 여러 의료기관에서 진행되고 있다. 실험군에는 양 눈에 GS010을 각각 단일 유리체강내 주사로 투여하고, 위약군에는 GS010을 처음 감염된 눈에 유리체강내 주사를 투여하고 나머지 눈에는 위약을 투여하게 된다. 1차평가변수는 두 번째로 영향을 받거나 아직 영향을 받지 않은 후에서 치료 후 52주째 LogMAR(Logarithm of the Minimum Angle of Resolution)라 불리는 차트로 측정된 최대교정시력(BCVA)이다. 첫 번째 환자 치료는 2018년 3월 시작했고, 탑라인 52주 결과는 2020년 3분기 발표될 예정이다. GS010은 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았다.

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젠사이트, LHON 유전자치료제 GS010 3상 환자등록 조기 완료

7월 2일 98번째 환자 치료…52주 탑라인 결과는 2020년 3분기 예상

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 치료후보 물질인 GS010의 임상3상 환자 등록이 예정보다 몇 개월 이르게 완료됐다. 탑라인(topline) 52주 연구 결과는 2020년 3분기 나올 것으로 전망되고 있다.

프랑스 유전자 치료제 개발사 젠사이트 바이오로직스(GenSight Biologics)는 GS010에 대한 임상3상 연구 REFLECT에 환자 총 90명이 등록됐다고 11일(현지시간) 밝혔다.

REFLECT는 NADH 탈수소효소 4(ND4) 변이로 인해 LHON이 발생한 환자를 대상으로 GS010 양측 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상연구다. 목표 등록 인원인 90명 등록이 완료되는 것은 2019년 9월로 예상됐지만 이보다 빠르게 진행돼 7월 2일 98번째 피험자가 치료를 받았다.

미국 에모리의대(Emory University School of Medicine) 안과학 및 신경과학 교수이자 REFLECT 연구 책임자인 낸시 뉴먼(Nancy J. Newman) 박사는 "2년이 되지 않은 기간 동안 거의 100명에 가까운 환자를 모집한 것은 실명에 대한 새로운 치료법과 희망을 찾기 위한 연구자와 임상의사, 환자 간의 파트너십에서 LHON 커뮤니티의 지원이 있었던 덕분이다"고 말했다.

이 임상시험은 시력 손실 기간이 최대 1년인 환자를 대상으로 하며, 미국과 유럽 및 대만의 여러 의료기관에서 진행되고 있다. 실험군에는 양 눈에 GS010을 각각 단일 유리체강내 주사로 투여하고, 위약군에는 GS010을 처음 감염된 눈에 유리체강내 주사를 투여하고 나머지 눈에는 위약을 투여하게 된다.

1차평가변수는 두 번째로 영향을 받거나 아직 영향을 받지 않은 후에서 치료 후 52주째 LogMAR(Logarithm of the Minimum Angle of Resolution)라 불리는 차트로 측정된 최대교정시력(BCVA)이다.

첫 번째 환자 치료는 2018년 3월 시작했고, 탑라인 52주 결과는 2020년 3분기 발표될 예정이다.

GS010은 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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