MEDI:GATE NEWS 美FDA, 소아 희귀 자가면역질환 치료제 루저기 승인

기사입력시간 19.05.07 15:16최종 업데이트 19.05.07 15:16

美FDA, 소아 희귀 자가면역질환 치료제 '루저기' 승인

람베르트-이튼 근무력 증후군 소아 치료제로는 미국에서 처음 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 희귀 자가면역질환인 람베르트-이튼 근무력 증후군(LEMS) 소아 환자에 대한 치료제가 처음으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.

FDA는 6일(현지시간) 루저기(Ruzurgi, 성분명 아미팜프리딘)를 6~17세 LEMS 환자에 대한 치료제로 허가한다고 밝혔다. 지금까지 성인 환자에 대한 LEMS 치료제로 승인 받은 의약품은 있지만 소아 환자를 대상으로 한 것은 이번이 처음이다.

LEMS는 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역질환으로 근육 약화 등 증상을 일으킨다. LEMS에 걸리면 자신의 면역체계가 신경근 접합부를 공격하고 신경세포가 다른 근육세포로 신호를 전달하는 기능을 방해한다.

다른 자가면역질환과 관련이 있을 수 있지만 흔히 소세포폐암과 같은 암 환자에서 더 많이 발생하며, 암이 발견되기 전에 이 질환이 먼저 발병하는 경우도 있다. 소아 LEMS 유병률은 알려져 있지 않지만 전체 유병률은 전세계적으로 100만명 당 3명으로 추산되고 있다.

루저기의 6~17세 환자 사용은 성인 LEMS 환자를 대상으로 한 임상연구와 성인 환자에서의 약물동태학 데이터, 소아 환자에게 적절한 약물 투여량을 확인하기 위한 약물동태학 모델링 및 시뮬레이션 등을 근거로 승인됐다.

루저기는 자코버스 파마슈티컬(Jacobus Pharmaceutical)이 개발한 의약품으로 FDA로부터 우선심사(Priority Review) 및 신속심사(Fast Track), 희귀의약품 지정을 받았다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경계제품부서 디렉터인 빌리 던(Billy Dunn) 박사는 "우리는 희귀질환, 특히 소아 환자에 대한 치료제를 개발하고 승인할 수 있도록 지속적으로 노력할 것이다"면서 "이번 승인으로 일상생활을 매우 어렵게 하는 심한 약화와 피로감을 느끼는 소아 환자에게 매우 필요한 치료 옵션을 제공하게 될 것이다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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