MEDI:GATE NEWS 화이자 빈다켈·빈다맥스, 희귀 심근병증 치료제로 美FDA 승인

기사입력시간 19.05.09 06:23최종 업데이트 19.05.09 06:23

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer) 빈다켈(Vyndaqel, 성분명 타파미디스 메글루민염)과 빈다맥스(Vyndamax, 성분명 타파미디스)가 심각한 희귀질환으로 인해 발생한 심장질환 치료제로 미국에서 승인받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)에 의한 심장질환(심근병증) 치료제로 빈다켈과 빈다맥스를 승인한다고 6일 발표했다. 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제가 미국에서 승인을 받은 것은 처음이다. 빈다켈과 빈다맥스는 활성성분이 타파미디스로 동일하지만 서로 대체할 수 없으며, 권장 용량이 다르다. ATTR은 장기와 조직에 아밀로이드로 알려진 특정 단백질의 비정상적인 침전물이 축적돼 정상적인 기능을 방해하기 때문에 발생한다. 이러한 단백질 퇴적물은 심장과 말초신경계에 자주 발생한다. 심장에 발생하면 호흡 부족, 피로, 심부전, 의식 상실, 비정상적인 심장 리듬, 사망을 초래할 수 있다. 말초신경계에 나타나면 팔과 다리, 손에 감각 상실과 통증 또는 정지상태가 발생할 수 있다. 아밀로이드 퇴적물은 신장과 눈, 위장관, 중추신경계에도 영향을 미칠 수 있다. 빈다켈과 빈다맥스의 치료 효과는 441명을 대상으로 한 임상시험을 통해 확인됐다. 평균 30개월 뒤 빈다켈군에서는 위약군보다 생존율이 높아졌고, 심혈관 문제로 인한 입원 수도 줄이는 것으로 나타났다. 임상연구에 참여한 환자 수는 적었지만 약물 관련 부작용은 확인되지 않았다. 타마미디스는 태아에 해를 끼칠 수 있기 때문에 빈다켈이나 빈다맥스를 복용하는 여성들은 의료진과 임신 계획이나 예방에 대해 논의가 필요하다. 빈다켈은 FDA로부터 신속승인(Fast Track)과 우선심사(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았으며, 빈다켈과 빈다맥스는 각각 희귀의약품 지정을 받았다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 심혈관 및 신장약물 부서의 디렉터인 노만 스톡브리지(Norman Stockbridge) 박사는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 희귀 질환으로 쇠약하게 만들며 종종 치명적인 질병이다"면서 "이번에 승인된 치료제는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증으로 인한 심근병증 치료에서 중요한 진전이다"고 말했다. 한편 국내에서 빈다켈은 식품의약품안전처로부터 희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP) 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

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화이자 빈다켈·빈다맥스, 희귀 심근병증 치료제로 美FDA 승인

트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심질환 치료제로는 첫 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer) 빈다켈(Vyndaqel, 성분명 타파미디스 메글루민염)과 빈다맥스(Vyndamax, 성분명 타파미디스)가 심각한 희귀질환으로 인해 발생한 심장질환 치료제로 미국에서 승인받았다.

미국 식품의약국(FDA)은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)에 의한 심장질환(심근병증) 치료제로 빈다켈과 빈다맥스를 승인한다고 6일 발표했다. 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제가 미국에서 승인을 받은 것은 처음이다. 빈다켈과 빈다맥스는 활성성분이 타파미디스로 동일하지만 서로 대체할 수 없으며, 권장 용량이 다르다.

ATTR은 장기와 조직에 아밀로이드로 알려진 특정 단백질의 비정상적인 침전물이 축적돼 정상적인 기능을 방해하기 때문에 발생한다. 이러한 단백질 퇴적물은 심장과 말초신경계에 자주 발생한다.

심장에 발생하면 호흡 부족, 피로, 심부전, 의식 상실, 비정상적인 심장 리듬, 사망을 초래할 수 있다. 말초신경계에 나타나면 팔과 다리, 손에 감각 상실과 통증 또는 정지상태가 발생할 수 있다. 아밀로이드 퇴적물은 신장과 눈, 위장관, 중추신경계에도 영향을 미칠 수 있다.

빈다켈과 빈다맥스의 치료 효과는 441명을 대상으로 한 임상시험을 통해 확인됐다. 평균 30개월 뒤 빈다켈군에서는 위약군보다 생존율이 높아졌고, 심혈관 문제로 인한 입원 수도 줄이는 것으로 나타났다.

임상연구에 참여한 환자 수는 적었지만 약물 관련 부작용은 확인되지 않았다. 타마미디스는 태아에 해를 끼칠 수 있기 때문에 빈다켈이나 빈다맥스를 복용하는 여성들은 의료진과 임신 계획이나 예방에 대해 논의가 필요하다.

빈다켈은 FDA로부터 신속승인(Fast Track)과 우선심사(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았으며, 빈다켈과 빈다맥스는 각각 희귀의약품 지정을 받았다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 심혈관 및 신장약물 부서의 디렉터인 노만 스톡브리지(Norman Stockbridge) 박사는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 희귀 질환으로 쇠약하게 만들며 종종 치명적인 질병이다"면서 "이번에 승인된 치료제는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증으로 인한 심근병증 치료에서 중요한 진전이다"고 말했다.

한편 국내에서 빈다켈은 식품의약품안전처로부터 희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP) 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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