MEDI:GATE NEWS 이엔셀, 국제말초신경학회서 샤르코마리투스병 줄기세포 치료제 ‘EN001’ 1상 결과 발표

기사입력시간 24.06.27 19:00최종 업데이트 24.06.27 19:00

사진: 이엔셀이 국제말초신경학회에서 차세대 중간엽줄기세포 치료제인 ’EN001’의 임상 결과를 발표했다(자료=이엔셀). 이엔셀이 자체 개발 신약인 차세대 중간엽줄기세포치료제 EN001의 샤르코-마리-투스 병 1A형 (CMT1A) 대상 임상 1상 결과를 23일(현지시간) 캐나다 몬트리올에서 열린 국제말초신경학회(PNS)에서 발표했다고 27일 밝혔다. EN001은 이엔셀의 원천기술인 ENCT(ENCell Technology) 방법으로 생산한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 환자 세포 및 동물 모델을 활용한 비임상 연구에서 손상된 신경과 근육으로 이동해 이를 재생시키는 것을 확인했으며, 2023년 6월 단회 투여 임상 1상을 완료했다. 이는 CMT를 대상으로 이뤄진 첫 세포치료제 임상이다. 그 결과, 저용량(5×10⁵ cells/kg) 및 고용량(2.5×10⁶ cells/kg)을 투여한 모든 환자군(저용량 3명, 고용량 6명)에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았으며, 특히 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 나타나지 않았다. 탐색적 유효성 평가에서도 유의미한 결과가 관찰됐다. CMT 질환의 중증도를 평가하는 신경병 척도인 CMTNSv2 점수는 EN001 투여 후 16주 차에서 평균 2.89점이 감소했다. 특히, 고용량 군에서는 평균 3.50점이 감소해 높은 치료 효능이 관찰됐다. 1상이기에 모집 환자 수가 적었음에도 통계적으로 유의미한 결과가 관찰됐다. 고용량군은 샤르코마리투스병 증상이 각각 중증에서 중등도로 변화하거나, 중등도에서 경증으로 증상이 감소돼 임상적으로 호전됐다. 추가로, EN001 투여 후 10미터 걷기검사(10 Meter Walking Test, 10MWT)에서 유의미한 시간 개선이 있었다. 이 외에도 환자의 이동성을 평가하는 FDS(Functional Disability Scale), 말초신경병 환자의 활동 수준을 측정하는 ONLS(Overall Neuropathy Limitation score) 및 신경재생 가능성 변화를 확인할 수 있는 신경전도검사 결과 EN001 투여 16주 차에서 임상적 개선이 확인됐다. 이엔셀 장종욱 대표는 "말초신경질환 분야에서 세계 최고의 권위를 가진 PNS학회에서 저명한 전문가들이 참석한 가운데, EN001의 우수한 임상시험 결과를 성공적으로 발표해 매우 자랑스럽고 새로운 줄기세포 치료제의 개발 및 상용화에 박차를 가하겠다"고 말했다. 임상시험을 주관한 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수는 "아직 치료제가 없는 희귀질환인 CMT1A 환자들에게 희망을 전해줄 수 있는 임상시험 결과였다”고 말했다.

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이엔셀, 국제말초신경학회서 샤르코마리투스병 줄기세포 치료제 ‘EN001’ 1상 결과 발표

사진: 이엔셀이 국제말초신경학회에서 차세대 중간엽줄기세포 치료제인 ’EN001’의 임상 결과를 발표했다(자료=이엔셀).

이엔셀이 자체 개발 신약인 차세대 중간엽줄기세포치료제 EN001의 샤르코-마리-투스 병 1A형 (CMT1A) 대상 임상 1상 결과를 23일(현지시간) 캐나다 몬트리올에서 열린 국제말초신경학회(PNS)에서 발표했다고 27일 밝혔다.

EN001은 이엔셀의 원천기술인 ENCT(ENCell Technology) 방법으로 생산한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제다. CMT 환자 세포 및 동물 모델을 활용한 비임상 연구에서 손상된 신경과 근육으로 이동해 이를 재생시키는 것을 확인했으며, 2023년 6월 단회 투여 임상 1상을 완료했다. 이는 CMT를 대상으로 이뤄진 첫 세포치료제 임상이다.

그 결과, 저용량(5×10⁵ cells/kg) 및 고용량(2.5×10⁶ cells/kg)을 투여한 모든 환자군(저용량 3명, 고용량 6명)에서 용량제한독성(DLT)이 나타나지 않았으며, 특히 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 나타나지 않았다.

탐색적 유효성 평가에서도 유의미한 결과가 관찰됐다. CMT 질환의 중증도를 평가하는 신경병 척도인 CMTNSv2 점수는 EN001 투여 후 16주 차에서 평균 2.89점이 감소했다. 특히, 고용량 군에서는 평균 3.50점이 감소해 높은 치료 효능이 관찰됐다. 1상이기에 모집 환자 수가 적었음에도 통계적으로 유의미한 결과가 관찰됐다. 고용량군은 샤르코마리투스병 증상이 각각 중증에서 중등도로 변화하거나, 중등도에서 경증으로 증상이 감소돼 임상적으로 호전됐다.

추가로, EN001 투여 후 10미터 걷기검사(10 Meter Walking Test, 10MWT)에서 유의미한 시간 개선이 있었다. 이 외에도 환자의 이동성을 평가하는 FDS(Functional Disability Scale), 말초신경병 환자의 활동 수준을 측정하는 ONLS(Overall Neuropathy Limitation score) 및 신경재생 가능성 변화를 확인할 수 있는 신경전도검사 결과 EN001 투여 16주 차에서 임상적 개선이 확인됐다.

이엔셀 장종욱 대표는 "말초신경질환 분야에서 세계 최고의 권위를 가진 PNS학회에서 저명한 전문가들이 참석한 가운데, EN001의 우수한 임상시험 결과를 성공적으로 발표해 매우 자랑스럽고 새로운 줄기세포 치료제의 개발 및 상용화에 박차를 가하겠다"고 말했다.

임상시험을 주관한 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수는 "아직 치료제가 없는 희귀질환인 CMT1A 환자들에게 희망을 전해줄 수 있는 임상시험 결과였다”고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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