[메디게이트뉴스 박도영 기자] 급성림프모구성백혈병(ALL) 환자는 1차 치료 후 5년 무재발 생존율(RFS)이 40%, 5년 전체 생존율(OS)은 43~49%에 불과하다. 미세잔존질환(MRD) 음성에 도달한 ALL 환자의 25%가 진단 후 3년 이내 재발을 겪는다. 또한 1차 치료에서 완치법으로 여겨지는 조혈모세포이식이 가능한 환자는 제한적이고 이식 이후에도 장기 생존율은 58%에 불과하다. 이러한 가운데 성인 환자에서 사망과 재발 위험을 낮추고, 소아 환자의 무질병 생존율(DFS)을 향상시키는 새로운 공고요법이 허가를 받았다.

암젠코리아가 12일 급성림프모구성백혈병(ALL) 치료제 블린사이토(Blincyto, 성분명 블리나투모맙)의 공고요법 치료 적응증 확대 기자간담회를 열었다.

블린사이토는 세계 최초로 개발된 이중 특이적 T세포 결합체(BiTE)로, 2015년 11월 식품의약품안전처로부터 필라델피아 염색체 음성(Ph-)의 재발 또는 불응성 전구 B세포 ALL 치료 적응증으로 처음 허가를 받았다. 2020년 9월 MRD가 0.1% 이상인 첫 번째 또는 두 번째 관해 상태의 전구 B세포 ALL 치료 적응증을 추가했고, 올해 2월 14일 성인 및 소아 Ph-인 전구 B세포 ALL 환자에게 공고요법으로 최대 4주기까지 투여 가능하도록 새로운 적응증을 추가로 허가 받았다.

이번 간담회에는 서울성모병원 혈액내과 윤재호 교수와 서울아산병원 소아청소년종양혈액과 김혜리 교수가 연자로 참여해 각각 성인 ALL 치료와 소아 ALL 치료에서 블린사이토 공고요법의 주요 임상 연구에 대한 주제 발표를 진행했다.

윤 교수는 성인(30~70세) 전구 B세포 ALL 환자(n=224명)를 대상으로 유도 후 공고요법 치료 단계에서 화학요법 단독 투여와 블린사이토 교차 투여를 비교한 E1910 임상연구 데이터를 소개했다.

E1910 연구 결과 MRD(<0.01%) 음성인 성인 전구 B세포 ALL 환자에게 1차 치료 공고요법으로 블린사이토 및 화학요법을 교차 투여했을 때(n=112명) 3년 전체 생존율은 85%로, 화학요법 단독 투여군(n=112명)의 68%보다 높게 나타났다(HR=0.41).

또한 중앙값 43개월 추적 관찰 결과 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군은 화학요법 단독 투여군 대비 사망 위험을 59% 줄였다. 3년 무재발 생존율은 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군이 80%로 화학요법 단독 투여군(64%)보다 47% 높았다.

윤 교수는 "그동안 전구 B세포 ALL 치료에서 1차 치료 후 첫 번째 완전관해 단계에서는 재발 위험을 줄이기 위한 공고요법으로 쓸 수 있는 치료 옵션이 화학요법 및 조혈모세포이식밖에 없었는데, 재발 위험 감소와 생존율 개선 효과를 보인 새로운 치료 선택지가 제시됐다는 점에서 블린사이토 E1910 임상 데이터의 결과는 매우 고무적이다"고 설명했다.

이어 그는 "전구 B세포 ALL은 진행 속도가 매우 빠르고 재발 위험이 높은 만큼, 블린사이토 공고요법이라는 새로운 ALL 재발 위험 관리를 위한 매우 안전한 치료 옵션이 환자와 의료진에게 제공할 수 있는 치료적 혜택이 매우 크다"고 덧붙였다.
 
김 교수는 국내 소아 전구 B세포 ALL 치료 환경에서의 의학적 미충족 수요와 더불어, 새로 진단된 소아 전구 B세포 ALL 환자를 대상으로 진행된 AALL1731 임상 연구 데이터에 대해 발표했다.

김 교수는 "소아 ALL은 지난 20여 년간 고전적인 화학요법 외에 별다른 치료 옵션이 존재하지 않아 의료진들에게는 새로운 치료 옵션에 대한 관심과 요구가 지속적으로 있어왔다"면서 "블린사이토 공고요법 임상연구들은 화학요법을 기반의 기존 표준치료의 한계를 넘어, 소아 ALL 환자들이 완치의 가능성에 한걸음 더 다가설 수 있는 새로운 발판을 마련해 줄 것으로 기대한다"고 말했다.

AALL1731 임상 연구는 미국국립암연구소(NCI) 표준위험군(Standard-risk)의 전구 B세포 ALL 소아 환자 중 평균 또는 높은 재발 위험이 있는 MRD 음성 환자(n=1140명)를 대상으로 진행됐다. 추적 기간 중앙값 2.5년에서 추정된 3년 무질병 생존율(DFS)은 전체 환자군에서 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군(n=718명)이 96.0%로 화학요법 단독 투여군(n=722명)의 87.9% 대비 크게 향상된 것으로 나타났다. 

암젠코리아 의학부 이상진 상무는 "블린사이토는 기존 화학요법과는 달리 환자가 갖고 있는 면역 세포를 활성화시켜 백혈병 세포의 사멸을 유도하는 혁신적인 이중 특이적 T세포 결합체 치료제로, 재발∙불응성 ALL, MRD 양성 ALL 치료에 이어 공고요법까지 치료 스펙트럼을 확장하며 ALL 치료의 새로운 패러다임을 지속적으로 제시해 왔다"면서 "암젠은 블린사이토를 통해 국내 전구 B세포 ALL 환자들에게 조기 치료 옵션을 제공하기 위해 꾸준히 노력해왔으며, 향후에도 재발 위험 감소 및 생존기간 연장에 효과적인 치료 전략 수립에 지속적으로 기여할 수 있는 혁신적인 치료제를 적기에 국내 도입할 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다.

암젠코리아 신수희 대표는 "블린사이토는 2015년 국내 허가 이후 지난 10여 년간 ALL 환자분들의 치료 여정을 함께하며 치료 성적 개선에 기여해 왔다. 이번 적응증 확대를 통해 환자분들께 공고요법 단계에서부터 블린사이토 치료를 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다"면서 "암젠의 사명은 환자가 희망을 잃지 않고 내일의 소중한 삶을 이어갈 수 있도록 돕는 것이다. 앞으로도 암젠은 ALL처럼 가장 치료가 어려운 질환 영역에서 환자들과 함께하는, 환자 중심의 치료를 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.