바이엘 코리아 만성 심부전 치료제, 베르쿠보 보험 급여 적용

바이엘 코리아가 만성 심부전 질환 치료제 베르쿠보(성분명: 베리시구앗, Vericiguat)가 1일부터 건강보험 급여 적용을 받게 됐다고 4일 밝혔다. 보건복지부 고시에 따르면 베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ~Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용해 투여하는 것에 대해 건강보험급여가 적용된다. 바이엘 코리아는 지난달 30일 베르쿠보의 급여 적용을 축하하기 위한 사내행사를 진행했다. 이날 행사에는 훌리오 트리아나(Julio Triana), 국제 지역 제약사업부 대표 겸 제약사업부 집행위원회 이사(Commercial Operations Region International, Member of the Pharmaceuticals Executive Committee)와 잉 첸(Ying C 2023.09.04

사노피, 폼페병 치료제 '넥스비아자임' 건강보험 급여 적용

사노피 한국법인이 넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)이 1일부터 폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 4일 밝혔다. 보건복지부 고시에 따라 넥스비아자임은 임상증상과 효소분석 등으로 영아 발병형 폼페병(Infantile-Onset Pompe Disease, IOPD) 및 후기 발병형 폼페병(Late-Onset Pompe Disease, LOPD)으로 새로 진단된 경우, 또는 기존 치료제인 마이오자임® 투여 시 효과가 없거나 이상반응으로 투약을 지속할 수 없어 교체투여(Switch)가 필요한 경우 보험급여로 인정된다. 넥스비아자임은 최초의 폼페병 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 허가된 개량생물의약품이다. 개량생물의약품은 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)을 개선하거나 의약 기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약 2023.09.04

한국화이자제약, 주 1회 성장호르몬 '엔젤라' 건강보험 급여 적용

한국화이자제약이 주1회 성장호르몬 제제 엔젤라 프리필드펜주 24mg, 60mg(성분명 소마트로곤)이 1일부터 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 4일 밝혔다. 이번 고시에 따라 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에게 급여가 적용된다. 투여 기간은 역연령 만 3세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자 14~15세, 남자 15~16세 내에서 급여가 적용된다. 단, 여자 신장 153㎝, 남자 신장 165㎝를 초과하는 환자는 치료비용을 전액 본인 부담한다. 성장호르몬 결핍증은 치료를 적절히 받지 않을 경우, 평균보다 적은 신장 및 사춘기 지연을 초래할 수 있으며, 당뇨병, 고혈압 등의 동반질환으로 이어질 수 있다. 이러한 성장호르몬 결핍증의 치료에 있어 치료 순응도는 키 성장 2023.09.04

美FDA가 발표한 허가신청 시 리얼월드데이터 사용 최종 지침 내용은

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 의약품 허가 시 리얼월드데이터(RWD)와 리얼월드근거(RWE)를 어떻게 사용할지에 대한 최종 지침을 확정했다. 1일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 '의약품 및 생물학적 제제에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위한 RWD·RWE 사용 시 고려 사항' 지침을 마련하고 데이터 접근 및 안전성 모니터링에 대한 권장 사항을 발표했다. 이 지침은 주로 관찰 코호트 연구와 사례 대조군 연구와 같은 비중재 임상 연구 설계에 초점을 맞추고 있다. 동시에 임상시험계획(IND) 신청에 따라 수행되는 중재 연구에서 RWD의 잠재적 용도에 대해 FDA가 어떻게 생각하는지도 소개했다. 예를 들어 무작위 대조군 임상시험(RCT)의 잠재적 참여자를 식별하거나, 연구의 평가변수를 선택하거나, 외부 대조군 임상시험의 비교군으로 RWD를 사용할 수 있다. 비중재 연구에서는 레지스트리, 전자건강기록(EHR), 의료 청구 등 다양한 출처의 RWD를 분석할 수 있 2023.09.02

마크헬츠, 해암바이오와 AAV 유전자치료제 개발 및 생산 MOU 체결

마크헬츠가 해암바이오와 심혈관질환 치료용 AAV 유전자치료제 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 1일 밝혔다. 이번 협약으로 양사는 혈관 표적 치료 분야 협업을 위한 지식 공유 및 공동 연구 인프라를 구축하고, 마크헬츠는 표적 전달체(Target AAV vector)의 개발, 생산 및 보급을, 해암바이오는 치료 유전자(Therapeutic Gene)의 선발과 (전)임상시험을 담당한다. 마크헬츠는 2021년 설립된 AAV 유전자치료제 전문회사로 표적 AAV 유전자 치료제와 고형암 표적 CAR-T 라이브러리를 이용해 심혈관질환, 뇌혈관질환, 알츠하이머병, 고형암, 유전성 난청질환용 치료제 파이프라인을 개발하고 있다. 해암바이오는 서울성모병원 내 바이오벤처 기업으로 심근경색 후 심부전 예방을 위한 면역치료기술 및 대동맥 판막·혈관 석회화 치료 기술 관련 풍부한 연구 실적과 임상경험을 갖추고 있다. 양사는 먼저 당뇨병으로 인해 절단해야 하는 상황에 이른 다리를 정상으로 회복할 수 있 2023.09.01

나노바이오시스템, 무릎연골 손상 치료 위한 첨단재생 나노소재 개발

나노바이오시스템이 빛고을전남대병원 선종근 교수 연구팀과 손상된 무릎연골을 치료할 수 있는 첨단재생 나노소재 원천기술을 개발했다고 1일 발표했다. 퇴행성 연골 질환은 인구의 65% 이상 발생하는 대표적인 만성 질환으로 완전한 치료법은 없다. 연골 결손 진행 정도에 따라 미세골절술 혹은 세포치료제를 시행하고 있으나 여전히 치료 성공률은 낮다. 연구팀은 연골을 재생시킴으로써 손상된 무릎연골을 치료할 수 있는 새로운 개념의 첨단재생 나노소재를 개발했다. 생분해성 바이오소재를 이용해 제작된 나노소재는 연골조직의 세포외기질 구조와 유사한 나노패턴을 가지고 있어 연골재생을 유도할 수 있다. 연구팀은 토끼를 이용한 전임상 실험을 통해 손상된 무릎연골에 첨단재생 나노소재를 이식하자 연골재생이 촉진됐을 뿐 아니라 재생된 연골이 정상 연골에서 주로 보이는 Collagen II 발현이 매우 높아짐을 확인했다. 특히 첨단재생 나노소재에 줄기세포를 함께 이식했을 때 연골세포 분화, 성장인자 분비 및 세포외기 2023.09.01

엑소좀 신약개발 '브렉소젠', 120억원 시리즈 C 투자 유치

브렉소젠이 시리즈 C라운드를 통해 120억 원 규모의 투자 유치에 성공했다고 1일 밝혔다. 이번 투자유치는 2021년 시리즈 B 투자 유치이후 1년 8개월만이며, 누적투자금은 320억 원이다. 이번 라운드에는 한국콜마홀딩스가 전략적 투자자(SI)로 신규 참여했고 기존투자사인 한국산업은행, 한국투자파트너스, UTC인베스트먼트, 타임폴리오자산운용이 시리즈 B에 이어 후속 투자를 집행했다. 이중 한국투자파트너스, UTC인베스트먼트는 2020년 시리즈 A부터 후속투자를 이어오고 있으며, 타임폴리오자산운용은 2019년 Pre A부터 모든 라운드에 투자해 왔다. 조달 자금은 현재 중증 아토피피부염 환자를 대상으로 미국에서 진행되고 있는 첫번째 파이프라인인 아토피피부염 엑소좀 치료제(BRE-AD01)의 임상 1상 시험 마무리와 두번째 파이프라인인 심근경색증 엑소좀 치료제(BRE-MI01)의 임상 1상 진입을 위한 비임상 연구 및 임상시험용 의약품 생산 비용 등으로 사용될 예정이다. 브렉소젠 김수 2023.09.01

서지넥스, 입셀과 'mRNA 지질나노입자기반 유도만능줄기세포개발' 업무협약 체결

서지넥스가 유도만능줄기세포 전문기업인 입셀과 mRNA 지질나노입자(Lipid Nanoparticle)기반 유도만능줄기세포(iPSC·induced pluripotent stem cell) 개발을 위해 업무제휴 협약을 맺었다고 1일 밝혔다. 서지넥스는 약물전달플랫폼 개발기업으 8월 국내 1, 2, 3호 지질나노입자를 개발한 이화여대 약학대학 이혁진 교수를 부대표 겸 과학총책임자(CSO: Cheif Scientific Officer)로 영입하며 유전자전달까지 개발영역을 확대했다. 입셀은 국내 최초 유도만능줄기세포기술을 기반으로 한 세포치료제 및 플랫폼 개발 기업으로 임상등급 유도만능 줄기세포에서 분화된 연골 스페로이드(spheroid) ‘MIUChon’을 개발해 골관절염 치료제로 식품의약품안전처에 임상허가를 신청했다. 이번 협약으로 양사는 국내 최초로 바이러스를 이용한 기존의 전달방식이 아닌 mRNA 지질나노입자를 기반으로 유도만능줄기세포를 제작함으로 유도만능줄기세포의 개발시간을 단축하고 2023.09.01

노보 노디스크, 비만 파이프라인에 연이어 투자…한달새 바이오텍 2곳 인수

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 인버사고 파마(Inversago Pharma)를 인수한지 3주만에 또다른 비만 치료제 개발 바이오텍을 인수하며 비만 파이프라인 강화에 재차 나섰다. 엠바크 래보래토리즈(Embark Laboratories)는 노보 노디스크가 주요 대사 프로그램을 포함한 엠바크 바이오텍(Embark Biotech)을 인수하고, 엠바크 래보래토리즈와는 비만 및 관련 동반 질환을 치료하는 새로운 약물을 발견하고 개발하기 위해 3년간 협력하기로 했다고 30일(현지시간) 밝혔다. 엠바크 바이오텍 인수 계약에 따라 노보는 선도 프로그램의 개발과 상업화에 대한 모든 권리를 갖는다. 엠바크 주주들은 선불 현금으로 1500만 유로를 지급받고, 향후 잠재적 개발, 규제, 상업 마일스톤에 따라 최대 4억5600만 유로를 받을 수 있다. 또한 노보는 바이오텍팀이 설립하는 새로운 회사인 엠바크 래보래토리즈와 3년간 연구 개발을 협력함으로써, 비만과 제2 2023.09.01

캄지오스, 치료 효과 지속 발표…장기·중국인 데이터가 보여주는 의미는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] BMS(Bristol Myers Squibb)의 캄지오스(Camzyos, 성분명 마바캄텐)가 새로운 장기 추적조사에서 침습적 충격감소요법(SRT) 대상자를 계속 감소시키는 것으로 나타났다. 또한 최대 120주까지 누적 분석한 결과 증상이 있는 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 환자에서 좌심실유출로(LVOT) 폐쇄, 증상 및 NT-proBNP 수치를 지속해서 개선시키는 것이 확인됐다. 30일 관련업계에 따르면 BMS는 최근 네덜란드 암스테르담에서 열린 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2023)에서 캄지오스 3상 임상시험의 새로운 장기 추적조사 결과를 2건 발표했다. VALOR-HCM 장기 연장(LTE) 연구의 56주 분석 결과는 최신과학세션(late-breaking science session)에서 발표되고 JAMA Cardiology에 동시 게재됐으며, MAVA-LTE 연구의 EXPLORER 코호트 누적 120주 분석 결과는 학회에서 구연 발표됐다. 캄 2023.08.31