美FDA, 규제에 리얼월드데이터 활용 위해 박차…데이터 표준 지침 초안 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 규제의사결정에 리얼월드근거(RWE)를 사용할 수 있도록 데이터 표준에 대한 지침을 내놨다. 25일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 의약품 및 생물학적 제제의 리얼월드데이터(RWD) 제출 방법에 대한 FDA의 생각을 요약한 업계 지침 초안을 발표했다. FDA는 RWD에서 파생된 연구 데이터를 해당 의약품에 대한 서류 제출에 포함하기 위해 표준화하는데 ▲일관성 없는 소스 및 형식 ▲서로 다른 표준, 용어, 교환 형식 ▲데이터를 집계하기 위한 데이터 세트 구축에 사용되는 방법 및 알고리즘의 광범위함 ▲전체 데이터 품질의 변동 등 여러 문제가 있음을 인식하고 있다고 밝혔다. 이번 지침에서는 의료 데이터를 현재 지원되는 데이터 표준(예: Clinical Data Interchange Standards Consortium의 Study Data Tabulation Model)에 매핑하는 방법에 대해 몇 가지 예를 제공하고, RWD 제출은 2021.10.26

펩트론, 바이오-유럽 2021 참가…약효지속성 플랫폼 사업 확대 집중

펩트론이 25~28일(현지시간) 개최되는 '바이오-유럽 2021'에 참가한다고 25일 밝혔다. 1995년 시작된 '바이오-유럽(BIO-EU)'은 글로벌 제약∙바이오 기업, 생명공학 기업 등 전 세계 50여 개국의 3000여 기업의 관계자 및 전문가가 참석하는 유럽 최대 규모의 제약바이오 업계 행사로 각종 신약 후보물질의 라이선싱, 공동개발 등 기술 및 비즈니스 논의가 활발하게 진행된다. 펩트론은 이번 행사에서 자사의 약효지속성 플랫폼 '스마트데포(SmartDepot)' 기술의 비즈니스 확대를 위한 다양한 미팅을 진행하고 특히 자체 GMP 시설에서 직접 생산이 가능한 GLP-1 계열의 약효지속형 의약품 후보물질 3종에 대한 파트너링 및 글로벌 판권 라이선싱 논의를 본격화할 계획이다. 'PT320'은 펩트론이 미국 국립보건원(NIH)과 공동으로 개발한 파킨슨병 치료 신약이다. 현재 국내 임상2상을 진행 중으로 임상환자(100명) 모집이 모두 완료돼 60명 이상의 환자에게 투여를 마쳤다. 2021.10.25

압타바이오, '바이오 유럽 2021' 참가해 기술 수출 논의

난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오가 세계 최대 바이오 행사 중 하나인 '바이오 유럽 2021(BIO-EUROPE)'에 참가해 대표 파이프라인의 기술수출을 논의한다고 25일 밝혔다. 25~28일(현지시간) 진행되는 바이오 유럽 2021은 세계 50개국 1500개 회사, 2600여 명 이상의 제약·바이오 산업 관계자, 기관투자자들이 참석할 예정이다. 이번 포럼에서 압타바이오는 글로벌 제약사를 포함한 약 20여 개사와의 미팅을 통해 '녹스(NOX) 저해제 발굴 플랫폼'의 ▲당뇨병성 신증 ▲NASH ▲황반변성 ▲면역항암제 및 'Apta-DC 플랫폼'의 ▲혈액암 치료제 등 대표 파이프라인의 임상 진행현황 및 기술수출(L/O)을 논의할 계획이다. 특히 11월 유럽 임상 2상 결과를 앞둔 당뇨병성 신증 치료제 아이수지낙시브(APX-115)와 최근 미국 임상 2상 환자 투약을 시작한 코로나19 치료제의 임상 현황에 대해 집중적으로 논의할 예정이다. 압타바이오 관계자는 "세 2021.10.25

엠디뮨, 中 네오큐라와 세포유래베지클 기반 mRNA 항암백신 공동 연구

바이오드론 플랫폼 기업 엠디뮨이 중국의 인공지능(AI) 기반 RNA 신약개발 기업 네오큐라 바이오사이언스(NeoCura Bio-Medical Technology)와 CDV기반 mRNA 항암백신 공동 연구 계약을 체결했다고 25일 밝혔다. 네오큐라는 중국에서 혁신적인 R&D 기반 스타트업으로 주목받고 있는 바이오 R&D 기업이다. 핵심 R&D팀에 하버드, 케임브리지, 코넬, 북경대, 친화대, 중국과학원 등 명문대 출신 전문가와 연구진을 보유하고 있으며, 독자적인 인공지능 기술을 통해 멀티 오믹스 데이터 수집 플랫폼과 오믹스 데이터베이스를 개발해 이를 기반으로 한 RNA 신약 플랫폼을 개발하고 있다. 엠디뮨은 네오큐라와 세포유래베지클(Cell-derived Vesicle, CDV)에 표적 mRNA를 탑재할 예정이다. 시험관 내 검증(in vitro feasibility)을 통해 안정성과 효율성을 입증한 후 생체 내 검증(in vivo feasibility)으로 항암 mRNA 물질의 설계 2021.10.25

셀트리온, '디아트러스트 코로나19 항원 홈 테스트' 美 FDA 긴급사용승인 획득

셀트리온이 체외진단 전문기업 휴마시스와 공동개발한 코로나19 항원 신속자가검사키트 '디아트러스트 코로나19 항원 홈 테스(Celltrion DiaTrust COVID-19 Ag Home Test)'가 지난주 미국 식품의약국(FDA)의 긴급사용승인(EUA)을 획득했다고 25일 밝혔다. 셀트리온은 4월 FDA로부터 '디아트러스트 코로나19 전문가용(POCT) 항원신속진단키트(Celltrion DiaTrust COVID-19 Ag Rapid Test)'의 긴급사용승인을 받은 데 이어 신속자가검사키트까지 추가로 긴급사용승인을 획득하면서 미국 코로나19 진단키트 시장 공략에 더 속도를 낼 수 있게 됐다. 디아트러스트 코로나19 항원 홈 테스트는 14세 이상 사용 가능한 제품으로 별도 처방전 없이 온라인 또는 오프라인에서 구매 가능하다. 3~7월 미국에서 코로나19 유무증상자 490여 명을 대상으로 임상시험을 진행한 결과, 민감도와 특이도에서 각각 86.7%, 99.8% 수준의 정확성을 보였다 2021.10.25

"멥스젠, 동물실험 한계 보완하는 인간 장기칩 개발 넘어 신약개발회사로 거듭나겠다"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 신약을 개발하는 과정에서 동물실험은 사람을 대상으로 한 임상시험에 돌입하기 위한 최소한의 검증 과정으로 반드시 필요하다. 동물모델이 없는 희귀질환, 사람에는 있지만 동물에는 없는 단백질이나 수용체를 타깃하는 경우, 타깃하는 수용체가 사람보다 많이 또는 적게 발현되는 경우 등 사람과 종이 다르기 때문에 한계가 존재하지만, 아직 동물실험을 대체할 수 있는 방법은 없다. 최근 이러한 동물 실험의 한계를 보완하기 위한 새로운 기술에 대한 연구가 이뤄지고 있다. 3차원으로 작은 미세유체 구조를 만들어 그 안에 세포를 배양해 실제 사람에게서 나타날 수 있는 반응을 확인하는 것이다. 이처럼 인간 장기의 특성을 모방한 생체모방 마이크로시스템(Organs-on-chip)은 신약후보 물질이 심각한 부작용 없이 임상 연구에서 얼마나 효과적일지 더 정확하게 예측할 수 있다. 멥스젠(Mepsgen)은 주요 장기 조직의 핵심 구조와 기능을 모사하는 인간 장기 모델 칩(Human 2021.10.24

압타머사이언스, '바이오-유럽 2021' 참가

압타머사이언스가 25~28일(현지시간) 개최되는 '바이오-유럽(BIO-EU 2021)'에 참가한다고 22일 밝혔다. 핵심 플랫폼 기술인 '압타머'와 주요 파이프라인을 설명할 예정이며 특히 글로벌 바이오 제약사 10여곳과 기술이전 논의 등 미팅이 예정돼 있다. 이번 행사에서는 압타머 표적 특이성에 기반한 뇌 혈관 장벽 극복기술인 'BBB 압타머 셔틀'과 표적 항암제 'AST-201'에 대한 논의가 집중적으로 이뤄질 것으로 보인다. BBB 압타머 셔틀 기술은 압타머 기술의 장점을 극대화시켜 개발한 것으로 높은 BBB 투과 효율 및 다양한 약물에 적용할 수 있는 범용적 특징이 있다. 특히 기존 항체 대비 높은 결합 특성을 가지고 있다. AST-201(간암치료제)는 간암 세포 표면에 특이적으로 발현되는 GPC3(글라이피칸3) 단백질 수용체를 표적으로 하는 치료제로 압타머 기술을 적용시킴으로써 세포 안으로 약물 전달이 용이하게 만들었다. 내년 임상시험 승인(IND)을 신청해 본격적인 임상이 2021.10.22

셀레믹스, 중국 유전체 분석기업 '셩공'과 비티식 공급계약 체결

바이오소재 기술기업 셀레믹스가 중국 상해에 위치한 유전체 분석 전문기업인 셩공(生工, Sangon Biotech Co., Ltd.)과 비티식(BTSeq) 연간 공급계약을 체결했다고 22일 밝혔다. 이번에 공급계약을 체결한 셩공은 본사가 위치한 상해를 중심으로 남경과 청도 등 중국 전역에 12개의 자회사를 운영하고 있으며 2020년 연간 매출액이 1640억원 규모에 달하는 등 칭커, BGI와 함께 중국 내 주요 생어 시퀀싱(Sanger Sequencing) 기업으로 꼽히는 대형 유전체 분석기업이다. 셀레믹스는 7월 칭커와 첫 글로벌 비티식 공급계약을 체결한 데 이어 3개월만에 추가 공급계약을 체결하여 중국 상위 유전체 분석기업 두 곳을 고객으로 확보하며 세계 2위 시장 규모인 중국 NGS(Next Generation Sequencing, 차세대염기서열분석)시장에서의 입지를 공고히 하게 됐다. 이번 연간 공급계약은 최소 공급물량을 10만 리액션(rxn)으로 해 셩공이 제공하는 다양한 서 2021.10.22

바이오플러스, 차세대 단백질 의약품 개발 기업 유비프로틴 경영권 확보

바이오플러스가 제3자배정 유상증자를 통해 유비프로틴 지분 52.96%를 취득하고 경영권을 확보한다고 22일 밝혔다. 이를 통해 유비프로틴이 보유한 차세대 단백질 의약품 반감기 증강 플랫폼 원천기술을 확보하게 됐다. 이로써 바이오플러스가 추진하고 있는 차세대 제품군인 개량형 보톨리눔 톡신과 차세대 비만 및 당뇨병 치료제 GLP-1, 광범위 바이러스 치료제 개발에 속도를 낼 수 있는 기반을 마련했다. 유비프로틴은 2010년 10월에 설립된 기술 기반 플랫폼 회사로 '단백질 반감기를 증강하는 기법'에 대한 특허 출원을 시작으로 반감기가 증강된 인슐린, 성장 호르몬, G-CSF 등 6대 단백질 의약품을 포함해 총 22종의 바이오베터 단백질 의약품에 대한 특허를 보유하고 있다. 유비프로틴이 개발한 유비퀴틴화(Ubiquitination) 시스템을 기반으로 체내 단백질 의약품의 반감기를 증강시키는 플랫폼 원천 기술은 체내에서 단백질 의약품이 분해되는 것을 차단함으로써 기존의 바이오시밀러와 단백질 2021.10.22

레고켐바이오, LCB14 효능평가 및 작용기전 결과 어드밴스드 사이언스에 게재

레고켐 바이오사이언스가 서울아산병원 최은경 교수팀과 공동으로 진행한 자사의 ADC치료제 후보물질 LCB14(HER2-ADC)에 대한 효능평가 및 작용기전(MoA) 관련 결과 논문이 세계적 과학학술지인 '어드밴스드 사이언스(Advanced Science)'에 게재됐다고 22일 밝혔다. 이 논문은 LCB14의 비임상 결과로 경쟁사 ADC약물 대비 우수한 혈중 및 장기보관 안정성과 동물시험을 통한 우수한 체내 약물 동태 프로파일을 입증했다. 또한 이미 시판중인 동일항체 기반 캐싸일라(Kadcyla)와 비교해 매우 우수한 암세포 특이적이며 용량의존적인 약효를 보였으며 캐싸일라에 내성을 보이는 환자 암조직을 이식한 동물 모델에서도 뛰어난 암 성장 억제효과를 보였다. 레고켐바이오 연구소장 정철웅 박사는 "지난해 기술이전된 LCB73(CD19-ADC)와 LCB71(ROR1-ADC)를 시작으로 올해 4분기부터 다수의 후보물질들이 글로벌 임상단계로 순차적으로 진입하게 된다"며 "이번 논문 발표를 계 2021.10.22