로슈, 알츠하이머·파킨슨병 유전자치료제 개발 위해 30억달러 넘는 계약 체결

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 로슈(Roche)가 알츠하이머병 및 파킨슨병에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 30억 달러 이상 규모의 초대형 거래에 나섰다. 스위스 제약회사 로슈와 미국 시애틀에 본사를 둔 바이오텍 셰이프 테라퓨틱스(Shape Therapeutics)가 24일(현지시간) 다중 표적 전략적 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 이 파트너십을 통해 두 회사는 셰이프의 독자적인 RNA 편집 플랫폼 RNAfix와 차세대 조직 특이 아데노연관바이러스 기술 플랫폼 AAVid를 적용해 알츠하이머병, 파킨슨병 및 희귀병 분야의 유전자 치료제를 개발할 예정이다. 파트너십을 진행하는 동안 셰이프는 자사의 인공지능(AI) 기반 플랫폼이 발견한 개발 후보를 식별하고 제공하는 전임상 연구를 수행하고, 로슈는 협력을 통해 개발된 모든 잠재적 제품의 임상 개발 및 전세계 상업화를 책임진다. 셰이프 공동 설립자이자 최고경영자(CEO)인 프랑수와 비뇨(Francois Vigneault) 2021.08.25

코센틱스, 건선성 관절염 급여 확대 "1차 치료부터 피부·관절·척추를 통합적으로 관리"

한국노바티스가 25일 인터루킨 17A 억제제 코센틱스의 1차 치료 급여 확대를 기념하는 온라인 기자간담회를 개최했다. 이날 간담회에서는 서울의대 신기철 교수(보라매병원 류마티스내과)가 연자로 나서 건선성 관절염 치료의 최신 지견과 코센틱스 급여 확대의 의의에 대해 소개했다. 코센틱스는 8월 1일 DMARDs(항류마티스제제) 불응인 활동성 및 진행성 건선성 관절염에서 1차 생물학적 제제로 건강보험 급여가 확대됐다. 이를 통해 국내 건선성 관절염 환자들도 피부·관절의 주요 증상과 척추 증상에 대한 개선 효과를 확인한 코센틱스를 1차 치료부터 사용할 수 있게 됐다. 건선성 관절염은 피부 질환, 척추 침범, 손발톱 침범, 말초 관절염, 손발가락염, 골부착염 등 6가지 임상 영역으로 구성돼 피부와 관절 전반에 영향을 미친다. 여러 증상 중에서도 피부 질환으로 인한 가려움증과 관절의 통증 및 부종이 건선성 관절염 환자에게 가장 큰 영향을 미치며, 특히 한국인 건선성 관절염 환자 대상의 한 연구 2021.08.25

엠디뮨, 서울대 박중훈 교수 연구팀과 BioDrone 약물전달플랫폼 실효성 입증

엠디뮨 서울대 박중훈 교수 연구팀과 공동연구를 통해 차세대 약물 전달 시스템 BioDrone 플랫폼의 실효성이 입증됐다고 25일 밝혔다. 박 교수 연구팀의 논문(PROKR1 delivery by cell-derived vesicles restores the myogenic potential of Prokr1-deficient C2C12 myoblasts)은 PROKR1(Prokineticin receptor 1) 단백질이 풍부한 CDV를 이용한 근위축증의 치료에 관한 것으로 국제 학술지 'Nanomedicine: Nanotechnology, Biology and Medicine'에 게재됐다. PROKR1 단백질은 근육 및 골밀도 감소, 체지방 증가 등에 관련이 있다고 알려져 있다. 엠디뮨과 연구팀은 형질전환 기술을 이용해 PROKR1 단백질을 많이 발현하는 세포를 만들고 압출해 PROKR1 단백질이 풍부한 CDV를 얻었다. 이렇게 얻은 CDV를 해당 단백질이 결핍된 근원세포(myob 2021.08.25

제넨바이오, 식약처에 이종췌도 이식 임상 IND 재신청

이종이식 전문기업 제넨바이오가 무균돼지의 췌도를 당뇨병 환자에게 이식하는 1상 임상시험을 수행하기 위해 24일 식품의약품안전처에 임상시험계획승인신청 (IND)을 제출했다고 25일 밝혔다. 제넨바이오는 지난해 8월 서울대학교 바이오이종장기개발사업단 및 가천대 길병원과 함께 이종췌도이식 연구자임상에 대한 IND를 신청하고 지난 1년여간 IND 가이드라인에 대해 식약처와 긴밀히 협의해왔다. 신청 이후 두 차례 추가 자료를 제출하고 최근 중앙약사심의위원회 검토 결과를 받았으나, 식약처로부터 최종 심사기한인 8월 20일까지 승인 결론을 내리기 어렵다는 의견을 수령해 17일 IND 신청을 자진철회했다. 제넨바이오는 지금까지 검토됐던 임상시험 자료에 식약처 요청에 따른 이종췌도이식에 대한 안전성 자료를 추가로 보완해 IND를 재신청했다. 또한 작년 8월에 접수한 IND는 '연구자 임상시험(IIT, investigator initiated trial)'이었지만 재신청된 IND는 제품 상용화를 목표 2021.08.25

마크로젠, 싱글셀 분석 신규 서비스 확대

마크로젠은 신사업으로 올해 사업 성과에 기여한 싱글셀 분석 서비스 외 올 상반기 ATAC분석 서비스와 위치 기반 전사체 분석 등 다중오믹스 기반 신규 서비스들을 차례로 론칭했다고 25일 밝혔다. ATAC 분석 서비스는 세포 내 DNA 가닥의 풀림 정보를 분석해 외부 환경 영향에 따른 유전자 변화를 연구하는 서비스다. DNA 염기서열 변화 없이도 유전자 기능 변화로 나타나는 후천적 유전 현상, 즉 ‘후성유전학' 연구의 핵심 기술로 알려져 있다. 예를 들어 일란성 쌍둥이도 외부 환경 등에 의해 성장 후 각기 다른 질병에 걸릴 수 있으며 다음 세대로 이어질 수 있다. 이러한 유전자의 후천적 변화를 분석해 질병의 발생, 대물림 과정이나 세포 분화 등을 연구하는 데 쓰인다. 현재 마크로젠은 국내 기업으로는 유일하게 싱글셀은 물론 대량의 세포에서 평균적으로 얻을 수 있는 ATAC 분석 서비스를 모두 제공하고 있다. 위치 기반 전사체 분석은 세포들의 유전자 정보와 세포들이 어느 위치에 존재하는지 2021.08.25

킴리아, B세포 비호지킨림프종 3상 임상시험서 연구목표 도달 실패

[메디게이트뉴스] 세계 최초의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)가 B세포 비호지킨림프종(NHL)에 대한 3상 임상시험에서 1차 평가변수 달성에 실패했다. 노바티스(Novartis)는 1차 치료에 반응이 부족하거나 1차 치료 후 12개월 이내에 재발한 공격적인 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 한 BELINDA 연구에서 킴리아는 표준치료와 비교했을 때 무사건 생존에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 24일(현지시간) 발표했다. 표준치료는 고용량 항암화학요법 및 조혈모세포이식에 반응하는 환자에서 후속 화학요법이었다. 안전성 프로파일은 기존에 확인된 것과 일치했다. 노바티스는 BELINDA 데이터에 대한 전체 평가를 완료하고 향후 결과 발표에 대해 임상시험 연구자들과 협력할 예정이다. 노바티스 글로벌 종양학 및 혈액학 개발 총괄 제프 레고스(Jeff Legos) 수석 부사장은 "1차 치료에 불응성인 공격성 B세포 비호지킨림프종 환자는 취약한데, BEL 2021.08.25

GSK, 4가 독감 백신 '플루아릭스 테트라' 광동제약과 유통 계약 체결

GSK가 인플루엔자 백신 플루아릭스 테트라(Fluarix Tetra)의 새로운 파트너사로 광동제약을 선정하고 공동판매 계약을 체결했다고 24일 밝혔다. 본격적인 독감 시즌을 앞두고 더욱 안정적이고 원활한 공급을 위해 GSK는 백신 유통에 대한 높은 이해도와 탄탄한 국내 영업망을 갖춘 광동제약을 새로운 파트너사로 선정했다. 이로써 광동제약은 내과∙가정의학과∙정형외과 등의 성인영역과 소아청소년과∙산부인과 등 영유아를 포함한 모든 영역에 플루아릭스 테트라의 판매를 담당하게 된다. GSK는 이번 파트너십 체결로 인플루엔자 백신 유통 부분에서 전문성 강화를 도모할 전망이다. GSK의 백신마케팅부 윤제영 브랜드 매니저는 "이번 계약을 통해 플루아릭스 테트라가 시장에 보다 적절하게 공급되고 유통될 수 있는 계기가 될 것으로 생각한다"고 밝혔다. 플루아릭스 테트라는 3가 백신 대비 B형 바이러스주가 하나 더 추가 된 4가 독감 백신으로 생후 6개월 이상 영유아부터 65세 이상 고령 및 만성질환자에 2021.08.24

사노피 듀피젠트, 성인 아토피피부염 환자 대상 3년 장기 안전성 데이터 업데이트

사노피-아벤티스 코리아가 성인 아토피피부염 환자를 대상으로 한 듀피젠트 프리필드주(Dupixent, 성분명 두필루맙)의 장기 안전성을 확인한 데이터가 국내 제품설명서에도 추가됐다고 24일 밝혔다. 이번 제품설명서 업데이트는 중등도~중증 성인 아토피피부염 환자 2677명을 대상으로 한 듀피젠트의 공개연장연구(OLE, Open Label Extension)에서 최대 3년 동안 확인된 장기 안전성 프로파일에 근거해 진행됐다. 이 임상시험에서 관찰된 장기 안전성 프로파일은 52주 연구 결과 확인된 안전성 프로파일과 전반적으로 일치했으며 새로운 이상반응 및 사망사례는 발생하지 않았다. 시험대상자 대부분(99.7%)이 듀피젠트를 매주 300㎎ 투여 받았다. 듀피젠트는 국내에서 성인 중등도~중증 아토피피부염 환자를 대상으로 2주 1회 300㎎ 용법이 허가돼 있다 사노피 젠자임 총괄 박희경 사업부 대표는 "이번 제품설명서 업데이트에 반영된 듀피젠트®의 임상결과는 아토피피부염 전신치료 요법 중 가장 2021.08.24

입셀, 임상 등급 유도만능줄기세포주 생산 시설 구축

줄기세포 연구개발 스타트업 기업 입셀이 최근 유도만능줄기세포의 원재료가 되는 혈액의 채취에서부터 유도만능줄기세포주 제작의 전 과정을 GMP 수준으로 진행하는 데 성공했다고 23일 밝혔다. 서울성모병원 세포치료사업단과의 협력으로 진행된 이번 성과로 향후 국내에도 유도만능줄기세포주를 이용한 치료제 개발을 위한 다양한 임상 적용이 가능해질 것으로 보인다. 역분화줄기세포로도 불리는 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell)는 성인의 피부나 혈액 등 이미 어른이 된 자기 자신의 세포를 거꾸로 되돌려 미분화 상태의 세포로 역분화시킨 것이다. 배아줄기세포와 달리 타인의 난자를 사용하는 데 따른 윤리적인 문제가 없고 체세포로부터 복제과정을 거치지 않고도 환자의 유전자와 일치하는 전분화능을 얻을 수 있어 차세대 재생의학의 핵심기술로 주목받아 왔다. 그러나 유도만능줄기세포는 환자의 체세포를 역분화시킨다는 점에서 면역거부반응은 해결할 수 있지만 세포 확립 효율이 낮으며, 체 2021.08.23

큐라티스, 라이트펀드 연구비 지원 사업에 '주혈흡충증백신' 공동 연구자로 선정

큐라티스가 7월 라이트펀드의 연구비 지원 사업 선정 과제 '주혈흡충증 백신'(QTP105)의 공동 연구자로서 선정됐다고 23일 밝혔다. 라이트펀드(RIGHT Fund)는 빌&멜린다 게이츠 재단(Bill and Melinda Gates foundation)과 한국 정부, 한국 생명 과학 기업 3자 간 협력을 통해 글로벌 헬스 분야 기술 개발(R&D)을 지원하기 위해 설립된 최초의 민관 협력 비영리재단이다. 신종 감염병 및 개발도상국의 풍토성 감염병 대응에 필요한 R&D 프로젝트를 지원한다. 라이트펀드는 2021년 신규 연구비 지원 사업 프로젝트 10개를 선정, 약 136억원의 기금을 추가 지원한다고 밝혔다. 2018년 설립된 이래 현재까지 약정된 총 연구 지원금은 약 415억원이다. 큐라티스는 라이트펀드의 연구비 지원 사업 과제에서 텍사스 테크 대학 헬스 사이언스 센터(Texas Tech University Health Sciences Center)가 주관하는 주혈흡충증 백신 연구가 2021.08.23