사노피, 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 엘록테이트 출시…"환자가 누리고픈 삶 위해 노력하겠다"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 사노피아벤티스 코리아가 16일 열린 온라인 기자간담회에서 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트(Eloctate, 성분명 에프모록토코그-알파, 혈액응고인자 VIII-Fc융합단백, 유전자재조합)'의 국내 출시를 알렸다. 사노피의 첫 A형 혈우병 치료제 엘록테이트는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다. 사노피는 기자간담회에서 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터와 치료 혜택 및 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절병증 예방 필요성을 소개했다. A형 혈우병 환자 절반 이상이 보유한 혈우병성 관절병증 치료 방안 필요 국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시 2020.06.16

미국 FDA, 최초로 게임 기반 디지털 치료제 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)를 가진 어린이의 주의 기능 개선을 위한 게임 기반 디지털 치료제가 처음으로 미국에서 승인 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 15일(현지시간) 아킬리 인터랙티브(Akili Interactive)가 개발한 '인데버(EndeavorRx)'를 처방용 게임 기반 기기로 승인한다고 밝혔다. 이 기기는 주의력 문제가 확인된 주로 부주의 또는 복합형 ADHD를 가진 8~12세 소아 환자에게 처방 가능하다. 인데버는 컴퓨터 기반 테스트로 측정된 주의 기능을 개선시킬 수 있는 것으로 나타나며, ADHD와 관련된 증상을 개선하기 위한 최초의 디지털 치료제이자 FDA가 허가한 최초의 게임 기반 치료제다. 이 기기는 임상의 중심 치료, 약물치료 및/또는 교육 프로그램을 포함하는 치료 프로그램의 일부로 사용할 수 있으며, 장애의 증상을 추가로 해결한다. FDA 의료기기 및 방사선건강센터장 제프리 슈렌(Jeffrey Shuren) 박사는 "인데버 2020.06.16

블루버드 유전자치료제 렌티글로빈, 유럽혈액학회서 고무적인 결과 발표

[에디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 블루버드바이오(bluebird bio)가 진행 중인 낫형세포병(SCD) 유전자 치료제 렌티글로빈(LentiGlobin)의 1/2상 임상에서 긍정적인 데이터가 나왔다. 15일 관련업계에 따르면 블루버드는 온라인으로 진행되고 있는 제25회 유럽혈액학회 연례학술대회(EHA 2020)에서 HGB-206 연구의 새로운 데이터를 발표했다. 이 연구에서 렌티글로빈은 낫형세포병 환자의 중증 혈관폐쇄위기(VOCs) 및 급성흉부증후군(ACS)을 거의 완전히 감소시켰다. 낫형세포병은 비정상적인 낫헤모글로빈(HbS)의 생성으로 이어지는 β-글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 심각하고 진행적이며 쇠약해지는 유전질환이다. HbS는 적혈구를 병들게하고 연약하게 해, 만성 용혈성 빈혈, 혈관폐색증, 예측할 수 없고고통스러운 혈관폐쇄위기를 일으킨다. 낫형세포병을 가지고 살아간다는 것은 고통스러운 위시가 급성흉부증후군, 뇌졸중, 감염과 같은 생명을 바꾸거나 위협하는 급성 합병증이 2020.06.16

스카이리치, 코쎈틱스보다 52주차 PASI 100 도달비율 높아

애브비는 스카이리치(성분명 리산키주맙)가 세쿠키누맙 대비 52주차에 피부 개선 비율에 우월성을 보이는 최신 3b상 직접비교 임상연구 데이터를 발표했다고 15일 밝혔다. 스카이리치로 치료 받은 건선 환자의 66%가 52주차에 완전히 깨끗한 피부(PASI 100)를 달성한 반면, 세쿠키누맙의 경우는 40%가 달성했다(p<0.001). IMMerge 3b상 오픈 라벨 연구의 새로운 직접비교 임상연구 결과는 12일 미국 피부과학회(AAD)의 온라인 연례학술대회에서 발표됐다. 애브비는 1월에 이 연구의 중요 결과를 발표했다. 맨체스터대학교 살포드 로얄 국립의료원 재단 병원 피부과 센터 수석연구원이자 의학박사인 리차드 B. 워렌(Richard B. Warren) 교수는 “피부가 완전히 깨끗해지고 이를 유지하는 것이 건선 환자들의 삶에 놀라울 정도로 긍정적인 변화를 가져올 수 있는 것을 직접 확인했다”며, “현실적인 치료 목표는 완전히 깨끗한 피부라고 강조하는 건선 환자들의 의견을 고려해 볼 때 2020.06.15

ASCO 2020, 다학제 진료받은 환자군 분석으로 다학제적 접근법 근거 제시

대한항암요법연구회는 2020 미국임상종양학회(American Society of Clinical Oncology, ASCO)에서 발표된 주요 임상 결과를 분석하고 국내 암 치료가 나아가야 할 방향에 대해 15일 발표했다. 대한항암요법연구회 강진형 회장(서울성모병원 종양내과)은 "연구회는 매년 ASCO에서 의미 있었던 연구 결과를 분석하면서 세계적인 암 치료 트렌드를 제시하고 치료법과 치료제를 국내에 소개하고 있다. 특히, 국내 연구진들의 활발한 연구 활동을 발표할 수 있어 매우 기쁘게 생각한다"면서 "연구회를 통해 암 치료를 위한 최적의 방법들을 모색하고, 적극적인 연구 활동을 통해 의미 있는 발표가 이어진다는 것은 국내 암 치료에 있어 매우 고무적이다"고 의의를 밝혔다. 새로운 암 치료제의 발견 이어져 이번 ASCO에서는 2019년 HER2(사람상피세포성장인자수용체2) 양성 유방암 환자의 치료제로 신속승인 받은 항체약물복합체(antibody-drug conjugate) 엔허투(EN 2020.06.15

셀트리온그룹, ‘트룩시마’ 임상 2건 유럽혈액학회(EHA)서 발표

셀트리온그룹은 혈액암 치료제 '트룩시마(성분명 리툭시맙)'에 대한 2건의 임상 결과를 제25회 유럽혈액학회(EHA, The European Hematology Association)에서 발표했다고 15일 밝혔다. 첫 번째 임상은 서울대병원 고영일 교수 연구팀 주도로 진행된 연구자주도임상(IIT)으로 재발성/불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 트룩시마, 레날리도마이드(제품명 레블리미드), 아칼라브루티닙 병용요법(R2A 요법)의 효능을 평가하기 위한 임상 2상으로 진행됐다. 임상은 총 22명의 환자를 대상으로 진행됐으며, 임상 결과 치료 사이클을 마친 환자 13명 가운데 69%가 객관적반응(objective response)을, 31%가 완전관해(CR)를 나타냈다. 6개월 무진행생존(PFS) 비율은 83%였으며, 최초 객관적반응이 관찰된 환자 가운데 한 명만이 질병 진행을 경험했다. 데이터 분석 결과 임상 참여 환자들이 R2A 요법을 통해 우수한 내약성(tolerability 2020.06.15

우정바이오, 커넥트클리니컬사이언스와 업무협약 체결

우정바이오와 커넥트클리니컬사이언스(이하 CCS) 양사는 '우정바이오 신약클러스터(이하 우신클)' 파트너사들의 신약개발을 지원하는 업무협약을 맺었다고 12일 밝혔다. CCS는 신약개발의 성공적 수행에 가장 중요한 임상개발 및 전략을 전주기적으로 자문하는 임상컨설팅 전문회사다. 향후 우신클의 신약개발에 있어 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다. 양사는 이번 협약을 통해 신약개발 및 협력체계 구축을 위한 ▲신약개발과 관련한 인프라 협력 ▲임상개발 전략 및 계획 및 임상시험 설계 협력 ▲임상개발을 염두에 둔 최적의 비임상 데이터 생성 ▲유망기술 스타트업 발굴 및 지원 협력 ▲우정바이오 신약클러스터 입주사에 대한 지원체계 수립 및 신약개발의 체계적 지원 등의 부문에서 상호 협력한다. CCS 지동현 대표는 "신약개발에 중요한 것은 '시장과 환자를 염두에 둔 전략적 시험데이터 구축'이다. 비임상시험부터 임상시험까지 잘 짜여진 임상개발계획에 따라 일관성 있게 추진돼야만 허가 요건 충족 뿐 아니라 임 2020.06.12

고바이오랩, 마이크로바이옴 기반 피부질환 치료 신약 임상1상 완료

고바이오랩이 면역 피부질환 치료 신약 KBLP-001의 임상 1상 시험 결과를 12일 발표했다. 고바이오랩 관계자는 "면역 피부질환 치료 신약인 KBLP-001에 대해 임상 1상 결과, 안전성 검사와 내약성 평가에서 우수한 결과를 확인해 의약품 개발의 첫 단계가 성공적으로 완료됐다"고 설명했다. KBLP-001은 고바이오랩이 세포실험과 실험 동물 모델에서 피부면역 과민 반응을 완화시키는 효과가 확인돼 면역 피부질환 치료 신약으로 개발하고 있는 파이프라인이다. 회사는 이번 임상 1상시험에서 안전성 및 약물 동태 평가에서 투여 용량에 따라 약물의 체내 분포가 비례하고, 투약 중단 이후 약물이 체내에 잔존하지 않는다는 사실을 입증했다고 밝혔다. 뿐만 아니라 1회 또는 다회 투여 시 나타나는 징후에 대해 이학적 검사 및 활력 징후 등 종합적인 검사를 완료했으며 안전성과 내약성 평가에서도 우수한 결과를 도출했다고 회사측은 설명했다. 고바이오랩은 추가 분석 및 결과 도출을 바탕으로 신속한 임상 2020.06.12

메드팩토, 제넥신과 '백토서팁'·'하이루킨-7' 병용요법 개발 협약

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토는 제넥신과 항암 병용요법 공동 개발 협약을 체결했다고 12일 밝혔다. 이번 협약으로 양 사는 대표적인 신약 파이프라인인 '백토서팁(Vactosertib)'과 '하이루킨-7(GX-I7)' 간의 병용 임상시험을 추진하고 이를 통해 다양한 암 종의 치료 효과 개선을 시도한다는 계획이다. 메드팩토의 '백토서팁'은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β(베타) 신호 억제제다. 암 주변 미세 환경을 조절, 다양한 암 치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 돕고 암의 증식과 전이를 저해하는 역할을 한다. '백토서팁'은 최근 MSD 및 아스트라제네카 등 글로벌 제약사 면역항암제와의 공동 임상을 잇따라 진행하며 의료계의 관심을 모으고 있다. 제넥신의 '하이루킨-7'은 현재 임상 개발 중인 유일한 지속형 인터루킨-7 혁신 바이오 신약으로 면역항암치료의 핵심인 T세포 증식과 기능 강화를 유도한다. '하이루킨 2020.06.12

린버크, 아바타셉트 대비 1차·주요 2차 평가 변수 충족

애브비는 베이스라인에서 12주차에 DAS28-CRP점수의 변화를 비교해 린버크(1일 1회, 유파다시티닙 15mg)가 아바타셉트 대비 비열등성을 평가한 1차 평가 변수를 충족함을 보여주는 SELECT-CHOICE 임상시험의 새로운 3상 데이터를 발표했다고 12일 밝혔다. 또한 린버크는 아바타셉트와 비교했을 때 베이스라인 대비 12주차의 DAS28-CRP점수 변화와 12주차에 임상적 관해(DAS28-CRP <2.6)를 보인 환자의 비율의 우월성을 평가한 주요 2차 평가 변수도 충족시켰다. 이 연구는 생물학적 항류마티스제제에 부적절한 반응을 보이거나 내약성이 없는 중등도에서 중증의 활성 류마티스관절염 성인 환자를 대상으로 린버크을 평가했고 전체 결과는 6일 2020 유럽류마티스학회 연례학술대회에서 발표됐다. SELECT-CHOICE는 탄탄한 SELECT 류마티스 관절염 임상 연구 프로그램의 6번째이자 마지막 3상 연구다. 애브비가 발견하고 개발한 선택적·가역적 JAK 억제제인 린버크는 하 2020.06.12