메트포르민, 정신지체도 치료하나

쥐실험에서 취약X증후군에 효과 확인 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 제2형 당뇨병 치료제로 널리 쓰이는 메트포르민이 정신지체를 일으키는 유전성 질환인 취약 X 증후군(FXS) 치료제로서의 가능성을 보였다. 캐나다 맥길대와 영국 에든버러대 공동 연구팀은 15일 메트포르민이 FXS 쥐 모델에서 사회성을 개선하고 증상에 의한 행동을 감소시키는 것으로 나타났다고 Nature Communications에 발표했다. 연구팀은 임상 연구에서 성공적으로 입증된다면 향후 몇 년 안에 메트포르민이 FXS 치료제로 적응증을 늘려갈 수 있을 것으로 기대했다. 연구팀은 FMR1 유전자가 결핍된 쥐 모델을 대상으로 메트포르민의 효과를 관찰하는 연구를 진행했다. FMR1이 결핍된 쥐는 일반적으로 다른 쥐와 소통하지 못하고 반복적인 행동을 하는 등 FXS와 같은 징후를 보인다. 이런 쥐를 10일간 메트포르민으로 치료하자 뇌 내 단백질 생성이 일반적인 수준으로 되돌아왔고 뇌 연결이 복구됐으며, 행동 패턴도 평범해졌다. 메티포르민 치료는 FXS 환자의

일동, B형간염 신약 '베시보' 출시

비리어드와 효과 동등·부작용 개선 일동제약의 B형간염 치료제 베시보(성분명 베시포비르디피복실말레산염)가 15일 식약처로부터 품목 허가를 받았다. 베시보는 개발에 10년 이상 걸린 국산 토종 신약으로, 기존 약물과 효과는 동등하면서 부작용은 줄였다. 베시보 150mg과 비리어드 300mg 48주 치료를 직접 비교한 3상에서 각각 81%, 85% 환자가 바이러스 억제에 성공해 바이러스 반응 면에서 비리어드 대비 비열등하다는 점을 입증했다. 내성을 보인 환자는 없었고, 골밀도나 신독성 및 조직학적 반응은 베시보가 우수했다. 한편 비리어드와 항바이러스 효능이 동등하면서도 부작용을 개선한 길리어드의 베믈리디도 허가가 임박해 B형간염 시장을 두고 두 신약의 격돌이 예상된다.

AZ 임핀지, 폐암 무진행 생존 개선

3상에 성공…수술 불가능 환자에 효과 가장 후발주자로 면역항암제 시장에 뛰어든 임핀지(성분명 두발루맙)가 폐암 3상에 성공하면서 시장의 기대감을 높였다. 아스트라제네카는 국소 진행된 절제 불가능한 3기 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로한 무작위 이중맹검 3상 PACIFIC 연구 결과가 긍정적이라고 최근 발표했다. 연구 결과 임핀지는 질환 악화나 사망 위험을 줄이는 것으로 나타났으며, 면역항암제로는 처음으로 통계적으로 유의하면서도 임상적으로 의미 있는 무진행 생존(PFS) 개선 효과가 확인됐다. 자세한 연구 결과는 학술대회를 통해 발표할 예정이며, 이 내용을 바탕으로 보건당국에 허가 승인을 요청할 계획이다. 적응증이 추가되면 MSD의 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와 로슈의 티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)과 경쟁하게 된다. 키트루다는 식약처로부터 PD-L1 발현 양성인 진행성 NSCLC 1·2차 치료제로 승인 받았고, 최근 미국 FDA는 알림타 및 카보플라틴 병용으로 전이성 비편평 NSCLC 1차 치료제로 승인했다.

나보타 "국내 유통 안 됐다"

대웅제약, 전수조사 완료 대웅제약이 전 거래처를 대상으로 나보타 위조품 유통 여부를 조사한 결과 국내 유통된 것은 없다고 12일 발표했다. 최근 대구지방경찰청은 나보타를 위조품을 제조·판매한 일당을 검거했다. 조사 결과 위조품은 중국에 유통된 것으로 확인됐다. 대웅제약 관계자는 "고객이 대웅제약과 직접 거래하고 있어 위조품이 유통될 가능성은 거의 없다고 신뢰한다"면서 "만에 하나라도 위조품 유통으로 고객의 피해가 없도록 만전을 기하겠다"고 밝혔다. 나보타 위조품은 100 IU 용량으로 ▲제조번호 089139, 091743, 093103 ▲유효기간 2019년 3월 3일, 2019년 7월 21일, 2019년 10월 10일로 인쇄됐다.

에스티팜, 13억원치 API 공급 계약

미나테라퓨틱스 간암치료제에 사용 에스티팜이 영국 제약사 미나 테라퓨틱스(MINA Therapeutics)와 약 113만 달러(한화 약 13억 원) 규모의 올리고뉴클레오타이드 원료의약품(API) 공급 계약을 체결했다. 에스티팜은 최근 미국에서 열린 'TIDES 2017: Oligonucleotide and Peptide Therapeutics 2017' 콘퍼런스에 참여해 20여 개 글로벌 신약개발 회사들과 협의를 진행, 미나 테라퓨틱스와 계약을 체결했다. 향후 임상 성공 시 상업 물량도 공급할 예정이다. TIDES 콘퍼런스는 올리고뉴클레오타이드와 펩타이드 기반 신약개발의 최신동향을 공유하는 국제 학술대회다. 미나 테라퓨틱스는 간암치료를 위한 소형 활성화 RNA약물을 개발 중으로, 에스티팜은 2상에 필요한 올리고뉴클레오타이드 API를 공급한다. 이 치료제는 진행성 간암에 대한 1상에서 효과가 뛰어나, 일본 제약사 소세이그룹(Sosei Group)으로부터 3500만 파운드(한화 약 510억 원) 투자를 받았다. 에스티팜

벌독 활용 경구형 당뇨병약 개발

비센바이오, 전임상 실험 완료 만성질환으로 여전히 다양한 당뇨병 치료제 개발이 시도되고 있는 가운데, 벌독을 원료로 한 경구형 치료제 개발도 시도되고 있다는 소식이다. 비센바이오(주)는 충북대 연구팀과 함께 경구형 당뇨병 치료제로 'M4A'를 공동 개발하고 제1형 당뇨병에 대해 전임상 실험을 완료했다고 밝혔다. 제1형 당뇨 치료를 위해 췌장 베타세포의 기능 저하를 억제 또는 회복하는데 벌독을 활용해 체세포가 정상적인 역할을 하도록 유도하는 원리라는 설명이다.

구구 잡은 종근당, 팔팔 잡으러 왔다

비아그라 제네릭 허가 지난해 센돔으로 시알리스 제네릭 시장 1위를 차지했던 종근당이 이번에는 실데나필 제네릭 시장에 도전한다. 식약처가 10일 종근당의 비아그라 제네릭 제제인 센글라정 100mg을 품목 허가했다. 지난해 생동성시험 승인을 받고 8개월 만이다. 종근당이 센돔으로 한미의 시알리스 제네릭 구구와 치열하게 경쟁한 것처럼 실데나필 제네릭 시장에서도 1위를 하기 위해서는 한미의 팔팔을 꺾어야 한다. 출시 품목이 많은 실데나필 시장에서 종근당이 어떤 전략을 펼칠 지 업계의 관심이 모이고 있다.

티쎈트릭, 출시하자마자 먹구름

3상임상에서 전체 생존기간 못늘려 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 로슈의 면역항암제 티쎈트릭이 전이성 방광암 2차 치료제로 최근 국내 출시된 가운데 3상 임상에서 전체 생존기간(OS)을 늘리지 못했다는 글로벌 본사 발표가 나왔다. 로슈는 10일 백금 기반 화학요법제 치료에도 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 한 3상 IMvigor211 연구에서 유효성 입증에 실패했다고 밝혔다. 안전성은 이전 연구 결과와 일치했다. 로슈 Sandra Horning 글로벌제품개발총괄은 "비록 기대했던 결과는 아니지만 티쎈트릭이 여전히 진행성 방광암 환자 치료에 중요한 역할을 할 것으로 믿고 있다"면서 "추후 상황은 보건당국과 논의할 예정"이라고 말했다. 티쎈트릭은 전향적 2상 연구 IMvigor 210 결과를 기반으로 미국 FDA와 국내 식약처 허가를 받았다. 이 연구에서 객관적반응률(ORR)과 완전반응률(CR)은 각각 16%, 6%였고, PD-L1 발현율이 높은 환자에서 ORR이 더 높게 나타났으나 모든

JW중외제약, 주1회 피하주사 A형 혈우병약 국내판권 계약

쥬가이제약과 에미시주맙 국내 독점 라이선스 계약 체결 JW중외제약이 주 1회 피하주사하는 A형 혈우병 치료제 국내 판권을 획득했다. JW중외제약은 11일 로슈그룹 산하 쥬가이제약과 A형 혈우병 치료제 에미시주맙 국내 판매를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 에미시주맙은 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시 결합하도록 이중특이항체 기술을 적용한 신약으로, 혈액 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 내성을 가진 환자에도 효과가 있다. 기존에 출시된 치료제가 대부분 주 2~3회 정맥주사를 해야 하는 것과 달리 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 효과가 지속된다. 미국 FDA는 제8인자 억제인자를 보유한 12세 이상 A형 혈우병 환자 예방요법의 획기적 치료제로 지정했다. JW중외제약 한성권 대표는 "평생 치료제를 정기적으로 투여받아야 하는 A형 혈우병 환자들에게 치료제 선택은 매우 중요한 문제"라면서 "에미시주맙의 허가 절차를 차질 없이 진행해 한국의 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할

FDA 허가 약, 시판후 안전성 문제

미국 연구결과 새 치료제 32%에서 발생 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 미국 FDA의 허가를 받은 새로운 치료제의 3분의 1에서 시판 후 안전성 문제가 제기됐다는 소식이다. 지난 9일 미국내과학회지(JAMA)에 발표된 연구 결과인데, 2001년부터 2010년까지 미국 FDA 허가를 받은 총 222개의 새로운 치료제를 대상으로 2017년 2월 말까지 추적 조사했다. 이 중 32%에 해당하는 71개 치료제에서 시판 후 안전성 문제가 제기됐다. 여기서 안전성 문제는 허가 철회, 제품상자에 경고 표시 추가, 안전성에 관한 사항 알림 등의 이벤트를 말한다. 특히 생물학제제(바이오의약품), 정신과적 질환 치료에 사용되는 치료제, 신속 승인심사를 받은 치료제, 그리고 심사 만기에 가까워 허가를 내린 치료제의 경우에서 통계적으로 유의하게 보다 높은 비율을 보인 것으로 조사됐다. 이번 연구결과는 결국 새로운 치료법에 대해서는 FDA 허가 이후에도 제품(의약품) 수명주기 전반에 걸쳐 안전성에 대한 지속적인 모니터링이 중요하다는 점을 시사한다