MEDI:GATE NEWS 다케다 탁자이로, 2세이상 소아 유전성 혈관부종 발작 예방제로 美FDA 적응증 확대 승인

기사입력시간 23.02.07 07:18최종 업데이트 23.02.07 07:18

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 다케다(Takeda)의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제 탁자이로(Takhzyro, 성분명 라나델루맙)의 적응증이 확대되면서 기존에 승인된 치료 옵션이 없던 소아 환자에서도 일상적인 발작 예방이 가능해졌다. 6일 관련업계에 따르면 다케다는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2세에서 12세 미만 소아 환자의 유전성 혈관부종 발작 예방용으로 사용하도록 적응증을 확대 승인받았다. 이번 승인 전까지 6세에서 12세 미만 어린이에게 유일하게 승인된 일상적인 예방 치료 옵션은 3~4일마다 투여해야 했고, 2세에서 6세 미만 어린이에게는 승인된 예방 치료가 없었다. 권장 용량은 2세에서 6세 미만 환자는 4주마다, 6세에서 12세 미만 환자는 2주마다 150mg/1mL 단일용량 프리필드시린지 용액을 투여하는 것이다. 유전성 혈관부종은 상염색체 변이로 체내 면역계의 C1 에스터레이즈 억제제(C1 esterase inhibitor)가 부족해 반복해서 혈관부종을 일으키는 희귀질환이다. 일반적인 혈관부종은 눈가 혹은 입술이 붓는 것으로 불편감을 느끼는 것에서 그치지만, 생명에 위협적인 혈관부종은 후두부 부종으로 급사에 이를 가능성이 있다. 상염색체 우성으로 유전되는 질환이기 때문에 집안에 누군가 유전성 혈관부종 환자가 있다면 다른 가족 중에서도 유전성 혈관부종 환자가 있을 가능성이 높고, 부모 중 한명이 유전성 혈관부종이라면 자녀에게 유전된 확률은 50%다. 2017년 설문조사에 따르면 증상 발현 후 진단을 받기까지 평균 8.4년이 걸렸다. [관련기사=두드러기 없이 혈관부종 발생하면 유전성 혈관부종 의심, 알레르기내과 방문해야] 이번 승인은 ▲12세에서 18세 미만의 환자가 포함된 3상 임상시험인 HELP 연구의 효능 데이터 외삽 ▲성인과 소아 환자 사이의 유사한 약물 노출을 보여주는 추가 약동학 분석 ▲2세에서 12세 미만의 유전성 혈관부종 환자 21명을 대상으로 한 공개라벨 3상 임상인 SPRING 연구에서의 안전성 및 약력학 데이터를 근거로 이뤄졌다. SPRING 연구의 1차 평가변수는 탁자이로의 안전성과 약동학이었고, 2차 평가변수는 유전성 혈관부종 발작이었다. 연구 결과 탁자이로는 52주 치료 기간(n=21) 동안 소아 환자의 발작 비율을 월 1.84건에서 0.08건으로 베이스라인 대비 평균 94.8% 감소시켰다. 환자 대부분(76.2%, n=16)에서 무발작 일수가 평균 99.5%였다. 단 효능 결과는 개방형 비통제 시험에서 나온 것으로, 이 연구는 통계적 가설 검증을 위해 설계되지 않았다. 이러한 데이터에서 결론을 도출하려면 추가 확증 연구가 필요하다. 다케다 미국 사업 총괄 줄리 김(Julie Kim) 대표는 "탁자이로의 적응증 확대 승인은 일부 가장 어린 환자들이 장기적인 예방 치료 옵션을 이용할 수 있게 됐다는 점에서 유전성 혈관부종 커뮤니티에 중요한 진전을 가져다준다"면서 "다케다는 희귀질환 분야의 혁신적인 리더이며, 이번 승인은 탁자이로에 대한 우리의 자신감과 지속적인 연구, 임상 프로그램 및 리얼월드 데이터 수집으로 유전성 혈관부종 환자의 요구를 해결하기 위한 우리의 헌신을 강조한다"고 말했다. 한편 국내에서 탁자이로는 2021년 2월 성인 및 청소년(12세 이상)에서 유전성 혈관부종 발작의 일상적인 예방제로 식품의약품안전처 허가를 받았다.

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다케다 탁자이로, 2세이상 소아 유전성 혈관부종 발작 예방제로 美FDA 적응증 확대 승인

2~6세 어린이에 첫 예방 치료 옵션 등장…6~12세에선 2주마다로 투여간격 늘어나

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 다케다(Takeda)의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방제 탁자이로(Takhzyro, 성분명 라나델루맙)의 적응증이 확대되면서 기존에 승인된 치료 옵션이 없던 소아 환자에서도 일상적인 발작 예방이 가능해졌다.

6일 관련업계에 따르면 다케다는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2세에서 12세 미만 소아 환자의 유전성 혈관부종 발작 예방용으로 사용하도록 적응증을 확대 승인받았다. 이번 승인 전까지 6세에서 12세 미만 어린이에게 유일하게 승인된 일상적인 예방 치료 옵션은 3~4일마다 투여해야 했고, 2세에서 6세 미만 어린이에게는 승인된 예방 치료가 없었다.

권장 용량은 2세에서 6세 미만 환자는 4주마다, 6세에서 12세 미만 환자는 2주마다 150mg/1mL 단일용량 프리필드시린지 용액을 투여하는 것이다.

유전성 혈관부종은 상염색체 변이로 체내 면역계의 C1 에스터레이즈 억제제(C1 esterase inhibitor)가 부족해 반복해서 혈관부종을 일으키는 희귀질환이다. 일반적인 혈관부종은 눈가 혹은 입술이 붓는 것으로 불편감을 느끼는 것에서 그치지만, 생명에 위협적인 혈관부종은 후두부 부종으로 급사에 이를 가능성이 있다.

상염색체 우성으로 유전되는 질환이기 때문에 집안에 누군가 유전성 혈관부종 환자가 있다면 다른 가족 중에서도 유전성 혈관부종 환자가 있을 가능성이 높고, 부모 중 한명이 유전성 혈관부종이라면 자녀에게 유전된 확률은 50%다. 2017년 설문조사에 따르면 증상 발현 후 진단을 받기까지 평균 8.4년이 걸렸다. [관련기사=두드러기 없이 혈관부종 발생하면 유전성 혈관부종 의심, 알레르기내과 방문해야]

이번 승인은 ▲12세에서 18세 미만의 환자가 포함된 3상 임상시험인 HELP 연구의 효능 데이터 외삽 ▲성인과 소아 환자 사이의 유사한 약물 노출을 보여주는 추가 약동학 분석 ▲2세에서 12세 미만의 유전성 혈관부종 환자 21명을 대상으로 한 공개라벨 3상 임상인 SPRING 연구에서의 안전성 및 약력학 데이터를 근거로 이뤄졌다. SPRING 연구의 1차 평가변수는 탁자이로의 안전성과 약동학이었고, 2차 평가변수는 유전성 혈관부종 발작이었다.

연구 결과 탁자이로는 52주 치료 기간(n=21) 동안 소아 환자의 발작 비율을 월 1.84건에서 0.08건으로 베이스라인 대비 평균 94.8% 감소시켰다. 환자 대부분(76.2%, n=16)에서 무발작 일수가 평균 99.5%였다. 단 효능 결과는 개방형 비통제 시험에서 나온 것으로, 이 연구는 통계적 가설 검증을 위해 설계되지 않았다. 이러한 데이터에서 결론을 도출하려면 추가 확증 연구가 필요하다.

다케다 미국 사업 총괄 줄리 김(Julie Kim) 대표는 "탁자이로의 적응증 확대 승인은 일부 가장 어린 환자들이 장기적인 예방 치료 옵션을 이용할 수 있게 됐다는 점에서 유전성 혈관부종 커뮤니티에 중요한 진전을 가져다준다"면서 "다케다는 희귀질환 분야의 혁신적인 리더이며, 이번 승인은 탁자이로에 대한 우리의 자신감과 지속적인 연구, 임상 프로그램 및 리얼월드 데이터 수집으로 유전성 혈관부종 환자의 요구를 해결하기 위한 우리의 헌신을 강조한다"고 말했다.

한편 국내에서 탁자이로는 2021년 2월 성인 및 청소년(12세 이상)에서 유전성 혈관부종 발작의 일상적인 예방제로 식품의약품안전처 허가를 받았다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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