유전자교정 기술의 재생의료 분야 적용 기대…재생의료 소재로 활용가능한 유도만능줄기세포 개발
유전자교정 전문기업 툴젠은 3D바이오프린팅 전문기업 티앤알바이오팹과 면역 거부 극복 유도만능줄기세포 개발을 위한 공동연구계약을 체결했다고 17일 밝혔다.
양사는 공동연구에서 면역 거부 반응에 관련된 유전자들을 교정해 폭넓은 재생의료 소재로 활용가능한 유도만능줄기세포를 개발하고 검증하게 된다.
현재 대부분의 세포치료제는 이식 시 면역거부반응으로 인해 자가세포를 이용하게 되는데 면역 거부 반응에 관련된 유전자들을 교정하게 되면 동종세포 이식이 가능하게 되며, 이를 유도만능줄기세포에 적용하여 동종 세포치료제를 개발하게 된다면 생산성 또한 증가할 것으로 기대하고 있다.
특히, 기존 연구·개발에서 면역 거부 극복을 위한 타깃 유전자들과 차별화 되는 새로운 타깃 유전자들을 접목해 독자적인 면역거부 극복 유전자교정 전략을 검증하는데 중점을 두고 있다.
툴젠 이재영 치료제 개발부문장에 따르면 "유전자교정 기술을 줄기세포에 접목시키는 것과 면역 거부를 극복하는 것은 재생의료에 사용되기 위한 핵심적인 단계다"며, "특히, 유도만능줄기세포는 다양한 세포로 분화될 수 있기 때문에 유전자교정 세포치료제 개발의 이상적인 플랫폼이다"고 말했다.
이어 그는 "면역 거부 극복을 위해 툴젠의 독창적인 유전자 조합을 검증하게 된다는 점에서 중요한 의의가 있다"고 덧붙였다.
유도만능줄기세포(iPSC)란 성체 세포에서 직접 제작할 수 있는 분화만능 줄기세포로, 분화를 거쳐 세포치료제, 인공장기, 오가노이드 등의 개발에 활용될 수 있다.
티앤알바이오팹은 상용화 유도만능줄기세포 은행을 구축했으며, 지난해 일본 아카데미아 재팬(iPS Academia Japan, Inc.)과의 라이선스 계약을 통해 유도만능줄기세포로부터 분화된 심근세포의 판권을 확보했다.
유전자교정 기술은 세포 내의 유전정보를 유전자가위를 이용해 바꾸는 기술로, 툴젠은 CRISPR/Cas9 유전자가위에 대한 원천 특허를 바탕으로 치료제 및 동·식물 개발, 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하고 있다. 특히, 최근 미국 저촉심사개시를 비롯해 2021년 인도, 싱가포르, 유럽 등에서 의미있는 권리 범위의 특허가 추가로 등록되며 글로벌 CRISPR 특허권을 강화해 가고 있다.
티앤알바이오팹 윤원수 대표이사는 "유도만능줄기세포를 활용한 세포치료제 개발에 유전자 기술을 도입하는 것은 최신의 생명공학 분야로서, 양사의 기술을 융합한 시너지를 통해 혁신적인 세포치료제를 개발할 수 있을 것으로 기대된다"면서 "이에 따라 다양한 면역계 난치성 질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것이다"고 강조했다
툴젠 김영호 대표이사는 "이번 공동연구를 통해 당사의 유전자교정 기술 및 면역거부극복 전략을 검증할 계획이다"며 "이후 티앤알바이오팹의 3D프린팅 기술에까지 적용되면서 재생의료 분야의 중요한 혁신 제품으로 개발될 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.
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