MEDI:GATE NEWS 해외선 이미 보편화된 혈우병 반감기 연장 제제의 실질적 혜택은

기사입력시간 23.02.27 06:54최종 업데이트 23.02.27 06:54

사진: 국가별 혈액응고인자 제제 사용 비중 그래프. [메디게이트뉴스 박도영 기자] 치료제의 발달과 예방요법의 시행 덕분에 이제는 혈우병 환자도 '출혈 0(Zero bleeding)'을 꿈꾸며 일반인과 같은 삶의 질을 누릴 수 있는 환경이 조성됐다. 특히 반감기 연장 제제의 등장은 환자의 주사 횟수를 줄이면서도 더 높은 혈액응고인자 최저치(Trough Level)를 유지하도록 만들어, 환자들이 보다 활발한 일상생활을 누릴 수 있도록 기여하고 있다. 국내에서는 아직 표준 반감기 제제 사용률이 높은 편이나, 미국, 호주, 일본과 같은 해외 국가에서는 이미 반감기 연장 제제 사용이 보편화됐다. 반감기 연장 제제 전환 시 실질적 혜택, 리얼월드 데이터로 한번 더 확인 27일 관련업계에 따르면 사노피-아벤티스 코리아가 최근 전문의를 대상으로 혈우병의 최신 치료 지견을 공유하기 위해 온라인 '사노피 혈우병 전문가 포럼(Sanofi Hemophilia Expert Forum)'을 열었다. 이 포럼에서 반감기 연장 제제 전환을 고려해 볼 수 있는 환자군으로 ▲필요 시 보충요법 중인 환자 ▲기존 표준 반감기 제제 사용 시 출혈이 있는 환자 ▲주사 횟수 등 치료 부담을 경감하고 싶은 환자 등이 제시됐다. 연자로 참여한 세브란스병원 소아혈액종양과 한승민 교수는 호주 A형 혈우병 환자 129명(성인 57명, 소아 72명)이 표준 반감기 제제에서 반감기 연장 제제로 전환한 리얼월드 데이터를 소개했다. 이를 통해 반감기 연장 제제는 주사 횟수를 절감하면서도 연간 출혈률(Annualised Bleeding Rate, ABR)을 낮추고 치료 순응도를 개선할 수 있는 약제임을 강조했다. 한 교수는 "세브란스병원에서 반감기 연장 제제로 전환한 12명의 A형 혈우병 환자들을 미루어 볼 때, 표준 반감기 제제 사용 시 출혈이 있거나 주사 횟수를 절감하고 싶은 환자에서 전환을 고려하는 경우가 많았다"면서 "현재 전환 환자의 75%가 주 2회 예방요법으로 질환을 관리 중이다"고 밝혔다. B형 혈우병 환자의 리얼월드 데이터에서도 반감기 연장 제제의 치료 혜택이 드러났다. 미국과 유럽의 B형 혈우병 환자 150명의 리얼월드 데이터에 따르면, 연간출혈률(ABR) 중앙값은 표준 반감기 제제 사용 시 2.0이었으나 반감기 연장 제제 사용시에는 1.0으로 감소했다. 환자의 치료 순응도 면에서도 지난 10회 주사를 빠뜨리지 않는 환자 비율(의사 보고)이 표준 반감기 제제 사용군은 68%(N=26/38)이었으나 반감기 연장 제제 사용군에서는 73%(N=11/15)로 증가했다. 반감기 연장 제제 사용 시 혈우병 환자 관절 건강에도 긍정적 영향 혈우병 환자에게 가장 많이 나타나는 합병증은 근골격계 출혈로 인한 혈우병성 관절병증이다. 이번 포럼에서는 엘록테이트 및 알프로릭스와 같은 반감기 연장 제제의 사용이 혈우병 환자의 관절 건강에 미치는 긍정적인 영향 또한 중요하게 다뤄졌다. 한 교수는 중증 A형 혈우병 환자 211명을 대상으로 엘록테이트 예방요법을 평가한 ASPIRE 연장 연구 결과, ASPIRE 연구 2년차까지 엘록테이트로 예방요법을 시행한 환자(N=30/47)와 필요 시 보충요법을 시행한 환자(N=17/47) 모두 관절 건강 점수(modified Hemophilia Joint Health Score, mHJHS )가 지속 개선됐다는 데이터를 언급했다. 이어 인하대학교병원 소아청소년과 박정아 교수는 B형 혈우병의 출혈 예방 관련 중요한 인자로 '혈관 외 영역(Extravascular space)에서의 분포'를 소개했다. 혈액응고인자 9인자의 경우 혈관 외 영역(Extravascular space)에서 4형 콜라겐(Collagen IV)과 결합하는 특성이 있다. 박 교수는 "빠르게 혈관 외 분포를 통해 조직 내 4형 콜라겐과 결합한 혈액응고인자 9인자가 얼마나 분포하느냐가 B형 혈우병에서 출혈 예방에 중요하게 작용한다"고 강조했다. 다른 B형 혈우병 반감기 연장 제제 대비 분포 용적이 큰 알프로릭스는 체내 투여된 약물의 대부분이 혈관 외 영역에 존재할 수 있다. 포럼의 좌장을 맡은 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수(대한혈액학회 회장)는 "임상 현장에서 혈우병 환자를 대면하고 혈우병 환자를 진료하시는 선생님들을 위해 정성껏 준비한 포럼인만큼, 선생님들이 혈우병과 혈우병의 최신 치료 지견을 이해하는 데에 도움이 되길 바란다"고 말했다.

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해외선 이미 보편화된 혈우병 반감기 연장 제제의 실질적 혜택은

RWD 통해 반감기 연장 제제의 주사 횟수 절감·연간 출혈률 감소·치료 순응도 개선 효과 확인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 치료제의 발달과 예방요법의 시행 덕분에 이제는 혈우병 환자도 '출혈 0(Zero bleeding)'을 꿈꾸며 일반인과 같은 삶의 질을 누릴 수 있는 환경이 조성됐다. 특히 반감기 연장 제제의 등장은 환자의 주사 횟수를 줄이면서도 더 높은 혈액응고인자 최저치(Trough Level)를 유지하도록 만들어, 환자들이 보다 활발한 일상생활을 누릴 수 있도록 기여하고 있다. 국내에서는 아직 표준 반감기 제제 사용률이 높은 편이나, 미국, 호주, 일본과 같은 해외 국가에서는 이미 반감기 연장 제제 사용이 보편화됐다.

반감기 연장 제제 전환 시 실질적 혜택, 리얼월드 데이터로 한번 더 확인

27일 관련업계에 따르면 사노피-아벤티스 코리아가 최근 전문의를 대상으로 혈우병의 최신 치료 지견을 공유하기 위해 온라인 '사노피 혈우병 전문가 포럼(Sanofi Hemophilia Expert Forum)'을 열었다. 이 포럼에서 반감기 연장 제제 전환을 고려해 볼 수 있는 환자군으로 ▲필요 시 보충요법 중인 환자 ▲기존 표준 반감기 제제 사용 시 출혈이 있는 환자 ▲주사 횟수 등 치료 부담을 경감하고 싶은 환자 등이 제시됐다.

연자로 참여한 세브란스병원 소아혈액종양과 한승민 교수는 호주 A형 혈우병 환자 129명(성인 57명, 소아 72명)이 표준 반감기 제제에서 반감기 연장 제제로 전환한 리얼월드 데이터를 소개했다. 이를 통해 반감기 연장 제제는 주사 횟수를 절감하면서도 연간 출혈률(Annualised Bleeding Rate, ABR)을 낮추고 치료 순응도를 개선할 수 있는 약제임을 강조했다.

한 교수는 "세브란스병원에서 반감기 연장 제제로 전환한 12명의 A형 혈우병 환자들을 미루어 볼 때, 표준 반감기 제제 사용 시 출혈이 있거나 주사 횟수를 절감하고 싶은 환자에서 전환을 고려하는 경우가 많았다"면서 "현재 전환 환자의 75%가 주 2회 예방요법으로 질환을 관리 중이다"고 밝혔다.

B형 혈우병 환자의 리얼월드 데이터에서도 반감기 연장 제제의 치료 혜택이 드러났다. 미국과 유럽의 B형 혈우병 환자 150명의 리얼월드 데이터에 따르면, 연간출혈률(ABR) 중앙값은 표준 반감기 제제 사용 시 2.0이었으나 반감기 연장 제제 사용시에는 1.0으로 감소했다. 환자의 치료 순응도 면에서도 지난 10회 주사를 빠뜨리지 않는 환자 비율(의사 보고)이 표준 반감기 제제 사용군은 68%(N=26/38)이었으나 반감기 연장 제제 사용군에서는 73%(N=11/15)로 증가했다.

반감기 연장 제제 사용 시 혈우병 환자 관절 건강에도 긍정적 영향

혈우병 환자에게 가장 많이 나타나는 합병증은 근골격계 출혈로 인한 혈우병성 관절병증이다. 이번 포럼에서는 엘록테이트 및 알프로릭스와 같은 반감기 연장 제제의 사용이 혈우병 환자의 관절 건강에 미치는 긍정적인 영향 또한 중요하게 다뤄졌다.

한 교수는 중증 A형 혈우병 환자 211명을 대상으로 엘록테이트 예방요법을 평가한 ASPIRE 연장 연구 결과, ASPIRE 연구 2년차까지 엘록테이트로 예방요법을 시행한 환자(N=30/47)와 필요 시 보충요법을 시행한 환자(N=17/47) 모두 관절 건강 점수(modified Hemophilia Joint Health Score, mHJHS )가 지속 개선됐다는 데이터를 언급했다.

이어 인하대학교병원 소아청소년과 박정아 교수는 B형 혈우병의 출혈 예방 관련 중요한 인자로 '혈관 외 영역(Extravascular space)에서의 분포'를 소개했다. 혈액응고인자 9인자의 경우 혈관 외 영역(Extravascular space)에서 4형 콜라겐(Collagen IV)과 결합하는 특성이 있다.

박 교수는 "빠르게 혈관 외 분포를 통해 조직 내 4형 콜라겐과 결합한 혈액응고인자 9인자가 얼마나 분포하느냐가 B형 혈우병에서 출혈 예방에 중요하게 작용한다"고 강조했다.

다른 B형 혈우병 반감기 연장 제제 대비 분포 용적이 큰 알프로릭스는 체내 투여된 약물의 대부분이 혈관 외 영역에 존재할 수 있다.

포럼의 좌장을 맡은 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수(대한혈액학회 회장)는 "임상 현장에서 혈우병 환자를 대면하고 혈우병 환자를 진료하시는 선생님들을 위해 정성껏 준비한 포럼인만큼, 선생님들이 혈우병과 혈우병의 최신 치료 지견을 이해하는 데에 도움이 되길 바란다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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