알지노믹스, 유전성망막질환 임상시험계획 승인

알지노믹스가 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 'RZ-004'의 1상 임상시험 계획을 호주 연방의약품관리국(TGA)으로부터 승인 받았다고 8일 밝혔다. 호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처 OGTR(Office of the Gene Technology Regulator)로부터 사전심의를 받아야 하며 알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 마쳤다. 이로써 호주내 임상착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료됐다. 망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는데, 유전성 희귀 난치성 질환으로 잘 알려져있다. 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다. RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정/편집 플랫폼기술인 Trans-splicing ribozyme 기술을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신(Rhodopsin) 리보핵산(RNA)을 제거하고 2024.07.08

한국머크 바이오파마 바벤시오, 한국인 환자 대상 일관된 임상적 효과 확인

한국머크 바이오파마가 요로상피세포암 치료제 바벤시오(성분명 아벨루맙)가 백금기반 화학요법 치료에 질병이 진행되지 않은 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 한국인 환자를 대상으로 유의미한 무진행생존기간 연장 효과를 확인했다고 8일 밝혔다. 이번 연구 결과는 바벤시오에 대한 임상시험용의약품의 동정적 사용 승인 제도(EAP)를 통해 분석된 것이다. 바벤시오에 대한 EAP는 2021년 9월부터 2023년 6월까지 국내 5개 병원에서 백금기반 화학요법치료에 질병이 진행되지 않은 국소 진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자 30명을 대상으로 진행됐다. 데이터 분석 결과 바벤시오 치료 시작 후 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.9개월로, 글로벌 임상 연구인 JAVELIN Bladder 100(JB 100)의 장기 추적 관찰 연구에서 보고된 5.5개월보다 높게 나타났다. 20%에서 완전 관해(CR)를 확인했으며, 완전관해 지속기간 중앙값은 17.8개월이었다. 이번 연구 결과는 2022년 대한종양내 2024.07.08

메드팩토 '백토서팁', 국제학술지 Cancer Communications에 논문 게재

메드팩토 골육종에서 TGF-β(베타) 억제제인 '백토서팁' 치료 효과를 입증한 논문이 국제학술지 '캔서 커뮤니케이션즈(Cancer Communications)'에 게재됐다고 8일 밝혔다. 이번 연구는 미국 클리블랜드 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 연구진과 메드팩토가 진행했다. 연구팀은 골육종 미세환경에서 TGF-β가 골육종 환자의 전체 생존에 영향을 미친다는 것을 확인했다. 골육종 미세환경에서 TGF-β이 암 유발인자인 C-Myc의 발현을 증가시켜 암의 증식과 전이를 촉진시키고, 면역억제 종양미세환경을 조성했다. 또한 골육종 종양 미세환경에서 TGF-β가 세포독성 T 세포 및 자연 살해(NK) 세포의 기능을 억제하는데, 백토서팁이 세포독성 T 세포와 NK세포를 활성화해 종양 성장을 둔화하는 것을 확인했다. 이와 함께 폐골육종 모델에서 백토서팁이 종양 성장을 효과적으로 억제하고, 폐 전이를 감소시키는 것으로 나타났다. 골육종은 뼈 2024.07.08

2분기 글로벌 제약바이오 인수 면역학 분야에 쏠려…비빅파마가 최대규모 거래 기록

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2024년 2분기 글로벌 제약바이오기업들이 면역학 분야 기업 인수합병(M&A)에 큰 관심을 보인 것으로 나타났다. 존슨앤드존슨(J&J)는 면역학 기업 2곳을 인수했고, 애브비(AbbVie)는 1분기에 이어 2분기에도 인수를 통해 면역학 파이프라인을 강화했다. 인수 규모로는 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 알파인 이뮨 테라퓨틱스(Alpine Immune Sciences) 인수가 상반기 통틀어 최고가를 기록했다. 버텍스는 알파인 종가에 약 67% 프리미엄이 붙은 49억 달러를 지불하기로 했다. 기존 유전 질환 파이프라인을 가지고 있던 버텍스는 이번 인수로 BAFF(B세포 활성화 인자)와 APRIL(증식 유도 리간드) 이중 길항제인 포베타시셉트(povetacicept, 개발명 ALPN-303)를 확보하게 됐다. 포베타시셉트는 현재 자가면역질환인 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제로 올해 하반기 3상 임상시험에 진입할 예정이 2024.07.08

모더나-고대 의대 백신혁신센터, 한타바이러스 백신 전임상 개발 협력 본격화

모더나가 고려의대 백신혁신센터와 함께 4일 mRNA 기반 한타바이러스 백신 개발을 위한 본격적인 협력을 시작했다고 5일 밝혔다. 한타바이러스는 국내에서 매년 300~400명의 감염에 의한 신증후군출혈열 환자를 발생시키며 이 중 10명 이내에서 사망자가 보고된다. 특히 군복무 중인 20~30대 젊은 남자에서 호발하는 치명적인 질환이다. 모더나와 고려의대 백신혁신센터는 지난해 9월 체결한 연구개발 협약에 이어 실질적인 협력을 강화하고자 4일 mRNA 액세스 파트너십 세미나를 공동 개최하고 양 기관의 역할과 비전을 공유했다. 이번 세미나에서는 박옥 고려대 백신혁신센터 부센터장의 백신혁신센터 소개 발표를 시작으로, 프란체스카 세디아 모더나 최고의학책임자가 모더나 mRNA 액세스 프로그램에 대해 소개했다. 또한 백신혁신센터 석종현 박사가 mRNA 기반 한타바이러스 프로젝트에 대한 발표를 진행했다. 한타바이러스 백신 공동 개발 협력을 위해 백신혁신센터는 한타바이러스 항원 염기서열 정보를 도출해 2024.07.05

새로운 아밀로이드 표적 알츠하이머 치료제 추가…美FDA, 릴리 도나네맙 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 릴리(Eli Lilly and Company)의 키선라(Kisunla, 성분명 도나네맙)를 초기 증상 알츠하이머병 치료제로 3일(현지시간) 승인했다. 앞서 FDA 자문위원회도 만장일치로 승인을 권고했다. 월 1회 투여하는 키선라는 아밀로이드 플라크 제거 시 치료 중단을 뒷받침하는 최초이자 유일한 아밀로이드 플라크 표적 치료제로, 치료 비용과 투여 횟수를 줄일 수 있다. 승인의 기반이 된 임상시험에서 연구 참여자의 거의 절반이 12개월만에 키선라로 치료 과정을 완료했다. 아밀로이드는 체내에서 자연적으로 생성되는 단백질로, 서로 뭉쳐서 아밀로이드 플라크를 만들 수 있다. 뇌에 아밀로이드 플라크가 과도하게 축적되면 알츠하이머병과 관련된 기억력 및 사고력 문제가 발생할 수 있다. 키선라는 과도하게 축적된 아밀로이드 플라크를 제거하고 인지 능력 감소를 늦출 수 있다. TRAILBLAZER-ALZ 2 3상 임상시험에서 질환이 가장 적게 2024.07.05

美생물보안법 발의로 중국 기업 협력 신뢰도 크게 하락…"통과여부 관계없이 산업 재편할 것"

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 생물보안법이 발의되고 중국 기업과의 협력에 대한 신뢰되가 크게 하락했고, 법안 통과 여부와 관계없이 글로벌 바이오 제약 산업의 운영 방식을 재편할 것이라는 분석이 나왔다. 4일 관련업계에 따르면 글로벌 전략컨설팅기업 LEK 컨설팅(L.E.K. Consulting)이 바이오제약기업과 임상시험수탁기관(CRO), 위탁개발생산기업(CDMO), 투자자 등 생명과학 관련 기업 73곳을 대상으로 실시한 설문조사 결과를 발표했다. 생물보안법은 적대적 외국과 관련된 바이오기술 제공업체와 연방정부 계약을 금지하는 법안으로 지난해 12월 처음 언급됐다. 이 법안은 초당적으로 높은 지지를 받고 있다. 이 법안의 목표는 우시앱텍(WuxiApptec)과 우시 바이오로직스(WuXi Biologics), 베이징유전체연구소(Beijing Genomics Institute, BGI) 그룹과 자회사인 MGI, 컴플리트 지노믹스(Complete Genomics) 등 특정 중국 생명공 2024.07.05

셀트리온 '램시마SC', 유럽서 치료 옵션 확대 승인…환자 맞춤형 처방 가능

셀트리온이 유럽연합집행위원회(EC)로부터 자가면역질환 치료제 ‘램시마SC’의 투여 요법 추가 및 용량 증량 허용에 대한 최종 승인을 획득했다고 4일 밝혔다. 투여 요법 추가 및 용량 증량 승인으로 환자에 보다 최적화된 맞춤형 처방을 제공하고 시장 점유율을 확대할 수 있을 것으로 기대된다. 이번 허가는 크론병(CD) 및 궤양성 대장염(UC) 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상을 토대로 이뤄졌으며, 크게 두 가지 치료 옵션이 추가됐다. 먼저 투여 요법에서는 CD 및 UC 환자를 대상으로 한 IV 초기 요법에서 IV를 3회 투약하고 10주부터 램시마SC를 투약하는 방식이 추가됐다. IV를 2회 투약하고 6주부터 램시마SC 유지 요법을 시행하던 기존 방식에 새로운 옵션을 추가하면서 환자의 상태와 치료 상황을 고려한 맞춤형 치료가 가능해졌다. 투약 용량 증가는 CD 환자 대상 램시마SC 유지 요법에서 필요시 증량을 허용하는 것으로, 기존 램시마SC 120mg을 투약한 후 효력이 감소한 환자를 2024.07.04

멀츠 에스테틱스, 글로벌 에스테틱 의료전문가 세미나 개최

글로벌 에스테틱 기업 멀츠 에스테틱스(멀츠)가 에스테틱 분야의 권위자인 캐서린 골디(Katherine Goldie, 런던 클리닉77) 박사와 함께 아시아태평양(APAC) 에스테틱 의료 전문가들을 대상으로 의료전문가 교육 세미나를 개최했다고 3일 밝혔다. ‘벨로테로와 레디어스를 활용한 미학의 완성(Mastering the Art of Aesthetics with Belotero&Radiesse)’을 주제로 지난 6월1일과 2일 영국 코츠월드에서 개최된 이번 세미나에는 약 20여명의 아시아태평양 지역 의료 전문가들이 함께 참가해 과학적 원칙과 미학적 혁신에 대해 최신 지견을 논의했다. 이번 세미나에서 참가자들은 최신 에스테틱 관련 지식 및 기술적 요소들을 바탕으로 각국의 여러 의료 전문가들과 다양한 사례를 공유함으로써 시술 트랜드를 파악하고 메디컬 에스테틱의 미래에 대해 통찰하는 시간을 가졌다. 또한 이번 세미나에는 한국 에스테틱 의료전문가들이 참여해 세계 각국의 참석자들을 대상으로 벨 2024.07.04

상반기 신약 바이오텍 40여곳 1억달러 이상 투자 유치…AI 신약개발사 1조원 넘게 투자

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2024년 상반기 거의 40개 기업이 글로벌 벤처캐피탈(VC)로부터 1억 달러(약 1389억 원) 이상 투자를 받은 것으로 나타났다. 설립 6개월 만에 1조원이 넘는 금액을 투자 받은 곳도 있었다. 4일 메디게이트뉴스가 집계한 자료에 따르면 상반기 인공지능(AI) 신약 개발 스타트업 자이라(Xaira)가 10억 달러로 가장 큰 규모로 투자를 받은 것으로 확인됐다. 이어 미라도르테라퓨틱스(Mirador Therapeutics) 4억 달러, 포메이션 바이오(Formation Bio) 3억7200만 달러, 멧세라(Metsera) 2억9000만 달러, 알루미스(Alumis) 2억5900만 달러 순으로 투자를 많이 받았다. 39개 기업이 1억 달러 이상 대규모 투자를 받았고 그 중 8곳은 투자 금액이 2억 달러를 넘었다. 대규모 투자 금액 합계는 70억 달러가 넘었다. 몇몇 바이오텍은 여러 빅파마가 투자에 참여해 눈길을 끌었다. 면역매개질환 치료제 개발 기업인 2024.07.04