장기 생존 어려운 고위험 조기 유방암 새 치료옵션 '버제니오' 국내 도입 의의는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 호르몬 수용체 양성, 사람 상피세포 성장인자 수용체 2 음성(HR+/HER2-) 환자는 전체 유방암 환자 중 73%로 가장 많은 비중을 차지한다. HR+/HER2- 조기 유방암 예후는 대체로 양호하지만 20~30%는 완치되지 않는 전이성 유방암으로 진행될 수 있으며, 재발을 경험한 환자의 50% 이상이 또다시 재발하는 악순환을 겪는다. 그러나 CDK 4&6 억제제가 국내에도 도입되면서 이러한 고위험 환자군에서 재발 위험을 줄일 수 있게 됐다. 특히 최근 4년 추적 데이터에 따르면 2년 치료를 마친 다음에도 효과가 유지되는 것으로 나타났다. 한국릴리가 CDK 4&6 억제제 버제니오(Verzenio, 성분명 아베마시클립)의 재발 고위험 조기 유방암 적응증 허가 확대를 기념해 14일 기자간담회를 열었다. 버제니오는 11월 18일 호르몬 수용체 양성(HR+), 사람 상피세포 성장인자 수용체 2 음성(HER2-), 림프절 양성의 재발 위험이 높은 조기 유방암 성 2022.12.14

파마에센시아 베스레미, 미국혈액학회서 6년 임상 하위분석 통한 효과 재입증

파마에센시아코리아가 10~13일 뉴올리언스에서 열린 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 베스레미(로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합)의 유럽 6년 임상 및 국내 임상 결과를 포함한 다수 임상 결과를 공개했다고 14일 밝혔다. 베스레미는 진성적혈구증가증을 일으키는 골수 내 변이 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 농도가 과도하게 진해져 뇌졸중, 심장마비와 같은 질환 발병 위험을 높이는 만성 희귀 혈액질환이다. 적절하게 치료하지 않으면 골수섬유화증, 급수 골수성 백혈병과 같은 악성암으로 진행된다. 국내에는 환자가 4000여 명 있을 것으로 추정된다. 학회에서 프랑스 파리 시티대학의 쟌 쟈크 킬라드지안 박사는 베스레미의 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 결과를 발표했다. 이번 발표는 유럽과 미국 허가 임상으로 시작된 임상의 6년 결과의 위험군에 따 2022.12.14

전자약 플랫폼 기업 와이브레인, 복지부 전자약 기술개발 두 개 과제 선정

사진: 와이브레인이 경두개직류자극술(tDCS)을 기반으로 개발한 재택용 우울증 전자약 마인드스팀의 사용 이미지. 와이브레인이 보건복지부에서 공모한 2022년도 제1차 보건의료기술연구개발사업의 전자약 기술 개발에 대한 연구개발기관으로 선정돼 진행 중이라고 14일 밝혔다. 이번 선정으로 와이브레인은 2024년까지 총 2개 과제를 수행하고 약 27억원을 지원받게 됐다. 선정된 과제는 실증 지원 분야의 ‘우울증 환자 대상 경두개직류자극술(transcranial direct current stimulation, tDCS) 임상현장 실증 연구’와 임상시험 지원 분야의 ‘경두개직류자극기기의 경도인지장애 환자 대상 유효성 및 안전성을 평기하기 위한 다기관 확증임상시험’이다. 우울증 실증 과제는 2021년 식품의약품안전처 승인을 받은 세계 최초 우울증 전자약 마인드스팀을 이용한 재택기반 치료에서의 실사용 데이터를 확보하고 실사용 근거를 도출해 이를 기반으로 신의료기술평가 통과와 향후 급여화의 기반을 2022.12.14

美FDA, 두번째 KRAS 억제제로 미라티의 '크라자티' 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 암젠(Amgen)의 루마크라스(Lumakras, 성분명 소토라십)에 이어 두 번째 KRAS 억제제로 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)의 크라자티(Krazati, 성분명 아다그라십)을 승인했다. 미라티는 FDA로부터 최소 1회 전신요법을 받은 적이 있는 KRASG12C 변이 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 크라자티를 가속 승인 받았다고 12일(현지시간) 밝혔다. 이번 승인은 백금기반요법과 면역관문억제제 등 치료 경험이 있는 KRASG12C 변이 진행성 비소세포폐암 환자 116명을 대상으로 1일 2회 크라자티 600㎎ 캡슐을 경구 투여한 KRYSTAL-1 2상 코호트를 기반으로 이뤄졌다. 1차 평가변수는 고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST v1.1)에 따라 독립중앙심사위원회(BICR)에 의해 평가된 객관적 반응률(ORR)과 반응기간(DOR)이었다. 분석 결과 질병 조절을 달성한 2022.12.14

킴리아, 소포림프종 2년 장기 추적조사 결과 높은 반응지속성 확인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)의 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah, 성분명 티사젠렉류셀)가 재발성 또는 불응성 소포림프종 환자에서 2년 추적조사 후에도 계속해서 높은 지속 반응(durable responses)을 유도하는 것으로 나타났다. 독일 뮌헨대학교(University of Munich) 마틴 드레일링(Martin Dreyling) 교수가 10~13일(현지시간) 뉴올리언스에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, ASH 2022)에서 ELARA 2상 임상시험 장기 결과를 발표했다. 킴리아는 ELARA 임상시험의 1차 분석에서 고위험 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자에서 높은 반응률과 우수한 안전성 프로파일을 입증하면서 올해 5월 미국과 유럽에서 소포림프종 3차 치료제로 승인 받았다. 드레일링 교수팀은 이번 발표를 통해 ELARA 임상시험의 바이오마커와 약동학 분석과 반응 지속성(DOR), 2022.12.14

씨케이리제온, 재생성 발모 촉진 후보물질 유럽특허 등록

씨케이리제온이 탈모 방지 또는 재생성 발모 촉진 후보물질에 대한 유럽특허를 취득했다고 13일 밝혔다. 이번 특허등록은 한국, 미국 특허 등록 이후 진행 된 것으로 피부에 도포시 일반적인 발모 및 육모와 달리, 모낭형성을 유도해 재생성 발모를 유발하는 물질에 대한 특허등록이다. 2017년 Journal of Investigative Dermatology에 게재된 PTD-DBM 펩타이드를 이용한 타깃 연구에 이어, 2021년 British Journal of Pharmacology에 게재된 물질에 대한 특허로 지적재산권 확보를 통한 산업화로 적극 연계시킬 전망이다. 씨케이리제온 관계자는 "해당 물질은 조직재생에 관여하는 윈트(WNT) 신호전달계를 직접 활성화시키지 않고, 이 신호전달계를 윗 단계에서 저해하는 물질인 CXXC5의 기능을 파트너 단백질인 디세블드(Dishvelled) 단백질과 단백질-단백질 결합을 억제하는 메커니즘을 이용하기 때문에 안전하게 윈트신호를 활성화 할 수 있고, 2022.12.13

네오이뮨텍, 美혈액학회서 CAR-T 병용 초기 데이터 발표

네오이뮨텍이 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)에서 NT-I7(물질명 efineptakin alfa)과 CAR-T 치료제 킴리아의 병용 1b 임상(NIT-112) 초기 데이터를 공개했다고 13일 밝혔다. NIT-112 임상은 거대B세포 림프종 환자(LBCL)를 대상으로 한 1b임상이며, CAR-T 투여 21일 째에 NT-I7을 투여해 안전성과 내약성, 임상2상 권장투여용량(RP2D)을 확인하는 것이 주요 목적이다. 이번 포스터에서는 총 7단계의 용량 단계 중 1~3단계(Dose Level 1~3)인 60, 120, 240µg/kg의 임상 데이터를 담고 있다. 발표에 따르면 환자군 중 DL3 용량의 NT-I7을 투여받은 환자들은 CAR-T 치료 이후 감소된 CAR-T 세포가 다시 증가했다. 이와 함께 절대 림프구 수(absolute lymphocyte count, ALC)도 NT-I7 투여 후 눈에 띄게 높아졌다. 안전성 프로파일도 초기 데이 2022.12.13

삼성바이오에피스, 美혈액학회서 솔라리스 바이오시밀러 SB12 효능 발표

삼성바이오에피스가 10일~13일 뉴올리언스에서 열린 미국혈액학회(ASH)1) 연례 학술대회에서 SB12(솔리리스 바이오시밀러, 성분명 에쿨리주맙)의 오리지널 의약품 대비 동등성 충족의 견실성(robustness)을 입증한 민감도 분석(sensitivity analysis) 데이터를 발표했다고 13일 밝혔다. SB12는 미국 알렉시온(Alexion) 이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 환자 대상 임상시험(3상)을 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상의학적 동등성을 입증했다. 이번 학술대회에서는 해당 임상시험의 주요 결론에 대한 견실성을 확인하기 위한 통계적 분석 결과를 학회 포스터 세션을 통해 발표했다. 삼성바이오에피스가 SB12 임상 3상의 1차 유효성 평가 결과\로 측정했던 것은 처방 후 '26주차 2022.12.13

셀트리온, 미국학회서 트룩시마 안전성 및 유효성 재입증

셀트리온이 미국혈액학회(ASH, The American Society of Hematology)에서 혈액암 치료제 트룩시마(개발명 CT-P10, 성분명 리툭시맙)가 국내에서 진행된 시판 후 임상시험(PMS, Post-marketing Surveillance)에서 안전성과 유효성을 확인했다고 13일 밝혔다. 올해 미국혈액학회는 10일에서 13일까지 나흘간 미국 루이지애나주와 온라인으로 동시에 진행됐다. 셀트리온은 12일(현지시간) 포스터 발표를 통해 트룩시마 임상 결과를 공개했다. 이번 임상은 2016년 11월부터 2020년 11월까지 약 4년의 조사시간 동안 국내에서 트룩시마를 투약한 안전성 평가 대상자 677명에 대한 데이터다. 셀트리온은 비호지킨 림프종(NHL), 만성 림프구성 백혈병(CLL), 류마티스 관절염(RA), 베게너 육아종증(WG), 현미경적 다발혈관염(MPA) 등 국내에서 허가 받은 적응증 전반의 환자를 모집해 트룩시마 투약 후 안전성과 유효성을 확인했다. 시판 후 2022.12.13

CAR-T 치료제 예스카타, 중추신경계 림프종 치료 가능성 보여

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 길리어드의 CAR-T 세포치료제 예스카타(Yescarta, 성분명 악시캅타진 실로류셀)가 초기 임상시험에서 뇌 및 척수 림프종 환자 치료 가능성을 보였다. 미국 다나파버암연구소(Dana-Farber Cancer Institute)가 뇌 및 척수 림프종 환자를 대상으로 한 소규모 예비 임상시험 결과(#440)와 분자 분석 결과(#165) 고무적인 효능 징후를 보였다고 11일(현지시간) 밝혔다. 이 초록 두 건은 10~13일 뉴올리언스에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, ASH 2022)에서 구두 발표됐다. CAR-T 세포 치료제는 다른 형태의 림프종에서 효과적인 것으로 입증됐으나, 그 효능이 뇌와 척수에서는 널리 연구되지 않았다. 이전 연구에서 CAR-T 세포가 뇌에 접근할 수 있다는 것은 알 수 있었지만 치료 중에 나타날 수 있는 신경학적 독성으로 인해 중추신경계(CNS)를 표적하는 치료에 대한 우 2022.12.13