고령층의 항생제 사용 후 설사 C.디피실 감염 의심해야…항생제 끊고 수주 뒤 나타날수도

메디게이트뉴스 개원가 질환 인식 캠페인 현재 지구상에는 약 6000~8000개의 희귀질환이 있는 것으로 알려져 있으며, 새로운 희귀질환이 의학계에 계속 소개되고 있습니다. 그러나 치료제가 개발된 질환은 전체 질환의 약 6% 남짓에 불과합니다. 게다가 치료제가 있음에도 질환이 잘 알려지지 않아 유병률에 따른 예측 환자 수보다 치료받는 환자 수가 현저히 적거나, 진단이 어려워 정확한 유병률조차 파악되지 않는 질환도 있습니다. 메디게이트뉴스는 환자들이 보다 빠르게 진단·치료를 받고 건강한 사회생활을 이어갈 수 있도록, 일선 진료현장에서 마주치기 드물고 환자가 내원했을 때 반드시 의심해야 하는 질환은 아니지만, 환자가 치료에 적절한 반응을 보이지 않거나 호전이 없는 등 처음과는 다른 질환이 의심될 때 떠올릴 수 있는 질환을 알 수 있도록 전문가 인터뷰를 진행하고자 합니다. ① 폐동맥 고혈압: 세브란스병원 심장내과 장혁재 교수 ② 유전성 혈관부종: 분당서울대병원 알레르기내과 장윤석 교수 ③ 2022.02.08

툴젠, 아이피에스바이오와 '유전자가위 기술 이용한 iPSC 기능향상 세포주 구축' 업무협약 체결

툴젠이 아이피에스바이오와 유전자가위 기술을 이용한 유도만능줄기세포(iPSC)의 기능향상과 이를 이용한 세포주 구축에 대한 공동연구 업무협약을 체결했다고 7일 밝혔다. 양사는 이번 협약에 따라 유도만능줄기세포와 유전자 교정 기술을 접목해 세포치료제 개발에 협력할 계획이다. 또한 유전자 제거, 도입을 통한 차세대 세포치료제 개발에서 높은 시너지가 창출될 것으로 기대하고 있다. 최근 차의과학대, 툴젠, 아이피에스바이오는 공동연구를 통해 'SUPT4H1 유전자가 교정된 줄기세포 이식이 헌팅턴병 마우스모델에서 손상된 기능을 회복시킨다'는 논문을 줄기세포·재생의학 분야 국제 학술지 NPJ 재생의학(Regenerative Medicine)에 발표했다. 논문의 주요 내용은 유전적인 결함을 갖는 헌팅턴병 환자(Q57)로부터 제작된 유도만능줄기세포를 신경전구세포(NPC)로 분화시켜 이를 대상으로 헌팅턴병을 일으키는 돌연변이 헌팅틴(huntingtin) 유전자의 Poly-Q 반복서열 형성에 관계하는 S 2022.02.07

한국페링제약, 난임 치료 여성이 현실적으로 겪는 어려움과 실태 조명

한국페링제약은 난임 여성들이 치료 과정에서 겪는 심리적, 신체적 고통 및 난임 치료의 실태를 조사한 인포그래픽을 7일 공개했다. 난임은 피임 없이 정상적인 부부 관계에도 불구하고 1년 이내에 임신이 되지 않는 상태로 국내 난임 인구는 지속적으로 증가하고 있는 추세다. 통계적으로 난임의 원인은 남성, 여성 요인이 각각 40%로 알려져 있는데 여성이 아이를 분만하기 때문에 치료 과정에서의 고통은 여전히 여성들의 몫으로만 남겨지고 있다. 이에 한국페링제약은 난임 여성들이 경험하는 어려움과 현실적인 문제를 살펴보기 위해 ▲난임 치료 시작 및 주요 어려움 ▲보조 생식술에 대한 경험과 의향 ▲심리적 고통과 정서적 지원의 필요성에 대한 설문조사를 진행했다. 일반적으로 난임 여성들은 난임 치료 시 임신에 대한 강박감으로 부정적인 정서를 경험하기도 하는데 지난해 9월 난임 치료를 받고 있는 여성 100명을 대상으로 조사한 결과 다수의 난임 치료 중인 여성에서 우울감이나 피로감 등 극심한 심리적 고통 2022.02.07

네오이뮨텍, 미국 임상 2상 피부암 첫 환자 투여 완료

네오이뮨텍이 고위험 피부암 환자 대상 로슈(Roche) 공동임상 2a상에서 NT-I7(efineptakin alfa)과 티쎈트릭(Tecentriq, 성분명 아테졸리주맙)을 첫 환자에게 투여 완료했다고 7일 밝혔다. 이번 임상은 고위험 피부암에 속하는 ▲흑색종(Melanoma) ▲메르켈 세포암(Merkel cell carcinoma, MCC) ▲피부편평세포암(Cutaneous squamous cell carcinoma, cSCC) 환자를 대상으로 한다. 이 고위험 피부암은 빠르게 진행되고 적절한 치료를 받지 못하면 생명에 위협을 주는 것으로 알려져 있다. 그중 흑색종과 메르켈 세포암은 다른 피부암에 비해 흔치 않지만 진행 속도가 매우 빠르고 재발도 잦은 것으로 알려져 있다. 피부편평세포암은 비교적 치료 가능성이 있다고 알려져 있지만 매해 미국에서만 수백만 명이 진단받는 등 미국 내 피부암 환자의 최대 50%를 차지할 정도로 빈번하게 발생한다. 네오이뮨텍 양세환 대표이사는 "고위험 피부 2022.02.07

큐라티스 "차세대 mRNA 코로나19 백신 QTP104, 임상 시험 순항"

큐라티스가 차세대 mRNA 코로나 백신 QTP104의 1상 임상시험이 순조롭게 진행되고 있다고 7일 밝혔다. 지난해 7월 19일 1상 임상시험계획(IND)을 승인받은 QTP104는 국내 최초로 개발되는 차세대 mRNA 백신(self-replicating, self-amplifying mRNA 또는 replicon RNA)이다. 기존 mRNA 백신보다 더 적은 양으로 강력한 면역 반응을 유도할 수 있으며 높은 안전성으로 주목받고 있다. QTP104는 현재 세브란스병원(감염내과 염준섭 교수)과 강남세브란스병원(감염내과 송영구 교수)에서 임상시험을 수행하고 있다. 지난해 첫 시험 대상자 투여를 시작으로 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)를 통해 약물 이상 반응, 혈액 검사 등의 결과에서 안전한다는 평가를 받아 최근 증가된 용량 투여에 대한 임상 시험에 진입했고 임상 시험 대상자 모집도 계속 진행하고 있다. 큐라티스 바이오연구소도 QTP104의 효능 평가를 위한 비임상 실험을 수행, 2022.02.07

혈우병B 유전자치료제 3상 최종 결과 98%가 예방요법 중단…부작용 대부분 경증에 그쳐

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아데노 관련 바이러스 5(AVV5) 기반의 혈우병B 유전자 치료제 에트라나코진 데자파르보벡(Etranacogene dezaparvovec, EtranaDez, AMT-061)이 피보탈 3상 임상연구의 최종 분석에서 긍정적인 장기 결과를 보인 것으로 나타났다. 대부분 부작용이 경증으로 내약성이 우수했고, 임상시험 중 발생한 사망 1건과 간세포암은 치료와 관련 없는 것으로 확인됐다. 7일 관련업계에 따르면 CSL베링(CSL Behring)은 최근 열린 유럽 혈우병 및 유사질환 연합 학회(European Association of Haemophilia and Allied Disorders) 연례회의(EAHAD 2022)에서 HOPE-B 임상시험 최종 데이터를 발표했다. 이 연구는 혈우병B에 대한 최대 규모의 유전자 치료제 연구로, 에트라나데즈 1회 투여 후 참가자들은 18개월째 안정적이고 지속해서 평균 IX 응고인자(FIX) 활성과 지혈 보호 효과를 경험했다 2022.02.07

씨엔알리서치, 미국 WRRS와 MOU 체결…글로벌 임상 수행 본격화

씨엔알리서치가 미국 식품의약국(FDA) 인허가 컨설팅(Regulatory Consulting) 전문기업인 WRRS와 양사상호협력을 통한 임상시험 서비스 수행에 대한 양해각서(MOU)를 체결했다고 7일 밝혔다. WRRS는 미국 식품의약국(FDA)의 인허가 규정(Regulation)과 관련한 전략 수립 및 실무 업무를 지원하는 업체로 임상시험계획(IND), 신약허가신청(NDA), 희귀의약품 지정, 원료의약품 신고 업무 등 미국의 허가 전반에 걸쳐 뛰어난 역량을 보유하고 있다. 그동안 국내 신약개발 회사들은 FDA 임상 승인을 위해 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 계약을 맺고 업무 진행하는 것이 통상적이었다. 이 과정에서 연구기간의 지연과 비용 상승 등 많은 위험 요소를 국내 신약개발 회사들이 떠안아야 하는 구조였지만, FDA 인허가에 대한 경험 부족으로 대안이 없었다. 씨엔알리서치는 이번 MOU를 통해 이러한 글로벌 임상시험 승인의 난제를 극복하고 보다 나은 임상시험 서비스를 제공할 2022.02.07

셀트리온, 코로나19 흡입형 항체치료제 임상 1상서 안전성 입증

셀트리온이 코로나19 흡입형 항체치료제의 호주 임상 1상 결과 안전성을 확인하고, 흡입형 칵테일 코로나19 항체치료제의 글로벌 임상시험에 본격 돌입했다고 7일 밝혔다. 셀트리온과 계약을 체결하고 흡입형 항체치료제를 개발하고 있는 미국 바이오기업 인할론 바이오파마(Inhalon Biopharma)는 지난해 8월 호주 TGA(Therapeutic Goods Administration)로부터 건강한 피험자 24명을 대상으로 한 임상시험계획(IND)을 승인받고 1상을 실시해 예정한 모든 투약을 완료했다. 인할론은 이번 임상 결과 흡입형 항체치료제 투여군에서 약물로 인한 중대한 이상사례 및 이상사례로 인한 투약 중단 사례가 발생하지 않아 안전성(Safety)을 입증했다. 흡입형 항체치료제의 안전성이 확인됨에 따라, 셀트리온은 올해 초 1상에서 안전성이 확인된 코로나19 치료제 후보물질 CT-P63을 추가한 흡입형 칵테일 항체치료제 개발에 더욱 속도를 내고 있다. 3일 보스니아, 세르비아, 북 2022.02.07

엔젠바이오, 우리아이들병원과 소아청소년 마이크로바이옴 큐레이션플랫폼 개발

정밀진단 플랫폼 전문기업 엔젠바이오가 우리아이들병원재단과 '마이크로바이옴 검사 기반 개인 맞춤형 건강관리 큐레이션 플랫폼'을 위한 전략적 제휴(MOU)를 맺었다고 4일 밝혔다. 엔젠바이오와 계약을 체결한 우리아이들병원은 국내 유일 소아청소년전문병원으로 연간 50만명 이상이 외래진료를 찾는다. 엔젠바이오 관계자는 "신생아 때부터 형성되는 마이크로바이옴은 소아청소년 성장 발달과 면역 체계 및 정신 건강에 매우 중요한 역할을 담당하고 있다"며 "이번 협약을 통해 영유아부터 청소년 대상 한국인 표준 마이크로바이옴 데이터 베이스 구축 및 체내의 마이크로바이옴 밸런스를 유지할 수 있는 헬스케어 솔루션을 선보이겠다"고 말했다. 엔젠바이오 최대출 대표는 "해외에서는 소아청소년 질병 및 건강에 대한 구강·장내 마이크로바이옴 연구는 활발히 진행됐지만 국내에서는 관련 연구결과가 부족하다"며 "이번 협약으로 임상 마이크로바이옴 데이터를 축적하고 소아청소년의 표준 마이크로바이옴 데이터베이스를 개발해 새로운 2022.02.04

압타머사이언스, 중국 카이라이잉과 ApDC항암제 CDMO계약 체결

압타머사이언스가 중국 카이라이잉(凱萊英·Asymchem)과 AST-201의 GMP 공정 개발 및 임상 시료 생산을 위한 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 이번 계약으로 압타머사이언스는 AST-201 임상시험 물질의 대량생산 및 안정적인 공급 기반을 마련하게 됐으며 향후 임상개발에 있어 속도감 있게 진행 가능할 것으로 기대된다. AST-201은 항암제인 젬시타빈을 항암표적 압타머 구조 내 전구물질(prodrug) 형태로 내재화시킨 압타머-약물 접합(ApDC, aptamer-drug conjugate) 기반 표적 치료제다. 종양 바이오마커인 GPC3 단백질에 특이적이고 선택적인 압타머를 적용함으로써 젬시타빈의 전신 부작용을 최소화하고 표적 특이적 항암효과를 극대화할 수 있도록 설계됐다. 젬시타빈을 압타머내 내재화 시킴으로써 종양의 항암제 내성 기전들을 극복할 수 있다. 또한 항체 대비 혈액 내 반감기가 상대적으로 짧은 압타머는 약물의 전신노출을 최소화하면서 높은 종 2022.02.04