에브리스디 치료 후 후기발병 SMA에 고용량 스핀라자 효과있을까…바이오젠, 새 임상 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 에브리스디(Evrysdi, 성분명 리스디플람) 치료를 받았던 환자에서 고용량 스핀라자(Spinraza, 성분명 뉴시너센) 치료의 잠재적 이점을 평가하는 임상연구가 시작된다. 바이오젠(Biogen)은 에브리스디 치료 후 후기 발병한(later-onset) 척수성 근위축증(SMA) 어린이, 청소년, 성인 환자에서 고용량 스핀라자의 임상 결과와 안전성을 평가하는 글로벌 3b상 연구인 ASCEND를 시작한다고 15일(현지시간) 밝혔다. 바이오젠 측은 "현재까지 이용 가능한 임상 데이터는 에브리스디로 치료받은 일부 SMA 환자에게 미충족 요구사항이 남아있음을 시사한다"면서 "ASCEND 연구는 고용량 스핀라자를 사용한 치료가 이러한 환자의 임상 결과를 개선할 가능성이 있는지 평가하는 것을 목표로 한다"고 설명했다. SMA 환자는 앉고 서고 움직이도록 지원하는 운동 뉴런의 지속적인 유지에 중요한 생존운동신경세포(SMN) 단백질을 충분히 생성하지 못한다. 시간이 지 2021.09.16

GSK, 대상포진 백신 '싱그릭스' 국내 허가

GSK는 대상포진 백신 싱그릭스(Shingrix, 재조합백신)가 6일 식품의약품안전처로부터 허가 받았다고 16일 밝혔다. 싱그릭스는 사백신이자 재조합 소단위 항원보강 재조합 백신으로 1회 0.5mL씩, 2개월 간격으로 총 2회 근육 주사한다. 이번 허가에 따라 만 50세 이상의 성인 또는 만 18세 이상에서 질병 혹은 치료로 인한 면역저하 또는 면역억제로 인해 대상포진의 위험이 높거나 높을 것으로 예상되는 사람에서 대상포진 예방을 목적으로 사용할 수 있게 됐다. 대상포진은 어린 시절에 수두를 유발하는 수두·대상포진 바이러스(varicella-zoster virus, VZV)가 잠복해 있다 재활성화 되면서 발생한다. 나이에 따른 면역력 저하가 가장 큰 발병 원인으로 나이가 들면서 VZV의 재활성을 억제하는 면역세포들의 수와 기능이 감소해 발생과 중증도가 높아진다. 미국에서는 만 50세 이상 성인의 99.5% 이상이 VZV에 감염돼 있으며, 3명 중 1명꼴로 재활성화 돼 대상포진을 유발 2021.09.16

알테오젠, 테르가제 품목 허가 위한 임상 IND 식약처 승인

알테오젠이 신규 재조합 히알루로니다제(ALT-B4)의 완제품인 테르가제(Tergase)의 임상계획서(IND)를 식품의약품안전처(MFDS)로부터 승인받았다고 16일 밝혔다. 이번 임상시험은 건강한 성인을 대상으로 테르가제를 투여해 안전성과 내약성 및 약동학 특성을 평가하기 위한 대규모 임상시험으로 260여명을 대상으로 서울대병원, 서울아산병원, 강북삼성병원, 건국대병원 등 다기관에서 진행될 예정이다. 테르가제의 허가 요건을 충족하는 허가 임상으로 인비보(in-vivo)/인비트로(in-vitro) 약리시험과 더불어 충분한 안전성/유효성이 입증되면 품목허가 신청을 할 수 있도록 식약처와 협의했다. 히알루로니다제 완제 의약품은 통증 완화, 부종 완화의 효과가 있으며 피부과, 성형외과 및 정형외과 등에서 사용되고 있다. 현재 동물에서 유래된 히알루로니다제의 동결건조 주사제 및 액상 주사제를 사용하고 있었지만 동물의 조직에서 유래된 불순물에 의한 부작용의 우려가 많다. 알테오젠은 신규한 재조합 2021.09.16

박셀바이오 이준행 대표, 국제백신학회 총괄조직위원장 선임

항암면역치료제 개발 전문 기업 박셀바이오는 이준행 대표(전남의대 교수)가 내년 국제백신학회(ISV, International Society for VACCINES) 정기학술대회 총괄조직위원장(Leading Organizing Chair)에 선임됐다고 16일 밝혔다. 이 대표는 2022년 6월 19~21일(현지시간) 캐나다 퀘벡에서 열릴 정기 학술대회의 전체 프로그램 수립을 책임진다. 1994년 설립된 ISV는 백신 분야 석학들과 연구자들이 참여하는 세계에서 가장 규모와 영향력이 큰 백신학술단체다. 이 대표는 2017년 학회 펠로우로 선출된 이래 지속적으로 ISV와 인연을 맺고 이사진으로 활동했다. 2019년 10월 학회 총회에서는 조직위원장으로 선출돼 연례학회 주제 설정과 프로그램 및 연사 선정 등을 담당하고 있다. 이 대표는 린다 클라빈스키스 영국 킹스칼리지 교수와 함께 내년도 ISV 학술위원회(Scientific Committee) 공동위원장도 맡고 있다. 이 대표는 "여러 석학 2021.09.16

美서 면역력 떨어진 암환자 대상 코로나19 백신 2상 돌입…기존 백신 한계 넘을까

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국에서 골수이식 또는 CAR-T 치료를 받은 혈액암 환자를 대상으로 코로나19 백신의 안전성과 유효성을 연구하는 임상시험이 처음으로 시작된다. 미국 시티오브호프메디컬센터(City of Hope National Medical Center)는 면역이 약하고 면역억제요법을 받고 있는 사람들을 대상으로 연구용 코로나19 백신 COH04S1과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받은 화이자 백신과 비교하는 2상 임상시험의 환자 등록을 시작했다고 14일(현지시간) 밝혔다. 이번 임상시험의 대상자는 연구에 등록하기 최소 3개월 전 환자 자신의 줄기세포 또는 기증자의 세포를 사용해 골수이식 또는 CAR-T 세포요법을 받은 혈액암 환자와 다른 요구 사항을 충족하는 혈액암 환자다. 참가자는 28일 간격으로 2회 주사를 받게 된다. COH04S1은 2상 단계까지 이른 코로나19 백신 중 유일하게 SARS-CoV-2 스파이크(S) 및 뉴클레오캡시드(N) 단백질을 모두 포 2021.09.16

이엔셀, 인게니움테라퓨틱스와 난치성 백혈병치료제에 대한 위탁생산계약 체결

세포치료제 전문 위탁개발생산 기업인 이엔셀이 8일 인게니움테라퓨틱스와 난치성 백혈병치료제(IGNK001)에 대한 위탁생산계약(CMO)을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 위탁생산계약으로 이엔셀은 Memory-like NK 플랫폼 기반 항백혈병 타겟 NK 세포치료제의 임상시험계획승인(IND)에 필요한 시료 및 임상시험용의약품(IP) 1/2상의 턴키 생산을 진행하게 된다. 이엔셀 장종욱 대표이사는 "인게니움테라퓨틱스의 NK 세포치료제가 성공적으로 임상시험에 진입할 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "당사가 보유한 GMP기술 및 노하우로 인게니움테라퓨틱스의 최신 기술을 구현해 첨단바이오의약품 발전에 기여할 것이다"고 말했다. 2021.09.15

강스템바이오텍, 급성호흡곤란증후군 치료제 국책과제 선정

강스템바이오텍은 '면역조절능 특화 줄기세포를 이용한 급성호흡곤란증후군(ARDS) 치료제 개발'이라는 과제명으로 2021년 제 1차 범부처재생의료기술개발사업에 선정됐다고 15일 밝혔다. 강스템바이오텍은 2020년부터 ARDS 적응증에 대해 기초연구를 진행해 왔으며, 이번 과제 선정을 통해 2021년부터 2024년까지 총 12억 5000만원의 연구비를 지원받게 된다. 이를 통해 ▲후보 물질 선정 및 평가 시스템 구축 ▲효력시험, 기전연구 ▲GLP 비임상시험, Clinical Lot 제조, 임상 1상 신청 ▲임상 1상 승인, 바이오 마커 발굴 등을 진행할 예정이다. 급성호흡곤란증후군은 바이러스, 폐렴, 외상, 패혈증 등 다양한 외부자극에 의해 유발되는 질환으로 저산소증, 호흡부전을 수반하며 약 2~3주 이후에는 폐섬유화가 초래돼 사망에까지 이르게 되는 질환이다. 이는 중증 코로나19 환자가 사망하게 되는 주요 원인이기도 하다. 사망률이 30~50%에 이르지만 아직 인공호흡기와 보존적 치료 2021.09.15

바이오리더스, 코로나19 변이 대응백신 동물실험 결과 10월 학회서 발표

신약개발기업 바이오리더스가 다양한 코로나19 변이 바이러스에 대응 가능한 백신의 동물실험 결과를 10월 13일부터 3일간 제주에서 개최되는 '제71회 대한해부학회 학술대회'에서 발표한다고 15일 밝혔다. 최근 알파, 델타, 뮤 등 코로나19의 새로운 변이 바이러스 출현으로 인해 현재 접종되고 있는 단일 스파이크(Spike) 항원을 이용한 백신은 코로나19 변이는 물론 돌파감염으로 인한 감염자 확산 방지 효과가 높지 않은 것으로 알려져 있다. 특히 스파이크(Spike) 항원은 바이러스가 진화를 통해 계속적으로 변이가 생기기 때문에 개발속도가 변이종 출현 속도를 따라잡지 못하고 있다. 이를 극복하기 위해 바이오리더스는 효과적으로 코로나19의 다양한 변이를 예방하는 전략을 기반으로 신개념 백신을 개발중에 있다. 바이오리더스는 바이러스 구성체 중 변이가 거의 발견되지 않고 강력하면서도 지속적인 장기 면역 반응을 유도하는 뉴클레오캡시드(Nucleocapsid, 바이러스 핵산과 그것을 둘러싼 2021.09.15

한국노바티스-KT-대한심부전학회, 심부전 환자 입원 위험관리서비스 공동개발 협력

한국노바티스와 디지털 플랫폼 기업 KT가 대한심부전학회와 함께 심부전 환자의 재입원 예방을 위한 환자 위험관리 서비스를 공동 연구개발하기 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 공동연구는 한국노바티스와 KT가 5월에 체결한 '디지털&바이오 헬스케어 생태계 활성화 협력을 위한 업무협약'의 후속으로 진행되는 프로젝트다. 심부전이란 심장혈관(관상동맥) 질환, 심장근육(심근) 질환, 고혈압, 판막질환 등 다양한 원인에 의해 심장이 혈액을 받아들이는 충만 기능(이완 기능)이나 짜내는 펌프 기능(수축 기능)이 저하돼 신체 조직에 필요한 혈액을 제대로 공급하지 못하는 질환으로 주요 증상은 호흡 곤란, 혈액 정체로 인한 다리 부종과 체중 증가, 심각한 피로감 등이다. 대한심부전학회에 따르면 국내 심부전 유병률은 2002년 0.77%에서 2018년 2.24%로 꾸준히 증가하는 추세이며 특히 80세 이상에서는 12%가 심부전을 진단받고 있어 고령화에 따라 환자는 지속 증가할 것으로 2021.09.15

바이엘 코리아, '환자의 안전과 우리' 버츄얼 사내 행사 진행

세계적인 생명과학 기업 바이엘 코리아는 세계보건기구(WHO)가 지정한 세계 환자 안전의 날과 보건복지부가 지정한 환자 안전의 날을 맞아 환자 안전의 중요성과 환자중심주의에 대한 의식을 고취하기 위한 버츄얼 사내행사 '환자의 안전과 우리(Patient Safety & Bayer)'를 15일 진행했다. 이번 행사는 바이엘이 환자중심주의 문화 구축을 위해 진행하는 Patient Like Us 캠페인의 일환으로, 바이엘의 최우선 과제이자 비즈니스의 핵심인 환자 안전과 환자중심주의에 대해 임직원 모두가 함께 생각해보길 바라는 뜻에서 기획됐다. 또한 WHO가 2019년 세계 환자안전의 날을 9월 17일로 지정하고, 세계적으로 동참을 요청함에 따라 복건복지부가 기존 5월 29일이던 환자 안전의 날을 올해부터 9월 17일로 변경한데에 대한 지지와 동참의 의미도 담고 있다. 이날 첫 번째 세션에서는 3월 제약사업부 직원 161명을 대상으로 한 '환자중심주의 인식 및 참여 서베이' 결과를 공유했다. 2021.09.15