젬백스 "알츠하이머병 임상2상 환자 등록 완료"

젬백스앤카엘이 'GV1001®'의 알츠하이머병 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 13일 밝혔다. 젬백스는 2017년 8월부터 한양대학교 구리병원 등 총12개 기관에서 중등도(중기) 혹은 중증(말기)의 알츠하이머병 환자를 대상으로 'GV1001'의 유효성 및 안전성 평가를 목적으로 한 2상 임상시험을 진행하고 있다. 알츠하이머병은 특정 단백질, 즉 베타아밀로이드(β-amyloid)와 타우(Tau) 단백질의 응축 및 침착으로 인한 신경독성으로 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 인지기능이 저하돼 일상생활이 불가능한 상황까지 진행하는 퇴행성 신경질환이다. 2017년 Globaldata 자료에 따르면 세계 주요 7개국(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본)에서 2016년 알츠하이머병 치료제의 글로벌 시장규모는 약 30억 불(약 3.3조 원)에 달했으며, 연평균 17.3% 증가세를 2019.03.13

첫 산후우울증 치료제 美승인 임박…부작용낮춘 후속파이프라인도 대기

첫 산후우울증(PPD) 치료 후보물질에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인 결정이 코앞으로 다가왔다. 12일 관련업계에 따르면 FDA는 19일까지 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)의 줄레소(Zulresso, 성분명 brexanolone)의 승인여부를 판단한다. 줄레소는 속효성 정맥주사제로, 시냅스와 엑스트라시냅스 GABAA 수용체에 대한 알로스테릭 조절제(allosteric modulator)다. 신경전달물질 수용체 활성에 대한 알로스테릭 조절은 수용체를 완전하게 활성화 또는 억제시키는 것이 아니라 필요한 만큼 다양한 수준으로 활성화시킬 수 있다. 산후우울증 치료제로 FDA에서 검토된 것은 이번이 처음이다. 산후우울증은 미국에서 출산한 여성 9명 가운데 1명, 연간 40만 명에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 줄레소는 지난해 11월 FDA 정신약리학의약품자문위원회(PDAC)와 약물안전성 및 위험관리자문위원회(DSaRM) 공동 투표에서 17대 1로 승인 권 2019.03.13

셀트리온·삼성 이어 화이자까지…美FDA 4번째 허셉틴 바이오시밀러 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 허셉틴(Herceptin, 성분명 트라스투주맙) 바이오시밀러(biosimilar)를 추가로 승인했다. 화이자(Pfizer)는 11일(현지시간) FDA로부터 트라지메라(Trazimera)를 허셉틴 바이오시밀러로 판매 허가를 받았다고 밝혔다. 마일란(Mylan)·바이오콘(Biocon)의 오기브리(Ogivri, MYL-1401O), 셀트리온(Celltrion)의 허쥬마(Herzuma, CT-P6), 삼성바이오에피스(Samsung Bioepis)의 온트루잔트(Ontruzant, SB3)에 이어 네 번째다. 이번 FDA 승인은 트라지메라와 오리지널 의약품 간의 높은 유사성을 입증하는 포괄적인 데이터 패키지 검토에 근거해 이뤄졌다. 여기에는 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 임상적 동등성을 보여준 REFLECTIONS B327-02 연구 데이터가 포함됐다. 이 연구결과는 최근 British Journal of Cancer에 게재됐다. 2019.03.13

식약처, 대마성분 의약품 공급 시작…대마오일·추출물은 제외

식품의약품안전처는 12일 자가 사용을 목적으로 국내 대체치료제가 없는 희귀‧난치질환 치료를 위한 대마성분 의약품의 구입 절차를 주요 내용으로 하는 '마약류 관리에 관한 법률 시행령 및 시행규칙'을 개정‧공포했다. 주요 내용은 ▲희귀‧난치질환자를 위한 대마성분 의약품 자가치료용 취급승인 및 수입 절차 마련 ▲의료용 마약의 조제·판매 지역제한 폐지 ▲행정처분 기준 개선 등이다. 대마는 그 동안 학술연구 등 특수한 목적 이외에는 사용이 전면 금지됐으나 12일부터는 희귀난치 질환자의 경우 해외에서 의약품으로 허가받은 대마성분 의약품을 자가치료 목적으로 구입할 수 있게 됐다. 대마초에서 유래된 것이라도 해외에서 의약품 허가를 받지 않은 식품, 대마오일, 대마추출물 등은 신청할 수 없다. 구입을 위해서는 식약처에 ▲취급승인 신청서 ▲진단서(의약품명, 1회 투약량, 1일 투약횟수, 총 투약일수, 용법 등이 명시된 것) ▲진료기록 ▲국내 대체치료수단이 없다고 판단한 의학적 소견서를 제출하여 취급승 2019.03.12

23앤드미, 제2형 당뇨병 예측 DTC 유전자검사 출시 예고

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 개인 유전체 기업인 23앤드미(23andMe)가 다유전자위험점수(polygenic risk scores, PRS)를 이용한 질병 예측 서비스 상용화 계획을 발표했다. 23앤드미는 10일(현지시간) 미국 텍사스주 오스틴시에서 열린 사우스 바이 사우스웨스트(South by Southwest, SXSW) 페스티벌과 보도자료를 통해 유전자로 제2형 당뇨병에 걸릴 위험을 예측하는 새로운 유전자 건강 예측 보고서를 제공할 예정이라고 밝혔다. 이 서비스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 검증받지 않았고, 제2형 당뇨병 진단을 목적으로 하지 않는다. 23앤드미 공동 설립자이자 최고경영자(CEO)인 앤 워치츠키(Anne Wojcicki)는 "당뇨병은 미국의 주요 보건 이슈로, 인구의 절반 가까이가 당뇨병에 영향을 받는 것으로 알려져있다"면서 "고객들이 제2형 당뇨병이 발생할 수 있는 유전적 가능성에 대해 알게 되면, 자신의 생활 양식을 바꿀 동기를 가지고 궁극적으로는 2019.03.11

이뮨온시아, 면역항암제 IMC-001 임상 1상 성공리에 마쳐

면역항암제 개발 회사 이뮨온시아가 면역항암제의 일종인 면역관문억제제 IMC-001의 국내 임상1상을 성공리에 마쳤다고 11일 밝혔다. IMC-001은 PD-L1을 표적으로 하는 항체 신약으로, 2018년 2월 식품의약품안전처로부터 국내 기업으로서는 최초로 임상 승인받았다. 임상 1상 용량 상승 시험은 전이성/국소 진행성 고형암 환자를 대상으로 서울대병원과 삼성의료원에서 수행됐다. 이뮨온시아 측은 이번 시험에서 당초 계획보다 빠르게 제2상 임상 권장용량(RP2D, Recommended Phase 2 Dose)이 결정됐으며, 시험 된 모든 용량군에서 용량제한 이상반응이 관찰되지 않았다고 밝혔다. 세부 내용은 추후 학회 등을 통해 발표될 예정이다. 유한양행과 미국 소렌토의 합작회사인 이뮨온시아는 사노피 글로벌 R&D 출신의 송윤정 대표를 포함하여 국내외 제약사에서 15~20년의 신약개발을 경험한 R&D팀으로 구성돼 있다. 파이프라인으로 IMC-001을 비롯한 여러 개의 면역항암제를 가지고 2019.03.11

이의경 식약처장 "바이오헬스 분야 강력한 규제혁신 지금 아니면 안된다"

식품의약품안전처 이의경 신임 처장이 바이오 헬스 분야에서의 강력한 규제 혁신을 시사했다. 이의경 처장은 11일 충북 오송 보건의료센터 후생관에서 개최된 제5대 식품의약품안전처장 취임식을 가졌다. 이 처장은 취임사에서 "국민소득 3만불 진입과 기대수명의 증가로 건강한 삶에 대한 국민의 요구가 높아지면서 의약품, 의료기기, 건강기능식품, 화장품 등 바이오 헬스 분야에 대한 혁신의 요구가 높아지고 있다"면서 "현장에서는 생각하는 것보다 훨씬 더 강한 규제혁신 요구가 있고, 지금이 아니면 안된다는 절박함과 비장함마저 있다"고 말했다. 또한 정부의 목표인 "혁신적 포용국가 실현에 책임감을 가지고 적극 동참해야 한다. 그리고 그 속에서 국민이 체감할 수 있는 성과를 창출해야 한다"면서 이와 관련해 6가지 해야할 일을 제시했다. 구체적으로 ▲국민을 향한 정책 수립 ▲국민편익 관점에서 규제 설계 ▲명확하고 공감할 수 있는 정책 ▲역량 강화 ▲현장과의 소통 확대 ▲소통하고 창의적으로 일할 수 있는 2019.03.11

휴메딕스, 골관절염치료제 '휴미아주' 식약처 품목허가 취득

휴메딕스가 8일 식품의약품안전처로부터 1회제형 골관절염치료제 ‘휴미아주’의 품목 허가를 취득했다고 11일 밝혔다. 휴미아주는 휴메딕스의 독자적인 생체 고분자 응용 바이오 기술에 고순도 히알루론산 생산 기술을 접목, 정상인의 관절 활액 물성과 유사한 골관절염치료제로 1회 투여만으로 6개월간 약효가 지속되는 것이 특징이다. 기존 동일 제제의 치료제들이 1주 1회씩, 3회 또는 5회를 투여해야만 지속되었던 약효를 1회 투여로 줄여 환자들이 여러 차례 정기적으로 병원을 방문해야 했던 불편함을 대폭 개선했다. 휴메딕스는 올 상반기 내 휴미아주의 보험 약가를 획득하고 국내 출시를 추진, 빠르게 시장에 안착하겠다는 계획이다. 이를 위해 1월 휴온스, 신풍제약과 라이선스 및 공급·판매 계약체결을 완료하는 등 시장 진입을 위한 준비를 체계적으로 추진해 왔다. 휴온스는 하이히알원스, 신풍제약은 하이알원샷이라는 품목명으로 국내 시장에 출시할 예정이며 휴메딕스는 휴온스와 신풍제약의 견고한 유통 및 영업망 2019.03.11

코오롱생명과학, KLS-2031 美 FDA 임상1상‧2a상 IND 승인

코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자치료제인 KLS-2031의 미국 1‧2a상 임상 진행을 위한 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다. 신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다. KLS-2031은 골관절염 세포유전자치료제인 인보사의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 아데노 부속 바이러스 전달체(AAV vector) 2개에 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10) 3개를 탑재했다. 첫 번째 전달체에는 'GAD65'유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 'GDNF'와 'IL-10' 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용 2019.03.11

LG화학, 6가 혼합백신 개발해 전세계 영유아 보건 문제 해결한다

LG화학은 6가 혼합백신 개발을 위해 미국 빌앤멜린다게이츠재단(Bill & Melinda Gates Foundation)으로부터 3340만 달러(약 370억원) 규모의 자금을 지원받는다고 11일 밝혔다. 이번 지원은 기존 소아마비 백신 개발에 총 1950만 달러(약 220억원) 규모의 자금을 지원 받은데 이어 두 번째다. LG화학이 개발 중인 6가 혼합백신은 영유아에게서 치사율이 높은 디프테리아, 파상풍, 백일해, B형 간염, 뇌수막염, 소아마비 등 6개 질병을 동시에 예방하는 백신이다. 혼합백신은 각 백신 원액 간의 면역학적 간섭 반응을 고려해야 하기에 예방 질환의 수가 많을수록 더욱 높은 수준의 연구개발 역량이 요구된다. 현재 세계보건기구(WHO, World Health Organization)의 사전적격성평가(PQ, Pre-Qualification) 인증을 받은 6가 혼합백신 제품이 없어 LG화학이 상용화에 성공한다면 높은 접종편의성으로 전세계 백신 접종률을 크게 향상시킬 것으 2019.03.11