MEDI:GATE NEWS 베이진코리아 브루킨사캡슐, 희귀혈액암 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 급여 적용

기사입력시간 23.04.28 14:54최종 업데이트 23.04.28 14:54

베이진코리아가 브루킨사캡슐80밀리그램(성분명 자누브루티닙)이 보건복지부 약제급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안 고시에 따라 5월 1일부터 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia; WM) 치료제로 급여가 적용된다고 28일 밝혔다. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법에 적용된다. 브루킨사는 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK)를 표적하는 2세대 BTK 억제제이다. 기존 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들은 암세포 외에 정상세포까지 손상되는 항암화학요법으로 치료받았다. 브루킨사는 악성 B세포 수용체(B cell receptor; BCR)를 통해 BTK 단백질을 표적 함으로써, 효과와 부작용 모두 개선했다는 평가를 받고 있다. 현재 국내에서 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법과 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자에서 단독요법으로 승인을 받았다. 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)은 비호지킨 림프종의 일종으로 드물게 발생하는 혈액암이다. 주로 고령층에서 발생하며, 진단 시 평균연령은 70세로 알려져 있다. 주요 발병기전은 골수에 단클론의 면역글로불린 M(Immunoglobulin M, IgM)을 분비하는 림프형질세포의 침윤이다. 따라서 면역글로불린 M의 과잉생산으로 인해 과다점성증후군이 나타날 수 있다. 즉, 분자량이 매우 커서 마크로(macro, 거대한) 글로불린이라고도 불리는 면역글로불린 M의 증가로 혈액점도가 상승하여 혈류장애, 두통, 코피나 망막출혈, 뇌출혈, 신체저림 등의 증상이 나타날 수 있다. 골수 침범으로 인한 빈혈과 혈소판감소증, 호중구감소증도 흔하다. 일부 환자들은 발열, 야간 발한이나 설명할 수 없는 체중 감소를 겪는다. 이러한 특징에 대해1944년 스웨덴의 의사 발덴스트롬이 이 질환을 처음 서술하여 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)이라 불린다. 브루킨사는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자를 대상으로 한 ASPEN 3상 연구 결과, 면역글로불린 M 수치 중앙값을 79% 감소시켰다. 또한 완전반응(CR) 또는 ‘매우좋은부분반응(VGPR)’에 도달한 환자의 18개월 시점 event free rate는 93%였다. B세포 림프종 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 WM 환자를 3년간 치료한 결과, 우수한 장기 내약성을 보였다. 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "발덴스트롬 마크로글로불린혈증은 증상이 비특이적이고 감별해야 하는 질환들이 있어 전문가와의 상담이 중요하다. 최근까지 보험급여적용이 되는 약제 중 부작용이 적고 효과가 좋은 치료제가 없어, 그동안 치료의 불모지로 여겨졌다"며 "자누브루티닙은 기존의 세포독성항암제 대비, 치료효과가 좋고 부작용은 적은 표적치료제다. 이번 브루킨사캡슐의 보험급여 적용은 국내의료진과 환자들에게 가뭄 속 단비 같은 소식이다. 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들이 경제적 부담을 덜고 보다 적극적으로 치료에 임할 것을 기대한다"고 밝혔다. 베이진코리아 양지혜 대표이사는 "베이진은 혁신적인 신약 임상연구를 적극적으로 한국에 유치해 치료 접근성을 확대하고 있다. 브루킨사캡슐의 발덴스트롬 마크로불린혈증(WM)에서 급여 적용이 한국 내에서 그동안 소외된 희귀 암환자들에게 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 수 있게 됐다"며 "앞으로 베이진코리아는 환자 접근성을 최우선으로 혁신적인 신약을 개발하여 빠르게 환자들이 치료받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

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베이진코리아 브루킨사캡슐, 희귀혈액암 '발덴스트롬 마크로글로불린혈증' 급여 적용

1일부터 급여적용, 국내 첫 표적치료제 등장으로 치료 불모지로 여겨지던 WM 환자들에게 희망

베이진코리아가 브루킨사캡슐80밀리그램(성분명 자누브루티닙)이 보건복지부 약제급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안 고시에 따라 5월 1일부터 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia; WM) 치료제로 급여가 적용된다고 28일 밝혔다. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법에 적용된다.

브루킨사는 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK)를 표적하는 2세대 BTK 억제제이다. 기존 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들은 암세포 외에 정상세포까지 손상되는 항암화학요법으로 치료받았다. 브루킨사는 악성 B세포 수용체(B cell receptor; BCR)를 통해 BTK 단백질을 표적 함으로써, 효과와 부작용 모두 개선했다는 평가를 받고 있다.

현재 국내에서 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법과 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자에서 단독요법으로 승인을 받았다.

발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)은 비호지킨 림프종의 일종으로 드물게 발생하는 혈액암이다. 주로 고령층에서 발생하며, 진단 시 평균연령은 70세로 알려져 있다. 주요 발병기전은 골수에 단클론의 면역글로불린 M(Immunoglobulin M, IgM)을 분비하는 림프형질세포의 침윤이다.

따라서 면역글로불린 M의 과잉생산으로 인해 과다점성증후군이 나타날 수 있다. 즉, 분자량이 매우 커서 마크로(macro, 거대한) 글로불린이라고도 불리는 면역글로불린 M의 증가로 혈액점도가 상승하여 혈류장애, 두통, 코피나 망막출혈, 뇌출혈, 신체저림 등의 증상이 나타날 수 있다. 골수 침범으로 인한 빈혈과 혈소판감소증, 호중구감소증도 흔하다. 일부 환자들은 발열, 야간 발한이나 설명할 수 없는 체중 감소를 겪는다. 이러한 특징에 대해1944년 스웨덴의 의사 발덴스트롬이 이 질환을 처음 서술하여 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)이라 불린다.

브루킨사는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자를 대상으로 한 ASPEN 3상 연구 결과, 면역글로불린 M 수치 중앙값을 79% 감소시켰다. 또한 완전반응(CR) 또는 ‘매우좋은부분반응(VGPR)’에 도달한 환자의 18개월 시점 event free rate는 93%였다. B세포 림프종 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 WM 환자를 3년간 치료한 결과, 우수한 장기 내약성을 보였다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "발덴스트롬 마크로글로불린혈증은 증상이 비특이적이고 감별해야 하는 질환들이 있어 전문가와의 상담이 중요하다. 최근까지 보험급여적용이 되는 약제 중 부작용이 적고 효과가 좋은 치료제가 없어, 그동안 치료의 불모지로 여겨졌다"며 "자누브루티닙은 기존의 세포독성항암제 대비, 치료효과가 좋고 부작용은 적은 표적치료제다. 이번 브루킨사캡슐의 보험급여 적용은 국내의료진과 환자들에게 가뭄 속 단비 같은 소식이다. 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들이 경제적 부담을 덜고 보다 적극적으로 치료에 임할 것을 기대한다"고 밝혔다.

베이진코리아 양지혜 대표이사는 "베이진은 혁신적인 신약 임상연구를 적극적으로 한국에 유치해 치료 접근성을 확대하고 있다. 브루킨사캡슐의 발덴스트롬 마크로불린혈증(WM)에서 급여 적용이 한국 내에서 그동안 소외된 희귀 암환자들에게 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 수 있게 됐다"며 "앞으로 베이진코리아는 환자 접근성을 최우선으로 혁신적인 신약을 개발하여 빠르게 환자들이 치료받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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