모더나, 프로피온산혈증 치료제 mRNA-3927 1/2상 중간 결과 발표

모더나가 프로피온산혈증(Propionic acidemia, PA) mRNA 치료제 후보물질 mRNA-3927의 임상 1/2상 중간 결과를 2023 미국 유전자세포치료학회(American Society of Gene + Cell Therapy(ASGCT) Annual Meeting))에서 발표했다고 22일 밝혔다. 진행 중인 글로벌 임상 1/2상은 프로피온산혈증이 유전자적으로 확인된 1세 이상의 참가자를 대상으로 mRNA-3927의 안전성과 약리 및 약동성을 평가하기 위한 오픈 라벨, 다기관 용량 최적화 연구(NCT04159103)다. 초기 투여 요법으로 0.3mg/kg을 3주마다 정맥 내 투여했으며 후속 용량은 2주마다 투여했다. 용량 최적화 시험(10회 용량)을 완료한 참가자는 오픈 라벨 연구(NCT05130437)에서 치료를 계속할 수 있다. 1차 평가 변수는 안전성과 내약성이며 2차 및 탐색적 평가 변수는 약리, 잠재적 혈장 바이오마커 평가, 대사성 대상부전(metabolic 2023.05.22

알지노믹스, 미국 유전자세포치료학회에서 RZ-004 연구결과 구두발표

알지노믹스가 미국 로스엔젤레스에서 열린 미국유전자세포치료학회(ASGCT)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 22일 밝혔다. 지난달 미국안과학회(ARVO)에서 신규 치료제로서의 가능성을 소개했고, 이번 미국 유전자세포치료학회에서는 물질최적화 및 비임상시험 결과 등 그동안의 연구결과를 집대성해 발표했다. 발표는 알지노믹스 유전질환 과제책임자인 김지현 박사가 맡았다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계로, 여러 질환 동물모델에서 확인한 유효성 및 안전성시험, 독성시험 결과 등 임상단계로 진입 가능한 수준의 비임상 결과들이 축적돼 있다. 특히 망막전위도(ERG) 및 광간섭단층검사(OCT) 등을 통해 유효성을 입증했고 설치류 밎 돼지모델과 영장류를 활용해 안전성도 입증했다. 2023.05.22

셀트리온헬스케어 '램시마SC', 브라질 출시로 중남미 시장 공략 본격화

셀트리온헬스케어가 중남미 최대 규모의 제약시장인 브라질에서 자가면역질환 치료제 램시마SC(성분명 인플릭시맙, 피하주사제형)를 출시하며 중남미 시장 공략에 본격 돌입했다고 22일 밝혔다. 셀트리온헬스케어는 지난해 11월 브라질 위생감시국(Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria, ANVISA)에서 램시마SC에 대한 판매 허가가 이뤄진 이후 약가 등재 등 필수적인 업무들을 진행함과 동시에 정부 기관과의 소통을 지속하면서 램시마SC 런칭 준비에 집중했다. 램시마, 트룩시마(성분명 리툭시맙) 등 기존 제품들과 함께 램시마SC도 직접판매(직판)할 계획이며, 성공적인 시장 안착을 위해 현지 법인 소속 커머셜 인력을 30여명까지 확충하는 등 직판 역량을 지속적으로 강화해왔다. 브라질은 중남미 제약시장의 절반 이상을 차지하는 핵심 국가로 주변 지역에 미치는 영향력이 크다. 이에 셀트리온헬스케어는 런칭 초기부터 정부, 의사, 환우회 등 주요 이해관계자들과 미팅을 확대 2023.05.22

세계 최대 수면학술대회 SLEEP 2023에서 발표될 주요 주제는

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국수면학회(AASM)와 수면연구학회(SRS)가 공동으로 개최하는 제37차 미국수면학회(APSS) 연례 학술대회인 SLEEP 2023이 6월 3일부터 7일까지(현지시간) 미국 인디애나폴리스에서 열린다. 학술대회에서는 기초 및 중개 수면 과학과 일주기 과학, 폐쇄성 수면 무호흡증 및 만성 불면증과 같은 수면 장애의 진단 및 치료에 대한 발전 사항을 논의한다. 100개 이상 세션과 1000개 이상 연구 초록이 구두 및 포스터 형식으로 발표되며, 전 세계에서 약 4000명이 참석할 예정이다. 기조강연 연자로는 미국 노스웨스턴대학교 파인버그의대(Northwestern University Feinberg School of Medicine) 수면의학센터장인 필리스 지(Phyllis Zee) 박사가 참석한다. 지 박사는 6월 5일 오전 '건강 수명 증진을 위한 일주기 및 수면 과학의 연결'에 대해 발표할 예정이다. 같은 날 오후 미국 웨이크포레스트의대(Wake Fo 2023.05.19

넥스트젠바이오사이언스, 유럽 피부과학회서 NXC736 임상 1상 결과 발표

넥스트젠바이오사이언스가 유럽피부과학회(EADV 2023)에서 자가면역질환 치료제 파이프라인 NXC736의 임상 1상 결과를 발표했다고 19일 밝혔다. 올해로 32번째 열리는 EADV는 유럽 최대 피부과학회로, 올해는 이달 18일부터 20일까지 사흘간 스페인 세비야 현지와 온라인으로 동시 진행된다. 넥스트젠바이오사이언스는 자가면역질환 치료제 NXC736에 대해 2021년 8월 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인 후 서울대병원에서 임상시험을 진행해 2023년 2월 종료했다. NXC736은 ‘스핑고신-1 포스페이트’(Sphingosine-1 phosphate) 수용체 1과 4를 선택적으로 조절하는 길항체다. 전임상 단계에서 면역억제 작용 및 간과 신장, 폐 등 다양한 섬유화 동물모델에서 우수한 항섬유화 효과와 우수한 안전성을 확인했다. 서울대병원 임상약리학과 이승환 교수 연구진은 NXC736을 건강한 남성들을 대상으로 14일간 투약 결과 중증 이상반응 및 심각한 이상반응은 보고되지 않았 2023.05.19

대한골대사학회, "국가검진 골밀도 T점수 제공 환영…골다공증 사후관리 강화해야"

대한골대사학회가 정책토론회를 열고 ‘국가건강검진 골밀도검사 실효성 제고를 위한 사후관리 강화 방안’을 제언했다. 현재 국민건강보험공단이 국가건강검진을 통해 54세, 66세 여성에게 제공하고 있는 골밀도검사로 골다공증을 발견한 국민들이 적극적으로 치료에 나서게 해 골절 예방 실효성을 높이기 위함이다. 대한골대사학회는 18일 제11차 Seoul Symposium on Bone Health(SSBH 2023)·제34차 춘계학술대회에서 국회 보건복지위원회 소속 백종헌 국회의원과 공동으로 주최한 노인 골절 예방 선순환을 위한 골다공증 정책 개선 토론회의 두번째 세션 '국가건강검진 골밀도검사 실효성 제고를 위한 사후관리 강화 방안' 토론회를 진행했다. 이 자리에서 학회는 '2023 골다공증 대국민 인식조사 결과'를 발표하며 골밀도검사 활성화의 중요성을 환기하고, 국가건강검진 골밀도검사의 골다공증 사후관리 방안을 제언했다. 골다공증 고위험군 5070 여성 "골다공증 위험하지만 내 뼈 수치는 몰라 2023.05.19

한국화이자제약, 궤양성대장염 질환 정보 플랫폼 '유캔두잇' 웹사이트 론칭

한국화이자제약 염증 및 면역질환 사업부가 ‘세계 염증성 장질환의 날(World IBD Day)’을 맞아 궤양성대장염(Ulcerative Colitis, UC) 환자들을 위해 최신 질환 정보를 제공하는 통합 디지털 플랫폼 ‘유캔두잇(UCan do it)’을 19일 론칭한다고 밝혔다. 유캔두잇(UCan do it)이라는 웹사이트 명은 궤양성대장염의 영문 약자인 ‘UC’를 활용해 ‘함께 노력하면 궤양성대장염을 극복할 수 있다’는 응원의 의미를 담고 있으며 ‘세계 염증성 장질환의 날’인 19일부터 접속이 가능하다. 유캔두잇은 ▲‘궤양성대장염이란?’(질환 및 치료, 증상과 진단, 발병 추이 등 질환 소개) ▲‘궤양성대장염과 함께 살아가기’(국내외 환자 대상 설문조사 인포그래픽 및 환자 스토리 영상) ▲‘생활의 팁’(일상에서 실천할 수 있는 질환 관리 방법) ▲‘강의 및 영상’(소화기내과 전문의들의 질환 관련 궁금증 해소 영상) 등 4가지 탭으로 구성돼 있다. 론칭 이후에도 계속 콘텐츠가 업데 2023.05.19

AI기반 신약 개발기업 파로스아이바이오, 증권신고서 제출…7월 상장 예정

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오가 18일 금융위원회에 증권신고서를 제출하고 코스닥 상장을 위한 공모 절차를 본격 추진한다. 2016년 설립된 파로스아이바이오는 자체 AI 플랫폼 케미버스(Chemiverse)를 활용한 차별화된 신약개발 프로세스를 보유하고 있다. 케미버스는 빅데이터 분석을 통해 적은 리소스를 갖고 단시간에 새로운 약물 파이프라인을 실시간으로 관리할 수 있는 프레임워크를 가지고 있다. 현재 케미버스는 파이프라인의 연구개발 과정에서 탐색, 유도물질 도출, 후보물질 도출, 임상시험 등의 단계에 활용되고 있으며, 정확하고 효율적인 신약개발에 기여하고 있다. 주력사업은 희귀·난치성 질환 치료제 개발이다. 확보한 주요 파이프라인으로는 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘PHI-101’과 항암제 치료물질인 ‘PHI-201’(pan-KRAS 저해제), ‘PHI-501’(악성흑색종, 난치성 대장암, 삼중음성 유방암)등이 있다. PHI-101은 연내 1상을 완료하 2023.05.18

뇌질환 전자약 개발 '리솔', 뉴패러다임인베스트먼트로부터 프리A 투자 유치

뇌질환 진단·치료 전자약 플랫폼을 운영하고 있는 헬스케어 스타트업 리솔(LEESOL)이 중소벤처기업부의 팁스(TIPS) 운영사인 액셀러레이터 뉴패러다임인베스트먼트로 부터 프리A 투자 유치에 성공했다고 18일 밝혔다. 리솔은 뉴패러다임의 2023년도 아기유니콘 성장 프로그램을 통해 선정된 딥테크 분야 투자기업으로, 향후 3년간 15억 원을 추가 지원받을 수 있는 딥테크 팁스(TIPS) 추천도 받게 된다. 리솔은 초음파, MRI 등 한국 1세대 의료기기 벤처회사 메디슨의 핵심 인력을 주축으로 2017년 창립한 전자약 개발 헬스케어 스타트업이다. 뇌 자극 및 뇌파 동조 기술을 통한 뇌행성 뇌질환(알츠하이머) 진단 및 정신과 질환(수면, 우울) 치료 플랫폼 사업을 전개하고 있다. 2019년 tACS 방식의 두개전기자극(CES)을 이용한 수면 장애 개선 및 치매 예방 기기인 슬리피솔(Sleepisol) 웨어러블 기기 개발에 성공했다. 세로토닌, 멜라토닌, GABA 등 수면 관련 뇌 신경전달물 2023.05.18

베르티스, 세계단백체학회 산업자문위원회 합류

베르티스가 프로테오믹스(Proteomics, 단백질체학) 분야의 세계 최고 권위 학회인 세계단백체학회(HUPO, Human Proteome Organization)의 산업자문위원회(Industrial Advisory Board, IAB)에 합류했다고 18일 밝혔다. 2001년 출범한 세계단백체학회는 뉴멕시코주 정부의 인가를 받은 비영리기구로 인간의 단백체(proteome)를 연구하는 프로테오믹스 분야에서 가장 규모가 큰 비영리 국제 과학 조직이다. 2023년 5월 기준 연구자 796명이 소속돼 활동 중이며 새로운 기술 및 기법, 교육 개발을 촉진하고 국제적 협력과 공동연구를 통해 프로테오믹스 분야의 발전을 주도하고 있다. 세계단백체학회 소속 산업자문위원회는 프로테오믹스 기반의 혁신 기술 및 제품에 대해 논의하고, 산업계 동향을 점검해 학회 의회(HUPO Council) 및 집행위원회(Executive Committee)에 의견을 개진하는 역할을 수행한다. 프로테오믹스 산업에 종사하는 2023.05.18