한국아스트라제네카 울토미리스, 전신 중증 근무력증 적응증 추가

한국아스트라제네카는 C5 보체 억제제 울토미리스(성분명 라불리주맙)가 4일 식품의약품안전처로부터 성인에서 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 전신 중증 근무력증(gMG: Generalized Myasthenia Gravis) 치료를 위한 표준요법에 함께 사용하는 부가요법으로 적응증을 승인받았다고 5일 밝혔다. 전신 중증 근무력증은 주로 신경과 근육이 연결된 부위인 신경근육접합부에서 생성되는 아세틸콜린과 아세틸콜린 수용체 결합 과정에서 보체의 활성화로 신경의 자극이 근육으로 전달되지 못해 발생하는 희귀질환이다. 주로 피로감과 사물이 이중으로 보이는 복시, 눈꺼풀 처짐이 나타나며, 사지 근육 약화로 계단을 오르거나 의자에서 일어나는 기본적인 움직임에도 어려움을 호소할 정도로 일상 생활 수행이 어렵다. 적절한 관리를 하지 않으면 증상이 생명을 위협할 수 있어 증상 발현을 최소화하는 것이 치료 목표다. 전신 중증 근무력증의 표준 치료로 항-AChR, 스테로이드, 면역억제제 등이 권장 2024.01.05

NASH·만성기침 치료제 등 2023년 미국 FDA 주요 승인 거절 사례가 주는 시사점

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2023년에는 미국 식품의약국(FDA)의 전체 허가 건수가 2022년을 크게 앞질렀고, 여러 '최초' 신약이 탄생했다. CRISPR 기술에 기반한 첫 유전자 편집 치료제가 승인됐고, 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방접종을 할 수 있게 됐다. 산후우울증에 대한 첫 먹는약이 나오고 알츠하이머병을 늦추는 약물도 처음으로 허가 받았다. [관련기사=미국 FDA CDER, 2023년 54개 신약 허가하며 예년 수준 회복…기업별 승인 동향은] 물론 많은 기대를 받았음에도 결국 FDA의 허가 문턱을 넘지 못한 약물도 많다. 메디게이트뉴스는 지난해 최초 치료제 탄생을 노렸으나 승인 받지 못한 몇 가지 사례에서 FDA 승인을 받기 위해 무엇을 고민해야하고, 어떤 점을 주의해야 하는지 알아봤다. 인터셉트 오베티콜린산, 대리 평가지표 바꿨어도 임상적 이점 확인 어려워 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals, Inc.)는 오베티콜릭산(obetic 2024.01.05

베링거, siRNA 기반 NASH 치료제 개발 위해 중국 리보와 20억달러 계약 체결

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 대사이상관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH)에 대한 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제를 개발하기 위해 중국 바이오텍과 20억 달러가 넘는 규모의 계약을 맺었다. 베링거는 중국 쑤저우 리보 생명과학(Suzhou Ribo Life Science) 및 스웨덴 자회사 리보큐어 파마슈티컬스(Ribocure Pharmaceuticals)와 siRNA 기반 MASH 치료제를 개발하는 다중 표적 협력 계약을 체결했다고 3일(현지시간) 밝혔다. MASH는 간에 지방이 축적돼 발생하는 염증성 간질환으로 세계적으로 4억4000만 명 이상이 앓고 있는 것으로 추정된다. 간경변이나 간부전, 간암과 같은 심각한 합병증을 일으킬 수 있어 질병 진행을 예방하고 간 기능을 유지, 회복할 수 있는 치료 옵션이 절실하지만, 아직 승인된 치료제는 없다. 베링거와 리보는 이번 계약으로 어떤 표적에 대해 협력할지에 2024.01.04

메디톡스, 미국 현지 법인 '루반타스' 설립…글로벌 도약 초석 다진다

글로벌 바이오제약기업 메디톡스는 미국 FDA에 허가신청한 비동물성 액상형 톡신 제제 ‘MT10109L’의 글로벌 시장 진출을 위해 미국 현지 법인 ‘루반타스(Luvantas)’를 설립했다고 4일 밝혔다. 메디톡스가 지분 100%를 보유한 ‘루반타스’는 캘리포니아 어바인에 설립됐으며 비동물성 액상형 톡신 제제 ‘MT10109L(성분명 NivobotulinumtoxinA)’의 미국, 캐나다 등 현지 영업과 마케팅을 담당하게 된다. 향후에는 히알루론산 필러 ‘뉴라미스’, 더마코스메틱 ‘뉴라덤’ 등의 선진시장 진출도 맡을 예정이다. ‘루반타스’를 진두 지휘할 최고경영자에는 앨러간(Allergan) 출신의 ‘토마스 올브라이트(Thomas Albright)’가 영입됐다. 그는 미용 목적 ‘보톡스’의 글로벌 런칭을 성공적으로 이끈 인물로 ‘보톡스’의 글로벌 마케팅 전략 총괄을 역임했으며, 새로운 치료 적응증과 차세대 생물제제의 연구개발에도 일조한바 있다. 메디톡스는 글로벌 피부미용치료시장에 정통 2024.01.04

멥스젠, 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'서 알츠하이머 등 신약 파이프라인 공개

멥스젠이 8~11일 미국 샌프란시스코에서 열리는 ‘2024 JP모건 헬스케어 컨퍼런스’(J.P. Morgan Healthcare Conference, JPMHC)’에 참가해 신규 신약 파이프라인을 소개한다고 4일 밝혔다. 같은 기간 열리는 2024 바이오텍 쇼케이스(Biotech Showcase)에서도 알츠하이머 치료제 ‘MG-PE3’와 교모세포종 치료제 ‘MG-GHC24’ 개발 현황 및 성과에 대해 소개하고 공동연구 및 사업 협력을 논의할 예정이다. 항체 기반 알츠하이머 치료제는 대부분 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 부작용으로 인해 치료 혜택을 받을 수 있는 환자가 제한적이다. 반면 MG-PE3는 인체 내 지질과 단백질로 구성된 지질 나노입자로 비임상시험에서 확인된 무독성 결과를 통해 부작용 없이 치료대상 환자군이 크게 확대될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 이번에 최초로 공개되는 MG-GHC24는 대사항암제 역할을 하는 나노의약품으로 암 세포 내 콜레스테롤 배출을 증가시켜 2024.01.04

노바티스, 졸겐스마 이어 또다른 SMA 유전자 치료제 개발 나선다…보이저와 13억달러 계약

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제로 졸겐스마(Zolgensma, 성분명 오나셈노진아베파르보벡)를 가지고 있는 노바티스(Novartis)가 또다른 SMA 유전자 치료제를 개발하기 위해 13억 달러 규모의 계약을 체결하며 새해를 열었다. 노바티스는 미국 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 헌틴텅병 및 SMA 유전자 치료제를 개발하기 위해 전략적 협력 및 캡시드 라이선스 계약을 체결했다고 2일(현지시간) 밝혔다. 계약에 따라 노바티스는 보이저에 2000만 달러 지분 매입을 포함해 총 1억 달러를 선불로 지급한다. 또한 전임상, 개발, 규제, 판매 마일스톤으로 최대 12억 달러와 파트너십을 통해 발생하는 모든 제품의 전 세계 순매출에 대한 단계별 로열티를 지급하기로 약속했다. 계약 기간 동안 노바티스는 SMA와 관련된 보이저의 TRACER 캡시드에 대한 표적 독점적 접근권을 가지며, 모든 개발과 상용화를 책임진다. 또한 헌팅턴병 A 2024.01.04

중국 메디링크, 바이오엔텍 이어 로슈와도 10억달러 규모 ADC 개발 계약 체결

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 중국 바이오텍 메디링크 테라퓨틱스(MediLink Therapeutics)가 차세대 항체약물접합체(ADC)를 개발하기 위해 지난해 바이오엔텍(BioNTech)과 손을 잡은데 이어 이번에는 로슈(Roche)와 와 10억 달러 규모의 계약을 체결했다. 메디링크는 간세포성장인자수용체(c-Met)를 표적하는 후보물질 YL211을 개발하기 위해 로슈와 글로벌 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다. 계약 조건에 따라 로슈는 YL211의 글로벌 독점권을 갖는다. 메디링크는 로슈의 연구개발(R&D) 부서인 중국로슈혁신센터(CICoR)와 협력해 YL211의 1상을 시작하고, 이후 로슈가 전 세계에서 추가 개발과 상용화를 맡는다. 이번 계약으로 메디링크는 선급금과 단기 마일스톤으로 5000만 달러를 받고, 추가 개발, 규제, 상업화에 따라 약 10억 달러의 잠재적 마일스톤과 판매에 따른 단계별 로열티를 받을 수 있다. YL211은 수용체 티로신 키나아제(RTK 2024.01.03

로슈 룬수미오·컬럼비, 허가 임상 연구서 완전 관해율 60%·40%로 완치 가능성 제시

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 한국로슈가 3일 CD20xCD3 이중특이항체 '룬수미오(성분명 모수네투주맙)'와 '컬럼비(성분명 글로피타맙)'의 국내 허가를 기념해 기자간담회를 열었다. 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수(대한혈액학회 차기 이사장)는 '3차 이상에서 소포성 림프종 및 미만성 거대 B세포 림프종의 최신 치료 전략'을, 한국로슈 메디컬 파트너십 클러스터 이승훈 리드는 '혈액암에서 한국로슈의 리더십'을 소개했다. 이중특이항체는 하나의 표적만 가지는 단일클론항체에 비해 특이적 항원 결합 부위를 추가로 가지고 있는 구조로 이뤄진다. 높은 특이성과 표적 능력을 갖고 있어 표적 외 독성이 적고, 약물 내성을 효과적으로 예방한다. 룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종을 위한 최초(first-in-class)의 CD20xCD3 T세포 관여 이중 특이항체로, '기존 치료제가 없는 의약품'에 해당돼 2022년 11월 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innov 2024.01.03

한국BMS제약 제포시아, 궤양성 대장염 치료제로 건강보험급여 적용

한국BMS제약은 제포시아(성분명 오자니모드)가 보건복지부 고시에 따라 1일부터 궤양성 대장염 환자의 치료에 건강보험급여가 적용된다고 2일 밝혔다. 제포시아는 성인 중등도~중증 활동성 궤양성 대장염에서 새로운 기전인 S1P(Sphingosine 1-phosphate) 수용체 조절제이자 1일 1회 복용하는 경구제로 2023년 2월 국내 허가받은 신약이다. 허가사항 범위 내에서 보편적인 치료 약제(코르티코스테로이드, 6-메르캅토푸린, 아자티오프린)에 적정한 반응을 나타내지 않거나 내약성이 없는 경우 또는 금기인 중등도-중증의 궤양성 대장염 환자들이 급여 대상이다. 또한 이전 치료 경험의 경우, 종양괴사인자알파저해제(TNF-a 억제제: 아달리무맙, 골리무맙, 인플릭시맙 주사제) 또는 우스테키누맙, 베돌리주맙 주사제, 토파시티닙 경구제에 효과가 없거나 부작용으로 투약을 지속할 수 없거나 복약순응도 개선의 필요성이 있는 환자에서 제포시아 교체투여가 급여로 인정된다. 제포시아의 급여 적용은 중등 2024.01.02

시지바이오 '노보시스 퍼티', FDA 혁신의료기기 지정

바이오 재생의료 전문기업 시지바이오는 인간 유전자 재조합 골형성 촉진 단백질 2(rhBMP-2)를 탑재한 차세대 골대체재 '노보시스 퍼티(NOVOSIS PUTTY)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의료기기로 지정(Breakthrough Device Designation, BDD) 됐다고 2일 밝혔다. 미국 FDA의 혁신의료기기 지정 제도는 2023년 9월 생명을 위협하거나 평생 장애를 남길 수 있는 질병에 대한 국민의 의료불균형 해소를 위해 ‘공중보건 상 중요하면서도 고품질의 안전하고 효과적인 의료기기’를 빠르게 시장에 진입시키기 위한 목적으로 허가 측면에서의 우선순위를 가질 수 있도록 했다. 혁신의료기기는 임상적으로 의미 있는 효과를 포함해 표준 치료와 비교한 위험 및 이점 등을 입증할 수 있어야 한다. 노보시스 퍼티의 혁신의료기기 지정은 국내 기업이 개발한 인체 삽입용 의료기기로는 최초다. 혁신의료기기로 지정된 의료기기는 품목허가 신청 과정에서 FDA의 우선 지원을 받는다 2024.01.02